Léčba myositidy inkluzního tělíska s regeneračními buňkami získanými z tukové tkáně zpracovanými celucí

Kritéria pro zařazení:

1. Splňte kteroukoli z kategorií Evropského neuromuskulárního centra pro výzkum diagnostických kritérií pro inkluzní tělíska myositidy pro rok 2011 pro IBM. (viz příloha 3)
2. Ukažte, že jste schopni vstát ze židle bez podpory jiné osoby nebo zařízení. Subjekty mohou používat paže ke zvednutí.
3. Schopnost projít alespoň 20 stop/6 metrů s pomocným zařízením nebo bez něj. Jakmile se účastník zvedne ze židle, může použít jakékoli zařízení pro chůzi, tj. chodítko/rám, hůl, berle nebo ortézy. Nemohou být podepřeny jinou osobou a nemohou k podpoře používat nábytek nebo zeď.
4. Věk při nástupu slabosti > 45 let
5. Umět dát informovaný souhlas
6. Svalová síla hodnocená mezi 6 a 9 pro jednostrannou flexi prstů a extenzi kolena na jedné straně těla (vpravo nebo vlevo) pomocí Kandellovy stupnice 0-10. Subjekt může splnit toto kritérium bilaterálně a přesto být zařazen do studie.

Kritéria vyloučení:

1. Anamnéza jakékoli z následujících skutečností vylučuje účast subjektu ve studii: chronická infekce, zejména HIV nebo hepatitida B nebo C; rakovina jiná než rakovina bazálních buněk před méně než pěti lety nebo jiná chronická závažná zdravotní onemocnění.
2. Přítomnost některého z následujících při rutinním vyšetření krve: WBC < 3000; krevní destičky < 100 000; hematokrit < 30 %; BUN > 30 mg/dl; kreatinin > 1,5 x horní hranice normy; symptomatické onemocnění jater se sérovým albuminem < 3 g/dl
3. Historie nejnovější kreatinkinázy > 15x horní hranice normálu bez jakéhokoli jiného vysvětlení kromě IBM.
4. Anamnéza nedodržování jiných terapií.
5. Použití testosteronu s výjimkou fyziologických náhradních dávek v případě nedostatku androgenu. Účastníci musí mít zdokumentovaný důkaz nedostatku androgenu.
6. Koexistence jakéhokoli jiného neurologického, srdečního, plicního, psychiatrického nebo revmatologického onemocnění, které by pravděpodobně ovlivnilo výsledky měření.
7. Zneužívání drog nebo alkoholu během posledních tří měsíců. Pacient má v nedávné minulosti (během 6 měsíců před Screeningem) chronické zneužívání alkoholu nebo drog, což může ohrozit pacientovu bezpečnost nebo schopnost účastnit se studijních aktivit.
8. Užívání konopí
9. Účast na nedávné lékové studii v posledních 30 dnech před screeningovou návštěvou nebo užívání biologických látek méně než 6 měsíců před screeningovou návštěvou.

10. Ženy, které kojí nebo jsou těhotné, nebo muži nebo ženy, kteří nechtějí používat vysoce účinnou metodu antikoncepce, pokud není chirurgicky sterilní (definovaná jako bilaterální tubární ligace, bilaterální ooforektomie nebo hysterektomie pro ženy; vasektomie pro muže) pro mužské i ženské účastníky do 4 týdnů po poslední dávce. Ženy před menopauzou musí mít negativní těhotenský test před podáním zkušebního léku. Přijatelné metody antikoncepce jsou:

    i. Hormonální metody spojené s inhibicí ovulace, jako jsou orální, implantabilní, injekční nebo transdermální antikoncepce po dobu minimálně 1 celého cyklu (na základě obvyklého období menstruačního cyklu pacientky) před podáním IMP.

    ii. Úplná abstinence od pohlavního styku od poslední menstruace před podáním IMP. (Spolehlivost sexuální abstinence je třeba hodnotit ve vztahu k délce klinické studie a preferovanému a obvyklému životnímu stylu subjektu. Periodická abstinence (kalendářní, symptotermální, postovulační metody), nejsou přijatelné metody antikoncepce.

    iii. Intrauterinní tělísko (IUD) nebo nitroděložní systém uvolňující hormony (IUS). Pokud je subjektem sexuálně aktivní muž s partnerkami v plodném věku (postmenarchální)*, musí kromě antikoncepce používané jeho partnerkami během studie používat kondom se spermicidem nebo bez něj, a to do 3 měsíců po poslední dávce zkušební léky. *Neplodnost je definována jako postmenopauzální (minimálně 12 měsíců bez menstruace a folikuly stimulujícího hormonu v postmenopauzálním rozmezí) nebo sterilizace (hysterektomie, ooforektomie nebo bilaterální podvázání vejcovodů).

11. Účastníci užívající kortikosteroidy během předchozích 30 dnů před screeningem. Účastníci užívající intravenózní imunoglobulin (IVIg) nebo jiná imunosupresiva během posledních 3 měsíců. Lokální, nosní a oční kortikosteroidy jsou povoleny, pokud nejsou široce aplikovány nebo pokud závažnost základního onemocnění nečiní tyto kortikosteroidy podle názoru zkoušejícího nevhodné. Lokální injekce steroidů jsou povoleny.
12. Pacienti, kteří mají hodnoty aPTT (aktivovaný parciální tromboplastinový čas) ≥ 1,8 násobek normální hodnoty.
13. Pacienti, kteří dostali jakékoli antikoagulační činidlo během 1 hodiny před liposukcí.
14. Pacienti, kteří dostali jakékoli antikoagulancium do 1 hodiny po zákroku s kmenovými buňkami
15. Pacienti, kteří jsou na výrazné antikoagulaci (např.: léky třídy inhibitorů GIIb/IIIa), kteří ji nemohou vysadit do dvou týdnů před odběrem tukové tkáně
16. Účastníci, kteří jsou ve věku IBM, ve kterém začali, je mladší 45 let
17. Účastníci se zvýšenou hladinou alkalické fosfatázy, která může naznačovat Pagetovu chorobu
18. Účastníci alergičtí nebo citliví na lidokain a/nebo epinefrin
19. Účastníci se známými expozicemi lékům spojeným s neuromuskulárními vedlejšími účinky, včetně antimalarických léků (např. chlorochin, hydroxychlorochin), kolchicinu, glukokortikoidů, léků snižujících hladinu cholesterolu (např. inhibitory HMG-CoA reduktázy [statiny]), kromě případů, kdy jsou na stabilní dávce déle než rok bez dopadu na vývoj IBM, zneužívání alkoholu a kokainu
20. Použití jiných souběžných léků k léčbě myositidy nebo buněčných nebo genových terapií (např. Arimoclomol, Bimagrumab, Follistatin, Rapamycin)
21. Každý pacient s oblastí aktivní kožní infekce v místě lipoharvestu
22. Účastníci, kteří jsou současnými kuřáky, jsou definováni jako dospělí, kteří za svůj život vykouřili 100 cigaret a kteří v současné době kouří cigarety.