Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie av en MMSET-hämmare hos patienter med recidiverande och refraktärt multipelt myelom

16 augusti 2026 uppdaterad av: K36 Therapeutics, Inc.

En fas 1-studie av KTX-1001, en oral, förstklassig, selektiv och potent MMSET katalytisk hämmare som dämpar H3K36me2 hos patienter med återfall och refraktärt multipelt myelom

En fas I-studie för att utvärdera säkerheten hos en ny, oralt tillgänglig, selektiv och potent liten molekylhämmare av histonlysinmetyltransferaset MMSET (även känd som NSD2/WHSC1) för att förhindra dimetylering av H3K36 hos vuxna patienter med återfall eller refraktär multipelt myelom (RRMM).

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Detta är en öppen fas I-studie, dosökning och expansionsstudie på vuxna patienter med RRMM.

I dosökningsfasen (del A) kommer patienter att utvärderas för DLT under cykel 1 (28 dagar). KTX-1001 MTD, RP2D och schema kommer att bestämmas.

I dosexpansionsfasen (del B) kommer patienter med translokation t(4;14) eller en GOF-mutation i MMSET (t.ex. E1099K) att registreras. Patienterna kommer att få KTX-1001 på RP2D för att ytterligare definiera säkerhet och tolerabilitet och ge preliminär effektinformation.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

165

Fas

  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

  • Namn: Soo Bang, MHSA
  • Telefonnummer: 1-347-342-7199
  • E-post: sbang@k36tx.com

Studera Kontakt Backup

Studieorter

  • Frankrike
      • Nantes, Frankrike
        • Rekrytering
        • Centre Hospitalier Universitaire de Nantes (Chu de Nantes) - Hotel-Dieu
        • Huvudutredare:
          • Cyrille Touzeau, MD
        • Kontakt:
      • Poitiers, Frankrike
        • Rekrytering
        • Centre Hospitalier Universitaire de Poitiers (CHU de Poitiers)
        • Huvudutredare:
          • Xavier Leleu, MD
        • Kontakt:
      • Toulouse, Frankrike
        • Rekrytering
        • Institut Universitaire du Cancer de Toulouse - Oncopole
        • Huvudutredare:
          • Pierre BORIES, MD
    • France
      • Villeneuve-d'Ascq, France, Frankrike
        • Rekrytering
        • Universitaire de Lille
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Salomon Manier, MD
  • Förenta staterna
    • California
      • San Francisco, California, Förenta staterna, 94143
        • Rekrytering
        • UCSF Medical Center - Hematology and Blood and Marrow Transplant Clinic
        • Huvudutredare:
          • Alfred Chung, MD
        • Kontakt:
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Förenta staterna, 32224
        • Rekrytering
        • Mayo Clinic Hospital - Florida
        • Huvudutredare:
          • Vivek Roy, MD
        • Kontakt:
      • Miami, Florida, Förenta staterna, 33136
        • Har inte rekryterat ännu
        • University of Miami Don Soffer Clinical Research Center
        • Huvudutredare:
          • Dickran Kazandjian, MD
        • Kontakt:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30322
        • Rekrytering
        • The Winship Cancer Institute of Emory University
        • Huvudutredare:
          • Sagar Lonial, MD, FACP
        • Kontakt:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02114
        • Rekrytering
        • Massachusetts General Hospital
        • Huvudutredare:
          • Andrew Yee, MD
        • Kontakt:
          • Andrew Yee, MD
          • Telefonnummer: 617-724-4000
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02215
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Förenta staterna, 55905
        • Rekrytering
        • Mayo Clinic - Transplant Center - Rochester
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • David Dingli, MD, PhD
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Förenta staterna, 07601
        • Rekrytering
        • Hackensack University Medical Center
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • David S Siegel, MD, PhD
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna, 10065
        • Rekrytering
        • Memorial Sloan-Kettering Cancer Center
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Saad Usmani, MD, FACP
        • Kontakt:
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Förenta staterna, 28204
      • Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27705
        • Rekrytering
        • Duke University Hospital
        • Huvudutredare:
          • Cristina Gasparetto, MD
        • Kontakt:
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44195
        • Har inte rekryterat ännu
        • Cleveland Clinic - Taussig Cancer Institute
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Louis Williams, MD
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Förenta staterna, 29425
        • Rekrytering
        • Medical University of South Carolina (MUSC) - Hollings Cancer Center
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Anthony Dominick, DO
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Förenta staterna, 37203
        • Rekrytering
        • Tennessee Oncology
        • Huvudutredare:
          • Jesus Berdeja, MD
        • Kontakt:
    • Texas
      • Dallas, Texas, Förenta staterna, 75235
        • Rekrytering
        • University of Texas Southwestern Harold C. Simmons Comprehensive Cancer Center
        • Huvudutredare:
          • Aimaz Afrough, MD
        • Kontakt:
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Förenta staterna, 98405
        • Har inte rekryterat ännu
        • Northwest Medical Specialties
        • Huvudutredare:
          • Jorge Chaves, MD
        • Kontakt:
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2C4
        • Rekrytering
        • University Health Network (UHN) - Princess Margaret Cancer Centre (Princess Margaret Hospital)
        • Huvudutredare:
          • Suzanne Trudel, MSc, MD
        • Kontakt:
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • Rekrytering
        • Hospital ClÃ-nic de Barcelona
        • Huvudutredare:
          • Laura Rosinol, MD, PhD
        • Kontakt:
      • Madrid, Spanien
        • Rekrytering
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
        • Huvudutredare:
          • Joaquín Martínez López, MD
        • Kontakt:
        • Kontakt:
      • Salamanca, Spanien
        • Rekrytering
        • Instituto de Investigacion Biomedica de Salamanca (IBSAL)
        • Huvudutredare:
          • Maria-Victoria Mateos Manteca, MD, PhD
        • Kontakt:
    • Navarre
      • Pamplona, Navarre, Spanien, 31008
        • Rekrytering
        • Clinica Universidad de Navarra
        • Huvudutredare:
          • Paula Rodriguez, MD, PhD
        • Kontakt:

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Viktiga inkluderingskriterier:

  • ≥ 18 år
  • ECOG-poäng ≤ 2

  • Återfall eller refraktärt multipelt myelom (enligt IMWG)

    • ≥ 3 tidigare behandlingslinjer, inklusive en PI, en IMiD och en anti-CD38-antikropp
    • Patienterna måste ha uttömt tillgängliga terapeutiska alternativ som förväntas ge en meningsfull klinisk fördel, antingen genom sjukdomsåterfall, behandlingsrefraktär sjukdom, intolerans eller vägran av behandlingen
    • t(4;14) bekräftad av standardmässig vård FISH-testning, eller GOF-mutation i MMSET bekräftad av lokalt sekvenseringstest (endast del B-dosexpansionskohorter)

  • Mätbar sjukdom, inklusive minst ett av följande kriterier:

    • Serum M-protein ≥ 0,50 g/dL (genom SPEP)
    • Serum IgA ≥ 0,50 g/dL (IgA-myelompatienter)
    • Urin M-protein ≥ 200 mg/24 timmar (av UPEP)
    • sFLC involverad lätt kedja ≥ 10 mg/dL (100 mg/L) (patienter med onormalt sFLC-förhållande)
    • ≥ 1 extramedullär lesion ≥ 1 cm i storlek och kan följas av bildbedömningar (endast del A-doseskaleringskohorter)
    • Benmärgsplasmaceller ≥ 10 % (endast del A dosökningskohorter)

Viktiga uteslutningskriterier:

  • Behandling med följande terapier under den angivna tidsperioden före första dosen:

    • Strålning, kemoterapi, immunterapi eller annan anticancerterapi ≤ 2 veckor
    • Cellulära terapier ≤ 8 veckor
    • Autolog transplantation < 100 dagar
    • Allogen transplantation ≤ 6 månader, eller > 6 månader med aktiv GVHD
    • Stor operation ≤ 4 veckor
  • Historik med eller aktuell plasmacellsleukemi, POEMS (polyneuropati, organomegali, endokrinopati och hudförändringar) syndrom, ensam benskada eller benskador som det enda beviset för plasmacellsdyskrasi, myelodysplastiskt syndrom eller en myeloproliferativ neoplasm eller lättkedjeamyloidos
  • Aktiv CNS-sjukdom
  • Otillräcklig benmärgsfunktion
  • Otillräcklig njur-, lever-, lung- och hjärtfunktion
  • Aktiv, pågående eller okontrollerad systemisk virus-, bakterie- eller svampinfektion. Tillåtna profylaktiska läkemedel, antimikrobiella medel eller antiretrovirala terapier definierade i protokollet.
  • Användning av syrareducerande medel och starka hämmare eller inducerare av CYP3A4 inom 14 dagar eller 5 halveringstider före första dosen
  • Aktiv malignitet som inte är relaterad till myelom som kräver behandling inom < 3 år före inskrivning, eller inte i fullständig remission, med undantag som definieras i protokollet.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Icke-randomiserad
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Kohort A (Single Agent): KTX-1001 + Dexametasone
Kohort A1 (Single Agent): KTX-1001 vid RP2D1 + Dex Cohort A2 (Single Agent): KTX-1001 vid RP2D2 + DEX
Läkemedel: Kohort A1 & A2: KTX-1001
KTX-1001: Oralt i 28 dagar varje cykel fram till progression. Dexametason: oralt en gång i veckan
Andra namn:
  • Dexametason
  • KTX-1001
Experimentell: Kohort B (Mezigdomide): KTX-1001 + Mezigdomide + Dex
Kohort B1 (Mezigdomide): KTX-1001 vid RP2D1 + Mezigdomide + Dex Cohort B2 (Mezigdomide) :: KTX-1001 vid RP2D2 + Mezigdomide + dex
Läkemedel: Kohort B1 & B2: KTX-1001+Mezigdomide
Läkemedel: KTX-1001: Oralt i 28 dagar varje cykel tills progressionsläkemedlet: dexametason: oralt en gång vecka läkemedel: mezigdomide dexametason: oralt en gång i veckan
Andra namn:
  • Mezigdomide
Experimentell: Kohort C (CarFilzomib/Kyprolis®): KTX-1001 + CARFILZOMIB + DEX
Kohort C1 (CarFilzomib/Kyprolis®): KTX-1001 vid RP2D1 + CarFilzomib + Dex Cohort C2 (CarFilzomib/Kyprolis®): KTX-1001 AT RP2D2 + CARFILZOMIB + DEX
Läkemedel: Kohort C1 & C2: KTX-1001 + CARFILZOMIB (KYPROLIS®)
Läkemedel: KTX-1001: Oralt i 28 dagar varje cykel tills progressionsläkemedlet: dexametason: oralt en gång vecka läkemedel: carfilzomib (kyprolis®): iv, en gång i veckan i 3 veckor i varje 28-dagars cykel
Andra namn:
  • Dexametason
  • CarFilzomib (Kyprolis®)
Experimentell: Cohort D (pomalidomide): KTX-1001 + pomalidomide + dex
Cohort D (pomalidomide): KTX-1001 at RP2D2 + pomalidomide + dex
Läkemedel: Kohort D: KTX-1001+ Pomalidomide (Pomalyst, Imnovid)
Läkemedel: KTX-1001: Oralt i 28 dagar varje cykel tills progressionsläkemedlet: dexametason: oralt en gång i veckan läkemedel: pomalidomid (pomalysator, imnovid): oralt, i 21 dagar i varje 28-dagars cykel
Andra namn:
  • Dexametason
  • Pomalidomide (Pomalyst, Imnovid)

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Dosupptrappning: Fastställande av rekommenderad dos för fas 2 (RP2D) och/eller maximal tolererad dos (MTD) Dosexpansion: Tillhandahåll preliminära effektdata om antitumörverkan av KTX-1001 i kombination med annan antimyelomterapi
Tidsram: Cykel 1 (28 dagar)
Förekomst av dosbegränsande toxicitet (DLT), behandlingsrelaterade biverkningar (TEAE), behandlingsrelaterade biverkningar (AE) och kliniskt signifikanta förändringar i laboratorieresultat
Cykel 1 (28 dagar)

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Sjukdomsspecifikt svar på KTX-1001± kombinationsterapi
Tidsram: Studietid

Objective Response Rate (ORR) Duration of Response (DOR) Progressionsfri överlevnad (PFS) Minimal Residual Disease (MRD)

Enligt IMWG konsensuskriterier för respons och minimal bedömning av restsjukdomar vid multipelt myelom
Studietid
Säkerhetsprofil för KTX-1001± kombinationsterapi
Tidsram: Studietid
Frekvens och svårighetsgrad av TEAE, behandlingsrelaterade biverkningar och kliniskt signifikanta förändringar i laboratorietestresultat
Studietid
Farmakokinetik & farmakodynamik KTX-1001 ± kombinationsterapi
Tidsram: Studievaraktighet
Maximal plasmakoncentration (CMAX) av KTX-1001 tid för att uppnå Cmax (TMAX) för KTX-1001-område under plasmakoncentrationstidskurvan (AUC) för KTX-1001
Studievaraktighet

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

K36 Therapeutics, Inc.

Samarbetspartners

Bristol-Myers Squibb

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

22 februari 2023

Primärt slutförande (Beräknad)

31 december 2027

Avslutad studie (Beräknad)

30 juni 2028

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

1 december 2022

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

13 december 2022

Första postat (Faktisk)

15 december 2022

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

18 augusti 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

16 augusti 2026

Senast verifierad

1 augusti 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • KTX-MMSET-001
  • EUCTR No: 2022-500801-41-00 (Annan identifierare: European Medicines Agency)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

OBESLUTSAM

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera