Natalizumab för behandling av personer med inflammatorisk demyelinisering som tyder på multipel skleros, eller definitiv multipel skleros, vid första presentationen (AttackMS) (AttackMS)

MS är en sjukdom i centrala nervsystemet som drabbar över 130 000 människor i Storbritannien och mer än 2,8 miljoner över hela världen. Om den inte behandlas leder MS till kronisk funktionsnedsättning i de allra flesta fall.

CIS är en vanlig första manifestation av MS: Det finns en mer än 80 % risk för MS hos någon som uppvisar CIS förutsatt att en eller flera "lesioner" som är karakteristiska för inflammatorisk demyelinisering kan detekteras på en magnetisk resonanstomografi (MRT) av hjärnan. Förekomsten av minst två sådana lesioner är ett inklusionskriterium för denna studie. Inflammatorisk demyelinisering är den process genom vilken celler i din kropps eget immunsystem angriper isoleringshöljet (= myelin) av nervfibrer (= axoner) i det centrala nervsystemet.

När en diagnos av MS har bekräftats kommer många personer med denna sjukdom att vara berättigade till vad som kallas "sjukdomsmodifierande behandling" (DMT) på NHS. Sådan behandling riktar sig mot de immunceller som är involverade i den inflammatoriska attacken mot myelinskidan och nervfibrerna. Men även om en MS-diagnos i ett litet antal fall kan ställas omedelbart, tar det regelbundet en vecka, månader och, ibland till och med längre, att uppfylla de formella diagnoskriterierna för MS. Denna diagnostiska fördröjning leder oundvikligen till förseningar vid start av sjukdomsmodifierande behandling.

Med hjälp av ett prövningskoncept inriktat på snabb bedömning av behörighet och en sjukdomsmodifierande behandling som är både mycket effektiv och allmänt väl tolererad hos personer med MS, kommer AttackMS att testa om:

(i) Det är möjligt att rekrytera deltagare med diagnosen CIS med hög risk för MS, eller definitiv MS, vid första presentationen för behandling inom 14 dagar efter symtomdebut och (ii) Sådan tidig behandling förbättrar myelinreparationen vid 3 månader, som mäts med en speciell MRI-teknik som kallas magnetisation transfer ratio (MTR).

Natalizumab (Tysabri®) är ett läkemedel som för närvarande godkänts av Medicines and Healthcare products Regulatory Agency (MHRA) som en sjukdomsmodifierande behandling för vuxna med snabbt utvecklande svår (RES) skovvis MS. Vi vill testa säkerheten och effekten av behandling med Tysabri® 300 mg, som ges genom en nål i en ven (intravenös infusion), under 20 veckor och för att förbättra mekanistisk förståelse vid behandling av personer med första presentation av CIS eller MS.

AttackMS kommer att testa effekten av att starta en högeffektiv DMT licensierad för MS, Tysabri®, inom en kort tid - 14 dagar - efter symtomdebut. Huvudsyftet är att testa Tysabri®, som ges intravenöst var 4:e vecka under 20 veckor, för säkerhet, effekt och för att främja den mekanistiska förståelsen av de tidigaste händelserna vid inflammatorisk demyelinisering/MS