Retrospektiv studie om effekten och tolerabiliteten av liposomalt irinotekan (NALIRI)

Patienter med pankreascancer har en dålig prognos med en 5-års överlevnad på endast 1-2%. Detta beror på det faktum att det vanligtvis diagnostiseras sent, när kurativ resektion är omöjlig. Dessa patienter är därför begränsade till kemoterapi, där gemcitabinbaserade terapier är standardvården för patienter med lokalt avancerad eller metastaserad pankreatisk ductal adenokarcinom (mPDAC). Men även efter andra eller efterföljande behandlingslinjer är sjukdomsprogression oundviklig. Därför är behovet av nya behandlingsalternativ stort. Nyligen visades fördelen med att använda nanoliposomalt irinotekan (Onivyde®) i kombination med 5-fluorouracil och leukovorin (5-FU/LV) framför användningen av enbart 5-FU/LV i en fas-3 randomiserad klinisk prövning (NAPOLI- 1 försök). Eftersom denna studie visade signifikant förbättring av total överlevnad, progressionsfri överlevnad, tid till behandlingsmisslyckande, total svarsfrekvens och tumörmarkör CA19-9-svar, godkändes denna terapi den 14 oktober 2016 av EMA för att användas för patienter med mPDAC tidigare behandlas med gemcitabinbaserad terapi.

Även om randomiserade kliniska prövningar, som NAPOLI-1-studien, anses vara referensstandarden för att jämföra behandlingars effektivitet och säkerhet, återspeglar dessa studier inte alltid den dagliga kliniska praxisen. Därför är syftet med denna studie att utvärdera effektiviteten och säkerheten av Onivyde® i verkligheten i Belgien. Denna information skulle vara mycket värdefull för att fastställa värdet av läkemedlet och förbättra kunskapen om den faktiska användningen av Onivyde® efter försäljningstillstånd.