Titulación polisomnográfica de la ventilación no invasiva en la enfermedad de la motoneurona (3TLA)
19 de junio de 2022 actualizado por: University of Melbourne
Un ensayo controlado aleatorio multicéntrico de titulación polisomnográfica de la ventilación no invasiva en la enfermedad de la motoneurona (PSG4NIVinMND; 3, siglas de tres letras [3TLA])
Se llevará a cabo un ensayo de evaluador cegado, aleatorizado, controlado, de participantes individuales de dos brazos en 7 centros de atención de MND en toda Australia.
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
La ventilación no invasiva (NIV, por sus siglas en inglés) es un tratamiento que usa presión positiva administrada a través de una máscara facial o una boquilla para ayudar a una persona a respirar.
Se puede usar como tratamiento a largo plazo para personas cuya respiración está fallando, generalmente debido a afecciones crónicas que producen debilidad de los músculos respiratorios, como la enfermedad de la neurona motora/esclerosis lateral amiotrófica [EMN/ELA] enfermedad pulmonar obstructiva crónica).
La mayoría de las personas con MND/ALS usan NIV inicialmente por la noche.
Aunque la VNI puede mejorar la supervivencia y la función, muchos no pueden usarla durante más de 4 horas por día (lo que se considera una cantidad límite de uso para obtener un beneficio) y muchos otros no pueden tolerarla en absoluto.
Nuestro equipo ha proporcionado evidencia recientemente de que la titulación específica e individualizada de NIV conduce a mejores resultados en personas con MND.
Este ensayo anterior determinó que el uso de un estudio del sueño (también llamado "polisomnografía") puede mejorar la configuración inicial de las personas con VNI.
Este estudio replicará y extenderá el estudio de un solo sitio en un gran ensayo controlado aleatorio (ECA) multicéntrico en múltiples sitios. Este ECA multicéntrico también incluirá un período de seguimiento de 12 meses para evaluar los resultados a más largo plazo.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Anticipado)
244
Fase
- No aplica
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: David Berlowitz, PhD
- Número de teléfono: +613 9496 3871
- Correo electrónico: david.berlowitz@austin.org.au
Ubicaciones de estudio
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Adelaide, Australia
- Aún no reclutando
- Flinders Medical Centre
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Contacto:
- Dr Vinod Aiyappan
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Brisbane, Australia
- Aún no reclutando
- The Prince Charles Hospital
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Contacto:
- Dr Deanne Curtin
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Canberra, Australia
- Aún no reclutando
- Motor Neurone Disease Australia
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Contacto:
- Dr Gethin Thomas
-
Melbourne, Australia
- Reclutamiento
- Austin Health
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Contacto:
- Associate Professor Mark Howard
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Melbourne, Australia
- Aún no reclutando
- Monash University
-
Contacto:
- Professor Natasha Lannin
-
Melbourne, Australia
- Aún no reclutando
- Australian MND Registry
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Contacto:
- A/Professor Paul Talman
-
Melbourne, Australia
- Aún no reclutando
- FightMND
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Contacto:
- Dr Bec Sheean
-
Melbourne, Australia
- Aún no reclutando
- Institute for Breathing and Sleep
-
Contacto:
- Associate Professor Mark Howard
-
Melbourne, Australia
- Aún no reclutando
- University of Melbourne
-
Contacto:
- Professor David Berlowitz
-
Perth, Australia
- Aún no reclutando
- Sir Charles Gairdner Hospital
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Contacto:
- Dr Bhajan Singh
-
Sydney, Australia
- Aún no reclutando
- Macquarie University
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Contacto:
- Professor Dominic Rowe
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Sydney, Australia
- Aún no reclutando
- Royal Prince Alfred Hospital
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Contacto:
- Dr Amanda Piper
-
Sydney, Australia
- Aún no reclutando
- Westmead Hospital
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Contacto:
- Dr John Wheatley
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años y mayores (ADULTO, MAYOR_ADULTO)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Edad >18 años
- Indicación clínica para iniciar VNI a largo plazo
- Diagnóstico clínico confirmado de afección subyacente
Criterio de exclusión:
- Médicamente inestable
- Hipoventilación atribuible a medicamentos con efectos secundarios sedantes/depresores respiratorios
- Uso de VNI durante más de 1 mes en los 3 meses anteriores
- Incapacidad para proporcionar consentimiento informado
- Intolerancia previa a la VNI
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: TRATAMIENTO
- Asignación: ALEATORIZADO
- Modelo Intervencionista: PARALELO
- Enmascaramiento: CUADRUPLICAR
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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EXPERIMENTAL: Intervención
Este ensayo de inicio de ventilación no invasiva (NIV) asistido por PSG en la enfermedad de la neurona motora (MND) sigue la metodología de nuestro estudio anterior de un solo sitio (Hannan et al 2019 ERJ), con la adición de una cohorte de etiqueta abierta que se extiende hasta (lo primero de) 12 meses o la muerte. Después de la configuración empírica de NIV y un período de aclimatación (3 semanas), los participantes se someterán a una polisomnografía en el laboratorio (PSG) de una sola noche. El PSG será realizado y supervisado por un científico del sueño. En el grupo de intervención, los resultados de PSG de "intervención" se utilizarán para ajustar/titular la configuración de VNI para optimizar la ventilación y mejorar la sincronía entre el paciente y el dispositivo de VNI. Se les pedirá a los participantes que continúen usando la VNI según lo prescrito durante el período de intervención subsiguiente de 7 semanas. |
Consulte la sección 'Armas: Intervención'.
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PLACEBO_COMPARADOR: Control
A los participantes asignados al grupo de control también se les pedirá que asistan a una sola noche de PSG en el laboratorio.
La configuración de NIV no se ajustará durante la PSG (PSG "falsa").
Los participantes en el grupo de control conservarán su configuración original después de la PSG simulada y se les pedirá que continúen usando la VNI de esta manera durante el período de intervención subsiguiente de 7 semanas.
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Consulte la sección 'Armas: Control'.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Adherencia a la VNI
Periodo de tiempo: Cambio durante el período de aclimatación (~3 semanas) y durante el período de tratamiento con VNI (~7-8 semanas) (aprox. 10 semanas en total por participante).
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Definido como el uso de VNI > 4 horas/día durante el período de tratamiento de VNI.
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Cambio durante el período de aclimatación (~3 semanas) y durante el período de tratamiento con VNI (~7-8 semanas) (aprox. 10 semanas en total por participante).
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Intolerancia a la VNI
Periodo de tiempo: Cambio durante el período de aclimatación (~ 3 semanas) y durante el período de tratamiento con VNI (~ 7-8 semanas) (aprox. 10 semanas en total por participante).
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Definido como el cese de la VNI durante el período de tratamiento de VNI y/o < 4 horas.
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Cambio durante el período de aclimatación (~ 3 semanas) y durante el período de tratamiento con VNI (~ 7-8 semanas) (aprox. 10 semanas en total por participante).
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Función respiratoria
Periodo de tiempo: Durante la línea base (~semana 0) y durante la evaluación de seguimiento (~semana 3 + 7). Cohorte: A los 3, 6 y 12 meses después del comienzo del ECA según sea posible.
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Volumen espiratorio forzado en 1 segundo [FEV1], capacidad vital forzada [FVC]
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Durante la línea base (~semana 0) y durante la evaluación de seguimiento (~semana 3 + 7). Cohorte: A los 3, 6 y 12 meses después del comienzo del ECA según sea posible.
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Presión inspiratoria/espiratoria máxima
Periodo de tiempo: Durante la línea base (~semana 0) y durante la evaluación de seguimiento (~semana 3 + 7). Cohorte: A los 3, 6 y 12 meses después del comienzo del ECA según sea posible.
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'MIP/MEP'.
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Durante la línea base (~semana 0) y durante la evaluación de seguimiento (~semana 3 + 7). Cohorte: A los 3, 6 y 12 meses después del comienzo del ECA según sea posible.
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Oler la presión nasal
Periodo de tiempo: Durante la línea base (~semana 0) y durante la evaluación de seguimiento (~semana 3 + 7). Cohorte: A los 3, 6 y 12 meses después del comienzo del ECA según sea posible.
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'RECORTE'.
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Durante la línea base (~semana 0) y durante la evaluación de seguimiento (~semana 3 + 7). Cohorte: A los 3, 6 y 12 meses después del comienzo del ECA según sea posible.
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Índice de excitación (durante la polisomnografía)
Periodo de tiempo: Durante la línea de base (después del período de aclimatación de ~ 3 semanas) y durante la evaluación de seguimiento (~ semana 3 + 7). Cohorte: No recopilada.
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Se define como el número de despertares de electroencefalograma (EEG) observados por hora de tiempo total de sueño (TST).
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Durante la línea de base (después del período de aclimatación de ~ 3 semanas) y durante la evaluación de seguimiento (~ semana 3 + 7). Cohorte: No recopilada.
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Índice de asincronía (durante la polisomnografía)
Periodo de tiempo: Durante la línea de base (después del período de aclimatación de ~ 3 semanas) y durante la evaluación de seguimiento (~ semana 3 + 7). Cohorte: No recopilada.
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Definido como el número de eventos de asincronía por hora de sueño.
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Durante la línea de base (después del período de aclimatación de ~ 3 semanas) y durante la evaluación de seguimiento (~ semana 3 + 7). Cohorte: No recopilada.
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Índices de oxígeno (durante la polisomnografía)
Periodo de tiempo: Durante la línea de base (después del período de aclimatación de ~ 3 semanas) y durante la evaluación de seguimiento (~ semana 3 + 7). Cohorte: No recopilada.
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Múltiples medidas para resumir la oxigenación como un solo resultado, incluido el índice de desaturación de oxígeno (definido como el número total de episodios de desaturación de oxígeno [= 4 %] por hora del total), el tiempo de sueño, el nadir de SpO2 y el tiempo con SpO2 < 90 %, área bajo la curva y otros.
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Durante la línea de base (después del período de aclimatación de ~ 3 semanas) y durante la evaluación de seguimiento (~ semana 3 + 7). Cohorte: No recopilada.
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Tiempo total de sueño (durante la polisomnografía)
Periodo de tiempo: Durante la línea de base (después del período de aclimatación de ~ 3 semanas) y durante la evaluación de seguimiento (~ semana 3 + 7). Cohorte: No recopilada.
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Cantidad total de tiempo dormido en minutos.
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Durante la línea de base (después del período de aclimatación de ~ 3 semanas) y durante la evaluación de seguimiento (~ semana 3 + 7). Cohorte: No recopilada.
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% de sueño con movimientos oculares rápidos (REM) (durante la polisomnografía)
Periodo de tiempo: Durante la línea de base (después del período de aclimatación de ~ 3 semanas) y durante la evaluación de seguimiento (~ semana 3 + 7). Cohorte: No recopilada.
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Porcentaje de sueño caracterizado por movimiento ocular, relajación del cuerpo, más rápido.
respiración y aumento de la actividad cerebral
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Durante la línea de base (después del período de aclimatación de ~ 3 semanas) y durante la evaluación de seguimiento (~ semana 3 + 7). Cohorte: No recopilada.
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% de sueño de ondas lentas (SWS) (durante la polisomnografía)
Periodo de tiempo: Durante la línea de base (después del período de aclimatación de ~ 3 semanas) y durante la evaluación de seguimiento (~ semana 3 + 7). Cohorte: No recopilada.
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Porcentaje de 'sueño profundo'.
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Durante la línea de base (después del período de aclimatación de ~ 3 semanas) y durante la evaluación de seguimiento (~ semana 3 + 7). Cohorte: No recopilada.
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Subíndices de asincronía (durante la polisomnografía)
Periodo de tiempo: Durante la línea de base (después del período de aclimatación de ~ 3 semanas) y durante la evaluación de seguimiento (~ semana 3 + 7). Cohorte: No recopilada.
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Esfuerzos ineficaces, doble gatillo, etc.
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Durante la línea de base (después del período de aclimatación de ~ 3 semanas) y durante la evaluación de seguimiento (~ semana 3 + 7). Cohorte: No recopilada.
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Disnea Esclerosis Lateral Amiotrófica (DALS-15)
Periodo de tiempo: Durante la línea base (~semana 0) y durante la evaluación de seguimiento (~semana 3 + 7). Cohorte: A los 3, 6 y 12 meses del inicio del ECA.
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Una medida de la disnea en personas con ELA/EMN.
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Durante la línea base (~semana 0) y durante la evaluación de seguimiento (~semana 3 + 7). Cohorte: A los 3, 6 y 12 meses del inicio del ECA.
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Calidad de vida relacionada con la salud - Cuestionario de Insuficiencia Respiratoria Severa (SRI)
Periodo de tiempo: Durante la línea base (~semana 0) y durante la evaluación de seguimiento (~semana 3 + 7). Cohorte: A los 3, 6 y 12 meses del inicio del ECA.
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Una medida de la calidad de vida relacionada con la salud.
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Durante la línea base (~semana 0) y durante la evaluación de seguimiento (~semana 3 + 7). Cohorte: A los 3, 6 y 12 meses del inicio del ECA.
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Calidad de vida relacionada con la salud - Evaluación de la calidad de vida (8-Dimension-AQoL)
Periodo de tiempo: Durante la línea base (~semana 0) y durante la evaluación de seguimiento (~semana 3 + 7). Cohorte: A los 3, 6 y 12 meses del inicio del ECA.
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Una medida de la calidad de vida relacionada con la salud.
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Durante la línea base (~semana 0) y durante la evaluación de seguimiento (~semana 3 + 7). Cohorte: A los 3, 6 y 12 meses del inicio del ECA.
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Calidad de vida relacionada con la salud - Calgary Sleep Apnea Quality of Life Index (SAQLI)
Periodo de tiempo: Durante la línea base (~semana 0) y durante la evaluación de seguimiento (~semana 3 + 7). Cohorte: A los 3, 6 y 12 meses del inicio del ECA.
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Una medida de la calidad de vida relacionada con la salud.
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Durante la línea base (~semana 0) y durante la evaluación de seguimiento (~semana 3 + 7). Cohorte: A los 3, 6 y 12 meses del inicio del ECA.
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Calificación funcional - Escala de calificación funcional de la esclerosis lateral amiotrófica (revisada) (ALSFRS)
Periodo de tiempo: Durante la línea base (~semana 0) y durante la evaluación de seguimiento (~semana 3 + 7). Cohorte: A los 3, 6 y 12 meses del inicio del ECA.
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Una medida clínica de calificación funcional en personas con ALS/MND.
Puntuación mínima: 0, puntuación máxima: 40.
Cuanto mayor sea la puntuación, más función se conserva.
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Durante la línea base (~semana 0) y durante la evaluación de seguimiento (~semana 3 + 7). Cohorte: A los 3, 6 y 12 meses del inicio del ECA.
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Calidad del sueño - Índice de calidad del sueño de Pittsburgh (PSQI)
Periodo de tiempo: ECA: Durante la línea de base y durante la evaluación de seguimiento. Cohorte: A los 3, 6 y 12 meses del inicio del ECA.
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Una medida de la calidad del sueño.
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ECA: Durante la línea de base y durante la evaluación de seguimiento. Cohorte: A los 3, 6 y 12 meses del inicio del ECA.
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Somnolencia diurna - Escala de somnolencia de Epworth (ESS)
Periodo de tiempo: Durante la línea base (~semana 0) y durante la evaluación de seguimiento (~semana 3 + 7). Cohorte: A los 3, 6 y 12 meses del inicio del ECA.
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Una medida de la somnolencia diurna.
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Durante la línea base (~semana 0) y durante la evaluación de seguimiento (~semana 3 + 7). Cohorte: A los 3, 6 y 12 meses del inicio del ECA.
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Somnolencia diurna - Escalas de somnolencia de Karolinska (KSS)
Periodo de tiempo: Durante la línea base (~semana 0) y durante la evaluación de seguimiento (~semana 3 + 7). Cohorte: A los 3, 6 y 12 meses del inicio del ECA.
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El KSS es una calificación del estado actual de somnolencia diurna utilizando una escala de 9 puntos (1 = muy alerta a 9 = mucho sueño, lucha contra el sueño).
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Durante la línea base (~semana 0) y durante la evaluación de seguimiento (~semana 3 + 7). Cohorte: A los 3, 6 y 12 meses del inicio del ECA.
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Carga del cuidador - Escala de carga del cuidador (CBS)
Periodo de tiempo: Durante la línea base (~semana 0) y durante la evaluación de seguimiento (~semana 3 + 7). Cohorte: A los 3, 6 y 12 meses del inicio del ECA.
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Una medida de la carga del cuidador.
Calificado en una escala de 0 (nunca) a 4 (casi siempre), donde las puntuaciones más altas indican una mayor carga para el cuidador.
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Durante la línea base (~semana 0) y durante la evaluación de seguimiento (~semana 3 + 7). Cohorte: A los 3, 6 y 12 meses del inicio del ECA.
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Costo-efectividad de la intervención
Periodo de tiempo: Durante todo el período de prueba (aprox. 5 años) (análisis retrospectivo).
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Evaluación económica utilizando datos MBS/PBS.
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Durante todo el período de prueba (aprox. 5 años) (análisis retrospectivo).
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Prácticas habituales de atención clínica
Periodo de tiempo: Al comienzo y al final del juicio.
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Encuestas clínicas multidisciplinarias en cada sitio de reclutamiento.
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Al comienzo y al final del juicio.
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Atención habitual y las barreras y facilitadores para emprender la intervención
Periodo de tiempo: Al comienzo del ensayo (comienzo del ECA) y al final del ensayo (final del ECA; aproximadamente 4 a 5 años).
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Grupos de enfoque clínicos multidisciplinarios en cada sitio de reclutamiento.
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Al comienzo del ensayo (comienzo del ECA) y al final del ensayo (final del ECA; aproximadamente 4 a 5 años).
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Experiencia de recibir la intervención y las barreras y facilitadores para el uso de PSG y NIV
Periodo de tiempo: Al final del ensayo (final del ECA; aprox. 4 a 5 años)
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Entrevistas semiestructuradas a los participantes.
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Al final del ensayo (final del ECA; aprox. 4 a 5 años)
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Experiencia de la persona a la que cuidan que recibe la intervención y las barreras y facilitadores para el uso de PSG y NIV
Periodo de tiempo: Al final del ensayo (final del ECA; aprox. 4 a 5 años).
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Entrevistas semiestructuradas al cuidador.
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Al final del ensayo (final del ECA; aprox. 4 a 5 años).
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Otras medidas de resultado
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Gasometría arterial (ABG) (durante la polisomnografía)
Periodo de tiempo: ECA: Durante la línea de base (después del período de aclimatación) y durante la evaluación de seguimiento. Cohorte: No recopilada.
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Gasometría arterial
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ECA: Durante la línea de base (después del período de aclimatación) y durante la evaluación de seguimiento. Cohorte: No recopilada.
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Silla de estudio: Abbey Sawyer, PhD, University of Melbourne
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (ACTUAL)
15 de diciembre de 2021
Finalización primaria (ANTICIPADO)
28 de febrero de 2026
Finalización del estudio (ANTICIPADO)
28 de febrero de 2028
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
21 de octubre de 2021
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
25 de noviembre de 2021
Publicado por primera vez (ACTUAL)
29 de noviembre de 2021
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (ACTUAL)
23 de junio de 2022
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
19 de junio de 2022
Última verificación
1 de junio de 2022
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Procesos Patológicos
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades Neuromusculares
- Enfermedades neurodegenerativas
- Enfermedades de la médula espinal
- Proteinopatías TDP-43
- Deficiencias de proteostasis
- Esclerosis
- Enfermedad de la neuronas motoras
- La esclerosis lateral amiotrófica
Otros números de identificación del estudio
- CT20020
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
El conjunto de datos en forma anonimizada se compartirá previa solicitud al autor correspondiente.
Marco de tiempo para compartir IPD
5 años desde la finalización de los estudios.
Criterios de acceso compartido de IPD
Sujeto a consentimiento opcional, donde los participantes dan permiso para que los datos se utilicen con el propósito de:
- El proyecto de investigación éticamente aprobado únicamente.
- Este proyecto de investigación aprobado éticamente y cualquier proyecto de investigación futuro estrechamente relacionado.
- Este proyecto de investigación aprobado éticamente y cualquier proyecto de investigación futuro que pueda o no estar relacionado con este proyecto.
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .