Studio progettato per valutare la sicurezza e l'efficacia della formulazione topica all'1% di KM-001 su cheratoderma palmoplantare puntato di tipo 1 o malattie da pachionichia congenita
Fase I, studio in aperto progettato per valutare la sicurezza e l'efficacia di una formulazione topica all'1% di KM-001 nel trattamento del cheratoderma palmoplantare puntato di tipo I o delle malattie congenite della pachionichia
In questo studio di fase 1 in aperto, verranno reclutati fino a 10 pazienti idonei con cheratoderma palmoplantare puntato di tipo I o pachionichia congenita da trattare due volte al giorno, per 12 settimane, con l'1% di KM-001 topico.
La sicurezza e l'efficacia del trattamento saranno valutate in clinica nei giorni 7, 21, 42, 56, 70 e 84 dopo l'inizio del trattamento. Tra una visita e l'altra, la sicurezza sarà valutata anche telefonicamente nei giorni 14, 28, 35, 49, 63 e 77 del trattamento.
Durante le visite ambulatoriali verrà valutata anche l'efficacia del trattamento (lesion clearance - IGA).
I campioni di sangue PK verranno raccolti nei giorni 1, 7, 84 Una settimana dopo la visita di fine trattamento (EoT), i pazienti torneranno alla clinica per le valutazioni finali di sicurezza, efficacia e PK.
Panoramica dello studio
Stato
Intervento / Trattamento
- Test diagnostico: Esame fisico
- Test diagnostico: Segni vitali
- Test diagnostico: Punteggio dell'IGA
- Test diagnostico: Chimica del siero
- Test diagnostico: Ematologia
- Test diagnostico: Analisi delle urine
- Test diagnostico: Prova ECG
- Test diagnostico: PK
- Droga: KM-001 crema 1% trattamento 12 settimane
- Test diagnostico: Impressione globale della gravità del medico (CGI-S)
- Test diagnostico: Scala analogica visiva (VAS)
- Test diagnostico: Punteggio dell'impressione globale di cambiamento del paziente (PGI-C).
- Test diagnostico: Punteggio dell'impressione globale di gravità del paziente (PGI-S).
- Test diagnostico: Fotografia delle lesioni
- Droga: KM-001 crema 1% trattamento 16 settimane
Descrizione dettagliata
Il gruppo di malattie della pelle cheratoderma palmoplantare (PPK) deriva da varie mutazioni in diversi geni epidermici ed è caratterizzato da un ispessimento della pelle sui palmi delle mani e sulle piante dei piedi.
Il cheratoderma puntato palmoplantare (PPKP1) è una rara malattia cutanea ereditaria, autosomica dominante, caratterizzata da papule e placche puntate bilaterali asintomatiche, minuscole, ipercheratosiche sulla superficie palmoplantare.
Pachyonychia congenita (PC) è un raro gruppo di malattie cutanee autosomiche dominanti causate da una mutazione in uno dei cinque diversi geni della cheratina. Il PC è spesso associato a unghie dei piedi ispessite, cheratodermia plantare e dolore plantare. Le sue manifestazioni includono PPK bilaterale su palmi e piante dei piedi con margini netti e una tonalità gialla.
Una caratteristica comune di queste malattie della pelle è l'alterata differenziazione dei cheratinociti, spesso causata da una difettosa omeostasi del calcio. La normale omeostasi del calcio è regolata dai canali ionici del calcio, inclusa la sottofamiglia V del canale cationico del potenziale transitorio, membro 3 (TRPV3), che è stata implicata nella regolazione della proliferazione, differenziazione e apoptosi dei cheratinociti. Di conseguenza, è stato suggerito come bersaglio farmacologico per una varietà di condizioni dermatologiche e prurito. È stato quindi suggerito che l'inibizione del TRPV3 da parte di specifici antagonisti possa affrontare le condizioni sopra menzionate. KM-001, sviluppato da Kamari Pharma, è un potente e selettivo antagonista del TRPV3. Kamari ha dimostrato che KM-001 riduce il flusso di Ca+2 nei cheratinociti e diminuisce la proliferazione cellulare accompagnata dalla normalizzazione dei marcatori di differenziazione dei cheratinociti. L'efficacia è stata dimostrata in studi in vivo, utilizzando il modello di topo DS-Nh, dove è stato in grado di normalizzare l'ipercheratosi epidermica. Inoltre, il composto ha ridotto significativamente il prurito che è caratteristico di questo modello e di molti tipi di PPK.
La formulazione topica di KM-001 dimostra un profilo di sicurezza favorevole nei roditori e nei maialini e un'efficacia significativa nei modelli animali.
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Fase
- Fase 1
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
-
-
-
Beer-Sheva, Israele
- Soroka Medical Center
-
Petah Tikva, Israele
- Rabin Medical Center (Beilinson, Hasharon)
-
Tel Aviv, Israele, 6423906
- Sourasky Medical Center - Ichilov Hospital
-
-
Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Leggere, comprendere e firmare un modulo di consenso informato (ICF) prima di eseguire qualsiasi procedura investigativa.
- Maschio o femmina e di età compresa tra 18 e 65 anni al momento dello screening.
Diagnosi clinica di:
-cheratodermia puntata di tipo I con mutazione eterozigote confermata nel gene AAGAB.
O
-pachyonychia congenita con mutazione eterozigote confermata nelle mutazioni KRT16, KRT17, KRT6A, KRT6B o KRT6C.
- La regione target del trattamento è compresa tra lo 0,5% e il 2% della superficie corporea (BSA), inclusa la lesione target.
- I soggetti di sesso femminile in età fertile devono accettare di utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace e approvato durante lo studio e per 4 settimane dopo l'ultima somministrazione del farmaco in studio. Soggetti maschi: le partner femminili di soggetti maschi devono utilizzare un metodo di controllo delle nascite affidabile durante questo studio e per 12 settimane dopo l'ultima dose di farmaci in studio.
- I soggetti di sesso femminile devono astenersi dal donare ovuli durante lo studio e per 4 settimane dopo l'ultima somministrazione del farmaco in studio. I soggetti di sesso maschile devono astenersi dalla donazione di sperma durante lo studio e per 12 settimane dopo l'ultima somministrazione del farmaco in studio.
I soggetti di sesso femminile non potenzialmente fertili devono soddisfare uno dei seguenti criteri:
- Assenza di sanguinamento mestruale per 1 anno prima dello screening senza altri motivi medici.
- Isterectomia documentata o ovariectomia bilaterale almeno 3 mesi prima dello studio.
- Il soggetto è disposto e in grado di rispettare tutti gli impegni di tempo.
Criteri di esclusione:
- Ipersensibilità nota o sospetta allergia crociata al principio attivo farmaceutico e/o agli eccipienti.
- Qualsiasi condizione medica o psicologica attiva o qualsiasi anomalia di laboratorio clinicamente rilevante, come, a titolo esemplificativo ma non esaustivo, ALT o AST elevati (> 3 × limite superiore della norma [ULN]) in combinazione con bilirubina elevata (> 2 × ULN), a la visita di screening/basale.
- Intervento chirurgico importante pianificato o previsto durante lo studio clinico.
- Il soggetto non è disposto ad astenersi dall'utilizzare farmaci proibiti durante lo studio clinico.
- Attualmente partecipa o ha partecipato a qualsiasi altro studio clinico di un farmaco o dispositivo, negli ultimi 4 mesi prima della visita di screening, o si trova in un periodo di esclusione (se verificabile) da uno studio precedente.
- Infezione cutanea o un'altra condizione sottostante della pelle.
- Soggetto in stato di gravidanza o allattamento.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Non randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: KM-001 crema 1% trattamento 12 settimane
La crema KM-001 all'1% verrà applicata sulla zona interessata, due volte al giorno per 12 settimane consecutive. KM-001 sarà fornito in barattoli di vetro (30 g) e verrà fornito ai pazienti con spatole e guanti in polietilene. |
Un esame fisico completo verrà eseguito allo screening, a tutte le visite di studio in clinica e alla visita di fine studio. L'esame fisico riguarderà un'attenta valutazione di tutti i sistemi corporei, inclusi testa, occhi, orecchie, naso e gola e sistemi respiratorio, cardiovascolare, gastrointestinale, urogenitale, muscoloscheletrico, neurologico, dermatologico, ematologico/linfatico ed endocrino. Particolare attenzione sarà posta sulle zone colpite dalla malattia. • Gli esami fisici diretti ai sintomi saranno eseguiti in tutte le altre visite dello studio.
Le misurazioni dei segni vitali (temperatura corporea, polso e pressione arteriosa sistolica e diastolica a riposo) saranno misurate allo screening, a tutte le visite di studio in clinica e alla visita di fine studio.
I segni vitali saranno misurati in posizione supina dopo almeno cinque minuti di riposo.
La gravità delle lesioni sarà valutata utilizzando la scala Investigator's Global Assessment (IGA), che è una scala a 5 punti (da 0 = "nessuna malattia" a 4 = "malattia grave") basata su Simpson et al. 2020, IGA per la dermatite atopica (vedere Tabella 4; Simpson et al. 2020). Il punteggio IGA viene selezionato utilizzando i descrittori seguenti che meglio descrivono l'aspetto generale delle lesioni in un determinato momento. Non è necessario che siano presenti tutte le caratteristiche sotto la descrizione morfologica. Le escoriazioni non dovrebbero essere prese in considerazione quando si valuta la gravità della malattia. Verranno raccolti circa 5 ml di sangue intero dopo un digiuno di ≥ 8 ore per l'esame emocromocitometrico completo (CBC) durante lo screening e nei giorni 7 e 84 del trattamento, alla conclusione anticipata (ET), se necessario, e all'EoT (braccio 2 : Giorno 112) e visite di follow-up EoS (Coorte 1: Giorno 91; Coorte 2: Giorno 126). Le analisi chimiche del siero includeranno la valutazione della bilirubina totale, dell'alanina aminotransferasi (ALT), dell'aspartato aminotransferasi (AST), della gamma-glutamil transferasi (GGT), della lattato deidrogenasi (LDH), della fosfatasi alcalina, del glucosio, del sodio, del potassio, dell'azoto ureico nel sangue (BUN) e creatinina.
Verranno raccolti circa 5 ml di sangue intero dopo un digiuno di ≥ 8 ore per l'esame emocromocitometrico completo (CBC) durante lo screening e nei giorni 7 e 84 del trattamento, alla conclusione anticipata (ET), se necessario, e all'EoT (braccio 2 : Giorno 112) e visite di follow-up EoS (Coorte 1: Giorno 91; Coorte 2: Giorno 126).
La valutazione dell'emocromo includerà globuli rossi (RBC), emoglobina, ematocrito, conta piastrinica, emoglobina corpuscolare media (MCH), concentrazione media di emoglobina corpuscolare (MCHC), volume piastrinico medio (MCV), globuli bianchi (WBC), neutrofili (% e ass.), linfociti (% e ass.), monociti (% e ass.), eosinofili (% e ass.), basofili (% e ass.), grandi cellule non colorate (% e ass.).
L'analisi generale delle urine verrà eseguita, tramite dipstick, durante lo screening, nei giorni 7 e 84 del trattamento, alla conclusione anticipata (ET), se necessario, e all'EoT (Coorte 2: Giorno 112) e alle visite di follow-up EoS (braccio 1 : Giorno 91; Braccio 2: Giorno 126). Verranno raccolti circa 7-10 ml di urina. L'analisi delle urine includerà pH, gravità specifica, sangue, nitriti, glucosio, chetoni, proteine, bilirubina, urobilinogeno e leucociti. Un esame microscopico delle urine verrà eseguito solo se clinicamente indicato.
Verrà eseguito un ECG digitale a riposo a 12 derivazioni per ciascun partecipante durante lo screening, nei giorni 42 e 84 (per entrambi i bracci) e il giorno 112 (solo braccio 2), dopo che il paziente è rimasto supino per almeno 5 minuti .
Come minimo, verranno registrati i seguenti parametri ECG: frequenza cardiaca (HR), PR, intervalli QT e QRS e QTC.
Il rapporto sarà firmato dallo Sperimentatore, che registrerà nella CRF se è normale, anormale ma non clinicamente significativo, o anormale E clinicamente significativo.
In quest'ultimo caso l'idoneità dei partecipanti verrà rivista.
Le analisi PK del sangue verranno eseguite su ≥5 ml di sangue raccolto in provette preetichettate con codice K-EDTA CRO da 5 ml, refrigerate immediatamente dopo il prelievo. Il plasma verrà separato mediante centrifugazione entro 2 ore e quindi congelato a -20°C. I campioni di sangue verranno raccolti pre-dose nei giorni 0, 7 e 84, nonché pre-dose all'EoT (braccio 2: giorno 112) e in qualsiasi momento durante la visita in clinica all'EoS (braccio 1: giorno 91; Braccio 2: Giorno 126). La crema KM-001 all'1% verrà applicata sulla zona trattata due volte al giorno per 12 settimane consecutive, 2 gr per trattamento e complessivamente 4 gr di dose giornaliera. KM-001 sarà fornito in barattoli di vetro (30 g) e verrà fornito ai pazienti con spatole e guanti in polietilene.
Altri nomi:
La gravità delle lesioni sarà valutata utilizzando la scala CGI-S, che è una scala a 5 punti (da 0= "nessuna" a 4= "molto grave") modificata da Busner et al. 2007 (30) dallo sperimentatore allo screening e nei giorni 0, 7, 28, 42, 63, 84, 91, 112 e 126 (a seconda dei casi, per braccio) e alla visita ET, se applicabile. Il punteggio medico tiene conto di tutte le informazioni disponibili, inclusa la conoscenza della storia del paziente, delle circostanze psicosociali, dei sintomi (dolore), del comportamento e dell'impatto dei sintomi sulla capacità di funzionamento del paziente (capacità di camminare). gli investigatori completeranno il CGI-S in vari punti temporali in base alla domanda. "Scegli la risposta che meglio descrive la tua valutazione della gravità della malattia, in base alla totalità delle informazioni a tua disposizione" Il punteggio VAS verrà raccolto ad ogni visita ambulatoriale durante il periodo di trattamento (giorni 0, 7, 28, 42, 63, 84, 91, 112 e 126 (a seconda dei casi, per braccio) e alla visita ET, se applicabile.). Le IGP verranno valutate nei giorni 0, 7, 28, 42, 63, 84, 91, 112 e 126 (a seconda dei casi, per braccio) e Il seguente parametro verrà valutato su una VAS da 0 (nessun dolore) a 100 (forte dolore intollerabile) in base alla domanda: "Qual è stata l'intensità del dolore peggiore nelle ultime 24 ore?" La scala PGI-C è stata sviluppata per fornire una valutazione breve e autonoma della visione del paziente del proprio funzionamento globale prima e dopo l'inizio di un trattamento farmacologico. Gli IGP verranno valutati nei giorni 7, 28, 42, 63, 84, 91, 112 e 126 (a seconda dei casi, per braccio) e alla visita ET, se applicabile. La PGI-C sarà valutata utilizzando una scala a 7 punti da 1 (molto migliorato) a 7 (molto peggiorato) rispondendo alla domanda Dall'inizio dello studio, il mio stato generale è cambiato. La scala PGI-S è stata sviluppata per fornire una valutazione breve e autonoma della visione del paziente del proprio funzionamento globale prima e dopo l'inizio di un trattamento farmacologico. Gli IGP verranno valutati nei giorni 0, 7, 28, 42, 63, 84, 91, 112 e 126 (a seconda dei casi, per braccio) e alla visita ET, se applicabile. Il PGI-S sarà valutato utilizzando una scala a 5 punti da 1 (nessuno) a 5 (molto grave) rispondendo alla domanda Per favore valuta la gravità della tua malattia in questo momento.
La documentazione fotografica di alta qualità delle lesioni trattate verrà eseguita allo screening e nei giorni 0, 7, 28, 42, 63, 84, 91, 112 e 126 (a seconda dei casi, per braccio) e alla visita ET, prima -dose, se applicabile.
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Sperimentale: KM-001 crema 1% trattamento 16 settimane
La crema KM-001 all'1% verrà applicata sulla zona interessata, due volte al giorno per 16 settimane consecutive. KM-001 sarà fornito in barattoli di vetro (30 g) e verrà fornito ai pazienti con spatole e guanti in polietilene. |
Un esame fisico completo verrà eseguito allo screening, a tutte le visite di studio in clinica e alla visita di fine studio. L'esame fisico riguarderà un'attenta valutazione di tutti i sistemi corporei, inclusi testa, occhi, orecchie, naso e gola e sistemi respiratorio, cardiovascolare, gastrointestinale, urogenitale, muscoloscheletrico, neurologico, dermatologico, ematologico/linfatico ed endocrino. Particolare attenzione sarà posta sulle zone colpite dalla malattia. • Gli esami fisici diretti ai sintomi saranno eseguiti in tutte le altre visite dello studio.
Le misurazioni dei segni vitali (temperatura corporea, polso e pressione arteriosa sistolica e diastolica a riposo) saranno misurate allo screening, a tutte le visite di studio in clinica e alla visita di fine studio.
I segni vitali saranno misurati in posizione supina dopo almeno cinque minuti di riposo.
La gravità delle lesioni sarà valutata utilizzando la scala Investigator's Global Assessment (IGA), che è una scala a 5 punti (da 0 = "nessuna malattia" a 4 = "malattia grave") basata su Simpson et al. 2020, IGA per la dermatite atopica (vedere Tabella 4; Simpson et al. 2020). Il punteggio IGA viene selezionato utilizzando i descrittori seguenti che meglio descrivono l'aspetto generale delle lesioni in un determinato momento. Non è necessario che siano presenti tutte le caratteristiche sotto la descrizione morfologica. Le escoriazioni non dovrebbero essere prese in considerazione quando si valuta la gravità della malattia. Verranno raccolti circa 5 ml di sangue intero dopo un digiuno di ≥ 8 ore per l'esame emocromocitometrico completo (CBC) durante lo screening e nei giorni 7 e 84 del trattamento, alla conclusione anticipata (ET), se necessario, e all'EoT (braccio 2 : Giorno 112) e visite di follow-up EoS (Coorte 1: Giorno 91; Coorte 2: Giorno 126). Le analisi chimiche del siero includeranno la valutazione della bilirubina totale, dell'alanina aminotransferasi (ALT), dell'aspartato aminotransferasi (AST), della gamma-glutamil transferasi (GGT), della lattato deidrogenasi (LDH), della fosfatasi alcalina, del glucosio, del sodio, del potassio, dell'azoto ureico nel sangue (BUN) e creatinina.
Verranno raccolti circa 5 ml di sangue intero dopo un digiuno di ≥ 8 ore per l'esame emocromocitometrico completo (CBC) durante lo screening e nei giorni 7 e 84 del trattamento, alla conclusione anticipata (ET), se necessario, e all'EoT (braccio 2 : Giorno 112) e visite di follow-up EoS (Coorte 1: Giorno 91; Coorte 2: Giorno 126).
La valutazione dell'emocromo includerà globuli rossi (RBC), emoglobina, ematocrito, conta piastrinica, emoglobina corpuscolare media (MCH), concentrazione media di emoglobina corpuscolare (MCHC), volume piastrinico medio (MCV), globuli bianchi (WBC), neutrofili (% e ass.), linfociti (% e ass.), monociti (% e ass.), eosinofili (% e ass.), basofili (% e ass.), grandi cellule non colorate (% e ass.).
L'analisi generale delle urine verrà eseguita, tramite dipstick, durante lo screening, nei giorni 7 e 84 del trattamento, alla conclusione anticipata (ET), se necessario, e all'EoT (Coorte 2: Giorno 112) e alle visite di follow-up EoS (braccio 1 : Giorno 91; Braccio 2: Giorno 126). Verranno raccolti circa 7-10 ml di urina. L'analisi delle urine includerà pH, gravità specifica, sangue, nitriti, glucosio, chetoni, proteine, bilirubina, urobilinogeno e leucociti. Un esame microscopico delle urine verrà eseguito solo se clinicamente indicato.
Verrà eseguito un ECG digitale a riposo a 12 derivazioni per ciascun partecipante durante lo screening, nei giorni 42 e 84 (per entrambi i bracci) e il giorno 112 (solo braccio 2), dopo che il paziente è rimasto supino per almeno 5 minuti .
Come minimo, verranno registrati i seguenti parametri ECG: frequenza cardiaca (HR), PR, intervalli QT e QRS e QTC.
Il rapporto sarà firmato dallo Sperimentatore, che registrerà nella CRF se è normale, anormale ma non clinicamente significativo, o anormale E clinicamente significativo.
In quest'ultimo caso l'idoneità dei partecipanti verrà rivista.
Le analisi PK del sangue verranno eseguite su ≥5 ml di sangue raccolto in provette preetichettate con codice K-EDTA CRO da 5 ml, refrigerate immediatamente dopo il prelievo. Il plasma verrà separato mediante centrifugazione entro 2 ore e quindi congelato a -20°C. I campioni di sangue verranno raccolti pre-dose nei giorni 0, 7 e 84, nonché pre-dose all'EoT (braccio 2: giorno 112) e in qualsiasi momento durante la visita in clinica all'EoS (braccio 1: giorno 91; Braccio 2: Giorno 126). La gravità delle lesioni sarà valutata utilizzando la scala CGI-S, che è una scala a 5 punti (da 0= "nessuna" a 4= "molto grave") modificata da Busner et al. 2007 (30) dallo sperimentatore allo screening e nei giorni 0, 7, 28, 42, 63, 84, 91, 112 e 126 (a seconda dei casi, per braccio) e alla visita ET, se applicabile. Il punteggio medico tiene conto di tutte le informazioni disponibili, inclusa la conoscenza della storia del paziente, delle circostanze psicosociali, dei sintomi (dolore), del comportamento e dell'impatto dei sintomi sulla capacità di funzionamento del paziente (capacità di camminare). gli investigatori completeranno il CGI-S in vari punti temporali in base alla domanda. "Scegli la risposta che meglio descrive la tua valutazione della gravità della malattia, in base alla totalità delle informazioni a tua disposizione" Il punteggio VAS verrà raccolto ad ogni visita ambulatoriale durante il periodo di trattamento (giorni 0, 7, 28, 42, 63, 84, 91, 112 e 126 (a seconda dei casi, per braccio) e alla visita ET, se applicabile.). Le IGP verranno valutate nei giorni 0, 7, 28, 42, 63, 84, 91, 112 e 126 (a seconda dei casi, per braccio) e Il seguente parametro verrà valutato su una VAS da 0 (nessun dolore) a 100 (forte dolore intollerabile) in base alla domanda: "Qual è stata l'intensità del dolore peggiore nelle ultime 24 ore?" La scala PGI-C è stata sviluppata per fornire una valutazione breve e autonoma della visione del paziente del proprio funzionamento globale prima e dopo l'inizio di un trattamento farmacologico. Gli IGP verranno valutati nei giorni 7, 28, 42, 63, 84, 91, 112 e 126 (a seconda dei casi, per braccio) e alla visita ET, se applicabile. La PGI-C sarà valutata utilizzando una scala a 7 punti da 1 (molto migliorato) a 7 (molto peggiorato) rispondendo alla domanda Dall'inizio dello studio, il mio stato generale è cambiato. La scala PGI-S è stata sviluppata per fornire una valutazione breve e autonoma della visione del paziente del proprio funzionamento globale prima e dopo l'inizio di un trattamento farmacologico. Gli IGP verranno valutati nei giorni 0, 7, 28, 42, 63, 84, 91, 112 e 126 (a seconda dei casi, per braccio) e alla visita ET, se applicabile. Il PGI-S sarà valutato utilizzando una scala a 5 punti da 1 (nessuno) a 5 (molto grave) rispondendo alla domanda Per favore valuta la gravità della tua malattia in questo momento.
La documentazione fotografica di alta qualità delle lesioni trattate verrà eseguita allo screening e nei giorni 0, 7, 28, 42, 63, 84, 91, 112 e 126 (a seconda dei casi, per braccio) e alla visita ET, prima -dose, se applicabile.
La crema KM-001 all'1% verrà applicata sulla zona trattata due volte al giorno per 12 settimane consecutive, 2 gr per trattamento e complessivamente 4 gr di dose giornaliera. KM-001 sarà fornito in barattoli di vetro (30 g) e verrà fornito ai pazienti con spatole e guanti in polietilene.
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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L'endpoint di sicurezza verrà valutato attraverso la raccolta e l'analisi dei test di laboratorio sulle urine
Lasso di tempo: fino a 91 giorni per il braccio 1 e 126 giorni per il braccio 2
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Il team di gestione dei dati valuterà ed esaminerà i risultati dei test di laboratorio (urina), la valutazione sarà confrontata con l'intervallo normale.
Valori eccezionali al di sopra o al di sotto della norma indicano un peggioramento delle condizioni del partecipante
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fino a 91 giorni per il braccio 1 e 126 giorni per il braccio 2
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Endpoint di sicurezza-Segni vitali-Frequenza cardiaca
Lasso di tempo: fino a 91 giorni per il braccio 1 e 126 giorni per il braccio 2
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Verranno valutati i segni vitali (frequenza cardiaca a riposo, pressione arteriosa sistolica e diastolica) e le variazioni rispetto al basale. unità: BPM (battiti al minuto) Il team di gestione dei dati valuterà e riesaminerà i segni vitali. La categoria delle valutazioni verrà confrontata con i range normali. Valori eccezionali al di sopra o al di sotto della norma indicano un peggioramento delle condizioni del partecipante |
fino a 91 giorni per il braccio 1 e 126 giorni per il braccio 2
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Endpoint di sicurezza: segni vitali: pressione sanguigna
Lasso di tempo: fino a 91 giorni per il braccio 1 e 126 giorni per il braccio 2
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Verranno valutati i segni vitali (frequenza cardiaca a riposo, pressione arteriosa sistolica e diastolica) e le variazioni rispetto al basale. unità: pressione sanguigna [mm Hg]. Il team di gestione dei dati valuterà ed esaminerà i segni vitali. La categoria delle valutazioni verrà confrontata con i range normali. Valori eccezionali al di sopra o al di sotto della norma indicano un peggioramento delle condizioni del partecipante |
fino a 91 giorni per il braccio 1 e 126 giorni per il braccio 2
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L'endpoint di sicurezza sarà valutato attraverso la raccolta e l'analisi degli eventi avversi
Lasso di tempo: fino a 91 giorni per il braccio 1 e 126 giorni per il braccio 2
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Verrà valutata l'incidenza degli eventi avversi emergenti dal trattamento (AE) e degli eventi avversi gravi (SAE) raggruppati per sistema corporeo.
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fino a 91 giorni per il braccio 1 e 126 giorni per il braccio 2
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L'endpoint di sicurezza sarà valutato attraverso la raccolta e l'analisi degli esami di laboratorio del sangue.
Lasso di tempo: fino a 91 giorni per il braccio 1 e 126 giorni per il braccio 2
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Il team di gestione dei dati valuterà ed esaminerà i risultati dei test di laboratorio (sangue), la valutazione sarà confrontata con l'intervallo normale.
Valori eccezionali al di sopra o al di sotto della norma indicano un peggioramento delle condizioni del partecipante
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fino a 91 giorni per il braccio 1 e 126 giorni per il braccio 2
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Endpoint di sicurezza: ECG
Lasso di tempo: fino a 91 giorni per il braccio 1 e 126 giorni per il braccio 2
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Verrà eseguito un ECG digitale a riposo a 12 derivazioni per ciascun partecipante allo screening e nei giorni 42 e 84, dopo che il paziente è rimasto supino per almeno 5 minuti.
Come minimo, verranno registrati i seguenti parametri ECG: frequenza cardiaca (HR), PR, intervalli QT e QRS e QTC.
Verranno valutati i parametri dell'ECG a riposo e le modifiche rispetto al basale
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fino a 91 giorni per il braccio 1 e 126 giorni per il braccio 2
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Endpoint di sicurezza: valutazione delle lesioni
Lasso di tempo: fino a 91 giorni per il braccio 1 e 126 giorni per il braccio 2
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La gravità delle lesioni sarà valutata utilizzando la scala IGA (Investigator's Global Assessment), che è una scala a 5 punti (da 0 = "nessuna malattia" a 4 = "malattia grave").
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fino a 91 giorni per il braccio 1 e 126 giorni per il braccio 2
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Profilo farmacocinetico del farmaco in studio - concentrazione massima - Cmax
Lasso di tempo: fino a 91 giorni per il braccio 1 e 126 giorni per il braccio 2
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Misurazione CMAX (mg/ml)
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fino a 91 giorni per il braccio 1 e 126 giorni per il braccio 2
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Profilo farmacocinetico del farmaco in studio - Tempo per raggiungere Cmax - Tmax
Lasso di tempo: fino a 91 giorni per il braccio 1 e 126 giorni per il braccio 2
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Misurazione Tmax (h)
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fino a 91 giorni per il braccio 1 e 126 giorni per il braccio 2
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Profilo farmacocinetico del farmaco in studio: AUC
Lasso di tempo: fino a 91 giorni per il braccio 1 e 126 giorni per il braccio 2
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Misurazione dell'AUC (mg*h/l)
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fino a 91 giorni per il braccio 1 e 126 giorni per il braccio 2
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Endpoint di efficacia: punteggio IGA (Investigator's Global Impression).
Lasso di tempo: fino a 84 giorni per il braccio 1 e 112 giorni per il braccio 2
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Effetto del trattamento sulle lesioni target, valutato in base alla variazione dal basale a ciascuna visita ambulatoriale successiva al basale nel punteggio IGA (Investigator's Global Impression). La gravità delle lesioni sarà valutata utilizzando la scala Investigator's Global Assessment (IGA), che è una scala a 5 punti (da 0 = "nessuna malattia" a 4 = "malattia grave") basata su Simpson et al. 2020, IGA per la dermatite atopica (vedere Tabella 4; Simpson et al. 2020). Il punteggio IGA viene selezionato utilizzando i descrittori seguenti che meglio descrivono l'aspetto generale delle lesioni in un dato momento. Non è necessario che siano presenti tutte le caratteristiche oggetto della descrizione morfologica. Le escoriazioni non dovrebbero essere prese in considerazione quando si valuta la gravità della malattia. |
fino a 84 giorni per il braccio 1 e 112 giorni per il braccio 2
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Endpoint di efficacia: punteggio dell'impressione globale del cambiamento del paziente
Lasso di tempo: fino a 84 giorni per il braccio 1 e 112 giorni per il braccio 2
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Punteggio medio dell'impressione globale del cambiamento del paziente (PGI-C) per ciascuna visita ambulatoriale successiva al basale. La PGI-C sarà valutata utilizzando una scala a 7 punti da 1 (molto migliorato) a 7 (molto peggiorato) rispondendo alla domanda Dall'inizio dello studio, il mio stato generale è cambiato. |
fino a 84 giorni per il braccio 1 e 112 giorni per il braccio 2
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Endpoint di efficacia: punteggio globale dell'impressione di gravità del paziente
Lasso di tempo: fino a 84 giorni per il braccio 1 e 112 giorni per il braccio 2
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Variazione media dal basale dell'impressione globale di gravità del paziente (PGI-S) a ciascuna visita ambulatoriale successiva al basale. Il PGI-S sarà valutato utilizzando una scala a 5 punti da 1 (nessuno) a 5 (molto grave) rispondendo alla domanda Per favore valuta la gravità della tua malattia in questo momento. |
fino a 84 giorni per il braccio 1 e 112 giorni per il braccio 2
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Endpoint di efficacia: scala analogica visiva
Lasso di tempo: fino a 84 giorni per il braccio 1 e 112 giorni per il braccio 2
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Variazione media dal basale del dolore, valutato mediante il punteggio della scala analogica visiva (VAS), a ciascuna visita ambulatoriale successiva al basale. Il seguente parametro verrà valutato su una VAS da 0 (nessun dolore) a 100 (forte dolore intollerabile) in base alla domanda: "Qual è stata la tua peggiore intensità di dolore nelle ultime 24 ore?" |
fino a 84 giorni per il braccio 1 e 112 giorni per il braccio 2
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