Inclusion Body Myositis-behandeling met cellution-verwerkte, van vetweefsel afgeleide, regeneratieve cellen

Inclusiecriteria:

1. Voldoen aan een van de diagnostische criteria van het European Neuromuscular Center Inclusion Body Myositis 2011 voor IBM. (zie Bijlage 3)
2. Laat zien dat u kunt opstaan ​​uit een stoel zonder steun van een andere persoon of apparaat. Onderwerpen kunnen hun armen gebruiken om zich op te duwen.
3. In staat om ten minste 20 ft/6 meter te lopen met of zonder hulpmiddel. Zodra de deelnemer uit de stoel is opgestaan, mag hij elk loopmiddel gebruiken, d.w.z. rollator/rek, wandelstok, krukken of beugels. Ze kunnen niet worden ondersteund door een andere persoon en kunnen geen meubels of muren gebruiken als ondersteuning.
4. Leeftijd bij aanvang van zwakte > 45 jaar
5. In staat om geïnformeerde toestemming te geven
6. Spierkracht ingedeeld tussen 6 en 9 voor vingerflexie en knie-extensie eenzijdig aan één kant van het lichaam (rechts of links) met behulp van de Kandell 0-10 schaal. Een proefpersoon kan bilateraal aan dit criterium voldoen en toch in het onderzoek worden opgenomen.

Uitsluitingscriteria:

1. Voorgeschiedenis van een van de volgende zaken sluit de deelname van proefpersonen aan het onderzoek uit: chronische infectie, in het bijzonder hiv of hepatitis B of C; andere kanker dan basaalcelkanker minder dan vijf jaar geleden, of andere chronische ernstige medische aandoeningen.
2. Aanwezigheid van een van de volgende symptomen bij routinematig bloedonderzoek: WBC < 3000; bloedplaatjes < 100.000; hematocriet < 30%; BUN > 30 mg/dL; creatinine > 1,5 x bovengrens van normaal; symptomatische leverziekte met serumalbumine < 3 g/dl
3. Geschiedenis van de meest recente creatinekinase> 15x de bovengrens van normaal zonder enige andere verklaring dan IBM.
4. Geschiedenis van niet-naleving van andere therapieën.
5. Gebruik van testosteron behalve voor fysiologische vervangende doses in geval van androgeentekort. Deelnemers moeten een gedocumenteerd bewijs van het androgeentekort hebben.
6. Naast elkaar bestaan ​​van een andere neurologische, cardiale, pulmonale, psychiatrische of reumatologische ziekte die waarschijnlijk de uitkomstmaten zou beïnvloeden.
7. Drugs- of alcoholmisbruik in de afgelopen drie maanden. De patiënt heeft een recente geschiedenis (binnen 6 maanden vóór de screening) van chronisch alcohol- of drugsmisbruik, wat de veiligheid van de patiënt of het vermogen om deel te nemen aan onderzoeksactiviteiten in gevaar kan brengen.
8. Gebruik van hennep
9. Deelname aan een recent geneesmiddelenonderzoek in de laatste 30 dagen voorafgaand aan het screeningsbezoek of gebruik van biologische agentia minder dan 6 maanden voorafgaand aan het screeningsbezoek.

10. Vrouwen die borstvoeding geven of zwanger zijn, of mannen of vrouwen die geen zeer effectieve anticonceptiemethode willen gebruiken als deze niet chirurgisch steriel is (gedefinieerd als bilaterale tubaligatie, bilaterale ovariëctomie of hysterectomie voor vrouwen; vasectomie voor mannen) voor zowel mannelijke als vrouwelijke deelnemers tot 4 weken na de laatste dosis. Vrouwen in de pre-menopauze moeten een negatieve zwangerschapstest hebben voordat ze met proefmedicatie worden gedoseerd. Aanvaardbare anticonceptiemethoden zijn:

    i. Hormonale methoden geassocieerd met remming van de ovulatie, zoals orale, implanteerbare, injecteerbare of transdermale anticonceptiva gedurende minimaal 1 volledige cyclus (gebaseerd op de gebruikelijke menstruatiecyclus van de patiënt) voorafgaand aan IMP-toediening.

    ii. Totale onthouding van geslachtsgemeenschap sinds de laatste menstruatie vóór IMP-toediening. (De betrouwbaarheid van seksuele onthouding moet worden beoordeeld in relatie tot de duur van de klinische proef en de geprefereerde en gebruikelijke levensstijl van de proefpersoon. Periodieke onthouding (kalender, symptothermische, post-ovulatiemethoden) zijn geen aanvaardbare anticonceptiemethoden).

    iii. Intra-uterien apparaat (IUD) of intra-uterien hormoonafgevend systeem (IUS). Als de proefpersoon een seksueel actieve man is met vrouwelijke partners die zwanger kunnen worden (postmenarchaal)*, moet hij een condoom met of zonder zaaddodend middel gebruiken naast de anticonceptie die zijn partners tijdens de proef gebruikten tot 3 maanden na de laatste dosis van proef medicatie. *Niet vruchtbaar zijn wordt gedefinieerd als postmenopauzaal (minimaal 12 maanden zonder menstruatie en follikelstimulerend hormoon in het postmenopauzale bereik) of sterilisatie (hysterectomie, ovariëctomie of bilaterale afbinding van de eileiders).

11. Deelnemers die corticosteroïden gebruikten in de afgelopen 30 dagen voorafgaand aan de screening. Deelnemers aan intraveneus immunoglobuline (IVIg) of andere immunosuppressiva in de afgelopen 3 maanden. Topische, nasale en oculaire corticosteroïden zijn toegestaan, tenzij ze op grote schaal worden toegepast of de ernst van de onderliggende aandoening ze naar de mening van de onderzoeker ongeschikt maakt. Lokale steroïde-injecties zijn toegestaan.
12. Patiënten met aPTT-waarden (Activated Partial Thromboplastin Time) ≥ 1,8 x de normale waarde.
13. Patiënten die binnen 1 uur voorafgaand aan liposuctie een antistollingsmiddel hebben gekregen.
14. Patiënten die binnen 1 uur na de stamcelprocedure een antistollingsmiddel hebben gekregen
15. Patiënten die substantiële anticoagulantia gebruiken (bijv. Geneesmiddelen van de GIIb/IIIa-remmerklasse) die er niet mee kunnen stoppen binnen twee weken voorafgaand aan de oogst van vet
16. Deelnemers met een aanvangsleeftijd van IBM onder de 45 jaar
17. Deelnemers met een verhoogde alkalische fosfatasespiegel die kan wijzen op de ziekte van Paget
18. Deelnemers allergisch of gevoelig voor lidocaïne en/of epinefrine
19. Deelnemers met een bekende blootstelling aan geneesmiddelen geassocieerd met neuromusculaire bijwerkingen, waaronder antimalariamiddelen (bijv. chloroquine, hydroxychloroquine), colchicine, glucocorticoïden, cholesterolverlagende geneesmiddelen (bijv. HMG-CoA-reductaseremmers [statines]), behalve als ze gedurende meer dan een jaar zonder impact op IBM-progressie, alcoholmisbruik en cocaïne
20. Gebruik van andere gelijktijdige geneesmiddelen voor de behandeling van myositis, of cel- of gentherapieën (bijv. Arimoclomol, Bimagrumab, Follistatin, Rapamycine)
21. Elke patiënt met een gebied met actieve huidinfectie op de plaats van lipoharvest
22. Deelnemers die huidige rokers zijn, gedefinieerd als een volwassene die in zijn of haar leven 100 sigaretten heeft gerookt en momenteel sigaretten rookt.