AZA combinado con NAC para PIT después de HSCT
8 de noviembre de 2021 actualizado por: The First Affiliated Hospital of Soochow University
Azacitidina (AZA) combinada con N-acetil-L-cisteína (NAC) para la trombocitopenia aislada prolongada (PIT) después del trasplante de células madre hematopoyéticas (HSCT)
La trombocitopenia aislada prolongada (PIT) que es refractaria a los tratamientos convencionales sigue siendo una complicación crítica después del trasplante alogénico de células hematopoyéticas desde hace décadas.
La trombopoyetina humana recombinante (rhTPO) es la principal terapia en la práctica clínica, pero sigue siendo de baja eficacia para la PIT.
Los fármacos desmetilantes han demostrado su potencial en los síndromes mielodisplásicos (SMD) de alto riesgo y la leucemia mieloide activa (LMA).
Además, la decitabina ha demostrado una eficacia de más del 70 % para la tasa de respuesta en el tratamiento de la PIT en los primeros ensayos clínicos con mecanismo elusivo.
Los experimentos preliminares revelaron que la PIT estaba asociada con anomalías en el microambiente de oxidación y que la N-acetil-L-cisteína (NAC) era el antioxidante más utilizado.
Por lo tanto, los investigadores se han estado preguntando si la azacitidina en combinación con NAC podría mejorar la PIT posterior al HSCT y explorar el posible mecanismo de la misma.
Descripción general del estudio
Estado
Aún no reclutando
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
La trombocitopenia aislada prolongada (PIT) que es refractaria a los tratamientos convencionales sigue siendo una complicación crítica después del trasplante alogénico de células hematopoyéticas desde hace décadas.
La trombopoyetina humana recombinante (rhTPO) es la principal terapia en la práctica clínica, pero sigue siendo de baja eficacia para la PIT.
Los fármacos desmetilantes han demostrado su potencial en los síndromes mielodisplásicos (SMD) de alto riesgo y la leucemia mieloide activa (LMA).
Además, la decitabina ha demostrado una eficacia de más del 70 % para la tasa de respuesta en el tratamiento de la PIT en los primeros ensayos clínicos con mecanismo elusivo.
Los experimentos preliminares revelaron que la PIT estaba asociada con anomalías en el microambiente de oxidación y que la N-acetil-L-cisteína (NAC) era el antioxidante más utilizado.
Además, AZA había demostrado su potencial en la regulación inmunológica.
Por lo tanto, los investigadores se han estado preguntando si la azacitidina en combinación con NAC podría mejorar la PIT posterior al HSCT y explorar el posible mecanismo de la misma.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Anticipado)
100
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Yue Han, PhD,MD
- Número de teléfono: 0512-67781856
- Correo electrónico: hanyue@suda.edu.cn
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: Depei Wu, PhD,MD
Ubicaciones de estudio
-
-
Jiangsu
-
Suzhou, Jiangsu, Porcelana, 215000
- The First Affiliated Hospital of Soochow University
-
Contacto:
- Yue Han, PhD, MD
- Número de teléfono: 8615606133002
- Correo electrónico: hanyue@suda.edu.cn
-
Contacto:
- Meng Zhou, MD
- Número de teléfono: 8615606133002
- Correo electrónico: zhoumeng@suda.edu.cn
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años a 65 años (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Recuento de plaquetas ≤ 30 × 10^9/L persistentemente en el día 60 posterior al HSCT o más tarde;
- Los neutrófilos y la hemoglobina se recuperaron bien;
- Se logró el quimerismo total del donante;
Criterio de exclusión:
- Pacientes con recaída de malignidad;
- Infecciones activas;
- Grado Ⅲ-Ⅳ enfermedad aguda de injerto contra huésped o enfermedad crónica grave de injerto contra huésped según los criterios del Instituto Nacional de Salud;
- Daño severo a órganos;
- Trombosis que requiere tratamiento;
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Triple
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Sin intervención: Grupo de control
recibir atención de apoyo
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Experimental: Grupo AZA+NAC
AZA 50 mg subcutáneo diariamente d1-d5 + NAC 600 mg oral bid d1-28, 28 días para un ciclo
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28 días para un ciclo, evaluación post 3 ciclos de tratamiento.
Continúe si hay respuesta, de lo contrario, abandone el ensayo y busque otras terapias.
Otros nombres:
28 días para un ciclo, evaluación post 3 ciclos de tratamiento.
Continúe si hay respuesta, de lo contrario, abandone el ensayo y busque otras terapias.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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reconstrucción de plaquetas
Periodo de tiempo: Desde la fecha de aleatorización hasta la fecha de reconstrucción plaquetaria, evaluada hasta 100 días
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recuento de plaquetas por encima de 50*10^9/L independiente de la transfusión
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Desde la fecha de aleatorización hasta la fecha de reconstrucción plaquetaria, evaluada hasta 100 días
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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sobrevivencia promedio
Periodo de tiempo: Desde la fecha de aleatorización hasta la fecha de muerte por cualquier causa, evaluada hasta 1 año
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el tiempo desde la fecha del día 1 posterior al TCMH hasta la fecha de la muerte por cualquier causa
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Desde la fecha de aleatorización hasta la fecha de muerte por cualquier causa, evaluada hasta 1 año
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tasa de respuesta general
Periodo de tiempo: Desde la fecha de aleatorización hasta la fecha del recuento de plaquetas entre 30*10^9/L y 50*10^9/L, evaluado hasta 100 días
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recuento de plaquetas evaluado por encima de 30*10^9/L pero por debajo de 50*10^9/L independientemente de la transfusión de plaquetas
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Desde la fecha de aleatorización hasta la fecha del recuento de plaquetas entre 30*10^9/L y 50*10^9/L, evaluado hasta 100 días
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Otras medidas de resultado
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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infección
Periodo de tiempo: Desde la fecha de aleatorización hasta la fecha de diagnóstico de la infección, evaluada hasta 100 días
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diagnóstico clínico de infección o evidencia de próxima generación de secuenciación (NGS) de fluido corporal o TC o cultivo de muestras recolectadas de pacientes
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Desde la fecha de aleatorización hasta la fecha de diagnóstico de la infección, evaluada hasta 100 días
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Eventos adversos graves
Periodo de tiempo: Desde la fecha de aleatorización hasta la fecha de ocurrencia de cualquier evento adverso grave, evaluado hasta 100 días
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cualquier evento que impida que el ensayo clínico continúe, además de la lesión hepática, el deterioro de la función renal, et al.
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Desde la fecha de aleatorización hasta la fecha de ocurrencia de cualquier evento adverso grave, evaluado hasta 100 días
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Publicaciones y enlaces útiles
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Publicaciones Generales
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- Tang Y, Chen J, Liu Q, Chu T, Pan T, Liang J, He XF, Chen F, Yang T, Ma X, Wu X, Hu S, Cao X, Hu X, Hu J, Liu Y, Qi J, Shen Y, Ruan C, Han Y, Wu D. Low-dose decitabine for refractory prolonged isolated thrombocytopenia after HCT: a randomized multicenter trial. Blood Adv. 2021 Mar 9;5(5):1250-1258. doi: 10.1182/bloodadvances.2020002790.
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- Chen S, Su Y, Wang J. ROS-mediated platelet generation: a microenvironment-dependent manner for megakaryocyte proliferation, differentiation, and maturation. Cell Death Dis. 2013 Jul 11;4(7):e722. doi: 10.1038/cddis.2013.253.
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- Zhou H, Hou Y, Liu X, Qiu J, Feng Q, Wang Y, Zhang X, Min Y, Shao L, Liu X, Li G, Li L, Yang L, Xu S, Ni H, Peng J, Hou M. Low-dose decitabine promotes megakaryocyte maturation and platelet production in healthy controls and immune thrombocytopenia. Thromb Haemost. 2015 May;113(5):1021-34. doi: 10.1160/TH14-04-0342. Epub 2015 Jan 8.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Anticipado)
1 de diciembre de 2021
Finalización primaria (Anticipado)
30 de junio de 2024
Finalización del estudio (Anticipado)
30 de junio de 2026
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
30 de julio de 2021
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
8 de noviembre de 2021
Publicado por primera vez (Actual)
18 de noviembre de 2021
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
18 de noviembre de 2021
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
8 de noviembre de 2021
Última verificación
1 de abril de 2021
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades hematológicas
- Trastornos de las plaquetas sanguíneas
- Trombocitopenia
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Agentes antiinfecciosos
- Agentes Antivirales
- Inhibidores de enzimas
- Antimetabolitos, Antineoplásicos
- Antimetabolitos
- Agentes antineoplásicos
- Agentes Protectores
- Agentes del sistema respiratorio
- Antioxidantes
- Antídotos
- Eliminadores de radicales libres
- Expectorantes
- Azacitidina
- Acetilcisteína
- N-monoacetilcistina
Otros números de identificación del estudio
- SOOCHOW-HY-2021-2
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
No
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
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Ensayos clínicos sobre Azacitidina
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