Natalizumab para el tratamiento de personas con desmielinización inflamatoria sugestiva de esclerosis múltiple o esclerosis múltiple definitiva en la primera presentación (AttackMS) (AttackMS)

La EM es una enfermedad del sistema nervioso central que afecta a más de 130.000 personas en el Reino Unido ya más de 2,8 millones en todo el mundo. Si no se trata, la EM conduce a una discapacidad crónica en la gran mayoría de los casos.

El CIS es una primera manifestación común de la EM: existe una probabilidad de más del 80 % de EM en alguien que presenta CIS, siempre que se puedan detectar una o más "lesiones" características de la desmielinización inflamatoria en una resonancia magnética nuclear (RMN) del cerebro. La presencia de al menos dos de estas lesiones es un criterio de inclusión para este estudio. La desmielinización inflamatoria es el proceso por el cual las células del propio sistema inmunitario de su cuerpo atacan la vaina aislante (= mielina) de las fibras nerviosas (= axones) en el sistema nervioso central.

Una vez que se ha confirmado un diagnóstico de EM, muchas personas con esta enfermedad serán elegibles para lo que se denomina "tratamiento modificador de la enfermedad" (DMT) en el NHS. Dicho tratamiento se dirige a las células inmunitarias que participan en el ataque inflamatorio contra las vainas de mielina y las fibras nerviosas. Sin embargo, mientras que en un pequeño número de casos, se puede hacer un diagnóstico de EM de forma instantánea, normalmente se necesitan semanas, meses y, a veces, incluso más, para cumplir con los criterios de diagnóstico formales de EM. Este retraso diagnóstico conduce inevitablemente a retrasos en el inicio del tratamiento modificador de la enfermedad.

Utilizando un concepto de ensayo orientado a la evaluación rápida de la elegibilidad y un tratamiento modificador de la enfermedad que es altamente efectivo y generalmente bien tolerado en personas con EM, AttackMS probará si:

(i) Es factible reclutar participantes con un diagnóstico de CIS con alto riesgo de EM, o EM definitiva, en la primera presentación para el tratamiento dentro de los 14 días posteriores al inicio de los síntomas y (ii) Dicho tratamiento temprano mejora la reparación de la mielina a los 3 meses, como medido usando una tecnología especial de resonancia magnética llamada relación de transferencia de magnetización (MTR).

Natalizumab (Tysabri®) es un medicamento actualmente aprobado por la Agencia Reguladora de Medicamentos y Productos para el Cuidado de la Salud (MHRA, por sus siglas en inglés) como tratamiento modificador de la enfermedad para adultos con EM recidivante grave de evolución rápida (RES, por sus siglas en inglés). Estamos buscando probar la seguridad y eficacia del tratamiento con Tysabri® 300 mg, administrado a través de una aguja en una vena (infusión intravenosa), durante 20 semanas y avanzar en la comprensión del mecanismo en el tratamiento de personas con la primera presentación de CIS o MS.

AttackMS probará el efecto de comenzar un DMT altamente efectivo con licencia para EM, Tysabri®, dentro de un corto período de tiempo (14 días) después del inicio de los síntomas. El objetivo principal es probar la seguridad y la eficacia de Tysabri®, administrado por vía intravenosa cada 4 semanas durante 20 semanas, y avanzar en la comprensión del mecanismo de los eventos más tempranos en la desmielinización inflamatoria/EM.