Studie utformad för att utvärdera säkerheten och effekten av 1 % topisk formulering av KM-001 på typ 1 Punctate Palmoplantar Keratoderma eller Pachyonychia Congenita sjukdomar
Fas I, öppen etikettstudie utformad för att utvärdera säkerheten och effekten av en 1 % topisk formulering av KM-001 vid behandling av typ I punktformad palmoplantar keratoderma eller Pachyonychia medfödda sjukdomar
I denna öppna fas 1-studie kommer upp till 10 kvalificerade patienter med typ I punctate palmoplantar keratoderma eller pachyonychia congenital att rekryteras för att behandlas två gånger dagligen, under 12 veckor, med 1 % topikal KM-001.
Behandlingens säkerhet och effekt kommer att bedömas på kliniken dag 7, 21, 42, 56, 70 och 84 efter påbörjad behandling. Mellan besöken kommer säkerheten även att utvärderas per telefon på dagarna 14, 28, 35, 49, 63 och 77 av behandlingen.
Vid klinikbesöken kommer också behandlingseffektivitet (lesionsclearance - IGA) att bedömas.
PK-blodprover kommer att samlas in dag 1, 7, 84 En vecka efter avslutat behandlingsbesök (EoT) kommer patienterna att återvända till kliniken för slutliga utvärderingar av säkerhet, effekt och PK.
Studieöversikt
Status
Intervention / Behandling
- Diagnostiskt test: Fysisk undersökning
- Diagnostiskt test: Vitala tecken
- Diagnostiskt test: IGA poäng
- Diagnostiskt test: Serumkemi
- Diagnostiskt test: Hematologi
- Diagnostiskt test: Urinprov
- Diagnostiskt test: EKG-test
- Diagnostiskt test: PK
- Läkemedel: KM-001 1% kräm 12 veckors behandling
- Diagnostiskt test: Kliniker globalt intryck av allvarlighetsgrad (CGI-S)
- Diagnostiskt test: Visual Analogue Scale (VAS)
- Diagnostiskt test: Poäng för patientens globala intryck av förändring (PGI-C).
- Diagnostiskt test: Patient globalt intryck av allvarlighetsgrad (PGI-S) poängsättning
- Diagnostiskt test: Lesion fotografering
- Läkemedel: KM-001 1% kräm 16 veckors behandling
Detaljerad beskrivning
Den palmoplantar keratoderma (PPK) gruppen av hudsjukdomar härrör från olika mutationer i flera epidermala gener och kännetecknas av förtjockning av huden på handflatorna och fotsulorna.
Punctate palmoplantar keratoderma (PPKP1) är en sällsynt autosomal, dominant, ärftlig hudsjukdom som kännetecknas av bilaterala asymtomatiska, små, hyperkeratotiska punktformade papler och plack på palmoplantarytan.
Pachyonychia congenita (PC) är en sällsynt grupp av autosomalt dominanta hudsjukdomar som orsakas av en mutation i en av fem olika keratingener. PC är ofta förknippat med förtjockade tånaglar, plantar keratoderma och plantar smärta. Dess manifestationer inkluderar bilaterala PPK på handflatorna och sulor mönster med skarpa marginaler och en gul ton.
Ett vanligt kännetecken för dessa hudsjukdomar är den försämrade differentieringen av keratinocyter, ofta orsakad av defekt kalciumhomeostas. Normal kalciumhomeostas regleras av kalciumjonkanaler, inklusive den transienta receptorpotentiella katjonkanalunderfamiljen V, medlem 3 (TRPV3), som har varit inblandad i reglering av keratinocytproliferation, differentiering och apoptos. Som ett resultat har det föreslagits som ett läkemedelsmål för en mängd olika dermatologiska tillstånd och klåda. Det har därför föreslagits att hämning av TRPV3 av specifika antagonister kan ta itu med de ovan nämnda tillstånden. KM-001, utvecklat av Kamari Pharma, är en potent och selektiv TRPV3-antagonist. Kamari har visat att KM-001 minskar Ca+2-flödet i keratinocyter och minskar cellproliferation åtföljd av normalisering av keratinocytdifferentieringsmarkörer. Effekten visades i in vivo-studier, med användning av DS-Nh-mössmodellen, där den kunde normalisera epidermal hyperkeratos. Dessutom reducerade föreningen avsevärt klåda, vilket är karakteristiskt för denna modell och för många typer av PPK.
KM-001 topikal formulering visar gynnsam säkerhetsprofil hos gnagare och minigrisar och signifikant effekt i djurmodeller.
Studietyp
Inskrivning (Faktisk)
Fas
- Fas 1
Kontakter och platser
Studieorter
-
-
-
Beer-Sheva, Israel
- Soroka Medical Center
-
Petah Tikva, Israel
- Rabin Medical Center (Beilinson, Hasharon)
-
Tel Aviv, Israel, 6423906
- Sourasky Medical Center - Ichilov Hospital
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Tar emot friska volontärer
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Läste, förstod och undertecknade ett formulär för informerat samtycke (ICF) innan några utredningsförfaranden utförs.
- Man eller kvinna och i åldern 18 - 65 år vid tidpunkten för screening.
Klinisk diagnos av:
-punctate keratoderma typ I-sjukdom med bekräftad heterozygot mutation i AAGAB-genen.
ELLER
-pachyonychia congenita med bekräftad heterozygot mutation i antingen KRT16, KRT17, KRT6A, KRT6B eller KRT6C mutationer.
- Målbehandlingsområdet är 0,5 %-2 % kroppsyta (BSA) inklusive målskada.
- Kvinnliga försökspersoner i fertil ålder måste gå med på att använda en mycket effektiv och godkänd preventivmetod under hela studien och i 4 veckor efter den sista studieläkemedlet. Manliga försökspersoner: kvinnliga partner till manliga försökspersoner måste använda en tillförlitlig preventivmetod under denna studie och i 12 veckor efter den sista dosen av studieläkemedel.
- Kvinnliga försökspersoner måste avstå från att donera ägg under hela studien och i 4 veckor efter den sista studieläkemedlets administrering. Manliga försökspersoner måste avstå från spermiedonation under hela studien och i 12 veckor efter den sista studieläkemedlets administrering.
Kvinnliga försökspersoner som inte är fertila måste uppfylla något av följande kriterier:
- Frånvaro av menstruationsblödning i 1 år före screening utan någon annan medicinsk orsak.
- Dokumenterad hysterektomi eller bilateral ooforektomi minst 3 månader före studien.
- Ämnet är villig och kapabel att uppfylla alla tidsåtaganden.
Exklusions kriterier:
- Känd överkänslighet eller någon misstänkt korsallergi mot den aktiva läkemedelsingrediensen och/eller hjälpämnena.
- Alla medicinska eller aktiva psykologiska tillstånd eller kliniskt relevanta laboratorieavvikelser, såsom, men inte begränsat, till förhöjd ALAT eller ASAT (> 3 × övre normalgräns [ULN]) i kombination med förhöjt bilirubin (> 2 × ULN), vid screeningen/baslinjebesöket.
- Planerat eller förväntat större kirurgiskt ingrepp under den kliniska studien.
- Försökspersonen är ovillig att avstå från att använda förbjudna mediciner under den kliniska studien.
- För närvarande deltar eller deltagit i någon annan klinisk studie av ett läkemedel eller en enhet, inom de senaste 4 månaderna före screeningbesöket, eller befinner sig i en uteslutningsperiod (om det kan verifieras) från en tidigare studie.
- Kutan infektion eller annat underliggande hudtillstånd.
- Gravid eller ammande försöksperson.
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Icke-randomiserad
- Interventionsmodell: Sekventiell tilldelning
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: KM-001 1% kräm 12 veckors behandling
KM-001 1% kräm kommer att appliceras på det drabbade området, två gånger dagligen under 12 på varandra följande veckor. KM-001 kommer att levereras i glasburkar (30 g) och kommer att ges till patienter med spatlar och polyetenhandskar. |
En fullständig fysisk undersökning kommer att utföras vid screening, vid alla studiebesök på kliniken och vid studiens slutbesök. Den fysiska undersökningen kommer att omfatta en noggrann bedömning av alla kroppssystem, inklusive huvud, ögon, öron, näsa och svalg och andningsorganen, kardiovaskulära, GI, urogenitala, muskuloskeletala, neurologiska, dermatologiska, hematologiska/lymfatiska och endokrina systemen. Särskild uppmärksamhet kommer att läggas på de områden som drabbats av sjukdomen. • Symtomriktade fysiska undersökningar kommer att utföras vid alla andra studiebesök.
Mätningar av vitala tecken (kroppstemperatur, puls och systoliskt och diastoliskt blodtryck i vila) kommer att mätas vid screening, vid alla studiebesök på kliniken och vid studiens slutbesök.
Vitala tecken kommer att mätas i ryggläge efter minst fem minuters vila.
Svårighetsgraden av lesionerna kommer att bedömas med hjälp av Investigator's Global Assessment (IGA)-skalan, som är en 5-gradig skala (från 0 = "ingen sjukdom" till 4 = "svår sjukdom") baserad på Simpson et al. 2020, IGA för atopisk dermatit (se tabell 4; Simpson et al. 2020). IGA-poängen väljs med hjälp av beskrivningarna nedan som bäst beskriver det övergripande utseendet av lesionerna vid en given tidpunkt. Det är inte nödvändigt att alla egenskaper under morfologisk beskrivning är närvarande. Exkoriationer bör inte övervägas vid bedömning av sjukdomens svårighetsgrad. Cirka 5 ml helblod kommer att samlas in efter en ≥8 timmars fasta för fullständigt blodvärde (CBC) under screening och på dagarna 7 och 84 av behandlingen, vid tidig avslutning (ET), om så krävs, och vid EoT (arm 2) : Dag 112) och uppföljande EoS-besök (Kohort 1: Dag 91; Kohort 2: Dag 126). Serumkemi kommer att inkludera bedömning av totalt bilirubin, alaninaminotransferas (ALT), aspartataminotransferas (AST), gamma-glutamyltransferas (GGT), laktatdehydrogenas (LDH), alkaliskt fosfatas, glukos, natrium, kalium, blodkarbamidkväve (BUN) och kreatinin.
Cirka 5 ml helblod kommer att samlas in efter en ≥8 timmars fasta för fullständigt blodvärde (CBC) under screening och på dagarna 7 och 84 av behandlingen, vid tidig avslutning (ET), om så krävs, och vid EoT (arm 2) : Dag 112) och uppföljande EoS-besök (Kohort 1: Dag 91; Kohort 2: Dag 126).
CBC-bedömningen kommer att inkludera röda blodkroppar (RBC), hemoglobin, hematokrit, antal blodplättar, medelkorpuskulärt hemoglobin (MCH), genomsnittlig korpuskulär hemoglobinkoncentration (MCHC), genomsnittlig trombocytvolym (MCV), vita blodkroppar (WBC), neutrofiler (% och abs.), lymfocyter (% och abs.), monocyter (% och abs.), eosinofiler (% och abs.), basofiler (% och abs.), stora ofärgade celler (% och abs.).
Allmän urinanalys kommer att utföras med oljesticka under screening, dag 7 och 84 av behandlingen, vid tidig avslutning (ET), om så krävs, och vid EoT (kohort 2: Dag 112) och uppföljande EoS-besök (arm 1) : Dag 91; Arm 2: Dag 126). Cirka 7-10 ml urin kommer att samlas upp. Urinanalys kommer att inkludera pH, specifik vikt, blod, nitriter, glukos, ketoner, protein, bilirubin urobilinogen och leukocyter. En mikroskopisk undersökning av urinen kommer endast att utföras om det är kliniskt indicerat.
Ett digitalt 12-avlednings, vilo-EKG kommer att tas för varje deltagare under screening, dag 42 och 84 (för båda armarna), och på dag 112 (endast arm 2), efter att patienten har legat på rygg i minst 5 minuter .
Som minimum kommer följande EKG-parametrar att registreras: hjärtfrekvens (HR), PR, QT och QRS-intervall och QTC.
Rapporten kommer att undertecknas av utredaren, som kommer att registrera i CRF om den är normal, onormal men inte kliniskt signifikant eller onormal OCH kliniskt signifikant.
I det senare fallet kommer deltagarnas behörighet att ses över.
PK-analyser av blod kommer att utföras på ≥5 ml blod samlat i 5-ml K-EDTA CRO-kodade förmärkta rör, kylda omedelbart efter insamling. Plasma separeras genom centrifugering inom 2 timmar och fryses sedan vid -20C. Blodprover kommer att samlas in före dos dag 0, 7 och 84, såväl som före dos vid EoT (arm 2: dag 112), och när som helst under klinikbesöket på EoS (arm 1: dag) 91; Arm 2: Dag 126). KM-001 1 % kräm kommer att appliceras på det behandlade området två gånger dagligen under 12 på varandra följande veckor, 2 gr per behandling och totalt 4 gr daglig dos. KM-001 kommer att levereras i glasburkar (30 g) och kommer att ges till patienter med spatlar och polyetenhandskar.
Andra namn:
Svårighetsgraden av lesionerna kommer att bedömas med hjälp av CGI-S-skalan, som är en 5-gradig skala (från 0= "ingen" till 4= "mycket allvarlig") modifierad från Busner et al. 2007 (30) av utredaren vid screening och dag 0, 7, 28, 42, 63, 84, 91, 112 och 126 (i tillämpliga fall, per arm), och vid ET-besök, om tillämpligt. Klinikerpoängen tar hänsyn till all tillgänglig information, inklusive kunskap om patientens historia, psykosociala omständigheter, symtom (smärta), beteende och symptomens inverkan på patientens förmåga att fungera (förmåga att gå). utredarna kommer att slutföra CGI-S vid olika tidpunkter baserat på frågan. "Välj det svar som bäst beskriver din bedömning av sjukdomens svårighetsgrad, baserat på den totala information som finns tillgänglig för dig" VAS-poängen kommer att samlas in vid varje klinikbesök under behandlingsperioden (dagarna 0, 7, 28, 42, 63, 84, 91, 112 och 126 (i tillämpliga fall, per arm), och vid ET-besök, om tillämplig.). SGB kommer att utvärderas på dagarna 0, 7, 28, 42, 63, 84, 91, 112 och 126 (i tillämpliga fall, per arm) och Följande parameter kommer att utvärderas på en VAS från 0 (ingen smärta) till 100 (svår outhärdlig smärta) baserat på frågan: "Hur var din värsta smärtintensitet under de senaste 24 timmarna?" PGI-C-skalan utvecklades för att ge en kort, fristående bedömning av patientens syn på hans/hennes globala funktion före och efter påbörjande av en prövningsmedicinering. PGI:erna kommer att utvärderas på dagarna 7, 28, 42, 63, 84, 91, 112 och 126 (i tillämpliga fall, per arm) och vid ET-besök, om tillämpligt. PGI-C kommer att utvärderas med en 7-gradig skala från 1 (mycket förbättrad) till 7 (mycket mycket sämre) för att svara på frågan Sedan försökets start har min övergripande status. PGI-S-skalan utvecklades för att ge en kort, fristående bedömning av patientens syn på hans/hennes globala funktion före och efter påbörjande av en prövningsmedicinering. SGB kommer att utvärderas på dagarna 0, 7, 28, 42, 63, 84, 91, 112 och 126 (i tillämpliga fall, per arm) och vid ET-besök, om tillämpligt. PGI-S kommer att utvärderas med hjälp av en 5-gradig skala från 1 (ingen) till 5 (mycket svår) för att svara på frågan Vänligen betygsätt svårighetsgraden av din sjukdom just nu.
Högkvalitativ fotografisk dokumentation av de behandlade lesionerna kommer att utföras vid screening och dag 0, 7, 28, 42, 63, 84, 91, 112 och 126 (i förekommande fall, per arm), och vid ET-besök, före -dos, om tillämpligt.
|
|
Experimentell: KM-001 1% kräm 16 veckors behandling
KM-001 1% kräm kommer att appliceras på det drabbade området, två gånger dagligen under 16 veckor i följd. KM-001 kommer att levereras i glasburkar (30 g) och kommer att ges till patienter med spatlar och polyetenhandskar. |
En fullständig fysisk undersökning kommer att utföras vid screening, vid alla studiebesök på kliniken och vid studiens slutbesök. Den fysiska undersökningen kommer att omfatta en noggrann bedömning av alla kroppssystem, inklusive huvud, ögon, öron, näsa och svalg och andningsorganen, kardiovaskulära, GI, urogenitala, muskuloskeletala, neurologiska, dermatologiska, hematologiska/lymfatiska och endokrina systemen. Särskild uppmärksamhet kommer att läggas på de områden som drabbats av sjukdomen. • Symtomriktade fysiska undersökningar kommer att utföras vid alla andra studiebesök.
Mätningar av vitala tecken (kroppstemperatur, puls och systoliskt och diastoliskt blodtryck i vila) kommer att mätas vid screening, vid alla studiebesök på kliniken och vid studiens slutbesök.
Vitala tecken kommer att mätas i ryggläge efter minst fem minuters vila.
Svårighetsgraden av lesionerna kommer att bedömas med hjälp av Investigator's Global Assessment (IGA)-skalan, som är en 5-gradig skala (från 0 = "ingen sjukdom" till 4 = "svår sjukdom") baserad på Simpson et al. 2020, IGA för atopisk dermatit (se tabell 4; Simpson et al. 2020). IGA-poängen väljs med hjälp av beskrivningarna nedan som bäst beskriver det övergripande utseendet av lesionerna vid en given tidpunkt. Det är inte nödvändigt att alla egenskaper under morfologisk beskrivning är närvarande. Exkoriationer bör inte övervägas vid bedömning av sjukdomens svårighetsgrad. Cirka 5 ml helblod kommer att samlas in efter en ≥8 timmars fasta för fullständigt blodvärde (CBC) under screening och på dagarna 7 och 84 av behandlingen, vid tidig avslutning (ET), om så krävs, och vid EoT (arm 2) : Dag 112) och uppföljande EoS-besök (Kohort 1: Dag 91; Kohort 2: Dag 126). Serumkemi kommer att inkludera bedömning av totalt bilirubin, alaninaminotransferas (ALT), aspartataminotransferas (AST), gamma-glutamyltransferas (GGT), laktatdehydrogenas (LDH), alkaliskt fosfatas, glukos, natrium, kalium, blodkarbamidkväve (BUN) och kreatinin.
Cirka 5 ml helblod kommer att samlas in efter en ≥8 timmars fasta för fullständigt blodvärde (CBC) under screening och på dagarna 7 och 84 av behandlingen, vid tidig avslutning (ET), om så krävs, och vid EoT (arm 2) : Dag 112) och uppföljande EoS-besök (Kohort 1: Dag 91; Kohort 2: Dag 126).
CBC-bedömningen kommer att inkludera röda blodkroppar (RBC), hemoglobin, hematokrit, antal blodplättar, medelkorpuskulärt hemoglobin (MCH), genomsnittlig korpuskulär hemoglobinkoncentration (MCHC), genomsnittlig trombocytvolym (MCV), vita blodkroppar (WBC), neutrofiler (% och abs.), lymfocyter (% och abs.), monocyter (% och abs.), eosinofiler (% och abs.), basofiler (% och abs.), stora ofärgade celler (% och abs.).
Allmän urinanalys kommer att utföras med oljesticka under screening, dag 7 och 84 av behandlingen, vid tidig avslutning (ET), om så krävs, och vid EoT (kohort 2: Dag 112) och uppföljande EoS-besök (arm 1) : Dag 91; Arm 2: Dag 126). Cirka 7-10 ml urin kommer att samlas upp. Urinanalys kommer att inkludera pH, specifik vikt, blod, nitriter, glukos, ketoner, protein, bilirubin urobilinogen och leukocyter. En mikroskopisk undersökning av urinen kommer endast att utföras om det är kliniskt indicerat.
Ett digitalt 12-avlednings, vilo-EKG kommer att tas för varje deltagare under screening, dag 42 och 84 (för båda armarna), och på dag 112 (endast arm 2), efter att patienten har legat på rygg i minst 5 minuter .
Som minimum kommer följande EKG-parametrar att registreras: hjärtfrekvens (HR), PR, QT och QRS-intervall och QTC.
Rapporten kommer att undertecknas av utredaren, som kommer att registrera i CRF om den är normal, onormal men inte kliniskt signifikant eller onormal OCH kliniskt signifikant.
I det senare fallet kommer deltagarnas behörighet att ses över.
PK-analyser av blod kommer att utföras på ≥5 ml blod samlat i 5-ml K-EDTA CRO-kodade förmärkta rör, kylda omedelbart efter insamling. Plasma separeras genom centrifugering inom 2 timmar och fryses sedan vid -20C. Blodprover kommer att samlas in före dos dag 0, 7 och 84, såväl som före dos vid EoT (arm 2: dag 112), och när som helst under klinikbesöket på EoS (arm 1: dag) 91; Arm 2: Dag 126). Svårighetsgraden av lesionerna kommer att bedömas med hjälp av CGI-S-skalan, som är en 5-gradig skala (från 0= "ingen" till 4= "mycket allvarlig") modifierad från Busner et al. 2007 (30) av utredaren vid screening och dag 0, 7, 28, 42, 63, 84, 91, 112 och 126 (i tillämpliga fall, per arm), och vid ET-besök, om tillämpligt. Klinikerpoängen tar hänsyn till all tillgänglig information, inklusive kunskap om patientens historia, psykosociala omständigheter, symtom (smärta), beteende och symptomens inverkan på patientens förmåga att fungera (förmåga att gå). utredarna kommer att slutföra CGI-S vid olika tidpunkter baserat på frågan. "Välj det svar som bäst beskriver din bedömning av sjukdomens svårighetsgrad, baserat på den totala information som finns tillgänglig för dig" VAS-poängen kommer att samlas in vid varje klinikbesök under behandlingsperioden (dagarna 0, 7, 28, 42, 63, 84, 91, 112 och 126 (i tillämpliga fall, per arm), och vid ET-besök, om tillämplig.). SGB kommer att utvärderas på dagarna 0, 7, 28, 42, 63, 84, 91, 112 och 126 (i tillämpliga fall, per arm) och Följande parameter kommer att utvärderas på en VAS från 0 (ingen smärta) till 100 (svår outhärdlig smärta) baserat på frågan: "Hur var din värsta smärtintensitet under de senaste 24 timmarna?" PGI-C-skalan utvecklades för att ge en kort, fristående bedömning av patientens syn på hans/hennes globala funktion före och efter påbörjande av en prövningsmedicinering. PGI:erna kommer att utvärderas på dagarna 7, 28, 42, 63, 84, 91, 112 och 126 (i tillämpliga fall, per arm) och vid ET-besök, om tillämpligt. PGI-C kommer att utvärderas med en 7-gradig skala från 1 (mycket förbättrad) till 7 (mycket mycket sämre) för att svara på frågan Sedan försökets start har min övergripande status. PGI-S-skalan utvecklades för att ge en kort, fristående bedömning av patientens syn på hans/hennes globala funktion före och efter påbörjande av en prövningsmedicinering. SGB kommer att utvärderas på dagarna 0, 7, 28, 42, 63, 84, 91, 112 och 126 (i tillämpliga fall, per arm) och vid ET-besök, om tillämpligt. PGI-S kommer att utvärderas med hjälp av en 5-gradig skala från 1 (ingen) till 5 (mycket svår) för att svara på frågan Vänligen betygsätt svårighetsgraden av din sjukdom just nu.
Högkvalitativ fotografisk dokumentation av de behandlade lesionerna kommer att utföras vid screening och dag 0, 7, 28, 42, 63, 84, 91, 112 och 126 (i förekommande fall, per arm), och vid ET-besök, före -dos, om tillämpligt.
KM-001 1 % kräm kommer att appliceras på det behandlade området två gånger dagligen under 12 på varandra följande veckor, 2 gr per behandling och totalt 4 gr daglig dos. KM-001 kommer att levereras i glasburkar (30 g) och kommer att ges till patienter med spatlar och polyetenhandskar.
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Säkerhetsmåttet kommer att bedömas genom insamling och analys av urinlaboratorietester
Tidsram: upp till 91 dagar för arm 1 och 126 dagar för arm 2
|
Datahanteringsteamet kommer att bedöma och granska laboratorietestresultaten (urin), bedömningen kommer att jämföras med det normala intervallet.
Exceptionella värden över normen eller under normen indikerar en försämring av deltagarens tillstånd
|
upp till 91 dagar för arm 1 och 126 dagar för arm 2
|
|
Safety endpoint-Vitala tecken- Hjärtfrekvens
Tidsram: upp till 91 dagar för arm 1 och 126 dagar för arm 2
|
Vitala tecken (vilopuls, systoliskt och diastoliskt blodtryck) kommer att bedömas och förändringarna från baslinjen. enheter: BPM (slag per minut) Datahanteringsteamet kommer att bedöma och granska de vitala tecknen. Klassen för bedömningarna kommer att jämföras med de normala intervallen. Exceptionella värden över normen eller under normen indikerar en försämring av deltagarens tillstånd |
upp till 91 dagar för arm 1 och 126 dagar för arm 2
|
|
Säkerhet endpoint-Vitala tecken- Blodtryck
Tidsram: upp till 91 dagar för arm 1 och 126 dagar för arm 2
|
Vitala tecken (vilopuls, systoliskt och diastoliskt blodtryck) kommer att bedömas och förändringarna från baslinjen. enheter:blodtryck [mm Hg]. Datahanteringsteamet kommer att bedöma och granska de vitala tecknen. Klassen för bedömningarna kommer att jämföras med de normala intervallen. Exceptionella värden över normen eller under normen indikerar en försämring av deltagarens tillstånd |
upp till 91 dagar för arm 1 och 126 dagar för arm 2
|
|
Säkerhetsmåttet kommer att bedömas genom insamling och analys av negativa händelser
Tidsram: upp till 91 dagar för arm 1 och 126 dagar för arm 2
|
Incidensen av behandlingsuppkomna biverkningar (AE) och allvarliga biverkningar (SAE) grupperade efter kroppssystem kommer att bedömas.
|
upp till 91 dagar för arm 1 och 126 dagar för arm 2
|
|
Säkerhetsmåttet kommer att bedömas genom insamling och analys av blodlaboratorietester.
Tidsram: upp till 91 dagar för arm 1 och 126 dagar för arm 2
|
Datahanteringsteamet kommer att bedöma och granska laboratorietestresultaten (blod), bedömning kommer att jämföras med normalintervallet.
Exceptionella värden över normen eller under normen indikerar en försämring av deltagarens tillstånd
|
upp till 91 dagar för arm 1 och 126 dagar för arm 2
|
|
Safety endpoint-EKG
Tidsram: upp till 91 dagar för arm 1 och 126 dagar för arm 2
|
Ett 12-avlednings, digitalt EKG kommer att tas för varje deltagare vid screening och dag 42 och 84, efter att patienten har legat på rygg i minst 5 minuter.
Som minimum kommer följande EKG-parametrar att registreras: hjärtfrekvens (HR), PR, QT och QRS-intervall och QTC.
Parameter för vilo-EKG och förändringar från baslinjen kommer att bedömas
|
upp till 91 dagar för arm 1 och 126 dagar för arm 2
|
|
Safety endpoint- Lesion Assessment
Tidsram: upp till 91 dagar för arm 1 och 126 dagar för arm 2
|
Svårighetsgraden av lesionerna kommer att bedömas med hjälp av Investigator's Global Assessment (IGA)-skalan, som är en 5-gradig skala (från 0 = "ingen sjukdom" till 4 = "allvarlig sjukdom").
|
upp till 91 dagar för arm 1 och 126 dagar för arm 2
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Farmakokinetisk profil för studieläkemedlet - maximal koncentration - Cmax
Tidsram: upp till 91 dagar för arm 1 och 126 dagar för arm 2
|
CMAX-mätning (mg/ml)
|
upp till 91 dagar för arm 1 och 126 dagar för arm 2
|
|
Farmakokinetisk profil för studieläkemedlet - Tid att nå Cmax - Tmax
Tidsram: upp till 91 dagar för arm 1 och 126 dagar för arm 2
|
Tmax-mätning (h)
|
upp till 91 dagar för arm 1 och 126 dagar för arm 2
|
|
Farmakokinetisk profil för studieläkemedlet - AUC
Tidsram: upp till 91 dagar för arm 1 och 126 dagar för arm 2
|
AUC-mätning (mg*h/L)
|
upp till 91 dagar för arm 1 och 126 dagar för arm 2
|
|
Effektivitetsmått - Investigator's Global Impression (IGA) poäng.
Tidsram: upp till 84 dagar för arm 1 och 112 dagar för arm 2
|
Effekten av behandlingen på målskador, bedömd genom förändring från baslinjen till varje klinikbesök efter baslinjen i Investigator's Global Impression (IGA)-poäng. Svårighetsgraden av lesionerna kommer att bedömas med hjälp av Investigator's Global Assessment (IGA)-skalan, som är en 5-gradig skala (från 0 = "ingen sjukdom" till 4 = "allvarlig sjukdom") baserad på Simpson et al. 2020, IGA för atopisk dermatit (se tabell 4; Simpson et al. 2020). IGA-poängen väljs med hjälp av beskrivningarna nedan som bäst beskriver det övergripande utseendet av lesionerna vid en given tidpunkt. Det är inte nödvändigt att alla egenskaper under morfologisk beskrivning är närvarande. Exkoriationer bör inte övervägas vid bedömning av sjukdomens svårighetsgrad. |
upp till 84 dagar för arm 1 och 112 dagar för arm 2
|
|
Effektivitetsmått - Patient Global Impression of Change-poäng
Tidsram: upp till 84 dagar för arm 1 och 112 dagar för arm 2
|
Genomsnittlig poäng för patientens globala intryck av förändring (PGI-C) vid varje besök på kliniken efter baslinjen. PGI-C kommer att utvärderas med en 7-gradig skala från 1 (mycket förbättrad) till 7 (mycket mycket sämre) för att svara på frågan Sedan försökets start har min övergripande status. |
upp till 84 dagar för arm 1 och 112 dagar för arm 2
|
|
Effektivitetsmått - Patient Global Impression of Severity-poäng
Tidsram: upp till 84 dagar för arm 1 och 112 dagar för arm 2
|
Genomsnittlig förändring från baslinjen i Patient Global Impression of Severity (PGI-S) till varje klinikbesök efter baslinjen. PGI-S kommer att utvärderas med hjälp av en 5-gradig skala från 1 (ingen) till 5 (mycket svår) för att svara på frågan Vänligen betygsätt svårighetsgraden av din sjukdom just nu. |
upp till 84 dagar för arm 1 och 112 dagar för arm 2
|
|
Effektivitetsmått – Visual Analogue Scale
Tidsram: upp till 84 dagar för arm 1 och 112 dagar för arm 2
|
Genomsnittlig förändring från baslinjen i smärta, bedömd med Visual Analogue Scale (VAS)-poäng, till varje besök på kliniken efter baslinjen. Följande parameter kommer att utvärderas på en VAS från 0 (ingen smärta) till 100 (svår outhärdlig smärta) baserat på frågan: "Hur var din värsta smärtintensitet under de senaste 24 timmarna?" |
upp till 84 dagar för arm 1 och 112 dagar för arm 2
|
Samarbetspartners och utredare
Sponsor
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
Primärt slutförande (Faktisk)
Avslutad studie (Faktisk)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Faktisk)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- KM-001B1
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .