Inklusionskropsmyositisbehandling med Celution-behandlede fedtafledte regenerative celler

Inklusionskriterier:

1. Opfyld enhver af European Neuromuscular Center Inclusion Body Myositis forskningsdiagnostiske kriterier 2011 kategorier for IBM. (se bilag 3)
2. Demonstrere at kunne rejse sig fra en stol uden støtte fra en anden person eller enhed. Forsøgspersoner kan bruge deres arme til at skubbe op.
3. I stand til at bevæge sig mindst 20 ft/6 meter med eller uden hjælpemiddel. Når deltageren har rejst sig fra stolen, kan han bruge en hvilken som helst ganganordning, det vil sige rollator/stel, stok, krykker eller seler. De kan ikke understøttes af en anden person og kan ikke bruge møbler eller væg til støtte.
4. Alder ved begyndende svaghed > 45 år
5. Kan give informeret samtykke
6. Muskelstyrke graderet mellem 6 og 9 for fingerfleksion og knæforlængelse ensidigt på den ene side af kroppen (højre eller venstre) ved hjælp af Kandell 0-10 skalaen. Et emne kan opfylde dette kriterium bilateralt og stadig indgå i undersøgelsen.

Ekskluderingskriterier:

1. Anamnese med nogen af ​​følgende udelukker forsøgspersonens deltagelse i undersøgelsen: kronisk infektion, især HIV eller Hepatitis B eller C; anden kræft end basalcellekræft mindre end fem år tidligere eller andre kroniske alvorlige medicinske sygdomme.
2. Tilstedeværelse af et eller flere af følgende ved rutinemæssig blodscreening: WBC < 3000; blodplader < 100.000; hæmatokrit < 30 %; BUN > 30 mg/dL; kreatinin > 1,5 x øvre normalgrænse; symptomatisk leversygdom med serumalbumin < 3 g/dl
3. Historien om den seneste kreatinkinase >15x den øvre grænse for normal uden nogen anden forklaring udover IBM.
4. Historie om manglende overholdelse af andre terapier.
5. Brug af testosteron undtagen fysiologiske erstatningsdoser i tilfælde af androgenmangel. Deltagerne skal have dokumenteret bevis for androgenmangel.
6. Sameksistens af enhver anden neurologisk, hjerte-, lunge-, psykiatrisk eller reumatologisk sygdom, der sandsynligvis vil påvirke resultatmål.
7. Stof- eller alkoholmisbrug inden for de seneste tre måneder. Patienten har for nylig (inden for 6 måneder før screening) haft kronisk alkohol- eller stofmisbrug, som kan kompromittere patientens sikkerhed eller evne til at deltage i undersøgelsesaktiviteter.
8. Brug af cannabis
9. Deltagelse i et nyligt lægemiddelstudie inden for de sidste 30 dage før screeningsbesøget eller brug af biologiske midler mindre end 6 måneder før screeningsbesøget.

10. Kvinder, der ammer eller er gravide, eller mænd eller kvinder, der ikke er villige til at bruge en yderst effektiv præventionsmetode, hvis den ikke er kirurgisk steril (defineret som bilateral tubal ligering, bilateral ooforektomi eller hysterektomi for kvinder; vasektomi for mænd) for både mandlige og kvindelige deltagere indtil 4 uger efter sidste dosis. Præmenopausale kvinder skal have en negativ graviditetstest før dosering med prøvemedicin. Acceptable metoder til prævention er:

    jeg. Hormonelle metoder forbundet med hæmning af ægløsning, såsom orale, implanterbare, injicerbare eller transdermale præventionsmidler i mindst 1 fuld cyklus (baseret på patientens sædvanlige menstruationscyklusperiode) før IMP-administration.

    ii. Total afholdenhed fra samleje siden sidste menstruation før IMP administration. (Plideligheden af ​​seksuel afholdenhed skal evalueres i forhold til varigheden af ​​det kliniske forsøg og forsøgspersonens foretrukne og sædvanlige livsstil. Periodisk afholdenhed (kalender, symptotermiske, post-ægløsningsmetoder) er ikke acceptable præventionsmetoder).

    iii. Intrauterin enhed (IUD) eller intrauterint hormonfrigørende system (IUS). Hvis forsøgspersonen er en seksuelt aktiv mand med kvindelige partnere i den fødedygtige alder (postmenarkal)*, skal han bruge kondom med eller uden sæddræbende middel ud over den prævention, som hans partnere brugte under forsøget indtil 3 måneder efter den sidste dosis af prøve medicin. *Ikke-fertilitet defineres som postmenopausal (minimum 12 måneder uden menstruation og follikelstimulerende hormon i det postmenopausale område) eller sterilisering (hysterektomi, oophorektomi eller bilateral tubal ligering).

11. Deltagere, der tager kortikosteroider inden for de foregående 30 dage før screening. Deltagere på intravenøst ​​immunglobulin (IVIg) eller andre immunsuppressiva inden for de sidste 3 måneder. Topikale, nasale og okulære kortikosteroider er tilladt, medmindre de anvendes i vid udstrækning, eller sværhedsgraden af ​​den underliggende tilstand gør dem uegnede efter investigators mening. Lokale steroidinjektioner er tilladt.
12. Patienter, der har aPTT-værdier (Activated Partial Thromboplastin Time) ≥ 1,8 X den normale værdi.
13. Patienter, der har modtaget antikoagulantia inden for 1 time før fedtsugning.
14. Patienter, der har modtaget antikoagulantia inden for 1 time efter stamcelleproceduren
15. Patienter, der er på betydelig antikoagulering (f.eks. medicin i klasse GIIb/IIIa-hæmmere), som ikke kan stoppe det inden for to uger før fedthøst
16. Deltagere, hvis IBM-debutalder er under 45 år
17. Deltagere med et forhøjet niveau af alkalisk fosfatase, hvilket kan indikere Pagets sygdom
18. Deltagere allergiske eller følsomme over for lidocain og eller adrenalin
19. Deltagere med kendte lægemiddeleksponeringer forbundet med neuromuskulære bivirkninger, herunder antimalariamedicin (f.eks. chloroquin, hydroxychloroquin), colchicin, glukokortikoider, kolesterolsænkende lægemidler (f.eks. HMG-CoA-reduktasehæmmere [statiner]), undtagen hvis de er i stabil dosis i mere end en år uden indflydelse på IBM-progression, alkoholmisbrug og kokain
20. Brug af andre samtidige lægemidler til behandling af myositis eller celle- eller genterapier (f. Arimoclomol, Bimagrumab, Follistatin, Rapamycin)
21. Enhver patient med et område med aktiv hudinfektion på stedet for lipoharvest
22. Deltagere, der er nuværende rygere, defineret som en voksen, der har røget 100 cigaretter i sit liv, og som i øjeblikket ryger cigaretter.