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AZA combinada com NAC para PIT após HSCT

8 de novembro de 2021 atualizado por: The First Affiliated Hospital of Soochow University

Azacitidina (AZA) combinada com N-acetil-L-cisteína (NAC) para trombocitopenia isolada prolongada (PIT) após transplante de células-tronco hematopoiéticas (HSCT)

A trombocitopenia isolada prolongada (PIT) que é refratária aos tratamentos convencionais permaneceu uma complicação crítica após o transplante alogênico de células hematopoiéticas desde décadas atrás. A trombopoietina humana recombinante (rhTPO) é a principal terapia na prática clínica, mas permanece com baixa eficiência para PIT. Drogas desmetilantes mostraram seu potencial em síndromes mielodisplásicas de alto risco (MDS) e leucemia mieloide ativa (LMA). Além disso, a decitabina demonstrou sua eficácia de mais de 70% para taxa de resposta no tratamento para PIT em ensaios clínicos iniciais com mecanismo indescritível. Experimentos preliminares revelaram que o PIT estava associado à anormalidade do microambiente de oxidação, sendo a N-acetil-L-cisteína (NAC) o antioxidante mais comumente utilizado. Portanto, os investigadores têm se perguntado se a Azacitidina em combinação com NAC poderia melhorar o PIT após o HSCT e explorar o possível mecanismo disso.

Visão geral do estudo

Status

Ainda não está recrutando

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

A trombocitopenia isolada prolongada (PIT) que é refratária aos tratamentos convencionais permaneceu uma complicação crítica após o transplante alogênico de células hematopoiéticas desde décadas atrás. A trombopoietina humana recombinante (rhTPO) é a principal terapia na prática clínica, mas permanece com baixa eficiência para PIT. Drogas desmetilantes mostraram seu potencial em síndromes mielodisplásicas de alto risco (MDS) e leucemia mieloide ativa (LMA). Além disso, a decitabina demonstrou sua eficácia de mais de 70% para taxa de resposta no tratamento para PIT em ensaios clínicos iniciais com mecanismo indescritível. Experimentos preliminares revelaram que o PIT estava associado à anormalidade do microambiente de oxidação, sendo a N-acetil-L-cisteína (NAC) o antioxidante mais comumente utilizado. Além disso, a AZA mostrou seu potencial na regulação imunológica. Portanto, os investigadores têm se perguntado se a Azacitidina em combinação com NAC poderia melhorar o PIT após o HSCT e explorar o possível mecanismo disso.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Antecipado)

100

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Estude backup de contato

  • Nome: Depei Wu, PhD,MD

Locais de estudo

  • China
    • Jiangsu
      • Suzhou, Jiangsu, China, 215000
        • The First Affiliated Hospital of Soochow University
        • Contato:
        • Contato:

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos a 65 anos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Contagem de plaquetas ≤ 30 × 10^9/L persistentemente no dia 60 pós-TCTH ou mais tarde;
  • Os neutrófilos e a hemoglobina foram bem recuperados;
  • O quimerismo total do doador foi alcançado;

Critério de exclusão:

  • Pacientes com recidiva de malignidade;
  • Infecções ativas;
  • Grau Ⅲ-Ⅳ doença do enxerto contra o hospedeiro aguda ou doença do enxerto contra o hospedeiro crônica grave de acordo com os critérios do National Institute of Health;
  • Danos graves aos órgãos;
  • Trombose que requer tratamento;

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Triplo

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Sem intervenção: Grupo de controle
receber cuidados de suporte
Experimental: Grupo AZA+NAC
AZA 50mg Subcutâneo diariamente d1-d5 + NAC 600mg oral bid d1-28， 28 dias para um ciclo
Medicamento: Azacitidina
28 dias para um ciclo, avaliação após 3 ciclos de tratamento. Continue se houver resposta, caso contrário, saia do estudo e procure outras terapias.
Outros nomes:
  • AZA
Medicamento: N Acetil L Cisteína
28 dias para um ciclo, avaliação após 3 ciclos de tratamento. Continue se houver resposta, caso contrário, saia do estudo e procure outras terapias.
Outros nomes:
  • NAC

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
reconstrução de plaquetas
Prazo: Da data da randomização até a data da reconstrução plaquetária, avaliada até 100 dias
contagem de plaquetas acima de 50*10^9/L independente de transfusão
Da data da randomização até a data da reconstrução plaquetária, avaliada até 100 dias

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
sobrevida global
Prazo: Da data da randomização até a data da morte por qualquer causa, avaliada até 1 ano
o tempo desde a data do dia 1 pós TCTH até a data da morte por qualquer causa
Da data da randomização até a data da morte por qualquer causa, avaliada até 1 ano
taxa de resposta geral
Prazo: Da data da randomização até a data da contagem de plaquetas entre 30*10^9/L e 50*10^9/L, avaliada até 100 dias
contagem de plaquetas avaliando acima de 30*10^9/L, mas abaixo de 50*10^9/L independente da transfusão de plaquetas
Da data da randomização até a data da contagem de plaquetas entre 30*10^9/L e 50*10^9/L, avaliada até 100 dias

Outras medidas de resultado

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
infecção
Prazo: Da data da randomização até a data do diagnóstico da infecção, avaliada até 100 dias
diagnóstico clínico de infecção ou evidência de sequenciamento de próxima geração (NGS) de fluido corporal ou TC ou cultura de amostras coletadas de pacientes
Da data da randomização até a data do diagnóstico da infecção, avaliada até 100 dias
Eventos adversos graves
Prazo: Desde a data de randomização até a data de ocorrência de qualquer evento adverso grave, avaliado até 100 dias
quaisquer eventos que impeçam o ensaio clínico continuam além da lesão hepática comprometimento da função renal, et al.
Desde a data de randomização até a data de ocorrência de qualquer evento adverso grave, avaliado até 100 dias

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

The First Affiliated Hospital of Soochow University

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Antecipado)

1 de dezembro de 2021

Conclusão Primária (Antecipado)

30 de junho de 2024

Conclusão do estudo (Antecipado)

30 de junho de 2026

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

30 de julho de 2021

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

8 de novembro de 2021

Primeira postagem (Real)

18 de novembro de 2021

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

18 de novembro de 2021

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

8 de novembro de 2021

Última verificação

1 de abril de 2021

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • SOOCHOW-HY-2021-2

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

Não

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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