Leczenie zapalenia mięśni ciał wtrętowych za pomocą komórek regeneracyjnych pochodzących z tkanki tłuszczowej przetworzonych przez celucję
Przegląd badań
Status
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Wtrętowe zapalenie mięśni (IBM) jest najczęstszą postępującą i wyniszczającą chorobą mięśni rozpoczynającą się u osób w wieku powyżej 50 lat, z roczną częstością występowania szacowaną na 2,2 do 7,9 na milion. IBM powoduje zarówno proksymalne, jak i dystalne osłabienie mięśni, charakterystycznie najbardziej widoczne w mięśniu czworogłowym i zginaczach palców. Z biegiem czasu może prowadzić do poważnej niepełnosprawności, w tym utraty funkcji ręki, upadków z powodu osłabienia mięśnia czworogłowego i opadania stopy, dysfagii i ostatecznie osłabienia mięśni oddechowych. Nie ma skutecznej terapii dla IBM.
Niniejsze badanie „Leczenie zapalenia mięśni wtrętowych za pomocą komórek regeneracyjnych pochodzących z tkanki tłuszczowej przetworzonych przez Celution” (IBM-ADRC) ocenia bezpieczeństwo i skuteczność systemu Celution w przetwarzaniu autologicznego przeszczepu składającego się z komórek regeneracyjnych pochodzenia tłuszczowego (ADRC) w leczeniu wtrętowego zapalenia mięśni. Konkretnie, ogólnym celem jest, aby proponowane badanie kliniczne służyło jako badanie bezpieczeństwa dotyczące zapalenia mięśni wtrętowych.
Jest to otwarte, jednoramienne badanie oceniające bezpieczeństwo stosowania u pacjentów z wtrętowym zapaleniem mięśni. W badaniu weźmie udział łącznie 9 osób. Pacjenci będą losowo przydzielani do Części 1 lub Części 2 badania w blokach po 3 co 3 miesiące.
Przewiduje się, że zapisy będą podzielone na 3 grupy. Dziewięciu pacjentów zostanie losowo przydzielonych w stosunku 2:1 do grup po 3 osoby do wstrzyknięć wczesnych (Część 2) i późnych (Część 1).
Iniekcje komórek macierzystych będą miały miejsce jednostronnie w mięśniach zginaczy głębokich palców i grupie mięśni czworogłowych.
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Faza
- Nie dotyczy
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 66160
- University of Kansas Medical Center
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Spełnij kryteria diagnostyczne badania European Neuromuscular Center Inclusion Body Myositis 2011 dla IBM. (patrz Załącznik 3)
- Zademonstruj, że jesteś w stanie wstać z krzesła bez pomocy innej osoby lub urządzenia. Badani mogą używać swoich ramion do pchania się.
- Zdolny do poruszania się na odległość co najmniej 20 stóp/6 metrów z urządzeniem wspomagającym lub bez niego. Po wstaniu z krzesła uczestnik może korzystać z dowolnego urządzenia do chodzenia, tj. balkonika, laski, kul lub szelek. Nie mogą być wspierane przez inną osobę i nie mogą używać mebli ani ścian jako podparcia.
- Wiek początku osłabienia > 45 lat
- Potrafi wyrazić świadomą zgodę
- Siła mięśniowa oceniana od 6 do 9 dla zgięcia palca i wyprostu kolana jednostronnie po jednej stronie ciała (prawej lub lewej) przy użyciu skali Kandella 0-10. Badany może spełnić to kryterium dwustronnie i mimo to zostać włączony do badania.
Kryteria wyłączenia:
- Uczestnictwo w badaniu wyklucza którykolwiek z poniższych stanów: przewlekła infekcja, w szczególności HIV lub wirusowe zapalenie wątroby typu B lub C; nowotwór inny niż rak podstawnokomórkowy mniej niż pięć lat wcześniej lub inne przewlekłe poważne choroby medyczne.
- Obecność któregokolwiek z poniższych wyników w rutynowych badaniach krwi: WBC < 3000; płytki krwi < 100 000; hematokryt < 30%; BUN > 30 mg/dl; kreatynina > 1,5 x górna granica normy; objawowa choroba wątroby ze stężeniem albuminy w surowicy < 3 g/dl
- Historia ostatniej kinazy kreatynowej >15x górna granica normy bez żadnego innego wyjaśnienia poza IBM.
- Historia niezgodności z innymi terapiami.
- Stosowanie testosteronu z wyjątkiem fizjologicznych dawek zastępczych w przypadku niedoboru androgenów. Uczestnicy muszą posiadać udokumentowany dowód niedoboru androgenów.
- Współistnienie jakiejkolwiek innej choroby neurologicznej, sercowej, płucnej, psychiatrycznej lub reumatologicznej, która mogłaby wpłynąć na wyniki leczenia.
- Nadużywanie narkotyków lub alkoholu w ciągu ostatnich trzech miesięcy. Pacjent ostatnio (w ciągu 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym) przewlekle nadużywał alkoholu lub narkotyków, co może zagrażać bezpieczeństwu pacjenta lub możliwości uczestniczenia w badaniach.
- Używanie konopi indyjskich
- Udział w niedawnym badaniu leku w ciągu ostatnich 30 dni przed wizytą przesiewową lub stosowanie czynników biologicznych mniej niż 6 miesięcy przed wizytą przesiewową.
Kobiety w okresie laktacji lub ciąży, mężczyźni lub kobiety, którzy nie chcą stosować wysoce skutecznej metody antykoncepcji, jeśli nie jest ona sterylna chirurgicznie (zdefiniowana jako obustronne podwiązanie jajowodów, obustronne wycięcie jajników lub histerektomia w przypadku kobiet; wazektomia w przypadku mężczyzn) zarówno dla mężczyzn, jak i kobiet do 4 tygodni po ostatniej dawce. Kobiety przed menopauzą muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego przed podaniem leku próbnego. Dopuszczalne metody kontroli urodzeń to:
ja. Metody hormonalne związane z hamowaniem owulacji, takie jak doustne, wszczepiane, wstrzykiwane lub przezskórne środki antykoncepcyjne przez co najmniej 1 pełny cykl (w oparciu o zwykły cykl menstruacyjny pacjentki) przed podaniem IMP.
II. Całkowita abstynencja od współżycia od ostatniej miesiączki przed podaniem IMP. (Wiarygodność abstynencji seksualnej należy ocenić w odniesieniu do czasu trwania badania klinicznego oraz preferowanego i zwykłego stylu życia osoby badanej. Okresowa abstynencja (metody kalendarzowe, objawowo-termiczne, poowulacyjne) nie są akceptowalnymi metodami antykoncepcji).
iii. Wkładka wewnątrzmaciczna (IUD) lub wewnątrzmaciczny system uwalniający hormony (IUS). Jeśli pacjent jest aktywnym seksualnie mężczyzną mającym partnerki w wieku rozrodczym (po menarchacji)*, musi stosować prezerwatywę ze środkiem plemnikobójczym lub bez środka antykoncepcyjnego stosowanego przez jego partnerki podczas badania przez 3 miesiące po przyjęciu ostatniej dawki lek próbny. *Brak zdolności do zajścia w ciążę definiuje się jako stan po menopauzie (minimum 12 miesięcy bez miesiączki i hormonu folikulotropowego w okresie pomenopauzalnym) lub po sterylizacji (histerektomia, wycięcie jajników lub obustronne podwiązanie jajowodów).
- Uczestnicy przyjmujący kortykosteroidy w ciągu ostatnich 30 dni przed badaniem przesiewowym. Uczestnicy przyjmujący dożylnie immunoglobuliny (IVIg) lub inne leki immunosupresyjne w ciągu ostatnich 3 miesięcy. Miejscowe, donosowe i do oczu kortykosteroidy są dozwolone, chyba że są one powszechnie stosowane lub ciężkość stanu podstawowego czyni je nieodpowiednimi w opinii badacza. Dozwolone są miejscowe zastrzyki sterydowe.
- Pacjenci, u których wartość APTT (czas częściowej tromboplastyny po aktywacji) jest ≥ 1,8 razy większa od wartości prawidłowej.
- Pacjenci, którzy otrzymali jakikolwiek lek przeciwzakrzepowy w ciągu 1 godziny przed liposukcją.
- Pacjenci, którzy otrzymali jakikolwiek lek przeciwzakrzepowy w ciągu 1 godziny od zabiegu z użyciem komórek macierzystych
- Pacjenci stosujący znaczne leki przeciwzakrzepowe (np. leki z grupy inhibitorów GIIb/IIIa), którzy nie mogą ich przerwać w ciągu dwóch tygodni przed pobraniem tkanki tłuszczowej
- Uczestnicy, których wiek zachorowania według IBM wynosi mniej niż 45 lat
- Uczestnicy z podwyższonym poziomem fosfatazy alkalicznej, który może wskazywać na chorobę Pageta
- Uczestnicy uczuleni lub wrażliwi na lidokainę i/lub epinefrynę
- Uczestnicy ze znanym narażeniem na leki związane z nerwowo-mięśniowymi działaniami niepożądanymi, w tym leki przeciwmalaryczne (np. chlorochina, hydroksychlorochina), kolchicyna, glikokortykosteroidy, leki obniżające poziom cholesterolu (np. inhibitory reduktazy HMG-CoA [statyny]), chyba że przyjmują stałą dawkę przez ponad rok bez wpływu na postęp IBM, nadużywanie alkoholu i kokainę
- Jednoczesne stosowanie innych leków stosowanych w leczeniu zapalenia mięśni lub terapii komórkowych lub genowych (np. Arimoklomol, bimagrumab, folistatyna, rapamycyna)
- Każdy pacjent z obszarem aktywnego zakażenia skóry w miejscu zabiegu lipoharvest
- Uczestnicy, którzy obecnie palą, zdefiniowani jako osoba dorosła, która wypaliła 100 papierosów w swoim życiu i która obecnie pali papierosy.
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Inny
- Przydział: Nielosowe
- Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Brak interwencji: Standard opieki
Badanie Standard of Care (SOC): 6 pacjentów w grupie późnego wstrzyknięcia rozpocznie Część 1. - Udział uczestników w badaniu Części 1 wynosi 12 miesięcy.
Dwa przedmioty zostaną zapisane w każdym z miesięcy 0, 3 i 6.
Obejmuje to wstępną ocenę i działania następcze w ramach SOC.
Pacjenci będą kontynuować standardowe leczenie opiekuńcze.
Czas trwania badania w części 1 (z uwzględnieniem rozłożenia w czasie) wyniesie 18 miesięcy.
Po Części 1 osoby, które otrzymały późne wstrzyknięcie, mogą przejść do Części 2, w zależności od danych dotyczących bezpieczeństwa z grupy, która otrzymała wczesne wstrzyknięcie (patrz 3. poniżej).
|
|
|
Aktywny komparator: Zastrzyk z komórek macierzystych
Wstrzyknięcie komórek macierzystych: Trzech pacjentów losowo przydzielonych do wczesnej iniekcji przejdzie bezpośrednio do Części 2 z naprzemienną rejestracją 1 pacjenta co 3 miesiące.
Po ocenie danych dotyczących bezpieczeństwa pierwszego uczestnika w miesiącu 3, drugi uczestnik zostanie włączony.
Po ocenie danych dotyczących bezpieczeństwa pierwszych 2 pacjentów (osobnika 1 w miesiącu 6 i pacjenta 2 w miesiącu 3), trzeci pacjent, który otrzymał wczesne wstrzyknięcie, zostanie włączony do części 2.
|
Technologia Cytori Celution to zautomatyzowana wersja procesu i technik wykorzystywanych w laboratorium badawczym do izolowania komórek regeneracyjnych z tkanki tłuszczowej.
System Cytori Celution wykorzystuje mieszankę enzymów proteolitycznych (Celase) w celu rozbicia macierzy tkanki tłuszczowej i uwolnienia uwięzionych komórek regeneracyjnych pochodzących z tkanki tłuszczowej (ADRC), określanych również w literaturze jako komórki „frakcji naczyniowej zrębu”.
Po strawieniu produkt pofermentacyjny jest rozdzielany na frakcje (adipocyty pływające (komórki tłuszczowe) i granulowane ADRC) przez wirowanie.
Nieunoszący się na powierzchni osad komórek (ADRC) jest następnie przemywany i odwirowywany przez kilka cykli w celu usunięcia resztek odczynnika enzymatycznego i resztek komórkowych.
Chociaż technologia Cytori Celution powiela znane techniki laboratoryjne, oferuje znaczące ulepszenia ręcznej techniki laboratoryjnej poprzez kontrolowanie przetwarzania w zamkniętym systemie, który został zweryfikowany pod kątem bezpieczeństwa, wydajności i odtwarzalności.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Bezpieczeństwo (częstotliwość i dotkliwość zdarzeń niepożądanych)
Ramy czasowe: 3 miesiące po leczeniu
|
Pierwszorzędowy punkt końcowy dotyczący bezpieczeństwa zostanie zgłoszony jako liczba pacjentów, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane (w tym nieprawidłowe wyniki badań laboratoryjnych i parametry życiowe).
Sześć miesięcy po leczeniu pierwszego uczestnika zostanie przeanalizowane bezpieczeństwo i skuteczność w celu podjęcia decyzji o kontynuacji badania.
Środki bezpieczeństwa zostaną zgłoszone dla ostatniej obserwowanej wizyty dla każdego uczestnika
|
3 miesiące po leczeniu
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zmiana w skali oceny czynnościowej zapalenia mięśni wtrętowych (IBMFRS) od wartości wyjściowej
Ramy czasowe: 6 miesięcy po leczeniu
|
IBMFRS to szybko administrowana (10-minutowa) porządkowa skala ocen używana do określenia oceny przez uczestników ich zdolności i niezależności.
Obejmuje 10 miar (połykanie, pisanie odręczne, krojenie jedzenia i posługiwanie się naczyniami, drobne zadania motoryczne, ubieranie się, higiena, obracanie się w łóżku i poprawianie pościeli, zmiana pozycji z siedzącej na stojącą, chodzenie i wchodzenie po schodach), ocenianych w skali Likerta od 0 (brak możliwości wykonywania) do 4 (normalny).
Suma 10 pozycji daje wartość od 0 do 40, przy czym wyższy wynik oznacza mniejsze ograniczenia funkcjonalne.
|
6 miesięcy po leczeniu
|
|
Zmiana w Zmodyfikowanym Timed Up and Go (mTUG) od linii bazowej
Ramy czasowe: 6 miesięcy po leczeniu
|
Zmierzymy zdolność pacjenta do wstania z krzesła, umożliwiając uczestnikom użycie rąk (ponieważ większość z sIBM nie może wykonać zadania bez odpychania się), przejścia 3 metrów, odwrócenia się i powrotu do krzesła i siadania.
Niedozwolone jest korzystanie z pobliskich ścian lub pomocy opiekuna.
Ten test zostanie przeprowadzony dwukrotnie, a do analizy danych zostanie wykorzystany najszybszy czas.
|
6 miesięcy po leczeniu
|
|
Zmiana w Kwestionariuszu Oceny Zdrowia – Indeks Niepełnosprawności (HAQ-DI) od poziomu wyjściowego
Ramy czasowe: 6 miesięcy po leczeniu
|
Jest to samoopisowa miara stanu funkcjonalnego oparta na skoncentrowanym na pacjencie wymiarze niepełnosprawności.
|
6 miesięcy po leczeniu
|
|
Zmiana w ogólnym wrażeniu pacjenta dotyczącym zmiany od wartości początkowej
Ramy czasowe: 6 miesięcy po leczeniu
|
Globalne wrażenie zmiany przez pacjenta (PGIC) to ocena samodzielnie postrzeganej zmiany w zdolności do wykonywania codziennych czynności od rozpoczęcia przyjmowania badanego leku.
Skala waha się od „bardzo dużo gorzej”, „znacznie gorzej”, „trochę gorzej”, „bez zmian”, „trochę lepiej”, „znacznie lepiej” i „bardzo dużo lepiej”.
|
6 miesięcy po leczeniu
|
|
Zmiana w Ręcznym Testowaniu Mięśni (MMT) od wartości wyjściowej
Ramy czasowe: 3, 6 i 12 miesięcy po leczeniu
|
Ręczne testowanie mięśni ma miejsce, gdy osoba oceniająca rejestruje siłę, zmuszając badanego do oporu podczas naciskania na określone grupy mięśni rękami i rękami.
MMT obejmie obustronne wyprostowanie kolana i zgięcie palca w modyfikacji Kendalla skali MRC w skali 0-10.
|
3, 6 i 12 miesięcy po leczeniu
|
|
Zmiana dynamometrii ręcznej (HHD) od linii bazowej
Ramy czasowe: 6 miesięcy po leczeniu
|
HHD zostanie wykonane przy użyciu ręcznego miometru MicroFET2.
Jest to ręczne urządzenie, które pozwala badającemu naciskać na mięsień, podczas gdy pacjent stawia opór.
W przeciwieństwie do ręcznego testu mięśni, który zapewnia zakres, to urządzenie poda rzeczywistą liczbę.
Prostowanie kolana będzie testowane obustronnie.
|
6 miesięcy po leczeniu
|
|
Zmiana siły chwytu od linii bazowej
Ramy czasowe: 6 miesięcy po leczeniu
|
Siłę chwytu mierzy się za pomocą Wigorymetru Martina, który zmierzy siłę chwytu.
Maksymalna siła wygenerowana przez pacjenta z dwóch prób jest używana dla każdej grupy mięśni.
|
6 miesięcy po leczeniu
|
Współpracownicy i badacze
Śledczy
- Główny śledczy: Mazen Dimachkie, University of Kansas Medical Center
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- IBM-ADRC
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Opis planu IPD
Ramy czasowe udostępniania IPD
Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD
- SOK ROŚLINNY
- CSR
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .