Tratamiento con eltrombopag en pacientes con toxicidad de MO prolongada después de CART

La terapia CAR-T es el estándar de atención en pacientes con enfermedades linfoproliferativas agresivas de células B recidivantes/refractarias. La citopenia prolongada es un efecto secundario frecuente y se asocia con una morbilidad importante y, en casos graves, también con mortalidad. El proceso fisiopatológico que provoca la lesión de la médula ósea no se conoce y para encontrar un tratamiento adecuado es importante ampliar el conocimiento sobre esta toxicidad. Las opciones de tratamiento actuales para la supresión de la médula ósea incluyen terapia con factor de crecimiento (GCSF), esteroides e inmunoglobulinas. .

Los investigadores plantean la hipótesis de que las células CART suprimen o crean directamente un proceso inflamatorio en la médula ósea. Este proceso puede parecerse a la anemia aplásica, una aplasia medular secundaria a un proceso inflamatorio.

El tratamiento de la anemia aplásica se basa en la administración de eltrombopag, que hace que se desarrollen y multipliquen células sanguíneas miméticas con la trombopoyetina. Este tratamiento demostró un aumento en la cantidad de plaquetas y neutrófilos en pacientes con anemia aplásica y está aprobado por las autoridades sanitarias de todo el mundo y en Israel como tratamiento estándar para esta enfermedad. Hay varios informes sobre el uso exitoso de altrombopag en pacientes después de CART que han desarrollado toxicidad de la médula y en pacientes después de un trasplante de médula ósea cuyos recuentos sanguíneos son bajos.

En este estudio, a los pacientes con aplasia prolongada después de la terapia con células CART se les administrará eltrombopag con el fin de aumentar la función de la médula ósea. Además, los investigadores realizarán varios ensayos para arrojar más luz sobre el proceso patológico básico que causa la aplasia de la médula ósea.