Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie av en MMSET-hemmer hos pasienter med residiverende og refraktært myelomatose

16. august 2026 oppdatert av: K36 Therapeutics, Inc.

En fase 1-studie av KTX-1001, en oral, førsteklasses, selektiv og potent MMSET katalytisk hemmer som undertrykker H3K36me2 hos pasienter med residiverende og refraktært myelomatose

En fase I-studie for å evaluere sikkerheten til en ny, oralt tilgjengelig, selektiv og potent liten molekylhemmer av histonlysinmetyltransferase MMSET (også kjent som NSD2/WHSC1) for å forhindre dimetylering av H3K36 hos voksne pasienter med residiv eller refraktær. multippelt myelom (RRMM).

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en fase I, åpen, doseøknings- og utvidelsesstudie hos voksne pasienter med RRMM.

I doseøkningsfasen (del A) vil pasienter bli evaluert for DLT under syklus 1 (28 dager). KTX-1001 MTD, RP2D og tidsplan vil bli bestemt.

I doseekspansjonsfasen (del B) vil pasienter med translokasjon t(4;14) eller en GOF-mutasjon i MMSET (f.eks. E1099K) bli registrert. Pasienter vil motta KTX-1001 på RP2D for ytterligere å definere sikkerhet og tolerabilitet og gi foreløpig effektinformasjon.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

165

Fase

  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

  • Navn: Soo Bang, MHSA
  • Telefonnummer: 1-347-342-7199
  • E-post: sbang@k36tx.com

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 2C4
        • Rekruttering
        • University Health Network (UHN) - Princess Margaret Cancer Centre (Princess Margaret Hospital)
        • Hovedetterforsker:
          • Suzanne Trudel, MSc, MD
        • Ta kontakt med:
  • Forente stater
    • California
      • San Francisco, California, Forente stater, 94143
        • Rekruttering
        • UCSF Medical Center - Hematology and Blood and Marrow Transplant Clinic
        • Hovedetterforsker:
          • Alfred Chung, MD
        • Ta kontakt med:
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forente stater, 32224
        • Rekruttering
        • Mayo Clinic Hospital - Florida
        • Hovedetterforsker:
          • Vivek Roy, MD
        • Ta kontakt med:
      • Miami, Florida, Forente stater, 33136
        • Har ikke rekruttert ennå
        • University of Miami Don Soffer Clinical Research Center
        • Hovedetterforsker:
          • Dickran Kazandjian, MD
        • Ta kontakt med:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322
        • Rekruttering
        • The Winship Cancer Institute of Emory University
        • Hovedetterforsker:
          • Sagar Lonial, MD, FACP
        • Ta kontakt med:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
        • Rekruttering
        • Massachusetts General Hospital
        • Hovedetterforsker:
          • Andrew Yee, MD
        • Ta kontakt med:
          • Andrew Yee, MD
          • Telefonnummer: 617-724-4000
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02215
        • Rekruttering
        • Dana-Farber Cancer Institute
        • Hovedetterforsker:
          • Yuxin Liu, MD
        • Ta kontakt med:
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forente stater, 55905
        • Rekruttering
        • Mayo Clinic - Transplant Center - Rochester
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • David Dingli, MD, PhD
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Forente stater, 07601
        • Rekruttering
        • Hackensack University Medical Center
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • David S Siegel, MD, PhD
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10065
        • Rekruttering
        • Memorial Sloan-Kettering Cancer Center
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Saad Usmani, MD, FACP
        • Ta kontakt med:
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Forente stater, 28204
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27705
        • Rekruttering
        • Duke University Hospital
        • Hovedetterforsker:
          • Cristina Gasparetto, MD
        • Ta kontakt med:
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44195
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Cleveland Clinic - Taussig Cancer Institute
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Louis Williams, MD
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forente stater, 29425
        • Rekruttering
        • Medical University of South Carolina (MUSC) - Hollings Cancer Center
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Anthony Dominick, DO
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37203
        • Rekruttering
        • Tennessee Oncology
        • Hovedetterforsker:
          • Jesus Berdeja, MD
        • Ta kontakt med:
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75235
        • Rekruttering
        • University of Texas Southwestern Harold C. Simmons Comprehensive Cancer Center
        • Hovedetterforsker:
          • Aimaz Afrough, MD
        • Ta kontakt med:
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Forente stater, 98405
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Northwest Medical Specialties
        • Hovedetterforsker:
          • Jorge Chaves, MD
        • Ta kontakt med:
  • Frankrike
      • Nantes, Frankrike
        • Rekruttering
        • Centre Hospitalier Universitaire de Nantes (CHU de Nantes) - Hotel-Dieu
        • Hovedetterforsker:
          • Cyrille Touzeau, MD
        • Ta kontakt med:
      • Poitiers, Frankrike
        • Rekruttering
        • Centre Hospitalier Universitaire de Poitiers (CHU de Poitiers)
        • Hovedetterforsker:
          • Xavier Leleu, MD
        • Ta kontakt med:
      • Toulouse, Frankrike
        • Rekruttering
        • Institut Universitaire du Cancer de Toulouse - Oncopole
        • Hovedetterforsker:
          • Pierre BORIES, MD
    • France
      • Villeneuve-d'Ascq, France, Frankrike
        • Rekruttering
        • Universitaire de Lille
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Salomon Manier, MD
  • Spania
      • Barcelona, Spania
        • Rekruttering
        • Hospital ClÃ-nic de Barcelona
        • Hovedetterforsker:
          • Laura Rosinol, MD, PhD
        • Ta kontakt med:
      • Madrid, Spania
        • Rekruttering
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
        • Hovedetterforsker:
          • Joaquín Martínez López, MD
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
      • Salamanca, Spania
        • Rekruttering
        • Instituto de Investigacion Biomedica de Salamanca (IBSAL)
        • Hovedetterforsker:
          • Maria-Victoria Mateos Manteca, MD, PhD
        • Ta kontakt med:
    • Navarre
      • Pamplona, Navarre, Spania, 31008
        • Rekruttering
        • Clinica Universidad de Navarra
        • Hovedetterforsker:
          • Paula Rodriguez, MD, PhD
        • Ta kontakt med:

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Viktige inkluderingskriterier:

  • ≥ 18 år
  • ECOG-score ≤ 2

  • Residiverende eller refraktært myelomatose (i henhold til IMWG)

    • ≥ 3 tidligere behandlingslinjer, inkludert en PI, en IMiD og et anti-CD38 antistoff
    • Pasienter må ha uttømt tilgjengelige terapeutiske alternativer som forventes å gi en meningsfull klinisk fordel, enten gjennom tilbakefall av sykdom, behandlingsrefraktær sykdom, intoleranse eller avslag på behandlingen
    • t(4;14) bekreftet av standard FISH-testing, eller GOF-mutasjon i MMSET bekreftet av lokal sekvenseringstest (kun del B-doseutvidelseskohorter)

  • Målbar sykdom, inkludert minst ett av følgende kriterier:

    • Serum M-protein ≥ 0,50 g/dL (ved SPEP)
    • Serum IgA ≥ 0,50 g/dL (IgA myelompasienter)
    • Urin M-protein ≥ 200 mg/24 timer (av UPEP)
    • sFLC involvert lett kjede ≥ 10 mg/dL (100 mg/L) (pasienter med unormalt sFLC-forhold)
    • ≥ 1 ekstramedullær lesjon ≥ 1 cm i størrelse og kan følges av bildevurderinger (kun del A-doseeskaleringskohorter)
    • Benmargsplasmaceller ≥ 10 % (kun del A-doseeskaleringskohorter)

Nøkkelekskluderingskriterier:

  • Behandling med følgende terapier i den angitte tidsperioden før første dose:

    • Stråling, kjemoterapi, immunterapi eller annen kreftbehandling ≤ 2 uker
    • Cellulær terapi ≤ 8 uker
    • Autolog transplantasjon < 100 dager
    • Allogen transplantasjon ≤ 6 måneder, eller > 6 måneder med aktiv GVHD
    • Større operasjon ≤ 4 uker
  • Anamnese med eller nåværende plasmacelleleukemi, POEMS (polynevropati, organomegali, endokrinopati og hudforandringer) syndrom, ensom benlesjon eller benlesjoner som eneste bevis for plasmacelledyskrasi, myelodysplastisk syndrom eller myeloproliferativ neoplasma eller lettkjedeamyloidose
  • Aktiv CNS-sykdom
  • Utilstrekkelig benmargsfunksjon
  • Utilstrekkelig nyre-, lever-, lunge- og hjertefunksjon
  • Aktiv, pågående eller ukontrollert systemisk virus-, bakterie- eller soppinfeksjon. Tillatte profylaktiske medisiner, antimikrobielle midler eller antiretrovirale terapier definert i protokollen.
  • Bruk av syreduserende midler og sterke hemmere eller induktorer av CYP3A4 innen 14 dager eller 5 halveringstider før første dose
  • Aktiv malignitet som ikke er relatert til myelom som krever behandling innen < 3 år før registrering, eller ikke i fullstendig remisjon, med unntak definert i protokoll.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomisert
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Kohort A (enkelt middel): KTX-1001 + dexamethason
Kohort A1 (enkelt middel): KTX-1001 ved RP2D1 + DEX-kohort A2 (enkelt middel): KTX-1001 ved RP2D2 + DEX
Legemiddel: Kohort A1 & A2: KTX-1001
KTX-1001: oralt i 28 dager hver syklus til progresjon. Dexamethason: muntlig en gang ukentlig
Andre navn:
  • Deksametason
  • KTX-1001
Eksperimentell: Kohort B (mezigdomide): KTX-1001 + mezigdomide + dex
Kohort B1 (Mezigdomide): KTX-1001 ved RP2D1 + mezigdomid + dex kohort B2 (Mezigdomide) :: KTX-1001 ved RP2D2 + mezigdomide + DEX
Legemiddel: Kohort B1 & B2: KTX-1001+mezigdomide
Legemiddel: KTX-1001: oralt i 28 dager hver syklus til progresjonsmedisin: Dexamethason: oralt en gang ukentlig medikament: mezigdomide Dexamethason: oralt en gang ukentlig
Andre navn:
  • Mezigdomide
Eksperimentell: Cohort C (Carfilzomib/Kyprolis®): KTX-1001 + Carfilzomib + Dex
Kohort C1 (Carfilzomib/Kyprolis®): KTX-1001 ved RP2D1 + Carfilzomib + Dex-kohort C2 (Carfilzomib/Kyprolis®): KTX-1001 ved RP2D2 + Carfilzomib + DEX
Legemiddel: Cohort C1 & C2: KTX-1001 + Carfilzomib (Kyprolis®)
Legemiddel: KTX-1001: oralt i 28 dager hver syklus til progresjon Medikament: Dexamethason: oralt en gang ukentlig medikament: carfilzomib (Kyprolis®): IV, en gang ukentlig i 3 uker i hver 28-dagers syklus
Andre navn:
  • Deksametason
  • Carfilzomib (Kyprolis®)
Eksperimentell: Cohort D (pomalidomide): KTX-1001 + pomalidomide + dex
Cohort D (pomalidomide): KTX-1001 at RP2D2 + pomalidomide + dex
Legemiddel: Kohort D: KTX-1001+ Pomalidomide (Pomalyst, Imnovid)
Legemiddel: KTX-1001: oralt i 28 dager hver syklus til progresjon Medikament: Dexamethason: oralt en gang i uken medikament: Pomalidomide (Pomalyst, Imnovid): oralt, i 21 dager i hver 28-dagers syklus
Andre navn:
  • Deksametason
  • Pomalidomide (Pomalyst, Imnovid)

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Doseeskalering: Bestemmelse av anbefalt fase 2-dose (RP2D) og/eller maksimal tolerert dose (MTD) Doseutvidelse: Gir foreløpige effektdata om antitumoreffekten av KTX-1001 i kombinasjon med annen anti-myelomterapi
Tidsramme: Syklus 1 (28 dager)
Forekomst av dosebegrensende toksisitet (DLT-er), behandlingsrelaterte bivirkninger (TEAE-er), behandlingsrelaterte bivirkninger, og klinisk signifikante endringer i laboratorietestresultater
Syklus 1 (28 dager)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Sykdomsspesifikk respons på KTX-1001± kombinasjonsterapi
Tidsramme: Studiens varighet

Objektiv responsrate (ORR) Varighet av respons (DOR) Progresjonsfri overlevelse (PFS) Minimal Residual Disease (MRD)

Per IMWG konsensuskriterier for respons og minimal restsykdomsvurdering ved multippelt myelom
Studiens varighet
Sikkerhetsprofilen til KTX-1001± kombinasjonsterapi
Tidsramme: Studiens varighet
Frekvens og alvorlighetsgrad av TEAE, behandlingsrelaterte AE og klinisk signifikante endringer i laboratorietestresultater
Studiens varighet
Farmakokinetikk og farmakodynamikk KTX-1001 ± kombinasjonsbehandling
Tidsramme: Varighet av studien
Maksimal plasmakonsentrasjon (CMAX) av KTX-1001 Tid for å oppnå Cmax (TMAX) for KTX-1001-området under plasmakonsentrasjonstidskurven (AUC) for KTX-1001
Varighet av studien

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

K36 Therapeutics, Inc.

Samarbeidspartnere

Bristol-Myers Squibb

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

22. februar 2023

Primær fullføring (Antatt)

31. desember 2027

Studiet fullført (Antatt)

30. juni 2028

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

1. desember 2022

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

13. desember 2022

Først lagt ut (Faktiske)

15. desember 2022

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

18. august 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

16. august 2026

Sist bekreftet

1. august 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • KTX-MMSET-001
  • EUCTR No: 2022-500801-41-00 (Annen identifikator: European Medicines Agency)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

UBESLUTTE

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere