Myositis-Behandlung von Einschlusskörperchen mit Celution-verarbeiteten, aus Fett gewonnenen, regenerativen Zellen

Einschlusskriterien:

1. Erfüllen Sie eine der Diagnosekriterien 2011 der IBM-Forschungskriterien für Myositis im Einschlusskörperchen des Europäischen Neuromuskulären Zentrums. (siehe Anlage 3)
2. Demonstrieren Sie, dass Sie ohne Unterstützung durch eine andere Person oder ein anderes Gerät von einem Stuhl aufstehen können. Die Probanden können ihre Arme zum Hochdrücken verwenden.
3. Kann mit oder ohne Hilfsmittel mindestens 6 Meter weit gehen. Sobald der Teilnehmer vom Stuhl aufgestanden ist, kann er jedes Gehgerät verwenden, d. h. Gehhilfe/Gerüst, Gehstock, Krücken oder Stützen. Sie können nicht von einer anderen Person gestützt werden und dürfen keine Möbel oder Wände als Stütze verwenden.
4. Alter bei Beginn der Schwäche > 45 Jahre
5. In der Lage, eine informierte Zustimmung zu geben
6. Muskelstärke, bewertet zwischen 6 und 9 für Fingerbeugung und Kniestreckung einseitig auf einer Seite des Körpers (rechts oder links) unter Verwendung der Kandell-Skala von 0 bis 10. Ein Proband kann dieses Kriterium bilateral erfüllen und trotzdem in die Studie aufgenommen werden.

Ausschlusskriterien:

1. Die Vorgeschichte eines der folgenden Fälle schließt die Teilnahme des Probanden an der Studie aus: chronische Infektion, insbesondere HIV oder Hepatitis B oder C; andere Krebsarten als Basalzellkrebs vor weniger als fünf Jahren oder andere chronische schwere medizinische Erkrankungen.
2. Vorhandensein eines der folgenden Punkte bei routinemäßigen Blutuntersuchungen: WBC < 3000; Blutplättchen < 100.000; Hämatokrit < 30 %; BUN > 30 mg/dl; Kreatinin > 1,5 x Obergrenze des Normalwertes; symptomatische Lebererkrankung mit Serumalbumin < 3 g/dl
3. Geschichte der letzten Kreatinkinase > 15x die Obergrenze des Normalwerts ohne andere Erklärung außer IBM.
4. Vorgeschichte der Nichteinhaltung anderer Therapien.
5. Verwendung von Testosteron mit Ausnahme von physiologischen Ersatzdosen bei Androgenmangel. Die Teilnehmer müssen einen dokumentierten Nachweis des Androgenmangels haben.
6. Koexistenz anderer neurologischer, kardialer, pulmonaler, psychiatrischer oder rheumatologischer Erkrankungen, die wahrscheinlich die Ergebnismessungen beeinflussen würden.
7. Drogen- oder Alkoholmissbrauch innerhalb der letzten drei Monate. Der Patient hat in jüngster Zeit (innerhalb von 6 Monaten vor dem Screening) chronischen Alkohol- oder Drogenmissbrauch, der die Sicherheit oder Fähigkeit des Patienten zur Teilnahme an Studienaktivitäten beeinträchtigen kann.
8. Verwendung von Cannabis
9. Teilnahme an einer kürzlich durchgeführten Arzneimittelstudie in den letzten 30 Tagen vor dem Screening-Besuch oder Verwendung von biologischen Wirkstoffen weniger als 6 Monate vor dem Screening-Besuch.

10. Frauen, die stillen oder schwanger sind, oder Männer oder Frauen, die nicht bereit sind, eine hochwirksame Methode der Empfängnisverhütung anzuwenden, wenn sie nicht chirurgisch steril sind (definiert als bilaterale Tubenligatur, bilaterale Ovarektomie oder Hysterektomie für Frauen; Vasektomie für Männer), sowohl für männliche als auch für weibliche Teilnehmer bis 4 Wochen nach der letzten Dosis. Frauen vor der Menopause müssen vor der Verabreichung der Studienmedikation einen negativen Schwangerschaftstest haben. Akzeptable Methoden der Empfängnisverhütung sind:

    ich. Hormonelle Methoden, die mit der Ovulationshemmung verbunden sind, wie orale, implantierbare, injizierbare oder transdermale Kontrazeptiva für mindestens 1 vollständigen Zyklus (basierend auf der üblichen Periode des Menstruationszyklus der Patientin) vor der IMP-Verabreichung.

    ii. Vollständige Abstinenz vom Geschlechtsverkehr seit der letzten Menstruation vor der IMP-Verabreichung. (Die Zuverlässigkeit der sexuellen Abstinenz muss in Bezug auf die Dauer der klinischen Studie und den bevorzugten und üblichen Lebensstil des Probanden bewertet werden. Periodische Abstinenz (kalendarische, symptothermale, postovulatorische Methoden) sind keine akzeptablen Methoden der Empfängnisverhütung).

    iii. Intrauterinpessar (IUP) oder intrauterines hormonfreisetzendes System (IUS). Wenn es sich bei dem Probanden um einen sexuell aktiven Mann mit Partnerinnen im gebärfähigen Alter (postmenarchal)* handelt, muss er zusätzlich zu der von seinen Partnern während der Studie verwendeten Empfängnisverhütung bis 3 Monate nach der letzten Dosis von ein Kondom mit oder ohne Spermizid verwenden Versuchsmedikation. *Nicht gebärfähiges Potenzial ist definiert als postmenopausal (mindestens 12 Monate ohne Menstruation und follikelstimulierendes Hormon im postmenopausalen Bereich) oder Sterilisation (Hysterektomie, Ovarektomie oder bilaterale Tubenligatur).

11. Teilnehmer, die innerhalb der letzten 30 Tage vor dem Screening Kortikosteroide eingenommen haben. Teilnehmer mit intravenösem Immunglobulin (IVIg) oder anderen Immunsuppressiva innerhalb der letzten 3 Monate. Topische, nasale und okulare Kortikosteroide sind erlaubt, es sei denn, sie werden häufig angewendet oder die Schwere der zugrunde liegenden Erkrankung macht sie nach Ansicht des Prüfarztes ungeeignet. Lokale Steroidinjektionen sind erlaubt.
12. Patienten mit aPTT-Werten (aktivierte partielle Thromboplastinzeit) ≥ 1,8-fach des Normalwerts.
13. Patienten, die innerhalb von 1 Stunde vor der Fettabsaugung ein Antikoagulans erhalten haben.
14. Patienten, die innerhalb von 1 Stunde nach dem Stammzellverfahren ein Antikoagulans erhalten haben
15. Patienten, die eine erhebliche Antikoagulation erhalten (z. B. Medikamente der Klasse der GIIb/IIIa-Inhibitoren), die diese nicht innerhalb von zwei Wochen vor der Fettentnahme beenden können
16. Teilnehmer, deren IBM-Beginnalter unter 45 Jahre liegt
17. Teilnehmer mit einem erhöhten alkalischen Phosphatasespiegel, der auf die Paget-Krankheit hinweisen kann
18. Teilnehmer, die allergisch oder empfindlich auf Lidocain und/oder Epinephrin reagieren
19. Teilnehmer mit bekannter Arzneimittelexposition im Zusammenhang mit neuromuskulären Nebenwirkungen, einschließlich Antimalariamitteln (z. B. Chloroquin, Hydroxychloroquin), Colchicin, Glukokortikoiden, cholesterinsenkenden Arzneimitteln (z. B. HMG-CoA-Reduktase-Inhibitoren [Statine]), außer wenn sie länger als a eine stabile Dosis einnehmen Jahr ohne Auswirkungen auf IBM Progression, Alkoholmissbrauch und Kokain
20. Anwendung anderer gleichzeitiger Myositis-Behandlungsmedikamente oder Zell- oder Gentherapien (z. Arimoclomol, Bimagrumab, Follistatin, Rapamycin)
21. Jeder Patient mit einem Bereich mit aktiver Hautinfektion an der Stelle der Lipoharvest
22. Teilnehmer, die derzeit Raucher sind, definiert als ein Erwachsener, der in seinem Leben 100 Zigaretten geraucht hat und derzeit Zigaretten raucht.