Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie av en MMSET-hemmer hos pasienter med residiverende og refraktært myelomatose

23. oktober 2023 oppdatert av: K36 Therapeutics, Inc.

En fase 1-studie av KTX-1001, en oral, førsteklasses, selektiv og potent MMSET katalytisk hemmer som undertrykker H3K36me2 hos pasienter med residiverende og refraktært myelomatose

En fase I-studie for å evaluere sikkerheten til en ny, oralt tilgjengelig, selektiv og potent liten molekylhemmer av histonlysinmetyltransferase MMSET (også kjent som NSD2/WHSC1) for å forhindre dimetylering av H3K36 hos voksne pasienter med residiv eller refraktær. multippelt myelom (RRMM).

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en fase I, åpen, doseøknings- og utvidelsesstudie hos voksne pasienter med RRMM.

I doseøkningsfasen (del A) vil pasienter bli evaluert for DLT under syklus 1 (28 dager). KTX-1001 MTD, RP2D og tidsplan vil bli bestemt.

I doseekspansjonsfasen (del B) vil pasienter med translokasjon t(4;14) eller en GOF-mutasjon i MMSET (f.eks. E1099K) bli registrert. Pasienter vil motta KTX-1001 på RP2D for ytterligere å definere sikkerhet og tolerabilitet og gi foreløpig effektinformasjon.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

60

Fase

  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studer Kontakt Backup

Studiesteder

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 2C4
        • Rekruttering
        • University Health Network (UHN) - Princess Margaret Cancer Centre (Princess Margaret Hospital)
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Suzanne Trudel, MSc, MD
  • Forente stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forente stater, 85259
        • Rekruttering
        • Mayo Clinic Hospital - Phoenix
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Peter Bergsagel, MD
    • California
      • San Francisco, California, Forente stater, 94143
        • Rekruttering
        • UCSF Medical Center - Hematology and Blood and Marrow Transplant Clinic
        • Hovedetterforsker:
          • Alfred Chung, MD
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forente stater, 32224
        • Rekruttering
        • Mayo Clinic Hospital - Florida
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Vivek Roy, MD
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322
        • Rekruttering
        • The Winship Cancer Institute of Emory University
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Sagar Lonial, MD, FACP
    • Kansas
      • Westwood, Kansas, Forente stater, 66205
        • Rekruttering
        • University of Kansas Cancer Center - Fairway
        • Hovedetterforsker:
          • Al-Ola Abdallah, MD
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
        • Rekruttering
        • Massachusetts General Hospital
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Andrew Yee, MD
        • Ta kontakt med:
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forente stater, 55905
        • Rekruttering
        • Mayo Clinic - Transplant Center - Rochester
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • David Dingli, MD, PhD
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Forente stater, 07601
        • Rekruttering
        • Hackensack University Medical Center
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • David S Siegel, MD, PhD
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10065
        • Rekruttering
        • Memorial Sloan-Kettering Cancer Center
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Saad Usmani, MD, MBA, FACP
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27705
        • Rekruttering
        • Duke University Hospital
        • Hovedetterforsker:
          • Cristina Gasparetto, MD
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37203
        • Rekruttering
        • Tennessee Oncology
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Jesus Berdeja, MD
        • Ta kontakt med:
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75235
        • Rekruttering
        • University of Texas Southwestern Harold C. Simmons Comprehensive Cancer Center
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Aimaz Afrough, MD
  • Frankrike
      • Nantes, Frankrike
        • Rekruttering
        • Centre Hospitalier Universitaire de Nantes (CHU de Nantes) - Hotel-Dieu
        • Hovedetterforsker:
          • Cyrille Touzeau, MD
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
      • Toulouse, Frankrike
  • Spania
      • Barcelona, Spania
        • Rekruttering
        • Hospital ClÃ-nic de Barcelona
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Laura Rosinol, MD, PhD
      • Salamanca, Spania
        • Rekruttering
        • Instituto de Investigación Biomédica de Salamanca (IBSAL)
        • Ta kontakt med:
          • Maria-Victoria Mateos Manteca, MD, PhD
          • Telefonnummer: 56933 +34 92329-1100
          • E-post: mvmateos@usal.es
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Maria-Victoria Mateos Manteca, MD, PhD
    • Navarra
      • Pamplona, Navarra, Spania, 31008
        • Rekruttering
        • Clinica Universidad de Navarra
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
          • Joana Sofia Reis de Carvlaho
          • Telefonnummer: +34 94825-5400
          • E-post: jreis@unav.es
        • Hovedetterforsker:
          • Paula Rodriguez, MD, PhD

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Viktige inkluderingskriterier:

  • ≥ 18 år
  • ECOG-score ≤ 2

  • Residiverende eller refraktært myelomatose (i henhold til IMWG)

    • ≥ 3 tidligere behandlingslinjer, inkludert en PI, en IMiD og et anti-CD38 antistoff
    • Pasienter må ha uttømt tilgjengelige terapeutiske alternativer som forventes å gi en meningsfull klinisk fordel, enten gjennom tilbakefall av sykdom, behandlingsrefraktær sykdom, intoleranse eller avslag på behandlingen
    • t(4;14) bekreftet av standard FISH-testing, eller GOF-mutasjon i MMSET bekreftet av lokal sekvenseringstest (kun del B-doseutvidelseskohorter)

  • Målbar sykdom, inkludert minst ett av følgende kriterier:

    • Serum M-protein ≥ 0,50 g/dL (ved SPEP)
    • Serum IgA ≥ 0,50 g/dL (IgA myelompasienter)
    • Urin M-protein ≥ 200 mg/24 timer (av UPEP)
    • sFLC involvert lett kjede ≥ 10 mg/dL (100 mg/L) (pasienter med unormalt sFLC-forhold)
    • ≥ 1 ekstramedullær lesjon ≥ 1 cm i størrelse og kan følges av bildevurderinger (kun del A-doseeskaleringskohorter)
    • Benmargsplasmaceller ≥ 10 % (kun del A-doseeskaleringskohorter)

Nøkkelekskluderingskriterier:

  • Behandling med følgende terapier i den angitte tidsperioden før første dose:

    • Stråling, kjemoterapi, immunterapi eller annen kreftbehandling ≤ 2 uker
    • Cellulær terapi ≤ 8 uker
    • Autolog transplantasjon < 100 dager
    • Allogen transplantasjon ≤ 6 måneder, eller > 6 måneder med aktiv GVHD
    • Større operasjon ≤ 4 uker
  • Anamnese med eller nåværende plasmacelleleukemi, POEMS (polynevropati, organomegali, endokrinopati og hudforandringer) syndrom, ensom benlesjon eller benlesjoner som eneste bevis for plasmacelledyskrasi, myelodysplastisk syndrom eller myeloproliferativ neoplasma eller lettkjedeamyloidose
  • Aktiv CNS-sykdom
  • Utilstrekkelig benmargsfunksjon
  • Utilstrekkelig nyre-, lever-, lunge- og hjertefunksjon
  • Aktiv, pågående eller ukontrollert systemisk virus-, bakterie- eller soppinfeksjon. Tillatte profylaktiske medisiner, antimikrobielle midler eller antiretrovirale terapier definert i protokollen.
  • Bruk av syreduserende midler og sterke hemmere eller induktorer av CYP3A4 innen 14 dager eller 5 halveringstider før første dose
  • Aktiv malignitet som ikke er relatert til myelom som krever behandling innen < 3 år før registrering, eller ikke i fullstendig remisjon, med unntak definert i protokoll.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: KTX-1001
KTX-1001 vil bli administrert oralt, daglig i 28 dager.
Legemiddel: KTX-1001
KTX-1001 vil bli administrert oralt, daglig i 28 dager.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst av dosebegrensende toksisitet (DLT)
Tidsramme: Syklus 1 (28 dager)
Behandlingsfremkomne bivirkninger (AE), behandlingsrelaterte AE og klinisk signifikante endringer i laboratorietestresultater vil bli evaluert
Syklus 1 (28 dager)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Maksimal plasmakonsentrasjon (Cmax) av KTX-1001
Tidsramme: Syklus 1 (28 dager)
Syklus 1 (28 dager)
På tide å oppnå Cmax (tmax) for KTX-1001
Tidsramme: Syklus 1 (28 dager)
Syklus 1 (28 dager)
Areal under plasmakonsentrasjon-tid-kurven (AUC) for KTX-1001
Tidsramme: Syklus 1 (28 dager)
Syklus 1 (28 dager)
Objektiv responsrate (ORR) for KTX-1001
Tidsramme: Syklus 1 (28 dager)
Per IMWG konsensuskriterier for respons og minimal restsykdomsvurdering ved multippelt myelom
Syklus 1 (28 dager)
Varighet av respons (DOR) for KTX-1001
Tidsramme: Syklus 1 (28 dager)
Syklus 1 (28 dager)
Progresjonsfri overlevelse (PFS) for KTX-1001
Tidsramme: Syklus 1 (28 dager)
Syklus 1 (28 dager)
Total overlevelse (OS) for KTX-1001
Tidsramme: Syklus 1 (28 dager)
Syklus 1 (28 dager)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

K36 Therapeutics, Inc.

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

22. februar 2023

Primær fullføring (Antatt)

1. desember 2024

Studiet fullført (Antatt)

1. oktober 2025

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

1. desember 2022

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

13. desember 2022

Først lagt ut (Faktiske)

15. desember 2022

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

24. oktober 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

23. oktober 2023

Sist bekreftet

1. oktober 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • KTX-MMSET-001
  • EUCTR No: 2022-500801-41-00 (Annen identifikator: European Medicines Agency)

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Multippelt myelom

Kliniske studier på KTX-1001

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in United States

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere