Inklusjonskroppsmyosittbehandling med celusjonsbehandlede fettavledede regenerative celler

Inklusjonskriterier:

1. Møt noen av European Neuromuscular Centre Inclusion Body Myositis forskningsdiagnostiske kriterier 2011-kategoriene for IBM. (se vedlegg 3)
2. Demonstrere å kunne reise seg fra en stol uten støtte fra en annen person eller enhet. Forsøkspersonene kan bruke armene for å presse seg opp.
3. Kan bevege seg minst 20 fot/6 meter med eller uten hjelpemiddel. Når deltakeren har reist seg fra stolen, kan de bruke hvilken som helst ganganordning, det vil si rullator/stativ, stokk, krykker eller seler. De kan ikke støttes av en annen person og kan ikke bruke møbler eller vegg til støtte.
4. Alder ved begynnende svakhet > 45 år
5. Kunne gi informert samtykke
6. Muskelstyrke gradert mellom 6 og 9 for fingerfleksjon og kneekstensjon ensidig på den ene siden av kroppen (høyre eller venstre) ved hjelp av Kandell 0-10 skalaen. Et emne kan oppfylle dette kriteriet bilateralt og likevel bli inkludert i studien.

Ekskluderingskriterier:

1. Historien om noen av følgende utelukker deltakelse i studien: kronisk infeksjon, spesielt HIV eller Hepatitt B eller C; annen kreft enn basalcellekreft mindre enn fem år tidligere, eller andre kroniske alvorlige medisinske sykdommer.
2. Tilstedeværelse av noen av følgende ved rutinemessig blodscreening: WBC < 3000; blodplater < 100 000; hematokrit < 30 %; BUN > 30 mg/dL; kreatinin > 1,5 x øvre normalgrense; symptomatisk leversykdom med serumalbumin < 3 g/dl
3. Historie med siste kreatinkinase >15 ganger øvre normalgrense uten noen annen forklaring enn IBM.
4. Historie om manglende overholdelse av andre terapier.
5. Bruk av testosteron med unntak av fysiologiske erstatningsdoser ved androgenmangel. Deltakere må ha dokumentert bevis på androgenmangel.
6. Sameksistens av enhver annen nevrologisk, hjerte-, lunge-, psykiatrisk eller revmatologisk sykdom som sannsynligvis vil påvirke resultatmål.
7. Narkotika- eller alkoholmisbruk de siste tre månedene. Pasienten har en nylig historie (innen 6 måneder før screening) med kronisk alkohol- eller narkotikamisbruk som kan kompromittere pasientens sikkerhet eller evne til å delta i studieaktiviteter.
8. Bruk av cannabis
9. Deltakelse i en nylig medikamentstudie de siste 30 dagene før screeningbesøket eller bruk av biologiske midler mindre enn 6 måneder før screeningbesøket.

10. Kvinner som ammer eller er gravide, eller menn eller kvinner som ikke vil bruke en svært effektiv prevensjonsmetode hvis den ikke er kirurgisk steril (definert som bilateral tubal ligering, bilateral ooforektomi eller hysterektomi for kvinner; vasektomi for menn) for både mannlige og kvinnelige deltakere inntil 4 uker etter siste dose. Kvinner før overgangsalder må ha en negativ graviditetstest før de doseres med prøvemedisin. Akseptable metoder for prevensjon er:

    Jeg. Hormonelle metoder assosiert med hemming av eggløsning, slik som orale, implanterbare, injiserbare eller transdermale prevensjonsmidler i minimum 1 full syklus (basert på pasientens vanlige menstruasjonssyklus) før IMP-administrasjon.

    ii. Total avholdenhet fra samleie siden siste menstruasjon før IMP-administrasjon. (Pliteligheten av seksuell avholdenhet må vurderes i forhold til varigheten av den kliniske studien og den foretrukne og vanlige livsstilen til forsøkspersonen. Periodisk avholdenhet (kalender, symptotermiske, etter eggløsningsmetoder), er ikke akseptable prevensjonsmetoder).

    iii. Intrauterin enhet (IUD) eller intrauterint hormonfrigjørende system (IUS). Hvis forsøkspersonen er en seksuelt aktiv mann med kvinnelige partnere i fertil alder (postmenarkal)* må han bruke kondom med eller uten sæddrepende middel i tillegg til prevensjonen som ble brukt av partnerne hans under forsøket inntil 3 måneder etter siste dose av prøve medisiner. *Ikke-fertilitet er definert som postmenopausal (minimum 12 måneder uten mens og follikkelstimulerende hormon i postmenopausal området) eller sterilisering (hysterektomi, oophorektomi eller bilateral tubal ligering).

11. Deltakere som tok kortikosteroider i løpet av de siste 30 dagene før screening. Deltakere på intravenøst ​​immunglobulin (IVIg) eller andre immundempende midler i løpet av de siste 3 månedene. Aktuelle, nasale og okulære kortikosteroider er tillatt med mindre de brukes mye eller alvorlighetsgraden av den underliggende tilstanden gjør dem uegnede etter etterforskerens mening. Lokale steroidinjeksjoner er tillatt.
12. Pasienter som har aPTT-verdier (Activated Partial Thromboplastin Time) ≥ 1,8 X normalverdien.
13. Pasienter som har fått antikoagulantia innen 1 time før fettsuging.
14. Pasienter som har fått antikoagulantia innen 1 time etter stamcellebehandling
15. Pasienter som er på betydelig antikoagulasjon (f.eks. legemidler i klasse GIIb/IIIa-hemmere) som ikke kan stoppe det innen to uker før fetthøst
16. Deltakere med IBM-debutalder er under 45 år
17. Deltakere med forhøyet nivå av alkalisk fosfatase som kan indikere Pagets sykdom
18. Deltakere allergiske eller følsomme for lidokain og eller adrenalin
19. Deltakere med kjente legemiddeleksponeringer assosiert med nevromuskulære bivirkninger, inkludert antimalariamedisiner (f.eks. klorokin, hydroksyklorokin), kolkisin, glukokortikoider, kolesterolsenkende medisiner (f.eks. HMG-CoA-reduktasehemmere [statiner]) bortsett fra hvis de har en stabil dose i mer enn en år uten innvirkning på IBM-progresjon, alkoholmisbruk og kokain
20. Bruk av andre samtidig myosittbehandlingsmedisiner, eller celle- eller genterapi (f.eks. Arimoklomol, Bimagrumab, Follistatin, Rapamycin)
21. Enhver pasient med et område med aktiv hudinfeksjon på stedet for lipoharvest
22. Deltakere som er nåværende røykere, definert som en voksen som har røykt 100 sigaretter i løpet av livet og som for tiden røyker.