Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse af en MMSET-hæmmer hos patienter med recidiverende og refraktær myelomatose

23. oktober 2023 opdateret af: K36 Therapeutics, Inc.

Et fase 1-studie af KTX-1001, en oral, førsteklasses, selektiv og potent MMSET katalytisk hæmmer, der undertrykker H3K36me2 hos patienter med recidiverende og refraktær myelomatose

Et fase I-studie for at evaluere sikkerheden af ​​en ny, oralt tilgængelig, selektiv og potent lille molekylehæmmer af histonlysinmethyltransferase MMSET (også kendt som NSD2/WHSC1) for at forhindre dimethylering af H3K36 hos voksne patienter med recidiverende eller refraktær myelomatose (RRMM).

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et fase I, åbent, dosiseskalerings- og udvidelsesstudie i voksne patienter med RRMM.

I dosiseskaleringsfasen (del A) vil patienter blive evalueret for DLT'er under cyklus 1 (28 dage). KTX-1001 MTD, RP2D og tidsplan vil blive bestemt.

I dosisudvidelsesfasen (del B) vil patienter med translokation t(4;14) eller en GOF-mutation i MMSET (f.eks. E1099K) blive indskrevet. Patienter vil modtage KTX-1001 på RP2D for yderligere at definere sikkerhed og tolerabilitet og give foreløbige effektivitetsoplysninger.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

60

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Undersøgelse Kontakt Backup

Studiesteder

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 2C4
        • Rekruttering
        • University Health Network (UHN) - Princess Margaret Cancer Centre (Princess Margaret Hospital)
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Suzanne Trudel, MSc, MD
  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85259
        • Rekruttering
        • Mayo Clinic Hospital - Phoenix
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Peter Bergsagel, MD
    • California
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94143
        • Rekruttering
        • UCSF Medical Center - Hematology and Blood and Marrow Transplant Clinic
        • Ledende efterforsker:
          • Alfred Chung, MD
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forenede Stater, 32224
        • Rekruttering
        • Mayo Clinic Hospital - Florida
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Vivek Roy, MD
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Rekruttering
        • The Winship Cancer Institute of Emory University
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Sagar Lonial, MD, FACP
    • Kansas
      • Westwood, Kansas, Forenede Stater, 66205
        • Rekruttering
        • University of Kansas Cancer Center - Fairway
        • Ledende efterforsker:
          • Al-Ola Abdallah, MD
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Rekruttering
        • Massachusetts General Hospital
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Andrew Yee, MD
        • Kontakt:
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
        • Rekruttering
        • Mayo Clinic - Transplant Center - Rochester
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • David Dingli, MD, PhD
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Forenede Stater, 07601
        • Rekruttering
        • Hackensack University Medical Center
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • David S Siegel, MD, PhD
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10065
        • Rekruttering
        • Memorial Sloan-Kettering Cancer Center
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Saad Usmani, MD, MBA, FACP
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27705
        • Rekruttering
        • Duke University Hospital
        • Ledende efterforsker:
          • Cristina Gasparetto, MD
        • Kontakt:
        • Kontakt:
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37203
        • Rekruttering
        • Tennessee Oncology
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Jesus Berdeja, MD
        • Kontakt:
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75235
  • Frankrig
      • Nantes, Frankrig
        • Rekruttering
        • Centre Hospitalier Universitaire de Nantes (CHU de Nantes) - Hotel-Dieu
        • Ledende efterforsker:
          • Cyrille Touzeau, MD
        • Kontakt:
        • Kontakt:
      • Toulouse, Frankrig
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • Rekruttering
        • Hospital ClÃ-nic de Barcelona
        • Kontakt:
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Laura Rosinol, MD, PhD
      • Salamanca, Spanien
        • Rekruttering
        • Instituto de Investigación Biomédica de Salamanca (IBSAL)
        • Kontakt:
          • Maria-Victoria Mateos Manteca, MD, PhD
          • Telefonnummer: 56933 +34 92329-1100
          • E-mail: mvmateos@usal.es
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Maria-Victoria Mateos Manteca, MD, PhD
    • Navarra
      • Pamplona, Navarra, Spanien, 31008
        • Rekruttering
        • Clinica Universidad de Navarra
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Joana Sofia Reis de Carvlaho
          • Telefonnummer: +34 94825-5400
          • E-mail: jreis@unav.es
        • Ledende efterforsker:
          • Paula Rodriguez, MD, PhD

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  • ≥ 18 år
  • ECOG-score ≤ 2

  • Recidiverende eller refraktær myelomatose (i henhold til IMWG)

    • ≥ 3 tidligere behandlingslinjer, inklusive en PI, et IMiD og et anti-CD38 antistof
    • Patienter skal have udtømt tilgængelige terapeutiske muligheder, der forventes at give en meningsfuld klinisk fordel, enten gennem sygdomstilbagefald, behandlingsrefraktær sygdom, intolerance eller afvisning af terapien
    • t(4;14) bekræftet ved standard pleje FISH-test eller GOF-mutation i MMSET bekræftet ved lokal sekventeringstest (kun del B dosisudvidelseskohorter)

  • Målbar sygdom, herunder mindst 1 af følgende kriterier:

    • Serum M-protein ≥ 0,50 g/dL (ved SPEP)
    • Serum IgA ≥ 0,50 g/dL (IgA myelompatienter)
    • Urin M-protein ≥ 200 mg/24 timer (ved UPEP)
    • sFLC involveret let kæde ≥ 10 mg/dL (100 mg/L) (patienter med unormalt sFLC-forhold)
    • ≥ 1 ekstramedullær læsion ≥ 1 cm i størrelse og kan følges af billeddiagnostiske vurderinger (kun del A-dosiseskaleringskohorter)
    • Knoglemarvsplasmaceller ≥ 10 % (kun del A-dosiseskaleringskohorter)

Nøgleekskluderingskriterier:

  • Behandling med følgende behandlinger i den specificerede periode før første dosis:

    • Stråling, kemoterapi, immunterapi eller anden kræftbehandling ≤ 2 uger
    • Cellulær terapi ≤ 8 uger
    • Autolog transplantation < 100 dage
    • Allogen transplantation ≤ 6 måneder eller > 6 måneder med aktiv GVHD
    • Større operation ≤ 4 uger
  • Anamnese med eller nuværende plasmacelleleukæmi, POEMS (polyneuropati, organomegali, endokrinopati og hudforandringer) syndrom, solitære knoglelæsioner eller knoglelæsioner som det eneste bevis for plasmacelledyskrasi, myelodysplastisk syndrom eller en myeloproliferativ neoplasma eller letkædeamyloidose
  • Aktiv CNS sygdom
  • Utilstrækkelig knoglemarvsfunktion
  • Utilstrækkelig nyre-, lever-, lunge- og hjertefunktion
  • Aktiv, igangværende eller ukontrolleret systemisk viral, bakteriel eller svampeinfektion. Tilladte profylaktiske lægemidler, antimikrobielle midler eller antiretrovirale terapier defineret i protokollen.
  • Brug af syrereducerende midler og stærke hæmmere eller inducere af CYP3A4 inden for 14 dage eller 5 halveringstider før første dosis
  • Aktiv malignitet, der ikke er relateret til myelom, der kræver behandling inden for < 3 år før indskrivning, eller ikke i fuldstændig remission, med undtagelser defineret i protokollen.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: KTX-1001
KTX-1001 vil blive administreret oralt, dagligt i 28 dage.
Medicin: KTX-1001
KTX-1001 vil blive administreret oralt, dagligt i 28 dage.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Forekomst af dosisbegrænsende toksicitet (DLT'er)
Tidsramme: Cyklus 1 (28 dage)
Behandlingsfremkaldte bivirkninger (AE'er), behandlingsrelaterede AE'er og klinisk signifikante ændringer i laboratorietestresultater vil blive evalueret
Cyklus 1 (28 dage)

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Maksimal plasmakoncentration (Cmax) af KTX-1001
Tidsramme: Cyklus 1 (28 dage)
Cyklus 1 (28 dage)
Tid til at opnå Cmax (tmax) for KTX-1001
Tidsramme: Cyklus 1 (28 dage)
Cyklus 1 (28 dage)
Areal under plasmakoncentration-tid-kurven (AUC) for KTX-1001
Tidsramme: Cyklus 1 (28 dage)
Cyklus 1 (28 dage)
Objektiv svarprocent (ORR) for KTX-1001
Tidsramme: Cyklus 1 (28 dage)
I henhold til IMWG konsensuskriterier for respons og vurdering af minimal restsygdom ved myelomatose
Cyklus 1 (28 dage)
Varighed af svar (DOR) for KTX-1001
Tidsramme: Cyklus 1 (28 dage)
Cyklus 1 (28 dage)
Progressionsfri overlevelse (PFS) for KTX-1001
Tidsramme: Cyklus 1 (28 dage)
Cyklus 1 (28 dage)
Samlet overlevelse (OS) for KTX-1001
Tidsramme: Cyklus 1 (28 dage)
Cyklus 1 (28 dage)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

K36 Therapeutics, Inc.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

22. februar 2023

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. december 2024

Studieafslutning (Anslået)

1. oktober 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

1. december 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

13. december 2022

Først opslået (Faktiske)

15. december 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

24. oktober 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

23. oktober 2023

Sidst verificeret

1. oktober 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • KTX-MMSET-001
  • EUCTR No: 2022-500801-41-00 (Anden identifikator: European Medicines Agency)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med KTX-1001

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Bahrain

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner