Dystonia Image-based Programming of Stimulace: Prospektivní, randomizovaná, dvojitě zaslepená křížová zkouška (DIPS)

Dystonie je neurologický syndrom charakterizovaný mimovolními, trvalými nebo opakovanými svalovými kontrakcemi protilehlých svalových skupin, které způsobují kroutivé pohyby a abnormální držení těla. Dystonie splňují kritérium prevalence vzácné poruchy, přičemž odhady prevalence se pohybují od 0,2-5/100 000 pro infantilní nebo juvenilní formy do 3-732/100 000 pro dystonie manifestující se u dospělých. Kromě motorických poruch a omezení mobility trpí pacienti – zejména mladí pacienti – nemotorickými příznaky: deprese (> 15 %), úzkost (> 25 %), snížená kvalita spánku (> 70 %) a bolest (> 75 %) %). Kromě toho existuje vysoké riziko ekonomického poškození, včetně ztráty zaměstnání (> 55 %), a snížení produktivity jsou vážnými sociálními důsledky (> 50 %). Postižení je však obvykle sekundární k motorickému postižení a adekvátní léčba motorických symptomů může vést k hlubokému zlepšení kvality života (Skogseid et al. 2007). V současné době neexistuje žádná léčba dystonie a léčba farmakologických symptomů je omezená. Hluboká mozková stimulace (DBS) vnitřního globus pallidus (GPi) je doporučenou terapií těžké dystonie s důkazem bezpečnosti a účinnosti I. třídy (Vidailhet et al. 2005; Volkmann et al. 2012; Volkmann et al. 2014). Klinické studie však uvádějí až 25 % pacientů, kteří nereagují (<25 % zlepšení motoriky) (Volkmann et al. 2012; Volkmann et al. 2014). Variabilita v umístění elektrod a nevhodné nastavení stimulace mohou vysvětlit velkou část této variability výsledku (Reich et al. 2019). Dytonie se navíc zlepšuje se zpožděním, často týdny po zahájení nebo dny po změně neurostimulační terapie, což komplikuje klinické programování DBS (Kupsch et al. 2011). Naše skupina nedávno představila nový přístup založený na empirických poznatcích od velké kohorty chronicky léčených pacientů. Definovali jsme pravděpodobnostní mapy antidystonických účinků pomocí polohy elektrod a objemů aktivace tkáně (VTA) od >100 pacientů. Tato metoda předpovídá o 16,3 % lepší průměrné zlepšení skupiny s počítačem vybraným výběrem elektrod ve srovnání s programováním lékařem a snížený podíl nereagujících pacientů z 25 % na <5 % (Reich et al. 2019). Tato potenciální výhoda možností počítačově podporovaného programování bude testována ve zde popsané studii.