Trattamento con eltrombopag in pazienti con tossicità prolungata del midollo osseo dopo CART

La terapia CAR-T è lo standard di cura nei pazienti con malattie linfoproliferative aggressive delle cellule B recidivanti/refrattarie. La citopenia prolungata è un effetto collaterale non raro ed è associato a sostanziale morbilità e nei casi più gravi anche a mortalità. Il processo patobiologico che causa la lesione del midollo osseo non è noto e per trovare un trattamento appropriato è importante ampliare le conoscenze riguardo a questa tossicità. Le attuali opzioni di trattamento per la soppressione del midollo osseo includono la terapia del fattore di crescita (GCSF), gli steroidi e le immunoglobuline. .

I ricercatori ipotizzano che le cellule CART sopprimano o creino direttamente un processo infiammatorio nel midollo osseo. Questo processo può assomigliare all'anemia aplastica, un'aplasia del midollo che si verifica secondaria al processo infiammatorio.

Il trattamento dell'anemia aplastica si basa sulla somministrazione di eltrombopag, che provoca lo sviluppo e la moltiplicazione di cellule del sangue trombopoietino-mimetiche. Questo trattamento ha dimostrato un aumento della quantità di piastrine e neutrofili nei pazienti con anemia aplastica ed è approvato dalle autorità sanitarie di tutto il mondo e in Israele come trattamento standard per questa malattia. Ci sono diverse segnalazioni di uso di successo di altrombopag in pazienti dopo CART che hanno sviluppato tossicità midollare e in pazienti dopo trapianto di midollo osseo la cui conta ematica è bassa.

In questo studio, i pazienti con aplasia prologata dopo la terapia con cellule CART riceveranno eltrombopag allo scopo di aumentare la funzione del midollo osseo. Inoltre, gli investigatori eseguiranno diversi test per fare più luce sul processo patologico di base che causa l'aplasia del midollo osseo.