Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Dystoni Bildbaserad programmering av stimulering: en prospektiv, randomiserad, dubbelblind crossover-försök (DIPS)

23 januari 2025 uppdaterad av: Wuerzburg University Hospital

Det primära syftet med denna explorativa studie är att prospektivt utvärdera genomförbarheten av bildstyrd programmering av pallidal djup hjärnstimulering (DBS) för dystoni. Dystonierna är en heterogen grupp av rörelsestörningar som delar det centrala kliniska draget av onormala ofrivilliga muskelsammandragningar gemensamt. Pallidal DBS är en etablerad terapi för svåra fall med en genomsnittlig förbättring av svårighetsgraden av dystoni på 50-60%. Utfallen är dock varierande och svåra att förutsäga, och kliniska prövningar rapporterar upp till 25 % av icke-svarare. Variabilitet i elektrodplacering och olämpliga stimuleringsinställningar kan stå för mycket av denna variation i resultatet. Dessutom fördröjs förbättringen av dystoni, ofta dagar till veckor efter en förändring i DBS-behandling, vilket komplicerar programmeringen.

Vår grupp utvecklade nyligen en datormodell för att förutsäga optimala individualiserade stimuleringsinställningar hos patienter baserat på resultatet av en stor kohort av kroniskt behandlade patienter. In-silico-testning visade en 16,3 % bättre genomsnittlig gruppförbättring med datorstödd programmering jämfört med läkarassisterad programmering och en dramatisk minskning av icke-svarare (från 25 % till 5 %).

I denna prospektiva studie kommer datormodellen att jämföras i en randomiserad, kontrollerad och dubbelblind miljö mot bästa kliniska DBS-programmering. Det primära resultatet kommer att vara en svarsanalys där svårighetsgraden av dystoni kommer att jämföras mellan konventionell klinisk och modellbaserad programmering.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Dystoni är ett neurologiskt syndrom som kännetecknas av ofrivilliga, ihållande eller repetitiva muskelsammandragningar av motsatta muskelgrupper som orsakar vridande rörelser och onormala ställningar. Dystonier uppfyller prevalenskriteriet för en sällsynt störning, med prevalensuppskattningar som sträcker sig från 0,2-5/100 000 för infantila eller juvenila former till 3-732/100 000 för dystonier som manifesterar sig hos vuxna. Förutom motoriska störningar och rörelsehinder lider patienter - särskilt unga patienter - av icke-motoriska symtom: depression (> 15 %), ångest (> 25 %), nedsatt sömnkvalitet (> 70 %) och smärta (> 75 %). %). Dessutom finns det en hög risk för ekonomisk försämring, inklusive förlust av arbetstillfällen (> 55 %), och minskad produktivitet är allvarliga sociala konsekvenser (> 50 %). Men funktionshinder är vanligtvis sekundärt till motorisk funktionsnedsättning, och adekvat behandling av motoriska symtom kan leda till djupgående förbättringar av livskvalitet (Skogseid et al. 2007). För närvarande finns det inget botemedel mot dystoni, och den farmakologiska symtombehandlingen är begränsad. Djup hjärnstimulering (DBS) av den interna globus pallidus (GPi) är en rekommenderad behandling för svår dystoni med klass I-bevis för säkerhet och effekt (Vidailhet et al. 2005; Volkmann et al. 2012; Volkmann et al. 2014). Kliniska prövningar rapporterar dock upp till 25 % icke-svarare (<25 % motorisk förbättring) (Volkmann et al. 2012; Volkmann et al. 2014). Variabilitet i elektrodplacering och olämpliga stimuleringsinställningar kan förklara mycket av denna resultatvariabilitet (Reich et al. 2019). Dessutom förbättras dystoni med en fördröjning, ofta veckor efter påbörjad eller dagar efter byte av neurostimuleringsterapi, vilket komplicerar klinisk programmering för DBS (Kupsch et al. 2011). Vår grupp presenterade nyligen ett nytt tillvägagångssätt baserat på empirisk kunskap från en stor kohort av kroniskt behandlade patienter. Vi definierade probabilistiska kartor över antidystoniska effekter med hjälp av elektrodposition och volymer av vävnadsaktivering (VTA) från >100 patienter. Denna metod förutspår en 16,3 % bättre medelgruppsförbättring med datorvalda elektrodval jämfört med läkarprogrammering och en minskad andel icke-svarare från 25 % till <5 % (Reich et al. 2019). Denna potentiella fördel med datorstödda programmeringsmöjligheter kommer att testas i studien som beskrivs här.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

80

Fas

  • Inte tillämpbar

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

  • Namn: Martin Reich, Dr.
  • Telefonnummer: 0931-201-0
  • E-post: Reich_M1@ukw.de

Studera Kontakt Backup

  • Namn: Florian Lange, Dr.
  • Telefonnummer: 0931-201-0
  • E-post: Lange_L@ukw.de

Studieorter

    • Bavaria
      • Würzburg, Bavaria, Tyskland, 97080
        • Rekrytering
        • Department of Neurology, University Hospital Würzburg
        • Kontakt:
        • Kontakt:

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Kronisk djup hjärnstimulering (> 1 år) i inre globus pallidus hos patienter med isolerad dystoni.
  • Djupa hjärnstimuleringsinställningar och dystonimedicin stabila i > 3 månader.
  • Förståelse om och samtycke till studien och undertecknat formulär för informerat samtycke.

Exklusions kriterier:

  • Relevanta komorbiditeter som kan störa studiens effektmått (särskilt. palliativ sjukdom och allvarliga neurologiska eller psykiatriska komorbiditeter).

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Crossover tilldelning
  • Maskning: Trippel

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Dator
Programmering baserad på datorstyrd bedömning
DBS-justering baserat på DATOR eller CLINICAL-program
Aktiv komparator: KLINISK
Programmering baserad på kliniskt styrd bedömning
DBS-justering baserat på DATOR eller CLINICAL-program

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
framgångsrik behandling med modellförutspådda inställningar
Tidsram: 8 veckors uppföljning
Det primära effektmåttet är baserat på den blindade läkarens bedömning av svårighetsgraden av dystoni som återspeglas av Clinical Dystonia Rating Scales (BFMDRS eller TWSTRS). Bedömarna kommer att vara internationellt erkända ledande experter inom området rörelsestörningar som inte ingår i studieteamet eller på annat sätt är relaterade till vårt center. För båda interventionerna (bästa kliniska inställningar och modellförutspådda inställningar) kommer vi att beräkna symtomets svårighetsgrad efter 4 veckors kontinuerlig stimulering, uttryckt i procent av den preoperativa poängen. Det primära effektmåttet definieras som "framgångsrik behandling med modellförutsedda inställningar" (ja eller nej). Värdet är "ja" om de motoriska symtomen med modellförutspådda inställningar är lika eller bättre (tolerans 5%) mot kliniska inställningar.
8 veckors uppföljning

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
livskvalitet SF-36 (Short Form-36)
Tidsram: 4 veckors och 8 veckors uppföljning
SF-36 frågeformulär (Short Form-36): 36 poster [0-36 poäng, ju högre poäng, desto värre symtom]
4 veckors och 8 veckors uppföljning
livskvalitet CDQ24
Tidsram: 4 veckors och 8 veckors uppföljning
CDQ24 frågeformulär (Craniocervical dystonia questionnaire 24): 24 poster [0-24 poäng, ju högre poäng, desto värre symtom]
4 veckors och 8 veckors uppföljning
beräknad energiförbrukning
Tidsram: Baslinjebesök
Energiförbrukning av DBS pulsgeneratorer
Baslinjebesök
tid för programmering
Tidsram: Baslinjebesök
Tid som krävs för att programmera de optimala DBS-inställningarna
Baslinjebesök

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Utredare

  • Huvudutredare: Martin Reich, Department of Neurology - University Hosiptal Würzburg

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

1 november 2021

Primärt slutförande (Beräknad)

1 september 2025

Avslutad studie (Beräknad)

1 december 2025

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

1 oktober 2021

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

14 oktober 2021

Första postat (Faktisk)

27 oktober 2021

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

25 mars 2025

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

23 januari 2025

Senast verifierad

1 januari 2025

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera