Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

AZA kombinerat med NAC för PIT efter HSCT

8 november 2021 uppdaterad av: The First Affiliated Hospital of Soochow University

Azacitidin (AZA) kombinerat med N-acetyl-L-cystein (NAC) för förlängd isolerad trombocytopeni (PIT) efter hematopoetisk stamcellstransplantation (HSCT)

Långvarig isolerad trombocytopeni (PIT) som är motståndskraftig mot konventionella behandlingar har förblivit en kritisk komplikation efter allogen hematopoetisk celltransplantation sedan decennier år tillbaka. Rekombinant humant trombopoietin (rhTPO) är den huvudsakliga behandlingen i klinisk praxis, men förblir låg effektivitet för PIT. Demetylerande läkemedel har visat sin potential vid högrisk myelodysplastiska syndrom (MDS) och myeloid leukemi (AML). Dessutom har decitabin visat sin effekt på över 70 % för svarsfrekvens vid behandling av PIT i tidiga kliniska prövningar med svårfångade mekanismer. Preliminära experiment visade att PIT var associerat med abnormitet i oxidationsmikromiljön, och N-Acetyl-L-cystein (NAC) var den vanligaste antioxidanten. Därför har utredarna undrat om Azacitidin i kombination med NAC skulle kunna förbättra PIT efter HSCT och utforska den möjliga mekanismen för det.

Studieöversikt

Status

Har inte rekryterat ännu

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Långvarig isolerad trombocytopeni (PIT) som är motståndskraftig mot konventionella behandlingar har förblivit en kritisk komplikation efter allogen hematopoetisk celltransplantation sedan decennier år tillbaka. Rekombinant humant trombopoietin (rhTPO) är den huvudsakliga behandlingen i klinisk praxis, men förblir låg effektivitet för PIT. Demetylerande läkemedel har visat sin potential vid högrisk myelodysplastiska syndrom (MDS) och myeloid leukemi (AML). Dessutom har decitabin visat sin effekt på över 70 % för svarsfrekvens vid behandling av PIT i tidiga kliniska prövningar med svårfångade mekanismer. Preliminära experiment visade att PIT var associerat med abnormitet i oxidationsmikromiljön, och N-Acetyl-L-cystein (NAC) var den vanligaste antioxidanten. Dessutom hade AZA visat sin potential i immunreglering. Därför har utredarna undrat om Azacitidin i kombination med NAC skulle kunna förbättra PIT efter HSCT och utforska den möjliga mekanismen för det.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Förväntat)

100

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studera Kontakt Backup

  • Namn: Depei Wu, PhD,MD

Studieorter

  • Kina
    • Jiangsu
      • Suzhou, Jiangsu, Kina, 215000
        • The First Affiliated Hospital of Soochow University
        • Kontakt:
        • Kontakt:

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år till 65 år (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Kön som är behöriga för studier

Allt

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Trombocytantal ≤ 30 × 10^9/L ihållande dag 60 efter HSCT eller senare;
  • Neutrofil och hemoglobin återvanns väl;
  • Full givarchimerism uppnåddes;

Exklusions kriterier:

  • Patienter med malignitetsrelaps;
  • Aktiva infektioner;
  • Grad Ⅲ-Ⅳ akut graft-versus-host-sjukdom eller allvarlig kronisk graft-versus-host-sjukdom enligt National Institute of Health-kriterier;
  • Allvarliga organskador;
  • Trombos som kräver behandling;

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Trippel

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Inget ingripande: Kontrollgrupp
få stödjande vård
Experimentell: AZA+NAC-grupp
AZA 50 mg subkutant dagligen d1-d5 + NAC 600 mg oralt bid d1-28， 28 dagar för en cykel
Läkemedel: Azacitidin
28 dagar för en cykel, utvärdering efter 3 behandlingscykler. Fortsätt om svar finns, annars avbryt prövningen och sök andra behandlingar.
Andra namn:
  • AZA
Läkemedel: N Acetyl L Cystein
28 dagar för en cykel, utvärdering efter 3 behandlingscykler. Fortsätt om svar finns, annars avbryt prövningen och sök andra behandlingar.
Andra namn:
  • NAC

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
trombocytrekonstruktion
Tidsram: Från datum för randomisering till datum för trombocytrekonstruktion, bedömd upp till 100 dagar
trombocytantal över 50*10^9/L oberoende av transfusion
Från datum för randomisering till datum för trombocytrekonstruktion, bedömd upp till 100 dagar

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
total överlevnad
Tidsram: Från datum för randomisering till datum för dödsfall oavsett orsak, bedömd upp till 1 år
tiden från dag 1 efter HSCT till datum för dödsfall på grund av någon orsak
Från datum för randomisering till datum för dödsfall oavsett orsak, bedömd upp till 1 år
den totala svarsfrekvensen
Tidsram: Från datum för randomisering till datum för trombocytantal mellan 30*10^9/L och 50*10^9/L, bedömd upp till 100 dagar
trombocytantal som utvärderas över 30*10^9/L men under 50*10^9/L oberoende av blodplättstransfusion
Från datum för randomisering till datum för trombocytantal mellan 30*10^9/L och 50*10^9/L, bedömd upp till 100 dagar

Andra resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
infektion
Tidsram: Från datum för randomisering till datum för diagnos av infektion, bedömd upp till 100 dagar
klinisk diagnos av infektion eller bevis på nästa generations sekvensering (NGS) av kroppsvätska eller CT eller odling av prover som samlats in från patienter
Från datum för randomisering till datum för diagnos av infektion, bedömd upp till 100 dagar
Allvarliga biverkningar
Tidsram: Från datum för randomisering till datum för inträffande av en allvarlig biverkning, bedömd upp till 100 dagar
alla händelser som förhindrar den kliniska prövningen fortsätter förutom leverskada njurfunktionsnedsättning, et al.
Från datum för randomisering till datum för inträffande av en allvarlig biverkning, bedömd upp till 100 dagar

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

The First Affiliated Hospital of Soochow University

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Förväntat)

1 december 2021

Primärt slutförande (Förväntat)

30 juni 2024

Avslutad studie (Förväntat)

30 juni 2026

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

30 juli 2021

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

8 november 2021

Första postat (Faktisk)

18 november 2021

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

18 november 2021

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

8 november 2021

Senast verifierad

1 april 2021

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • SOOCHOW-HY-2021-2

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

Nej

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera