Лечение миозита с телами включения регенеративными клетками, полученными из жировой ткани, обработанными Celution
10 декабря 2025 г. обновлено: University of Kansas Medical Center
Это открытое исследование с одной группой, оценивающее безопасность для пациентов с миозитом с включениями.
Всего в исследовании примут участие 9 человек.
Субъекты будут рандомизированы в часть 1 или часть 2 исследования блоками по 3 человека каждые 3 месяца.
Инъекции стволовых клеток будут проводиться в предплечье и бедро либо с левой, либо с правой стороны тела, в зависимости от того, какая сторона соответствует критериям.
Общая цель этого пилотного исследования — проверить безопасность регенеративных клеток, полученных из жировой ткани, у пациентов с миозитом с тельцами-включениями.
Если это испытание будет признано безопасным, оно может привести к более масштабным испытаниям фазы II.
Хотя основной конечной точкой этого конкретного исследования является безопасность, мы надеемся, что инъекции ADRC в предплечье и бедро пациентов с IBM замедлят, стабилизируют или даже повернут вспять прогрессирование мышечной слабости у пациентов с IBM.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Миозит с тельцами-включениями (IBM) является наиболее распространенным прогрессирующим и изнурительным заболеванием мышц, начинающимся у лиц старше 50 лет, с ежегодной заболеваемостью от 2,2 до 7,9 на миллион. IBM вызывает как проксимальную, так и дистальную мышечную слабость, обычно наиболее заметную в четырехглавой мышце и сгибателях пальцев. Со временем это может привести к тяжелой инвалидности, в том числе к потере функции рук, падениям из-за слабости четырехглавой мышцы и отвисанию стопы, дисфагии и, в конечном итоге, к слабости дыхательных мышц. Эффективной терапии для IBM не существует.
В этом исследовании «Лечение миозита с тельцами включения регенеративными клетками, полученными из жировой ткани» (IBM-ADRC) оценивается безопасность и эффективность системы Celution при обработке аутологичного трансплантата, состоящего из регенеративных клеток, полученных из жировой ткани (ADRC), при лечении миозита с тельцами включения. В частности, общая цель предлагаемого клинического испытания состоит в том, чтобы служить испытанием безопасности миозита с тельцами-включениями.
Это открытое исследование с одной группой, оценивающее безопасность для пациентов с миозитом с включениями. Всего в исследовании примут участие 9 человек. Субъекты будут рандомизированы в часть 1 или часть 2 исследования блоками по 3 человека каждые 3 месяца.
Ожидается, что набор будет разбит на 3 группы. Девять субъектов будут рандомизированы в соотношении 2:1 в группы по 3 человека для ранних инъекций (Часть 2) и поздних (Часть 1).
Инъекции стволовых клеток будут происходить односторонне в мышцы глубокого сгибателя пальцев и группу четырехглавых мышц.
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
9
Фаза
- Непригодный
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Соединенные Штаты, 66160
- University of Kansas Medical Center
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
45 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
- Соответствует любой из диагностических критериев 2011 исследования миозита тел включения Европейского нейромышечного центра для IBM. (см. Приложение 3)
- Продемонстрируйте способность подняться со стула без поддержки другого человека или устройства. Субъекты могут использовать руки, чтобы отжиматься.
- Способен пройти не менее 20 футов/6 метров со вспомогательным устройством или без него. Поднявшись со стула, участник может использовать любое приспособление для ходьбы, т. е. ходунки/раму, трость, костыли или скобы. Они не могут быть поддержаны другим человеком и не могут использовать мебель или стену для поддержки.
- Возраст на момент появления слабости > 45 лет
- Возможность дать информированное согласие
- Мышечная сила оценивается от 6 до 9 баллов при одностороннем сгибании пальцев и разгибании колена на одной стороне тела (справа или слева) по шкале Канделла от 0 до 10. Субъект может соответствовать этому критерию на двусторонней основе и все же быть включенным в исследование.
Критерий исключения:
- Любое из следующего в анамнезе исключает участие субъекта в исследовании: хроническая инфекция, особенно ВИЧ или гепатит B или C; рак, отличный от базальноклеточного рака, менее чем за пять лет до этого, или другие хронические серьезные медицинские заболевания.
- Наличие любого из следующего при обычном скрининге крови: WBC < 3000; тромбоциты < 100 000; гематокрит < 30%; АМК > 30 мг/дл; креатинин > 1,5 x верхняя граница нормы; симптоматическое заболевание печени с сывороточным альбумином < 3 г/дл
- История самой последней креатинкиназы> 15x верхний предел нормы без каких-либо других объяснений, кроме IBM.
- История несоблюдения других методов лечения.
- Применение тестостерона, за исключением физиологических заместительных доз при дефиците андрогенов. Участники должны иметь документальное подтверждение дефицита андрогенов.
- Сосуществование любого другого неврологического, сердечного, легочного, психиатрического или ревматологического заболевания, которое может повлиять на показатели исхода.
- Злоупотребление наркотиками или алкоголем в течение последних трех месяцев. Пациент имеет недавнюю историю (в течение 6 месяцев до скрининга) хронического злоупотребления алкоголем или наркотиками, что может поставить под угрозу безопасность пациента или его способность участвовать в исследовательской деятельности.
- Использование каннабиса
- Участие в недавнем исследовании лекарственных средств в течение последних 30 дней до визита для скрининга или использование биологических агентов менее чем за 6 месяцев до визита для скрининга.
Кормящие или беременные женщины, а также мужчины или женщины, не желающие использовать высокоэффективный метод контроля над рождаемостью, если он не является хирургически стерильным (определяется как двусторонняя перевязка маточных труб, двусторонняя овариэктомия или гистерэктомия для женщин; вазэктомия для мужчин) как для мужчин, так и для женщин. до 4 недель после последней дозы. У женщин в пременопаузе должен быть отрицательный тест на беременность, прежде чем принимать пробное лекарство. Приемлемыми методами контрацепции являются:
я. Гормональные методы, связанные с ингибированием овуляции, такие как пероральные, имплантируемые, инъекционные или трансдермальные контрацептивы в течение как минимум 1 полного цикла (исходя из обычного периода менструального цикла пациентки) до введения ИЛП.
II. Полное воздержание от половых контактов с момента последней менструации до введения ИЛП. (Надежность сексуального воздержания должна оцениваться в зависимости от продолжительности клинического исследования и предпочтительного и обычного образа жизни субъекта. Периодическое воздержание (календарные, симптотермальные, постовуляционные методы) не являются приемлемыми методами контрацепции).
III. Внутриматочная спираль (ВМС) или внутриматочная гормон-рилизинг-система (ВМС). Если субъект является сексуально активным мужчиной с партнершами детородного возраста (постменархальный период)*, он должен использовать презерватив со спермицидом или без него в дополнение к противозачаточным средствам, используемым его партнершами во время исследования, в течение 3 месяцев после последней дозы пробный препарат. * Недетородный потенциал определяется как постменопаузальный (минимум 12 месяцев без менструаций и фолликулостимулирующего гормона в постменопаузальном диапазоне) или стерилизация (гистерэктомия, овариэктомия или двусторонняя перевязка маточных труб).
- Участники, принимающие кортикостероиды в течение предыдущих 30 дней до скрининга. Участники, получавшие внутривенный иммуноглобулин (ВВИГ) или другие иммунодепрессанты в течение последних 3 месяцев. Местные, назальные и глазные кортикостероиды разрешены, за исключением случаев, когда они широко применяются или тяжесть основного заболевания делает их непригодными, по мнению исследователя. Допускаются местные инъекции стероидов.
- Пациенты со значениями аЧТВ (активированное частичное тромбопластиновое время) в ≥ 1,8 раза больше нормального значения.
- Пациенты, которые получали какие-либо антикоагулянты в течение 1 часа до липосакции.
- Пациенты, получившие какой-либо антикоагулянт в течение 1 часа после процедуры стволовых клеток
- Пациенты, принимающие существенные антикоагулянты (например, препараты класса ингибиторов GIIb/IIIa), которые не могут прекратить прием в течение двух недель до забора жира.
- Участники, у которых возраст начала IBM меньше 45 лет
- Участники с повышенным уровнем щелочной фосфатазы, что может указывать на болезнь Педжета.
- Участники с аллергией или чувствительностью к лидокаину и/или адреналину
- Участники с известным воздействием лекарств, связанным с нервно-мышечными побочными эффектами, включая противомалярийные препараты (например, хлорохин, гидроксихлорохин), колхицин, глюкокортикоиды, препараты, снижающие уровень холестерина (например, ингибиторы ГМГ-КоА-редуктазы [статины]), за исключением тех, кто принимает стабильную дозу в течение более год без влияния на прогрессирование IBM, злоупотребление алкоголем и кокаином
- Использование других сопутствующих препаратов для лечения миозита или клеточной или генной терапии (например, Аримокломол, Бимагрумаб, Фоллистатин, Рапамицин)
- Любой пациент с зоной активной кожной инфекции в месте липозабора
- Участники, которые в настоящее время курят, определяются как взрослый, который выкурил 100 сигарет за свою жизнь и курит сигареты в настоящее время.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Другой
- Распределение: Нерандомизированный
- Интервенционная модель: Последовательное назначение
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Без вмешательства: Стандарт заботы
Исследование Standard of Care (SOC): 6 субъектов из группы поздних инъекций начнут с Части 1. - Участие субъектов исследования в Части 1 составляет 12 месяцев.
Два субъекта будут зачислены в каждый из месяцев 0, 3 и 6.
Это будет включать первоначальную оценку и последующие действия SOC.
Субъекты будут продолжать стандартное лечение.
Продолжительность исследования по части 1 (включая поэтапное обучение) составит 18 месяцев.
После части 1 субъекты с поздней инъекцией могут перейти к части 2 в зависимости от данных по безопасности, полученных в группе с ранней инъекцией (см. 3. ниже).
|
|
|
Активный компаратор: Инъекция стволовых клеток
Инъекция стволовых клеток: три субъекта, рандомизированные для ранних инъекций, перейдут непосредственно к Части 2 с поэтапным набором по 1 субъекту каждые 3 месяца.
После оценки данных о безопасности первого субъекта на 3 месяце будет зачислен второй субъект.
После оценки данных о безопасности первых двух субъектов (субъект 1 на 6-м месяце и субъект 2 на 3-м месяце) третий субъект с ранней инъекцией будет включен в часть 2.
|
Технология Cytori Celution представляет собой автоматизированную версию процесса и методов, используемых в исследовательской лаборатории для выделения регенеративных клеток из жировой ткани.
Система Cytori Celution использует смесь протеолитических ферментов (Celase) для разрушения матрикса жировой ткани и высвобождения захваченных регенеративных клеток жирового происхождения (ADRC), также называемых в литературе клетками «стромально-васкулярной фракции».
После переваривания дигестат разделяют на фракции (плавучие адипоциты (жировые клетки) и осажденные ADRC) центрифугированием.
Затем неплавучий клеточный осадок (ADRC) промывают и центрифугируют в течение нескольких циклов для удаления остаточного ферментного реагента и клеточного дебриса.
Хотя технология Cytori Celution повторяет известные лабораторные методики, она предлагает значительные улучшения по сравнению с ручными лабораторными методиками за счет управления обработкой в закрытой системе, которая была проверена на безопасность, производительность и воспроизводимость.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Безопасность (частота и тяжесть нежелательных явлений)
Временное ограничение: 3 месяца после лечения
|
О первичной конечной точке безопасности будет сообщаться как о количестве субъектов, у которых наблюдались нежелательные явления (включая аномальные лабораторные результаты и показатели жизнедеятельности).
Через шесть месяцев после лечения первого участника будет проведен анализ безопасности и эффективности, чтобы принять решение о продолжении испытания.
Меры безопасности будут сообщены для последнего посещения, наблюдаемого для каждого участника.
|
3 месяца после лечения
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Изменение функциональной рейтинговой шкалы миозита с тельцами включения (IBMFRS) по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: 6 месяцев после лечения
|
IBMFRS — это быстро применяемая (10-минутная) порядковая рейтинговая шкала, используемая для определения оценки участниками своих способностей и независимости.
Он включает 10 показателей (глотание, письмо, нарезание пищи и обращение с посудой, мелкая моторика, одевание, гигиена, переворачивание в постели и поправление одеяла, смена положения сидя на стояние, ходьба и подъем по лестнице), оцениваемые по шкале Лайкерта от от 0 (неспособность работать) до 4 (нормально).
Сумма 10 пунктов дает значение от 0 до 40, при этом более высокий балл представляет меньшее функциональное ограничение.
|
6 месяцев после лечения
|
|
Изменение модифицированного времени подъема и перехода (mTUG) по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: 6 месяцев после лечения
|
Мы измерим способность пациента встать со стула, позволяя участникам использовать руки (поскольку большинство пациентов с sIBM не могут выполнить задачу, не отталкиваясь), пройти 3 метра, повернуться, вернуться к стулу и сесть.
Использование близлежащих стен или помощь опекуна не допускается.
Этот тест будет выполнен дважды, и для анализа данных будет использовано самое быстрое время.
|
6 месяцев после лечения
|
|
Изменение индекса инвалидности по опроснику оценки состояния здоровья (HAQ-DI) по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: 6 месяцев после лечения
|
Это самостоятельный показатель функционального состояния, основанный на ориентированном на пациента измерении инвалидности.
|
6 месяцев после лечения
|
|
Изменение общего впечатления пациента об изменении по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: 6 месяцев после лечения
|
Общее впечатление пациента об изменении (PGIC) — это оценка субъектом собственного восприятия изменения способности вести повседневную деятельность с момента начала приема исследуемого препарата.
Шкала варьируется от «намного хуже» до «намного хуже», «немного хуже», «без изменений», «немного лучше», «значительно лучше» и «очень значительно лучше».
|
6 месяцев после лечения
|
|
Изменение ручного мышечного тестирования (ММТ) по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Через 3, 6 и 12 месяцев после лечения
|
Мануальное мышечное тестирование происходит, когда оценщик регистрирует силу, заставляя испытуемого сопротивляться, нажимая на определенные группы мышц руками и кистями.
MMT будет включать двустороннее разгибание колена и сгибание пальцев по модификации Кендалла шкалы MRC, имеющей шкалу 0-10.
|
Через 3, 6 и 12 месяцев после лечения
|
|
Изменение портативной динамометрии (HHD) по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: 6 месяцев после лечения
|
HHD будет выполняться с использованием ручного миометра MicroFET2.
Это ручное устройство, которое позволяет исследователю надавливать на мышцу, пока пациент сопротивляется.
В отличие от ручного мышечного теста, который обеспечивает диапазон, это устройство предоставит фактическое число.
Разгибание колена будет проверено на двусторонней основе.
|
6 месяцев после лечения
|
|
Изменение силы хвата по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: 6 месяцев после лечения
|
Сила хвата определяется с помощью вигориметра Мартина, который измеряет силу хвата.
Для каждой группы мышц используется максимальная сила, генерируемая пациентом в двух попытках.
|
6 месяцев после лечения
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Следователи
- Главный следователь: Mazen Dimachkie, University of Kansas Medical Center
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
10 марта 2022 г.
Первичное завершение (Действительный)
26 сентября 2025 г.
Завершение исследования (Действительный)
26 сентября 2025 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
9 ноября 2020 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
20 июля 2021 г.
Первый опубликованный (Действительный)
23 июля 2021 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Оцененный)
17 декабря 2025 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
10 декабря 2025 г.
Последняя проверка
1 декабря 2025 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- IBM-ADRC
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
ДА
Описание плана IPD
Во время проведения исследования данные о наборе и полноте данных будут переданы исследовательскому персоналу и соответствующим регулирующим органам и надзорным органам FDA.
После завершения исследования и анализа первичных и вторичных результатов в соответствии с протоколом обезличенный набор данных будет доступен любому исследователю, заинтересованному в проведении постфактум-анализа, чтобы помочь в достижении всеобъемлющей цели по внедрению новых методов лечения в IBM.
По завершении исследования данные будут заархивированы и размещены на сайте Clinicaltrials.gov.
Кроме того, данные об улучшениях процессов будут доступны исследователям, заинтересованным в инновациях, предложенных в этом исследовании.
По завершении KUMC будет поддерживать деидентифицированный набор данных, который будет доступен исследователям IBM.
Мы обеспечим широкое распространение результатов исследования.
По завершении исследования мы объявим об исследовании в информационном бюллетене The Myositis Association.
Сроки обмена IPD
Данные должны быть доступны через 6 месяцев после завершения исследования и будут доступны в течение неопределенного времени.
Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации
- САП
- КСО
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Да
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .