Tratamento de miosite de corpo de inclusão com células regenerativas derivadas de tecido adiposo processado Celution

Critério de inclusão:

1. Conheça qualquer uma das categorias de diagnóstico de pesquisa de miosite do corpo de inclusão do centro neuromuscular europeu 2011 categorias para IBM. (ver Apêndice 3)
2. Demonstrar ser capaz de se levantar de uma cadeira sem apoio de outra pessoa ou dispositivo. Os indivíduos podem usar os braços para empurrar para cima.
3. Capaz de deambular pelo menos 20 pés/6 metros com ou sem dispositivo auxiliar. Uma vez levantado da cadeira, o participante pode usar qualquer dispositivo de caminhada, ou seja, andador/estrutura, bengala, muletas ou órteses. Eles não podem ser apoiados por outra pessoa e não podem usar móveis ou paredes para apoio.
4. Idade de início da fraqueza > 45 anos
5. Capaz de dar consentimento informado
6. Força muscular graduada entre 6 e 9 para flexão de dedos e extensão de joelho unilateralmente em um lado do corpo (direito ou esquerdo) usando a escala de Kandell 0-10. Um sujeito pode atender a esse critério bilateralmente e ainda assim ser incluído no estudo.

Critério de exclusão:

1. A história de qualquer um dos seguintes exclui a participação do sujeito no estudo: infecção crônica particularmente HIV ou Hepatite B ou C; câncer diferente do câncer de células basais há menos de cinco anos ou outras doenças médicas crônicas graves.
2. Presença de qualquer um dos seguintes na triagem de sangue de rotina: WBC < 3000; plaquetas < 100.000; hematócrito < 30%; BUN > 30 mg/dL; creatinina > 1,5 x limite superior do normal; doença hepática sintomática com albumina sérica < 3 g/dl
3. Histórico da creatina quinase mais recente >15x o limite superior do normal sem qualquer outra explicação além da IBM.
4. Histórico de não adesão a outras terapias.
5. Uso de testosterona, exceto para doses de reposição fisiológica em caso de deficiência androgênica. Os participantes devem ter prova documentada da deficiência androgênica.
6. Coexistência de qualquer outra doença neurológica, cardíaca, pulmonar, psiquiátrica ou reumatológica que provavelmente afetaria as medidas de desfecho.
7. Abuso de drogas ou álcool nos últimos três meses. O paciente tem história recente (dentro de 6 meses antes da triagem) de abuso crônico de álcool ou drogas que pode comprometer a segurança do paciente ou a capacidade de participar das atividades do estudo.
8. Uso de maconha
9. Participação em um estudo recente de drogas nos últimos 30 dias antes da visita de triagem ou uso de agentes biológicos menos de 6 meses antes da visita de triagem.

10. Mulheres que estão amamentando ou grávidas, ou homens ou mulheres que não desejam usar um método anticoncepcional altamente eficaz se não for cirurgicamente estéril (definido como laqueadura bilateral de trompas, ooforectomia bilateral ou histerectomia para mulheres; vasectomia para homens) para participantes do sexo masculino e feminino até 4 semanas após a última dose. As mulheres na pré-menopausa devem ter um teste de gravidez negativo antes da administração da medicação experimental. Métodos aceitáveis ​​de controle de natalidade são:

    eu. Métodos hormonais associados à inibição da ovulação, como contraceptivos orais, implantáveis, injetáveis ​​ou transdérmicos por no mínimo 1 ciclo completo (com base no período habitual do ciclo menstrual da paciente) antes da administração de IMP.

    ii. Abstinência total de relações sexuais desde a última menstruação antes da administração do IMP. (A confiabilidade da abstinência sexual precisa ser avaliada em relação à duração do ensaio clínico e ao estilo de vida preferido e usual do sujeito. A abstinência periódica (métodos de calendário, sintotérmicos, pós-ovulação) não são métodos de contracepção aceitáveis).

    iii. Dispositivo intrauterino (DIU) ou sistema liberador de hormônio intrauterino (SIU). Se o sujeito for um homem sexualmente ativo com parceiras com potencial para engravidar (pós-menarca)*, ele deve usar preservativo com ou sem espermicida além do anticoncepcional usado por suas parceiras durante o teste até 3 meses após a última dose de medicamento experimental. *Não potencial para engravidar é definido como pós-menopausa (mínimo de 12 meses sem menstruação e hormônio folículo-estimulante na faixa pós-menopausa) ou esterilização (histerectomia, ooforectomia ou ligadura bilateral das trompas).

11. Participantes que tomaram corticosteroides nos 30 dias anteriores à triagem. Participantes em uso de imunoglobulina intravenosa (IVIg) ou outros imunossupressores nos últimos 3 meses. Os corticosteróides tópicos, nasais e oculares são permitidos, a menos que estejam sendo amplamente aplicados ou a gravidade da condição subjacente os torne inadequados na opinião do investigador. Injeções locais de esteroides são permitidas.
12. Pacientes que apresentam valores de aPTT (Tempo de Tromboplastina Parcial Ativada) ≥ 1,8 X o valor normal.
13. Pacientes que receberam qualquer anticoagulante até 1 hora antes da lipoaspiração.
14. Pacientes que receberam qualquer anticoagulante dentro de 1 hora após o procedimento com células-tronco
15. Pacientes que estão em anticoagulação substancial (por exemplo: medicamentos da classe dos inibidores GIIb/IIIa) que não podem interrompê-la dentro de duas semanas antes da coleta adiposa
16. Participantes cuja idade de início da IBM é inferior a 45 anos
17. Participantes com nível elevado de fosfatase alcalina, o que pode indicar doença de Paget
18. Participantes alérgicos ou sensíveis à lidocaína e/ou epinefrina
19. Participantes com exposição conhecida a medicamentos associados a efeitos colaterais neuromusculares, incluindo medicamentos antimaláricos (p. ano sem impacto na progressão IBM, abuso de álcool e cocaína
20. Uso concomitante de outros medicamentos para tratamento de miosite ou terapias celulares ou genéticas (p. Arimoclomol, Bimagrumab, Folistatina, Rapamicina)
21. Qualquer paciente com uma área de infecção cutânea ativa no local da lipocolheita
22. Participantes que são fumantes atuais, definidos como adultos que fumaram 100 cigarros na vida e que fumam cigarros atualmente.