Eltrombopag-behandling hos pasienter med langvarig BM-toksisitet etter CART

CAR-T-terapi er standarden for behandling hos pasienter med tilbakefall/refraktære B-celle-aggressive lymfoproliferative sykdommer. Langvarig cytopeni er en ikke uvanlig bivirkning og er assosiert med betydelig sykelighet og i alvorlige tilfeller også med dødelighet. Den patobiologiske prosessen som forårsaker benmargsskade er ikke kjent, og for å finne passende behandling er det viktig å utvide kunnskapen om denne toksisiteten. Nåværende behandlingsalternativer for benmargsundertrykkelse inkluderer vekstfaktorterapi (GCSF), steroider og immunglobuliner. .

Etterforskerne antar at CART-celler direkte undertrykker eller skaper inflammatorisk prosess i benmargen. Denne prosessen kan ligne aplastisk anemi, en margaplasi som oppstår sekundært til inflammatorisk prosess.

Behandling av aplastisk anemi er basert på administrering av eltrombopag, som får trombopoietin-mimetiske blodceller til å utvikle seg og formere seg. Denne behandlingen viste en økning i mengden blodplater og nøytrofiler hos pasienter med aplastisk anemi og er godkjent av helsemyndighetene rundt om i verden og i Israel som standardbehandling for denne sykdommen. Det er flere rapporter om vellykket bruk av altrombopag hos pasienter etter CART som har utviklet margtoksisitet og hos pasienter etter benmargstransplantasjon med lave blodverdier.

I denne studien vil pasienter med forlenget aplasi etter CART-cellebehandling gis eltrombopag med det formål å øke benmargsfunksjonen. I tillegg vil etterforskerne utføre flere analyser for å kaste mer lys over den grunnleggende patologiske prosessen som forårsaker benmargsaplasi.