Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af en MMSET-hæmmer hos patienter med recidiverende og refraktær myelomatose

4. juni 2026 opdateret af: K36 Therapeutics, Inc.

Et fase 1-studie af KTX-1001, en oral, førsteklasses, selektiv og potent MMSET katalytisk hæmmer, der undertrykker H3K36me2 hos patienter med recidiverende og refraktær myelomatose

Et fase I-studie for at evaluere sikkerheden af ​​en ny, oralt tilgængelig, selektiv og potent lille molekylehæmmer af histonlysinmethyltransferase MMSET (også kendt som NSD2/WHSC1) for at forhindre dimethylering af H3K36 hos voksne patienter med recidiverende eller refraktær myelomatose (RRMM).

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et fase I, åbent, dosiseskalerings- og udvidelsesstudie i voksne patienter med RRMM.

I dosiseskaleringsfasen (del A) vil patienter blive evalueret for DLT'er under cyklus 1 (28 dage). KTX-1001 MTD, RP2D og tidsplan vil blive bestemt.

I dosisudvidelsesfasen (del B) vil patienter med translokation t(4;14) eller en GOF-mutation i MMSET (f.eks. E1099K) blive indskrevet. Patienter vil modtage KTX-1001 på RP2D for yderligere at definere sikkerhed og tolerabilitet og give foreløbige effektivitetsoplysninger.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

165

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

  • Navn: Soo Bang, MHSA
  • Telefonnummer: 1-347-342-7199
  • E-mail: sbang@k36tx.com

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 2C4
        • Rekruttering
        • University Health Network (UHN) - Princess Margaret Cancer Centre (Princess Margaret Hospital)
        • Ledende efterforsker:
          • Suzanne Trudel, MSc, MD
        • Kontakt:
  • Forenede Stater
    • California
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94143
        • Rekruttering
        • UCSF Medical Center - Hematology and Blood and Marrow Transplant Clinic
        • Ledende efterforsker:
          • Alfred Chung, MD
        • Kontakt:
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forenede Stater, 32224
        • Rekruttering
        • Mayo Clinic Hospital - Florida
        • Ledende efterforsker:
          • Vivek Roy, MD
        • Kontakt:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Rekruttering
        • The Winship Cancer Institute of Emory University
        • Ledende efterforsker:
          • Sagar Lonial, MD, FACP
        • Kontakt:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Rekruttering
        • Massachusetts General Hospital
        • Ledende efterforsker:
          • Andrew Yee, MD
        • Kontakt:
          • Andrew Yee, MD
          • Telefonnummer: 617-724-4000
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02215
        • Rekruttering
        • Dana-Farber Cancer Institute
        • Ledende efterforsker:
          • Yuxin Liu, MD
        • Kontakt:
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
        • Rekruttering
        • Mayo Clinic - Transplant Center - Rochester
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • David Dingli, MD, PhD
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Forenede Stater, 07601
        • Rekruttering
        • Hackensack University Medical Center
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • David S Siegel, MD, PhD
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10065
        • Rekruttering
        • Memorial Sloan-Kettering Cancer Center
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Saad Usmani, MD, FACP
        • Kontakt:
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Forenede Stater, 28204
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27705
        • Rekruttering
        • Duke University Hospital
        • Ledende efterforsker:
          • Cristina Gasparetto, MD
        • Kontakt:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37203
        • Rekruttering
        • Tennessee Oncology
        • Ledende efterforsker:
          • Jesus Berdeja, MD
        • Kontakt:
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75235
        • Rekruttering
        • University of Texas Southwestern Harold C. Simmons Comprehensive Cancer Center
        • Ledende efterforsker:
          • Aimaz Afrough, MD
        • Kontakt:
  • Frankrig
      • Nantes, Frankrig
        • Rekruttering
        • Centre Hospitalier Universitaire de Nantes (CHU de Nantes) - Hotel-Dieu
        • Ledende efterforsker:
          • Cyrille Touzeau, MD
        • Kontakt:
      • Poitiers, Frankrig
        • Rekruttering
        • Centre Hospitalier Universitaire de Poitiers (CHU de Poitiers)
        • Ledende efterforsker:
          • Xavier Leleu, MD
        • Kontakt:
      • Toulouse, Frankrig
        • Rekruttering
        • Institut Universitaire du Cancer de Toulouse - Oncopole
        • Ledende efterforsker:
          • Pierre Bories, MD
    • France
      • Villeneuve-d'Ascq, France, Frankrig
        • Rekruttering
        • Universitaire de Lille
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Salomon Manier, MD
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • Rekruttering
        • Hospital ClÃ-nic de Barcelona
        • Ledende efterforsker:
          • Laura Rosinol, MD, PhD
        • Kontakt:
      • Madrid, Spanien
        • Rekruttering
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
        • Ledende efterforsker:
          • Joaquín Martínez López, MD
        • Kontakt:
        • Kontakt:
      • Salamanca, Spanien
        • Rekruttering
        • Instituto de Investigacion Biomedica de Salamanca (IBSAL)
        • Ledende efterforsker:
          • Maria-Victoria Mateos Manteca, MD, PhD
        • Kontakt:
    • Navarre
      • Pamplona, Navarre, Spanien, 31008
        • Rekruttering
        • Clinica Universidad de Navarra
        • Ledende efterforsker:
          • Paula Rodriguez, MD, PhD
        • Kontakt:

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  • ≥ 18 år
  • ECOG-score ≤ 2

  • Recidiverende eller refraktær myelomatose (i henhold til IMWG)

    • ≥ 3 tidligere behandlingslinjer, inklusive en PI, et IMiD og et anti-CD38 antistof
    • Patienter skal have udtømt tilgængelige terapeutiske muligheder, der forventes at give en meningsfuld klinisk fordel, enten gennem sygdomstilbagefald, behandlingsrefraktær sygdom, intolerance eller afvisning af terapien
    • t(4;14) bekræftet ved standard pleje FISH-test eller GOF-mutation i MMSET bekræftet ved lokal sekventeringstest (kun del B dosisudvidelseskohorter)

  • Målbar sygdom, herunder mindst 1 af følgende kriterier:

    • Serum M-protein ≥ 0,50 g/dL (ved SPEP)
    • Serum IgA ≥ 0,50 g/dL (IgA myelompatienter)
    • Urin M-protein ≥ 200 mg/24 timer (ved UPEP)
    • sFLC involveret let kæde ≥ 10 mg/dL (100 mg/L) (patienter med unormalt sFLC-forhold)
    • ≥ 1 ekstramedullær læsion ≥ 1 cm i størrelse og kan følges af billeddiagnostiske vurderinger (kun del A-dosiseskaleringskohorter)
    • Knoglemarvsplasmaceller ≥ 10 % (kun del A-dosiseskaleringskohorter)

Nøgleekskluderingskriterier:

  • Behandling med følgende behandlinger i den specificerede periode før første dosis:

    • Stråling, kemoterapi, immunterapi eller anden kræftbehandling ≤ 2 uger
    • Cellulær terapi ≤ 8 uger
    • Autolog transplantation < 100 dage
    • Allogen transplantation ≤ 6 måneder eller > 6 måneder med aktiv GVHD
    • Større operation ≤ 4 uger
  • Anamnese med eller nuværende plasmacelleleukæmi, POEMS (polyneuropati, organomegali, endokrinopati og hudforandringer) syndrom, solitære knoglelæsioner eller knoglelæsioner som det eneste bevis for plasmacelledyskrasi, myelodysplastisk syndrom eller en myeloproliferativ neoplasma eller letkædeamyloidose
  • Aktiv CNS sygdom
  • Utilstrækkelig knoglemarvsfunktion
  • Utilstrækkelig nyre-, lever-, lunge- og hjertefunktion
  • Aktiv, igangværende eller ukontrolleret systemisk viral, bakteriel eller svampeinfektion. Tilladte profylaktiske lægemidler, antimikrobielle midler eller antiretrovirale terapier defineret i protokollen.
  • Brug af syrereducerende midler og stærke hæmmere eller inducere af CYP3A4 inden for 14 dage eller 5 halveringstider før første dosis
  • Aktiv malignitet, der ikke er relateret til myelom, der kræver behandling inden for < 3 år før indskrivning, eller ikke i fuldstændig remission, med undtagelser defineret i protokollen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Kohort A (enkelt middel): KTX-1001 + dexamethason
Kohort A1 (enkelt middel): KTX-1001 ved RP2D1 + DEX-kohort A2 (enkelt middel): KTX-1001 ved RP2D2 + DEX
Medicin: Kohort A1 & A2: KTX-1001
KTX-1001: Oralt i 28 dage hver cyklus indtil progression. Dexamethason: Oralt en gang ugentligt
Andre navne:
  • Dexamethason
  • KTX-1001
Eksperimentel: Kohort B (Mezigdomide): KTX-1001 + Mezigdomide + Dex
Kohort B1 (Mezigdomide): KTX-1001 ved Rp2d1 + Mezigdomide + Dex-kohort B2 (Mezigdomide) :: KTX-1001 ved Rp2d2 + Mezigdomide + Dex
Medicin: Kohort B1 & B2: KTX-1001+Mezigdomide
Lægemiddel: KTX-1001: Oralt i 28 dage hver cyklus indtil progressionsmedicin: Dexamethason: Oralt en gang ugentlig lægemiddel: Mezigdomide Dexamethason: Oralt en gang ugentligt
Andre navne:
  • Mezigdomide
Eksperimentel: Kohort C (carfilzomib/kyprolis®): KTX-1001 + carfilzomib + dex
Kohort C1 (carfilzomib/kyprolis®): KTX-1001 ved Rp2d1 + carfilzomib + dex-kohort C2 (carfilzomib/kyprolis®): KTX-1001 ved RP2D2 + carfilzomib + DEX
Medicin: Kohort C1 & C2: KTX-1001 + carfilzomib (Kyprolis®)
Lægemiddel: KTX-1001: Oralt i 28 dage hver cyklus indtil progressionsmedicin: dexamethason: Oralt en gang ugentlig lægemiddel: carfilzomib (Kyprolis®): IV, en gang ugentligt i 3 uger i hver 28-dages cyklus
Andre navne:
  • Dexamethason
  • Carfilzomib (Kyprolis®)
Eksperimentel: Cohort D (pomalidomide): KTX-1001 + pomalidomide + dex
Cohort D (pomalidomide): KTX-1001 at RP2D2 + pomalidomide + dex
Medicin: Kohort D: KTX-1001+ Pomalidomid (Pomalyst, Imnovid)
Lægemiddel: KTX-1001: Oralt i 28 dage hver cyklus indtil progressionsmedicin: Dexamethason: Oralt en gang om ugen. Lægemiddel: Pomalidomid (Pomalyst, Imnovid): Oralt, i 21 dage i hver 28-dages cyklus
Andre navne:
  • Dexamethason
  • Pomalidomid (Pomalyst, Imnovid)

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Dosisstigning: Bestemmelse af anbefalet fase 2-dosis (RP2D) og/eller maksimalt tolereret dosis (MTD) Dosisudvidelse: Giver foreløbige effektivitetsdata om KTX-1001's antitumorvirkninger i kombination med anden antimyelomterapi
Tidsramme: Cyklus 1 (28 dage)
Forekomst af dosisbegrænsende toksicitet (DLT'er), behandlingsrelaterede bivirkninger (TEAE'er), behandlingsrelaterede bivirkninger og klinisk signifikante ændringer i laboratorieprøveresultater
Cyklus 1 (28 dage)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sygdomsspecifik respons på KTX-1001± kombinationsterapi
Tidsramme: Studiets varighed

Objektiv responsrate (ORR) Varighed af respons (DOR) Progressionsfri overlevelse (PFS) Minimal Residual Disease (MRD)

I henhold til IMWG konsensuskriterier for respons og minimal restsygdomsvurdering ved myelomatose
Studiets varighed
Sikkerhedsprofil for KTX-1001± kombinationsterapi
Tidsramme: Studiets varighed
Hyppighed og sværhedsgrad af TEAE'er, behandlingsrelaterede AE'er og klinisk signifikante ændringer i laboratorietestresultater
Studiets varighed
Farmakokinetik og farmakodynamik KTX-1001 ± kombinationsterapi
Tidsramme: Undersøgelsesvarighed
Maksimal plasmakoncentration (CMAX) af KTX-1001 tid til at opnå Cmax (Tmax) til KTX-1001-området under plasmakoncentrationstidskurve (AUC) for KTX-1001
Undersøgelsesvarighed

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

K36 Therapeutics, Inc.

Samarbejdspartnere

Bristol-Myers Squibb

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

22. februar 2023

Primær færdiggørelse (Anslået)

31. december 2027

Studieafslutning (Anslået)

30. juni 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

1. december 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

13. december 2022

Først opslået (Faktiske)

15. december 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

8. juni 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

4. juni 2026

Sidst verificeret

1. juni 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • KTX-MMSET-001
  • EUCTR No: 2022-500801-41-00 (Anden identifikator: European Medicines Agency)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

UBESLUTET

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Myelomatose

Kliniske forsøg med Kohort A1 & A2: KTX-1001

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Jamaica

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner