Traitement de la myosite du corps d'inclusion avec des cellules régénératives dérivées de l'adiposité traitées par Celution

Critère d'intégration:

1. Répondez à l'une des catégories de critères de diagnostic 2011 de la recherche sur la myosite à corps d'inclusion du Centre neuromusculaire européen pour IBM. (voir annexe 3)
2. Démontrer qu'il est capable de se lever d'une chaise sans le soutien d'une autre personne ou d'un appareil. Les sujets peuvent utiliser leurs bras pour se relever.
3. Capable de se déplacer sur au moins 20 pieds/6 mètres avec ou sans appareil fonctionnel. Une fois levé de la chaise, le participant peut utiliser n'importe quel dispositif de marche, c'est-à-dire un déambulateur/cadre, une canne, des béquilles ou des attelles. Ils ne peuvent pas être soutenus par une autre personne et ne peuvent pas utiliser de meubles ou de murs comme support.
4. Âge au début de la faiblesse > 45 ans
5. Capable de donner un consentement éclairé
6. Force musculaire notée entre 6 et 9 pour la flexion des doigts et l'extension unilatérale du genou d'un côté du corps (droit ou gauche) à l'aide de l'échelle Kandell 0-10. Un sujet peut répondre à ce critère bilatéralement et être quand même inclus dans l'étude.

Critère d'exclusion:

1. Les antécédents de l'un des éléments suivants excluent la participation du sujet à l'étude : infection chronique, en particulier le VIH ou l'hépatite B ou C ; cancer autre que le cancer basocellulaire de moins de cinq ans ou autres maladies chroniques graves.
2. Présence de l'un des éléments suivants lors d'un dépistage sanguin de routine : nombre de leucocytes < 3 000 ; plaquettes < 100 000 ; hématocrite < 30 % ; BUN > 30 mg/dL ; créatinine > 1,5 x limite supérieure de la normale ; maladie hépatique symptomatique avec albumine sérique < 3 g/dl
3. Antécédents de la plus récente créatine kinase> 15x la limite supérieure de la normale sans aucune autre explication en dehors d'IBM.
4. Antécédents de non-observance d'autres thérapies.
5. Utilisation de la testostérone sauf à des doses physiologiques de remplacement en cas de déficit androgénique. Les participants doivent avoir une preuve documentée du déficit en androgènes.
6. Coexistence de toute autre maladie neurologique, cardiaque, pulmonaire, psychiatrique ou rhumatologique susceptible d'affecter les mesures des résultats.
7. Abus de drogue ou d'alcool au cours des trois derniers mois. Le patient a des antécédents récents (dans les 6 mois précédant le dépistage) d'abus chronique d'alcool ou de drogues pouvant compromettre la sécurité du patient ou sa capacité à participer aux activités de l'étude.
8. Consommation de cannabis
9. Participation à une étude récente sur les médicaments au cours des 30 derniers jours précédant la visite de dépistage ou utilisation d'agents biologiques moins de 6 mois avant la visite de dépistage.

10. Femmes qui allaitent ou enceintes, ou hommes ou femmes qui ne souhaitent pas utiliser une méthode de contraception très efficace si elles ne sont pas chirurgicalement stériles (définies comme une ligature bilatérale des trompes, une ovariectomie bilatérale ou une hystérectomie pour les femmes ; vasectomie pour les hommes) pour les participants masculins et féminins jusqu'à 4 semaines après la dernière dose. Les femmes pré-ménopausées doivent avoir un test de grossesse négatif avant de recevoir le médicament d'essai. Les méthodes acceptables de contraception sont :

    je. Méthodes hormonales associées à l'inhibition de l'ovulation telles que les contraceptifs oraux, implantables, injectables ou transdermiques pendant au moins 1 cycle complet (basé sur la période habituelle du cycle menstruel de la patiente) avant l'administration de l'IMP.

    ii. Abstinence totale de rapports sexuels depuis les dernières règles avant l'administration de l'IMP. (La fiabilité de l'abstinence sexuelle doit être évaluée par rapport à la durée de l'essai clinique et au mode de vie préféré et habituel du sujet. L'abstinence périodique (méthodes calendaires, symptothermiques, post-ovulation), ne sont pas des méthodes de contraception acceptables).

    iii. Dispositif intra-utérin (DIU) ou système intra-utérin de libération d'hormones (SIU). Si le sujet est un homme sexuellement actif avec des partenaires féminines en âge de procréer (postménarché)*, il doit utiliser un préservatif avec ou sans spermicide en plus du contraceptif utilisé par ses partenaires pendant l'essai jusqu'à 3 mois après la dernière dose de médicament d'essai. * Le potentiel de non-procréation est défini comme post-ménopausique (minimum de 12 mois sans règles et hormone folliculo-stimulante dans la plage post-ménopausique) ou stérilisation (hystérectomie, ovariectomie ou ligature bilatérale des trompes).

11. Participants prenant des corticostéroïdes au cours des 30 jours précédant le dépistage. Participants sous immunoglobuline intraveineuse (IVIg) ou autres immunosuppresseurs au cours des 3 derniers mois. Les corticostéroïdes topiques, nasaux et oculaires sont autorisés à moins qu'ils ne soient largement appliqués ou que la gravité de l'affection sous-jacente ne les rende inappropriés de l'avis de l'investigateur. Les injections locales de stéroïdes sont autorisées.
12. Patients dont les valeurs de TCA (temps de thromboplastine partielle activée) sont ≥ 1,8 x la valeur normale.
13. Patients ayant reçu un anticoagulant dans l'heure précédant la liposuccion.
14. Patients ayant reçu un anticoagulant dans l'heure suivant la procédure de cellules souches
15. Patients sous anticoagulation importante (par exemple : médicaments de la classe des inhibiteurs GIIb/IIIa) qui ne peuvent pas l'arrêter dans les deux semaines précédant la récolte adipeuse
16. Participants dont l'âge d'apparition IBM est inférieur à 45 ans
17. Participants ayant un taux élevé de phosphatase alcaline pouvant indiquer la maladie de Paget
18. Participants allergiques ou sensibles à la lidocaïne et/ou à l'épinéphrine
19. Participants ayant des expositions connues à des médicaments associés à des effets secondaires neuromusculaires, y compris des médicaments antipaludiques (par exemple, la chloroquine, l'hydroxychloroquine), la colchicine, les glucocorticoïdes, les médicaments hypocholestérolémiants (par exemple, les inhibiteurs de l'HMG-CoA réductase [statines]), sauf s'ils reçoivent une dose stable pendant plus d'un année sans impact sur la progression IBM, l'abus d'alcool et la cocaïne
20. Utilisation concomitante d'autres médicaments de traitement de la myosite ou de thérapies cellulaires ou géniques (par ex. Arimoclomol, Bimagrumab, Follistatine, Rapamycine)
21. Tout patient présentant une zone d'infection cutanée active sur le site de lipoharvest
22. Participants qui sont des fumeurs actuels, définis comme un adulte qui a fumé 100 cigarettes au cours de sa vie et qui fume actuellement des cigarettes.