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Un estudio de un inhibidor de MMSET en pacientes con mieloma múltiple en recaída y refractario

16 de agosto de 2026 actualizado por: K36 Therapeutics, Inc.

Un estudio de fase 1 de KTX-1001, un inhibidor catalítico MMSET oral, primero en su clase, selectivo y potente que suprime H3K36me2 en pacientes con mieloma múltiple en recaída y refractario

Un estudio de fase I para evaluar la seguridad de un inhibidor de molécula pequeña novedoso, disponible por vía oral, selectivo y potente de la histona lisina metil transferasa MMSET (también conocido como NSD2/WHSC1) para prevenir la dimetilación de H3K36 en pacientes adultos con recaída o refractario mieloma múltiple (RRMM).

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este es un estudio de Fase I, abierto, de aumento de dosis y expansión en pacientes adultos con RRMM.

En la fase de escalada de dosis (Parte A), los pacientes serán evaluados para DLT durante el Ciclo 1 (28 días). Se determinará el KTX-1001 MTD, RP2D y el horario.

En la fase de expansión de dosis (Parte B), se inscribirán pacientes con translocación t(4;14) o una mutación GOF en MMSET (p. ej., E1099K). Los pacientes recibirán KTX-1001 en el RP2D para definir aún más la seguridad y la tolerabilidad y proporcionar información preliminar sobre la eficacia.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

165

Fase

  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

  • Nombre: Soo Bang, MHSA
  • Número de teléfono: 1-347-342-7199
  • Correo electrónico: sbang@k36tx.com

Copia de seguridad de contactos de estudio

  • Nombre: Latasha Nisbett, MS
  • Número de teléfono: 1-617-347-5787
  • Correo electrónico: lnisbett@k36tx.com

Ubicaciones de estudio

  • Canadá
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5G 2C4
        • Reclutamiento
        • University Health Network (UHN) - Princess Margaret Cancer Centre (Princess Margaret Hospital)
        • Investigador principal:
          • Suzanne Trudel, MSc, MD
        • Contacto:
  • España
      • Barcelona, España
        • Reclutamiento
        • Hospital ClÃ-nic de Barcelona
        • Investigador principal:
          • Laura Rosinol, MD, PhD
        • Contacto:
      • Madrid, España
        • Reclutamiento
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
        • Investigador principal:
          • Joaquín Martínez López, MD
        • Contacto:
          • Joaquín Martínez López, MD
          • Número de teléfono: +34 91 779 2877
          • Correo electrónico: jmarti01@med.ucm.es
        • Contacto:
      • Salamanca, España
        • Reclutamiento
        • Instituto de Investigacion Biomedica de Salamanca (IBSAL)
        • Investigador principal:
          • Maria-Victoria Mateos Manteca, MD, PhD
        • Contacto:
    • Navarre
      • Pamplona, Navarre, España, 31008
        • Reclutamiento
        • Clinica Universidad de Navarra
        • Investigador principal:
          • Paula Rodriguez, MD, PhD
        • Contacto:
  • Estados Unidos
    • California
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
        • Reclutamiento
        • UCSF Medical Center - Hematology and Blood and Marrow Transplant Clinic
        • Investigador principal:
          • Alfred Chung, MD
        • Contacto:
          • Phu Lam
          • Número de teléfono: 415-858-7994
          • Correo electrónico: phu.lam@ucsf.edu
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32224
        • Reclutamiento
        • Mayo Clinic Hospital - Florida
        • Investigador principal:
          • Vivek Roy, MD
        • Contacto:
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
        • Aún no reclutando
        • University of Miami Don Soffer Clinical Research Center
        • Investigador principal:
          • Dickran Kazandjian, MD
        • Contacto:
          • Michelle Armogan
          • Número de teléfono: 305-243-7479
          • Correo electrónico: mda182@miami.edu
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Reclutamiento
        • The Winship Cancer Institute of Emory University
        • Investigador principal:
          • Sagar Lonial, MD, FACP
        • Contacto:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Reclutamiento
        • Massachusetts General Hospital
        • Investigador principal:
          • Andrew Yee, MD
        • Contacto:
          • Andrew Yee, MD
          • Número de teléfono: 617-724-4000
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02215
        • Reclutamiento
        • Dana-Farber Cancer Institute
        • Investigador principal:
          • Yuxin Liu, MD
        • Contacto:
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Reclutamiento
        • Mayo Clinic - Transplant Center - Rochester
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • David Dingli, MD, PhD
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Estados Unidos, 07601
        • Reclutamiento
        • Hackensack University Medical Center
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • David S Siegel, MD, PhD
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10065
        • Reclutamiento
        • Memorial Sloan-Kettering Cancer Center
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Saad Usmani, MD, FACP
        • Contacto:
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28204
        • Reclutamiento
        • Atrium Health, Levine Cancer Institute
        • Investigador principal:
          • Cindy Varga, MD
        • Contacto:
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27705
        • Reclutamiento
        • Duke University Hospital
        • Investigador principal:
          • Cristina Gasparetto, MD
        • Contacto:
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
        • Aún no reclutando
        • Cleveland Clinic - Taussig Cancer Institute
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Louis Williams, MD
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
        • Reclutamiento
        • Medical University of South Carolina (MUSC) - Hollings Cancer Center
        • Contacto:
          • Shata Salzer
          • Número de teléfono: 843-792-1463
          • Correo electrónico: salzers@musc.edu
        • Investigador principal:
          • Anthony Dominick, DO
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37203
        • Reclutamiento
        • Tennessee Oncology
        • Investigador principal:
          • Jesus Berdeja, MD
        • Contacto:
          • Austin Windsor
          • Número de teléfono: 629-278-3554
          • Correo electrónico: awindsor@tnonc.com
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75235
        • Reclutamiento
        • University of Texas Southwestern Harold C. Simmons Comprehensive Cancer Center
        • Investigador principal:
          • Aimaz Afrough, MD
        • Contacto:
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Estados Unidos, 98405
        • Aún no reclutando
        • Northwest Medical Specialties
        • Investigador principal:
          • Jorge Chaves, MD
        • Contacto:
  • Francia
      • Nantes, Francia
        • Reclutamiento
        • Centre Hospitalier Universitaire de Nantes (Chu de Nantes) - Hotel-Dieu
        • Investigador principal:
          • Cyrille Touzeau, MD
        • Contacto:
      • Poitiers, Francia
        • Reclutamiento
        • Centre Hospitalier Universitaire de Poitiers (CHU de Poitiers)
        • Investigador principal:
          • Xavier Leleu, MD
        • Contacto:
      • Toulouse, Francia
        • Reclutamiento
        • Institut Universitaire du Cancer de Toulouse - Oncopole
        • Investigador principal:
          • Pierre BORIES, MD
    • France
      • Villeneuve-d'Ascq, France, Francia
        • Reclutamiento
        • Universitaire de Lille
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Salomon Manier, MD

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios clave de inclusión:

  • ≥ 18 años de edad
  • Puntuación ECOG ≤ 2

  • Mieloma múltiple en recaída o refractario (según IMWG)

    • ≥ 3 líneas previas de terapia, incluido un PI, un IMiD y un anticuerpo anti-CD38
    • Los pacientes deben haber agotado las opciones terapéuticas disponibles que se espera que brinden un beneficio clínico significativo, ya sea por recaída de la enfermedad, enfermedad refractaria al tratamiento, intolerancia o rechazo de la terapia.
    • t(4;14) confirmada por prueba estándar de atención FISH, o mutación GOF en MMSET confirmada por prueba de secuenciación local (solo cohortes de expansión de dosis de la Parte B)

  • Enfermedad medible, que incluye al menos 1 de los siguientes criterios:

    • Proteína M sérica ≥ 0,50 g/dL (por SPEP)
    • IgA sérica ≥ 0,50 g/dL (pacientes con mieloma IgA)
    • Proteína M en orina ≥ 200 mg/24 h (por UPEP)
    • Cadena ligera involucrada en sFLC ≥ 10 mg/dL (100 mg/L) (pacientes con índice anormal de sFLC)
    • ≥ 1 lesión extramedular ≥ 1 cm de tamaño y que pueda ser seguida por evaluaciones de imágenes (cohortes de aumento de dosis de la Parte A solamente)
    • Células plasmáticas de médula ósea ≥ 10 % (cohortes de escalada de dosis de la Parte A únicamente)

Criterios clave de exclusión:

  • Tratamiento con las siguientes terapias en el período de tiempo especificado antes de la primera dosis:

    • Radiación, quimioterapia, inmunoterapia o cualquier otra terapia contra el cáncer ≤ 2 semanas
    • Terapias celulares ≤ 8 semanas
    • Trasplante autólogo < 100 días
    • Trasplante alogénico ≤ 6 meses, o > 6 meses con EICH activa
    • Cirugía mayor ≤ 4 semanas
  • Antecedentes o leucemia de células plasmáticas actual, síndrome POEMS (polineuropatía, organomegalia, endocrinopatía y cambios en la piel), lesión ósea solitaria o lesiones óseas como única evidencia de discrasia de células plasmáticas, síndrome mielodisplásico o neoplasia mieloproliferativa o amiloidosis de cadena ligera
  • Enfermedad activa del SNC
  • Función inadecuada de la médula ósea
  • Función renal, hepática, pulmonar y cardíaca inadecuada
  • Infección viral, bacteriana o fúngica sistémica activa, en curso o no controlada. Medicamentos profilácticos, antimicrobianos o terapias antirretrovirales permitidos definidos en el protocolo.
  • Uso de agentes reductores de ácido e inhibidores o inductores fuertes de CYP3A4 dentro de los 14 días o 5 semividas antes de la primera dosis
  • Neoplasia maligna activa no relacionada con mieloma que requiera tratamiento en < 3 años antes de la inscripción, o que no esté en remisión completa, con las excepciones definidas en el protocolo.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: No aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Cohorte A (agente único): KTX-1001 + dexametasona
Cohorte A1 (agente único): KTX-1001 en RP2D1 + Dex Cohorte A2 (agente único): KTX-1001 en RP2D2 + DEX
Droga: Cohorte A1 y A2: KTX-1001
KTX-1001: oralmente durante 28 días cada ciclo hasta la progresión. Dexametasona: oralmente una vez por semana
Otros nombres:
  • Dexametasona
  • KTX-1001
Experimental: Cohorte B (Mezigdomide): KTX-1001 + Mezigdomide + Dex
Cohorte B1 (Mezigdomide): KTX-1001 en RP2D1 + Mezigdomuro + Dex Cohorte B2 (Mezigdomuro) :: KTX-1001 en RP2D2 + Mezigdomuro + Dex
Droga: Cohorte B1 y B2: KTX-1001+Mezigdomide
Medicamento: KTX-1001: oralmente durante 28 días cada ciclo hasta la progresión del medicamento: dexametasona: oralmente una vez semanalmente Medicamento: Mezigdomuro dexametasona: oralmente una vez por semana
Otros nombres:
  • Mezigdomida
Experimental: Cohorte C (Carfilzomib/Kyprolis®): KTX-1001 + Carfilzomib + Dex
Cohorte C1 (Carfilzomib/Kyprolis®): KTX-1001 en RP2D1 + Carfilzomib + Dex Cohorte C2 (Carfilzomib/Kyprolis®): KTX-1001 en RP2D2 + Carfilzomib + DEX
Droga: Cohorte C1 y C2: KTX-1001 + Carfilzomib (Kyprolis®)
Medicamento: KTX-1001: por vía oral durante 28 días cada ciclo hasta la progresión del medicamento: dexametasona: oralmente una vez semanalmente Medicamento: Carfilzomib (Kyprolis®): IV, una vez semanalmente durante 3 semanas en cada ciclo de 28 días
Otros nombres:
  • Dexametasona
  • Carfilzomib (Kyprolis®)
Experimental: Cohort D (pomalidomide): KTX-1001 + pomalidomide + dex
Cohort D (pomalidomide): KTX-1001 at RP2D2 + pomalidomide + dex
Droga: Cohorte D: KTX-1001+ Pomalidomida (Pomalyst, Imnovid)
Medicamento: KTX-1001: oralmente durante 28 días cada ciclo hasta la progresión Droga: Dexametasona: oralmente una vez a la semana Droga: Pomalidomida (Pomalyst, imnovid): oralmente, durante 21 días en cada ciclo de 28 días
Otros nombres:
  • Dexametasona
  • Pomalidomida (Pomalyst, Imnovid)

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Dose Escalation: Determinación de la dosis recomendada para la fase 2 (RP2D) y/o de la dosis máxima tolerada (MTD) Dose Expansion: Proporcionar datos preliminares de eficacia sobre los efectos antitumorales de KTX-1001 en combinación con otra terapia anti-mieloma
Periodo de tiempo: Ciclo 1 (28 días)
Incidencia de toxicidad limitante de dosis (TLD), eventos adversos emergentes del tratamiento (EAET), eventos adversos relacionados con el tratamiento y cambios clínicamente significativos en los resultados de pruebas de laboratorio
Ciclo 1 (28 días)

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Respuesta específica de la enfermedad a la terapia combinada KTX-1001±
Periodo de tiempo: Duración del estudio

Tasa de respuesta objetiva (ORR) Duración de la respuesta (DOR) Supervivencia libre de progresión (PFS) Enfermedad residual mínima (MRD)

Según los criterios de consenso del IMWG para la respuesta y la evaluación mínima de la enfermedad residual en el mieloma múltiple
Duración del estudio
Perfil de seguridad de la terapia combinada KTX-1001±
Periodo de tiempo: Duración del estudio
Frecuencia y gravedad de los EAET, EA relacionados con el tratamiento y cambios clínicamente significativos en los resultados de las pruebas de laboratorio
Duración del estudio
Farmacocinética y farmacodinámica KTX-1001 ± Terapia combinada
Periodo de tiempo: Duración del estudio
Concentración plasmática máxima (CMAX) de KTX-1001 tiempo para lograr CMAX (TMAX) para el área KTX-1001 bajo la curva de tiempo de concentración de plasma (AUC) para KTX-1001
Duración del estudio

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

K36 Therapeutics, Inc.

Colaboradores

Bristol-Myers Squibb

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

22 de febrero de 2023

Finalización primaria (Estimado)

31 de diciembre de 2027

Finalización del estudio (Estimado)

30 de junio de 2028

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

1 de diciembre de 2022

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

13 de diciembre de 2022

Publicado por primera vez (Actual)

15 de diciembre de 2022

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

18 de agosto de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

16 de agosto de 2026

Última verificación

1 de agosto de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • KTX-MMSET-001
  • EUCTR No: 2022-500801-41-00 (Otro identificador: European Medicines Agency)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

INDECISO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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