Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie inhibitoru MMSET u pacientů s relapsem a refrakterním mnohočetným myelomem

4. června 2026 aktualizováno: K36 Therapeutics, Inc.

Studie fáze 1 KTX-1001, perorálního, prvotřídního, selektivního a silného katalytického inhibitoru MMSET, který potlačuje H3K36me2 u pacientů s relapsem a refrakterním mnohočetným myelomem

Studie fáze I k vyhodnocení bezpečnosti nového, perorálně dostupného, ​​selektivního a silného inhibitoru histon lysin methyl transferázy MMSET (také známého jako NSD2/WHSC1) s malou molekulou k prevenci dimethylace H3K36 u dospělých pacientů s relapsem nebo refrakterním mnohočetný myelom (RRMM).

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je otevřená fáze I studie s eskalací dávky a expanzí u dospělých pacientů s RRMM.

Ve fázi eskalace dávky (část A) budou pacienti hodnoceni na DLT během cyklu 1 (28 dní). Budou určeny KTX-1001 MTD, RP2D a harmonogram.

Ve fázi expanze dávky (část B) budou zařazeni pacienti s translokací t(4;14) nebo GOF mutací v MMSET (např. E1099K). Pacienti obdrží KTX-1001 na RP2D, aby dále definovali bezpečnost a snášenlivost a poskytli předběžné informace o účinnosti.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

165

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

  • Jméno: Soo Bang, MHSA
  • Telefonní číslo: 1-347-342-7199
  • E-mail: sbang@k36tx.com

Studijní záloha kontaktů

  • Jméno: Raymond Burgos, BSBA
  • Telefonní číslo: 1-774-276-6623
  • E-mail: rburgos@k36tx.com

Studijní místa

  • Francie
      • Nantes, Francie
        • Nábor
        • Centre Hospitalier Universitaire de Nantes (CHU de Nantes) - Hotel-Dieu
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Cyrille Touzeau, MD
        • Kontakt:
      • Poitiers, Francie
        • Nábor
        • Centre Hospitalier Universitaire de Poitiers (CHU de Poitiers)
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Xavier Leleu, MD
        • Kontakt:
      • Toulouse, Francie
        • Nábor
        • Institut Universitaire du Cancer de Toulouse - Oncopole
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Pierre Bories, MD
    • France
      • Villeneuve-d'Ascq, France, Francie
        • Nábor
        • Universitaire de Lille
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Salomon Manier, MD
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2C4
        • Nábor
        • University Health Network (UHN) - Princess Margaret Cancer Centre (Princess Margaret Hospital)
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Suzanne Trudel, MSc, MD
        • Kontakt:
  • Spojené státy
    • California
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94143
        • Nábor
        • UCSF Medical Center - Hematology and Blood and Marrow Transplant Clinic
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Alfred Chung, MD
        • Kontakt:
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32224
        • Nábor
        • Mayo Clinic Hospital - Florida
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Vivek Roy, MD
        • Kontakt:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
        • Nábor
        • The Winship Cancer Institute of Emory University
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Sagar Lonial, MD, FACP
        • Kontakt:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
        • Nábor
        • Massachusetts General Hospital
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Andrew Yee, MD
        • Kontakt:
          • Andrew Yee, MD
          • Telefonní číslo: 617-724-4000
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02215
        • Nábor
        • Dana-Farber Cancer Institute
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Yuxin Liu, MD
        • Kontakt:
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
        • Nábor
        • Mayo Clinic - Transplant Center - Rochester
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • David Dingli, MD, PhD
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Spojené státy, 07601
        • Nábor
        • Hackensack University Medical Center
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • David S Siegel, MD, PhD
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10065
        • Nábor
        • Memorial Sloan-Kettering Cancer Center
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Saad Usmani, MD, FACP
        • Kontakt:
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Spojené státy, 28204
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27705
        • Nábor
        • Duke University Hospital
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Cristina Gasparetto, MD
        • Kontakt:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37203
        • Nábor
        • Tennessee Oncology
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Jesus Berdeja, MD
        • Kontakt:
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75235
        • Nábor
        • University of Texas Southwestern Harold C. Simmons Comprehensive Cancer Center
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Aimaz Afrough, MD
        • Kontakt:
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko
        • Nábor
        • Hospital ClÃ-nic de Barcelona
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Laura Rosinol, MD, PhD
        • Kontakt:
      • Madrid, Španělsko
        • Nábor
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Joaquín Martínez López, MD
        • Kontakt:
          • Joaquín Martínez López, MD
          • Telefonní číslo: +34 91 779 2877
          • E-mail: jmarti01@med.ucm.es
        • Kontakt:
      • Salamanca, Španělsko
        • Nábor
        • Instituto de Investigacion Biomedica de Salamanca (IBSAL)
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Maria-Victoria Mateos Manteca, MD, PhD
        • Kontakt:
    • Navarre
      • Pamplona, Navarre, Španělsko, 31008
        • Nábor
        • Clinica Universidad de Navarra
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Paula Rodriguez, MD, PhD
        • Kontakt:

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  • ≥ 18 let
  • ECOG skóre ≤ 2

  • Recidivující nebo refrakterní mnohočetný myelom (podle IMWG)

    • ≥ 3 předchozí linie terapie, včetně PI, IMiD a protilátky proti CD38
    • Pacienti musí vyčerpat dostupné terapeutické možnosti, od kterých se očekává, že přinesou významný klinický přínos, buď prostřednictvím relapsu onemocnění, onemocnění refrakterního na léčbu, intolerance nebo odmítnutí terapie.
    • t(4;14) potvrzeno standardním testováním FISH nebo mutace GOF v MMSET potvrzená místním sekvenačním testem (pouze kohorty s expanzí dávky podle části B)

  • Měřitelné onemocnění, včetně alespoň jednoho z následujících kritérií:

    • Sérový M protein ≥ 0,50 g/dl (podle SPEP)
    • IgA v séru ≥ 0,50 g/dl (pacienti s IgA myelomem)
    • M protein v moči ≥ 200 mg/24 h (podle UPEP)
    • sFLC zahrnoval lehký řetězec ≥ 10 mg/dl (100 mg/l) (pacienti s abnormálním poměrem sFLC)
    • ≥ 1 extramedulární léze o velikosti ≥ 1 cm, kterou lze sledovat pomocí zobrazovacích vyšetření (pouze kohorty s eskalací dávky podle části A)
    • Plazmatické buňky kostní dřeně ≥ 10 % (pouze kohorty s eskalací dávky podle části A)

Klíčová kritéria vyloučení:

  • Léčba následujícími terapiemi v určeném časovém období před první dávkou:

    • Radiace, chemoterapie, imunoterapie nebo jakákoli jiná protinádorová terapie ≤ 2 týdny
    • Buněčné terapie ≤ 8 týdnů
    • Autologní transplantace < 100 dní
    • Alogenní transplantace ≤ 6 měsíců nebo > 6 měsíců s aktivní GVHD
    • Velká operace ≤ 4 týdny
  • Anamnéza nebo současná plazmatická leukémie, POEMS (polyneuropatie, organomegalie, endokrinopatie a kožní změny) syndrom, solitární kostní léze nebo kostní léze jako jediný důkaz dyskrazie plazmatických buněk, myelodysplastického syndromu nebo myeloproliferativního novotvaru nebo amyloidózy lehkého řetězce
  • Aktivní onemocnění CNS
  • Nedostatečná funkce kostní dřeně
  • Nedostatečná funkce ledvin, jater, plic a srdce
  • Aktivní, probíhající nebo nekontrolovaná systémová virová, bakteriální nebo plísňová infekce. Povolené profylaktické léky, antimikrobiální nebo antiretrovirové terapie definované v protokolu.
  • Použití činidel snižujících kyselost a silných inhibitorů nebo induktorů CYP3A4 během 14 dnů nebo 5 poločasů před první dávkou
  • Aktivní malignita nesouvisející s myelomem vyžadující léčbu během < 3 let před zařazením do studie nebo není v kompletní remisi, s výjimkami definovanými v protokolu.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Kohorta A (jediný agent): KTX-1001 + Dexamethason
Kohorta A1 (jediný agent): KTX-1001 v RP2D1 + DEX Cohort A2 (Single Agent): KTX-1001 při RP2D2 + DEX
Lék: Kohorta A1 & A2: KTX-1001
KTX-1001: Orálně po dobu 28 dnů každý cyklus až do progrese. Dexamethason: Oraly jednou týdně
Ostatní jména:
  • Dexamethason
  • KTX-1001
Experimentální: Kohorta B (mezigdomid): KTX-1001 + Mezigdomide + Dex
Kohorta B1 (mezigdomid): KTX-1001 při RP2D1 + Mezigdomide + Dex Cohort B2 (Mezigdomide) :: KTX-1001 při Rp2d2 + Mezigdomide + Dex
Lék: Kohorta B1 & B2: KTX-1001+Mezigdomide
Drug: KTX-1001: Orálně po dobu 28 dnů každý cyklus až do progresivního léčiva: dexamethason: ústně jednou týdenní lék: mezigdomid dexamethason: ústně jednou týdenní
Ostatní jména:
  • Mezigdomide
Experimentální: Kohorta C (Carfilzomib/Kyprolis®): KTX-1001 + Carfilzomib + Dex
Kohorta C1 (Carfilzomib/Kyprolis®): KTX-1001 v RP2D1 + Carfilzomib + Dex Cohort C2 (Carfilzomib/Kyprolis®): KTX-1001 v RP2D2 + Carfilzomib + Dex
Lék: Kohorta C1 & C2: KTX-1001 + Carfilzomib (Kyprolis®)
Drug: KTX-1001: Orálně po dobu 28 dnů každý cyklus až do progresivního léčiva: dexamethason: ústně jednou týdenní lék: Carfilzomib (Kyprolis®): IV, jednou týdně po dobu 3 týdnů v každém 28denním cyklu
Ostatní jména:
  • Dexamethason
  • Carfilzomib (Kyprolis®)
Experimentální: Cohort D (pomalidomide): KTX-1001 + pomalidomide + dex
Cohort D (pomalidomide): KTX-1001 at RP2D2 + pomalidomide + dex
Lék: Kohorta D: KTX-1001+ Pomalidomid (Pomalyst, imnovid)
Drug: KTX-1001: Orálně po dobu 28 dnů každý cyklus až do progresivního léčiva: dexamethason: ústně jednou týdně lék: Pomalidomid (Pomalyst, Imnovid): Orálně, po dobu 21 dnů v každém 28denním cyklu
Ostatní jména:
  • Dexamethason
  • Pomalidomid (Pomalyst, imnovid)

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Dávkové navyšování: Stanovení doporučené dávky pro fázi 2 (RP2D) a/nebo maximální tolerované dávky (MTD) Rozšíření dávkování: Poskytnutí předběžných údajů o účinnosti protinádorových účinků KTX-1001 v kombinaci s jinou anti-myelomovou terapií
Časové okno: Cyklus 1 (28 dní)
Výskyt dávkově limitující toxicity (DLT), nežádoucích příhod spojených s léčbou (TEAE), nežádoucích příhod souvisejících s léčbou a klinicky významných změn v laboratorních výsledcích
Cyklus 1 (28 dní)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Specifická reakce onemocnění na kombinovanou terapii KTX-1001±
Časové okno: Délka studia

Míra objektivní odpovědi (ORR) Doba trvání odpovědi (DOR) Přežití bez progrese (PFS) Minimální reziduální nemoc (MRD)

Konsenzuální kritéria podle IMWG pro reakci a hodnocení minimálního reziduálního onemocnění u mnohočetného myelomu
Délka studia
Bezpečnostní profil kombinované terapie KTX-1001±
Časové okno: Délka studia
Frekvence a závažnost TEAE, AE související s léčbou a klinicky významné změny ve výsledcích laboratorních testů
Délka studia
Farmakokinetika a farmakodynamika KTX-1001 ± kombinovaná terapie
Časové okno: Trvání studia
Maximální plazmatická koncentrace (CMAX) doba KTX-1001 k dosažení CMAX (TMAX) pro oblast KTX-1001 pod křivkou doby koncentrace v plazmě (AUC) pro KTX-1001
Trvání studia

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

K36 Therapeutics, Inc.

Spolupracovníci

Bristol-Myers Squibb

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

22. února 2023

Primární dokončení (Odhadovaný)

31. prosince 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

30. června 2028

Termíny zápisu do studia

První předloženo

1. prosince 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

13. prosince 2022

První zveřejněno (Aktuální)

15. prosince 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

8. června 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

4. června 2026

Naposledy ověřeno

1. června 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • KTX-MMSET-001
  • EUCTR No: 2022-500801-41-00 (Jiný identifikátor: European Medicines Agency)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NEROZHODNÝ

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Mnohočetný myelom

Klinické studie na Kohorta A1 & A2: KTX-1001

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Bahrain

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit