Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

AZA gecombineerd met NAC voor PIT na HSCT

8 november 2021 bijgewerkt door: The First Affiliated Hospital of Soochow University

Azacitidine (AZA) gecombineerd met N-acetyl-L-cysteïne (NAC) voor langdurige geïsoleerde trombocytopenie (PIT) na hematopoëtische stamceltransplantatie (HSCT)

Langdurige geïsoleerde trombocytopenie (PIT) die ongevoelig is voor conventionele behandelingen, is sinds tientallen jaren geleden een kritieke complicatie gebleven na allogene hematopoëtische celtransplantatie. Recombinant humaan trombopoëtine (rhTPO) is de belangrijkste therapie in de klinische praktijk, maar blijft een lage efficiëntie voor PIT. Demethylerende geneesmiddelen hebben hun potentieel aangetoond bij hoogrisico myelodysplastische syndromen (MDS) en acte myeloïde leukemie (AML). Bovendien heeft decitabine zijn werkzaamheid van meer dan 70% aangetoond voor het responspercentage bij de behandeling van PIT in vroege klinische onderzoeken met ongrijpbaar mechanisme. Voorlopige experimenten toonden aan dat PIT geassocieerd was met een afwijking van de oxidatie-micro-omgeving en dat N-Acetyl-L-cysteïne (NAC) de meest gebruikte antioxidant was. Daarom hebben de onderzoekers zich afgevraagd of Azacitidine in combinatie met NAC PIT na HSCT zou kunnen verbeteren en het mogelijke mechanisme ervan zou kunnen onderzoeken.

Studie Overzicht

Toestand

Nog niet aan het werven

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Langdurige geïsoleerde trombocytopenie (PIT) die ongevoelig is voor conventionele behandelingen, is sinds tientallen jaren geleden een kritieke complicatie gebleven na allogene hematopoëtische celtransplantatie. Recombinant humaan trombopoëtine (rhTPO) is de belangrijkste therapie in de klinische praktijk, maar blijft een lage efficiëntie voor PIT. Demethylerende geneesmiddelen hebben hun potentieel aangetoond bij hoogrisico myelodysplastische syndromen (MDS) en acte myeloïde leukemie (AML). Bovendien heeft decitabine zijn werkzaamheid van meer dan 70% aangetoond voor het responspercentage bij de behandeling van PIT in vroege klinische onderzoeken met ongrijpbaar mechanisme. Voorlopige experimenten toonden aan dat PIT geassocieerd was met een afwijking van de oxidatie-micro-omgeving en dat N-Acetyl-L-cysteïne (NAC) de meest gebruikte antioxidant was. Bovendien had AZA zijn potentieel in immuunregulatie laten zien. Daarom hebben de onderzoekers zich afgevraagd of Azacitidine in combinatie met NAC PIT na HSCT zou kunnen verbeteren en het mogelijke mechanisme ervan zou kunnen onderzoeken.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Verwacht)

100

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

  • Naam: Depei Wu, PhD,MD

Studie Locaties

  • China
    • Jiangsu
      • Suzhou, Jiangsu, China, 215000
        • The First Affiliated Hospital of Soochow University
        • Contact:
        • Contact:

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 65 jaar (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Aantal bloedplaatjes ≤ 30 × 10^9/L aanhoudend op dag 60 post-HSCT of later;
  • Neutrofielen en hemoglobine werden goed teruggevonden;
  • Volledig donorchimerisme werd bereikt;

Uitsluitingscriteria:

  • Patiënten met terugval van maligniteit;
  • Actieve infecties;
  • Graad Ⅲ-Ⅳ acute graft-versus-host-ziekte of ernstige chronische graft-versus-host-ziekte volgens de criteria van het National Institute of Health;
  • Ernstige orgaanschade;
  • Trombose waarvoor behandeling nodig is;

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verdrievoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Geen tussenkomst: Controlegroep
ondersteunende zorg krijgen
Experimenteel: AZA+NAC-groep
AZA 50 mg subcutaan dagelijks d1-d5 + NAC 600 mg oraal tweemaal daags d1-28, 28 dagen voor één cyclus
Geneesmiddel: Azacitidine
28 dagen voor één cyclus, evaluatie na 3 behandelingscycli. Ga door als er respons is, stop anders met de proef en zoek naar andere therapieën.
Andere namen:
  • AZA
Geneesmiddel: N Acetyl L Cysteïne
28 dagen voor één cyclus, evaluatie na 3 behandelingscycli. Ga door als er respons is, stop anders met de proef en zoek naar andere therapieën.
Andere namen:
  • NAK

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
reconstructie van bloedplaatjes
Tijdsspanne: Vanaf de datum van randomisatie tot de datum van reconstructie van de bloedplaatjes, beoordeeld tot 100 dagen
aantal bloedplaatjes boven 50*10^9/L onafhankelijk van transfusie
Vanaf de datum van randomisatie tot de datum van reconstructie van de bloedplaatjes, beoordeeld tot 100 dagen

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
algemeen overleven
Tijdsspanne: Vanaf de datum van randomisatie tot de datum van overlijden door welke oorzaak dan ook, beoordeeld tot 1 jaar
de tijd vanaf de datum van dag 1 na HSCT tot de datum van overlijden door welke oorzaak dan ook
Vanaf de datum van randomisatie tot de datum van overlijden door welke oorzaak dan ook, beoordeeld tot 1 jaar
totale responspercentage
Tijdsspanne: Vanaf de datum van randomisatie tot de datum van het aantal bloedplaatjes tussen 30*10^9/L en 50*10^9/L, beoordeeld tot 100 dagen
aantal bloedplaatjes evaluerend boven 30*10^9/L maar onder 50*10^9/L onafhankelijk van bloedplaatjestransfusie
Vanaf de datum van randomisatie tot de datum van het aantal bloedplaatjes tussen 30*10^9/L en 50*10^9/L, beoordeeld tot 100 dagen

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
infectie
Tijdsspanne: Vanaf de datum van randomisatie tot de datum van diagnose van infectie, beoordeeld tot 100 dagen
klinische diagnose van infectie of bewijs van de volgende generatie sequencing (NGS) van lichaamsvloeistof of CT of kweek van monsters verzameld bij patiënten
Vanaf de datum van randomisatie tot de datum van diagnose van infectie, beoordeeld tot 100 dagen
Ernstige bijwerkingen
Tijdsspanne: Vanaf de datum van randomisatie tot de datum van optreden van een ernstige bijwerking, beoordeeld tot 100 dagen
alle gebeurtenissen die de klinische proef verhinderen, gaan door, naast leverbeschadiging, nierfunctiestoornis, et al.
Vanaf de datum van randomisatie tot de datum van optreden van een ernstige bijwerking, beoordeeld tot 100 dagen

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

The First Affiliated Hospital of Soochow University

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Verwacht)

1 december 2021

Primaire voltooiing (Verwacht)

30 juni 2024

Studie voltooiing (Verwacht)

30 juni 2026

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

30 juli 2021

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

8 november 2021

Eerst geplaatst (Werkelijk)

18 november 2021

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

18 november 2021

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

8 november 2021

Laatst geverifieerd

1 april 2021

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • SOOCHOW-HY-2021-2

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Nee

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren