Polysomnografisk titrering av icke-invasiv ventilation vid motorneuronsjukdom (3TLA)
19 juni 2022 uppdaterad av: University of Melbourne
En multicenter randomiserad kontrollerad studie av polysomnografisk titrering av icke-invasiv ventilation vid motorneuronsjukdom (PSG4NIVinMND; 3, trebokstavsakronymer [3TLA])
En tvåarmad, randomiserad kontrollerad individuell deltagare, bedömarblind studie i 7 MND-vårdcentraler över hela Australien kommer att genomföras.
Studieöversikt
Status
Rekrytering
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Icke-invasiv ventilation (NIV) är en behandling som använder positivt tryck som levereras via en ansiktsmask eller munstycke för att hjälpa en person att andas.
Det kan användas som en långtidsbehandling för personer vars andning inte fungerar - vanligtvis på grund av kroniska tillstånd som ger svaghet i andningsmusklerna såsom motorneuronsjukdom / amyotrofisk lateralskleros [MND/ALS] kronisk obstruktiv lungsjukdom).
De flesta med MND/ALS använder NIV på natten initialt.
Även om NIV kan förbättra överlevnad och funktion, är det många som inte kan använda det i mer än 4 timmar per dag (vilket anses vara ett tröskelvärde för användning för att få en fördel) och många andra kan inte tolerera det alls.
Vårt team har nyligen tillhandahållit bevis för att specifik och individualiserad titrering av NIV leder till bättre resultat hos personer med MND.
Detta tidigare försök fastställde att användningen av en sömnstudie (även kallad 'polysomnografi') kan förbättra sättet som människor initialt är inrättade med NIV.
Denna studie kommer att replikera och förlänga studien på en enda plats i en stor, multicenter randomiserad kontrollerad studie (RCT) över flera platser. Denna multicenter-RCT kommer också att inkludera en 12-månaders uppföljningsperiod för att utvärdera långsiktiga resultat.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Förväntat)
244
Fas
- Inte tillämpbar
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studiekontakt
- Namn: David Berlowitz, PhD
- Telefonnummer: +613 9496 3871
- E-post: david.berlowitz@austin.org.au
Studieorter
-
-
-
Adelaide, Australien
- Har inte rekryterat ännu
- Flinders Medical Centre
-
Kontakt:
- Dr Vinod Aiyappan
-
Brisbane, Australien
- Har inte rekryterat ännu
- The Prince Charles Hospital
-
Kontakt:
- Dr Deanne Curtin
-
Canberra, Australien
- Har inte rekryterat ännu
- Motor Neurone Disease Australia
-
Kontakt:
- Dr Gethin Thomas
-
Melbourne, Australien
- Rekrytering
- Austin Health
-
Kontakt:
- Associate Professor Mark Howard
-
Melbourne, Australien
- Har inte rekryterat ännu
- Monash University
-
Kontakt:
- Professor Natasha Lannin
-
Melbourne, Australien
- Har inte rekryterat ännu
- Australian MND Registry
-
Kontakt:
- A/Professor Paul Talman
-
Melbourne, Australien
- Har inte rekryterat ännu
- FightMND
-
Kontakt:
- Dr Bec Sheean
-
Melbourne, Australien
- Har inte rekryterat ännu
- Institute for Breathing and Sleep
-
Kontakt:
- Associate Professor Mark Howard
-
Melbourne, Australien
- Har inte rekryterat ännu
- University of Melbourne
-
Kontakt:
- Professor David Berlowitz
-
Perth, Australien
- Har inte rekryterat ännu
- Sir Charles Gairdner Hospital
-
Kontakt:
- Dr Bhajan Singh
-
Sydney, Australien
- Har inte rekryterat ännu
- Macquarie University
-
Kontakt:
- Professor Dominic Rowe
-
Sydney, Australien
- Har inte rekryterat ännu
- Royal Prince Alfred Hospital
-
Kontakt:
- Dr Amanda Piper
-
Sydney, Australien
- Har inte rekryterat ännu
- Westmead Hospital
-
Kontakt:
- Dr John Wheatley
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år och äldre (VUXEN, OLDER_ADULT)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Ålder >18 år
- Klinisk indikation för att påbörja långsiktig NIV
- Bekräftad klinisk diagnos av underliggande tillstånd
Exklusions kriterier:
- Medicinskt instabil
- Hypoventilation hänförlig till mediciner med lugnande/andningsdepressiva biverkningar
- Användning av NIV i mer än 1 månad under de föregående 3 månaderna
- Oförmåga att ge informerat samtycke
- Tidigare intolerans mot NIV
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: BEHANDLING
- Tilldelning: RANDOMISERAD
- Interventionsmodell: PARALLELL
- Maskning: FYRDUBBLA
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
EXPERIMENTELL: Intervention
Denna studie av PSG-assisterad start av icke-invasiv ventilation (NIV) vid motorneuronsjukdom (MND) följer metodiken i vår tidigare studie på en enda plats (Hannan et al 2019 ERJ), med tillägget av en öppen kohort som sträcker sig till (det tidigaste av) 12 månader eller dödsfall. Efter empirisk NIV-inställning och en acklimatiseringsperiod (3 veckor), kommer deltagarna att genomgå en natt i laboratoriepolysomnografi (PSG). PSG kommer att utföras och övervakas av en sömnforskare. I interventionsgruppen kommer "interventions"-PSG-resultaten att användas för att justera/titrera NIV-inställningar för att optimera ventilationen och förbättra synkroniseringen mellan patienten och NIV-enheten. Deltagarna kommer att uppmanas att fortsätta att använda NIV enligt ordination under den efterföljande 7 veckors interventionsperioden. |
Se avsnittet "Arms: Intervention".
|
|
PLACEBO_COMPARATOR: Kontrollera
Deltagarna som tilldelats kontrollgruppen kommer också att bli ombedda att delta i en enda natt i laboratoriets PSG.
NIV-inställningarna kommer inte att justeras under hela PSG ("sham" PSG).
Deltagarna i kontrollgruppen kommer att behålla sina ursprungliga inställningar efter sken-PSG och kommer att uppmanas att fortsätta använda NIV på detta sätt under den efterföljande 7 veckors interventionsperioden.
|
Se avsnittet 'Arms: Control'.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Överensstämmelse med NIV
Tidsram: Förändring under acklimatiseringsperioden (~3 veckor) och under NIV-behandlingsperioden (~7-8 veckor) (ca 10 veckor totalt per deltagare).
|
Definierat som att använda NIV > 4 timmar/dag under NIV-behandlingsperioden.
|
Förändring under acklimatiseringsperioden (~3 veckor) och under NIV-behandlingsperioden (~7-8 veckor) (ca 10 veckor totalt per deltagare).
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Intolerans mot NIV
Tidsram: Förändring under acklimatiseringsperioden (~ 3 veckor) och under NIV-behandlingsperioden (~7-8 veckor) (ca 10 veckor totalt per deltagare).
|
Definierat som upphörande av NIV under NIV-behandlingsperioden och/eller < 4 timmar.
|
Förändring under acklimatiseringsperioden (~ 3 veckor) och under NIV-behandlingsperioden (~7-8 veckor) (ca 10 veckor totalt per deltagare).
|
|
Andningsfunktion
Tidsram: Under baslinjen (~vecka 0) och under uppföljningsbedömningen (~ vecka 3 + 7). Kohort: Vid 3, 6 och 12 månader efter RCT-start som möjligt.
|
Forcerad utandningsvolym på 1 sekund [FEV1], forcerad vitalkapacitet [FVC]
|
Under baslinjen (~vecka 0) och under uppföljningsbedömningen (~ vecka 3 + 7). Kohort: Vid 3, 6 och 12 månader efter RCT-start som möjligt.
|
|
Maximalt inandnings-/expiratoriskt tryck
Tidsram: Under baslinjen (~vecka 0) och under uppföljningsbedömningen (~ vecka 3 + 7). Kohort: Vid 3, 6 och 12 månader efter RCT-start som möjligt.
|
"MIPs/MEPs".
|
Under baslinjen (~vecka 0) och under uppföljningsbedömningen (~ vecka 3 + 7). Kohort: Vid 3, 6 och 12 månader efter RCT-start som möjligt.
|
|
Sniff nasalt tryck
Tidsram: Under baslinjen (~vecka 0) och under uppföljningsbedömningen (~ vecka 3 + 7). Kohort: Vid 3, 6 och 12 månader efter RCT-start som möjligt.
|
'KLIPP'.
|
Under baslinjen (~vecka 0) och under uppföljningsbedömningen (~ vecka 3 + 7). Kohort: Vid 3, 6 och 12 månader efter RCT-start som möjligt.
|
|
Arousal index (under polysomnografi)
Tidsram: Under baslinjen (efter ~3 veckors acklimatiseringsperiod) och under uppföljningsbedömningen (~ vecka 3 + 7). Kohort: Ej insamlad.
|
Definierat som antalet observerade elektroencefalogram (EEG) upphetsningar per timme av total sömntid (TST).
|
Under baslinjen (efter ~3 veckors acklimatiseringsperiod) och under uppföljningsbedömningen (~ vecka 3 + 7). Kohort: Ej insamlad.
|
|
Asynkront index (under polysomnografi)
Tidsram: Under baslinjen (efter ~3 veckors acklimatiseringsperiod) och under uppföljningsbedömningen (~ vecka 3 + 7). Kohort: Ej insamlad.
|
Definierat som antalet asynkrona händelser per timmes sömn.
|
Under baslinjen (efter ~3 veckors acklimatiseringsperiod) och under uppföljningsbedömningen (~ vecka 3 + 7). Kohort: Ej insamlad.
|
|
Syreindex (vid polysomnografi)
Tidsram: Under baslinjen (efter ~3 veckors acklimatiseringsperiod) och under uppföljningsbedömningen (~ vecka 3 + 7). Kohort: Ej insamlad.
|
Flera mått för att sammanfatta syresättning som ett enda utfall inklusive syredesaturationsindex (definierat som det totala antalet syredesaturationsepisoder [= 4 %] per timme av totalt), sömntid, nadir SpO2 och tid med SpO2 < 90 %, area under kurvan och andra.
|
Under baslinjen (efter ~3 veckors acklimatiseringsperiod) och under uppföljningsbedömningen (~ vecka 3 + 7). Kohort: Ej insamlad.
|
|
Total sömntid (under polysomnografi)
Tidsram: Under baslinjen (efter ~3 veckors acklimatiseringsperiod) och under uppföljningsbedömningen (~ vecka 3 + 7). Kohort: Ej insamlad.
|
Total sömntid i minuter.
|
Under baslinjen (efter ~3 veckors acklimatiseringsperiod) och under uppföljningsbedömningen (~ vecka 3 + 7). Kohort: Ej insamlad.
|
|
% snabb ögonrörelse (REM) sömn (under polysomnografi)
Tidsram: Under baslinjen (efter ~3 veckors acklimatiseringsperiod) och under uppföljningsbedömningen (~ vecka 3 + 7). Kohort: Ej insamlad.
|
Andel sömn som kännetecknas av ögonrörelser, avslappning av kroppen, snabbare.
andning och ökad hjärnaktivitet
|
Under baslinjen (efter ~3 veckors acklimatiseringsperiod) och under uppföljningsbedömningen (~ vecka 3 + 7). Kohort: Ej insamlad.
|
|
% slow wave sleep (SWS) (under polysomnografi)
Tidsram: Under baslinjen (efter ~3 veckors acklimatiseringsperiod) och under uppföljningsbedömningen (~ vecka 3 + 7). Kohort: Ej insamlad.
|
Andel av "djup sömn".
|
Under baslinjen (efter ~3 veckors acklimatiseringsperiod) och under uppföljningsbedömningen (~ vecka 3 + 7). Kohort: Ej insamlad.
|
|
Asynkrona underindex (under polysomnografi)
Tidsram: Under baslinjen (efter ~3 veckors acklimatiseringsperiod) och under uppföljningsbedömningen (~ vecka 3 + 7). Kohort: Ej insamlad.
|
Ineffektiva insatser, dubbeltrigger mm.
|
Under baslinjen (efter ~3 veckors acklimatiseringsperiod) och under uppföljningsbedömningen (~ vecka 3 + 7). Kohort: Ej insamlad.
|
|
Dyspné Amyotrofisk lateralskleros (DALS-15)
Tidsram: Under baslinjen (~vecka 0) och under uppföljningsbedömningen (~ vecka 3 + 7). Kohort: Vid 3, 6 och 12 månader efter RCT-start.
|
Ett mått på andfåddhet hos personer med ALS/MND.
|
Under baslinjen (~vecka 0) och under uppföljningsbedömningen (~ vecka 3 + 7). Kohort: Vid 3, 6 och 12 månader efter RCT-start.
|
|
Hälsorelaterad livskvalitet - Questionnaire med allvarlig andningssvårigheter (SRI)
Tidsram: Under baslinjen (~vecka 0) och under uppföljningsbedömningen (~ vecka 3 + 7). Kohort: Vid 3, 6 och 12 månader efter RCT-start.
|
Ett mått på hälsorelaterad livskvalitet.
|
Under baslinjen (~vecka 0) och under uppföljningsbedömningen (~ vecka 3 + 7). Kohort: Vid 3, 6 och 12 månader efter RCT-start.
|
|
Hälsorelaterad livskvalitet - Bedömning av livskvalitet (8-Dimension-AQoL)
Tidsram: Under baslinjen (~vecka 0) och under uppföljningsbedömningen (~ vecka 3 + 7). Kohort: Vid 3, 6 och 12 månader efter RCT-start.
|
Ett mått på hälsorelaterad livskvalitet.
|
Under baslinjen (~vecka 0) och under uppföljningsbedömningen (~ vecka 3 + 7). Kohort: Vid 3, 6 och 12 månader efter RCT-start.
|
|
Hälsorelaterad livskvalitet - Calgary Sleep Apnea Quality of Life Index (SAQLI)
Tidsram: Under baslinjen (~vecka 0) och under uppföljningsbedömningen (~ vecka 3 + 7). Kohort: Vid 3, 6 och 12 månader efter RCT-start.
|
Ett mått på hälsorelaterad livskvalitet.
|
Under baslinjen (~vecka 0) och under uppföljningsbedömningen (~ vecka 3 + 7). Kohort: Vid 3, 6 och 12 månader efter RCT-start.
|
|
Funktionell värdering - Amyotrofisk lateralskleros Funktionell värderingsskala (reviderad) (ALSFRS)
Tidsram: Under baslinjen (~vecka 0) och under uppföljningsbedömningen (~ vecka 3 + 7). Kohort: Vid 3, 6 och 12 månader efter RCT-start.
|
Ett kliniskt mått på funktionell värdering hos personer med ALS/MND.
Minsta poäng: 0, högsta poäng: 40.
Ju högre poäng desto mer funktion behålls.
|
Under baslinjen (~vecka 0) och under uppföljningsbedömningen (~ vecka 3 + 7). Kohort: Vid 3, 6 och 12 månader efter RCT-start.
|
|
Sömnkvalitet - Pittsburgh Sleep Quality Index (PSQI)
Tidsram: RCT: Under baslinjen och under uppföljningsbedömningen. Kohort: Vid 3, 6 och 12 månader efter RCT-start.
|
Ett mått på sömnkvalitet.
|
RCT: Under baslinjen och under uppföljningsbedömningen. Kohort: Vid 3, 6 och 12 månader efter RCT-start.
|
|
Somnolens dagtid - Epworth Sleepiness Scale (ESS)
Tidsram: Under baslinjen (~vecka 0) och under uppföljningsbedömningen (~ vecka 3 + 7). Kohort: Vid 3, 6 och 12 månader efter RCT-start.
|
Ett mått på sömnighet under dagtid.
|
Under baslinjen (~vecka 0) och under uppföljningsbedömningen (~ vecka 3 + 7). Kohort: Vid 3, 6 och 12 månader efter RCT-start.
|
|
Somnolens dagtid - Karolinska Sleepiness Scales (KSS)
Tidsram: Under baslinjen (~vecka 0) och under uppföljningsbedömningen (~ vecka 3 + 7). Kohort: Vid 3, 6 och 12 månader efter RCT-start.
|
KSS betygsätter det aktuella sömnighetstillståndet dagtid med hjälp av en 9-gradig skala (1 = mycket uppmärksam på 9 = mycket sömnig, kämpande sömn).
|
Under baslinjen (~vecka 0) och under uppföljningsbedömningen (~ vecka 3 + 7). Kohort: Vid 3, 6 och 12 månader efter RCT-start.
|
|
Carer burden - Caregiver Burden Scale (CBS)
Tidsram: Under baslinjen (~vecka 0) och under uppföljningsbedömningen (~ vecka 3 + 7). Kohort: Vid 3, 6 och 12 månader efter RCT-start.
|
Ett mått på vårdgivarens börda.
Betygsatt på en skala från 0 (aldrig) till 4 (nästan alltid), med högre poäng som indikerar större vårdbörda.
|
Under baslinjen (~vecka 0) och under uppföljningsbedömningen (~ vecka 3 + 7). Kohort: Vid 3, 6 och 12 månader efter RCT-start.
|
|
Insatsens kostnadseffektivitet
Tidsram: Under hela försöksperioden (ca 5 år) (retrospektiv analys).
|
Ekonomisk utvärdering med hjälp av MBS/PBS-data.
|
Under hela försöksperioden (ca 5 år) (retrospektiv analys).
|
|
Vanliga kliniska vårdpraxis
Tidsram: Vid rättegångens början och rättegångens slut.
|
Multidisciplinära klinikerundersökningar vid varje rekryteringsplats.
|
Vid rättegångens början och rättegångens slut.
|
|
Vanlig vård och hinder och möjliggörare för att genomföra ingripandet
Tidsram: Vid prövningsstart (start av RCT) och prövningsslut (slut av RCT; ca 4 till 5 år).
|
Multidisciplinära klinikerfokusgrupper på varje rekryteringsplats.
|
Vid prövningsstart (start av RCT) och prövningsslut (slut av RCT; ca 4 till 5 år).
|
|
Erfarenhet av att ta emot interventionen och hindren och möjliggörarna för PSG och NIV användning
Tidsram: Vid testslut (slutet av RCT; ca 4 till 5 år)
|
Deltagare semistrukturerade intervjuer.
|
Vid testslut (slutet av RCT; ca 4 till 5 år)
|
|
Erfarenhet av den person som de tar hand om tar emot interventionen och hindren och möjliggörarna för PSG och NIV-användning
Tidsram: Vid försökets slut (slutet av RCT; ca 4 till 5 år).
|
Vårdgivare semistrukturerade intervjuer.
|
Vid försökets slut (slutet av RCT; ca 4 till 5 år).
|
Andra resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Arteriell blodgas (ABG) (under polysomnografi)
Tidsram: RCT: Under baslinjen (efter acklimatiseringsperioden) och under uppföljningsbedömningen. Kohort: Ej insamlad.
|
Arteriell blodgas
|
RCT: Under baslinjen (efter acklimatiseringsperioden) och under uppföljningsbedömningen. Kohort: Ej insamlad.
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Samarbetspartners
Utredare
- Studiestol: Abbey Sawyer, PhD, University of Melbourne
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (FAKTISK)
15 december 2021
Primärt slutförande (FÖRVÄNTAT)
28 februari 2026
Avslutad studie (FÖRVÄNTAT)
28 februari 2028
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
21 oktober 2021
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
25 november 2021
Första postat (FAKTISK)
29 november 2021
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (FAKTISK)
23 juni 2022
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
19 juni 2022
Senast verifierad
1 juni 2022
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- CT20020
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivning
Datauppsättning i avidentifierad form kommer att delas på begäran till motsvarande författare.
Tidsram för IPD-delning
5 år från avslutad studie.
Kriterier för IPD Sharing Access
Med förbehåll för valfritt samtycke, där deltagarna ger tillåtelse att data används i syfte att:
- Endast det etiskt godkända forskningsprojektet.
- Detta etiskt godkända forskningsprojekt och eventuella närbesläktade framtida forskningsprojekt.
- Detta etiskt godkända forskningsprojekt och eventuella framtida forskningsprojekt som kan eller inte kan vara relaterade till detta projekt.
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Nej
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .