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Um estudo de um inibidor de MMSET em pacientes com mieloma múltiplo recidivante e refratário

16 de agosto de 2026 atualizado por: K36 Therapeutics, Inc.

Um estudo de fase 1 do KTX-1001, um inibidor catalítico MMSET oral, de primeira classe, seletivo e potente que suprime o H3K36me2 em pacientes com mieloma múltiplo recidivante e refratário

Um estudo de Fase I para avaliar a segurança de um novo, oralmente disponível, seletivo e potente inibidor de pequena molécula da histona lisina metil transferase MMSET (também conhecido como NSD2/WHSC1) para prevenir a dimetilação de H3K36 em pacientes adultos com recaída ou refratária mieloma múltiplo (MMRR).

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este é um estudo de Fase I, aberto, escalonamento de dose e expansão em pacientes adultos com RRMM.

Na fase de escalonamento de dose (Parte A), os pacientes serão avaliados quanto a DLTs durante o Ciclo 1 (28 dias). O KTX-1001 MTD, RP2D e cronograma serão determinados.

Na fase de expansão da dose (Parte B), serão incluídos pacientes com translocação t(4;14) ou uma mutação GOF em MMSET (por exemplo, E1099K). Os pacientes receberão KTX-1001 no RP2D para definir melhor a segurança e a tolerabilidade e fornecer informações preliminares sobre a eficácia.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

165

Estágio

  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

  • Nome: Soo Bang, MHSA
  • Número de telefone: 1-347-342-7199
  • E-mail: sbang@k36tx.com

Estude backup de contato

  • Nome: Latasha Nisbett, MS
  • Número de telefone: 1-617-347-5787
  • E-mail: lnisbett@k36tx.com

Locais de estudo

  • Canadá
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5G 2C4
        • Recrutamento
        • University Health Network (UHN) - Princess Margaret Cancer Centre (Princess Margaret Hospital)
        • Investigador principal:
          • Suzanne Trudel, MSc, MD
        • Contato:
  • Espanha
      • Barcelona, Espanha
        • Recrutamento
        • Hospital ClÃ-nic de Barcelona
        • Investigador principal:
          • Laura Rosinol, MD, PhD
        • Contato:
      • Madrid, Espanha
        • Recrutamento
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
        • Investigador principal:
          • Joaquín Martínez López, MD
        • Contato:
          • Joaquín Martínez López, MD
          • Número de telefone: +34 91 779 2877
          • E-mail: jmarti01@med.ucm.es
        • Contato:
      • Salamanca, Espanha
        • Recrutamento
        • Instituto de Investigacion Biomedica de Salamanca (IBSAL)
        • Investigador principal:
          • Maria-Victoria Mateos Manteca, MD, PhD
        • Contato:
    • Navarre
      • Pamplona, Navarre, Espanha, 31008
        • Recrutamento
        • Clínica Universidad de Navarra
        • Investigador principal:
          • Paula Rodriguez, MD, PhD
        • Contato:
  • Estados Unidos
    • California
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
        • Recrutamento
        • UCSF Medical Center - Hematology and Blood and Marrow Transplant Clinic
        • Investigador principal:
          • Alfred Chung, MD
        • Contato:
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32224
        • Recrutamento
        • Mayo Clinic Hospital - Florida
        • Investigador principal:
          • Vivek Roy, MD
        • Contato:
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
        • Ainda não está recrutando
        • University of Miami Don Soffer Clinical Research Center
        • Investigador principal:
          • Dickran Kazandjian, MD
        • Contato:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Recrutamento
        • The Winship Cancer Institute of Emory University
        • Investigador principal:
          • Sagar Lonial, MD, FACP
        • Contato:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Recrutamento
        • Massachusetts General Hospital
        • Investigador principal:
          • Andrew Yee, MD
        • Contato:
          • Andrew Yee, MD
          • Número de telefone: 617-724-4000
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02215
        • Recrutamento
        • Dana-Farber Cancer Institute
        • Investigador principal:
          • Yuxin Liu, MD
        • Contato:
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Recrutamento
        • Mayo Clinic - Transplant Center - Rochester
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • David Dingli, MD, PhD
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Estados Unidos, 07601
        • Recrutamento
        • Hackensack University Medical Center
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • David S Siegel, MD, PhD
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10065
        • Recrutamento
        • Memorial Sloan-Kettering Cancer Center
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Saad Usmani, MD, FACP
        • Contato:
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Estados Unidos, 28204
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27705
        • Recrutamento
        • Duke University Hospital
        • Investigador principal:
          • Cristina Gasparetto, MD
        • Contato:
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
        • Ainda não está recrutando
        • Cleveland Clinic - Taussig Cancer Institute
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Louis Williams, MD
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
        • Recrutamento
        • Medical University of South Carolina (MUSC) - Hollings Cancer Center
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Anthony Dominick, DO
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37203
        • Recrutamento
        • Tennessee Oncology
        • Investigador principal:
          • Jesus Berdeja, MD
        • Contato:
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75235
        • Recrutamento
        • University of Texas Southwestern Harold C. Simmons Comprehensive Cancer Center
        • Investigador principal:
          • Aimaz Afrough, MD
        • Contato:
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Estados Unidos, 98405
        • Ainda não está recrutando
        • Northwest Medical Specialties
        • Investigador principal:
          • Jorge Chaves, MD
        • Contato:
  • França
      • Nantes, França
        • Recrutamento
        • Centre Hospitalier Universitaire de Nantes (Chu de Nantes) - Hotel-Dieu
        • Investigador principal:
          • Cyrille Touzeau, MD
        • Contato:
      • Poitiers, França
        • Recrutamento
        • Centre Hospitalier Universitaire de Poitiers (CHU de Poitiers)
        • Investigador principal:
          • Xavier Leleu, MD
        • Contato:
      • Toulouse, França
        • Recrutamento
        • Institut Universitaire Du Cancer de Toulouse - Oncopole
        • Investigador principal:
          • Pierre BORIES, MD
    • France
      • Villeneuve-d'Ascq, France, França
        • Recrutamento
        • Universitaire de Lille
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Salomon Manier, MD

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Principais Critérios de Inclusão:

  • ≥ 18 anos de idade
  • Pontuação ECOG ≤ 2

  • Mieloma múltiplo recidivado ou refratário (conforme IMWG)

    • ≥ 3 linhas anteriores de terapia, incluindo um PI, um IMiD e um anticorpo anti-CD38
    • Os pacientes devem ter esgotado as opções terapêuticas disponíveis que se espera que forneçam um benefício clínico significativo, seja por recidiva da doença, doença refratária ao tratamento, intolerância ou recusa da terapia
    • t(4;14) confirmado por teste FISH padrão de atendimento, ou mutação GOF em MMSET confirmada por teste de sequenciamento local (somente coortes de expansão de dose da Parte B)

  • Doença mensurável, incluindo pelo menos 1 dos seguintes critérios:

    • Proteína M sérica ≥ 0,50 g/dL (por SPEP)
    • IgA sérico ≥ 0,50 g/dL (pacientes com mieloma IgA)
    • Proteína M na urina ≥ 200 mg/24 h (por UPEP)
    • sFLC envolvia cadeia leve ≥ 10 mg/dL (100 mg/L) (pacientes com relação sFLC anormal)
    • ≥ 1 lesão extramedular ≥ 1 cm de tamanho e capaz de ser acompanhada por avaliações de imagem (somente coortes de escalonamento de dose da Parte A)
    • Células plasmáticas da medula óssea ≥ 10% (apenas coortes de escalonamento de dose da Parte A)

Principais Critérios de Exclusão:

  • Tratamento com as seguintes terapias no período de tempo especificado antes da primeira dose:

    • Radiação, quimioterapia, imunoterapia ou qualquer outra terapia anticancerígena ≤ 2 semanas
    • Terapias celulares ≤ 8 semanas
    • Transplante autólogo < 100 dias
    • Transplante alogênico ≤ 6 meses ou > 6 meses com DECH ativa
    • Cirurgia de grande porte ≤ 4 semanas
  • Histórico ou atual de leucemia de células plasmáticas, síndrome POEMS (polineuropatia, organomegalia, endocrinopatia e alterações cutâneas), lesão óssea solitária ou lesões ósseas como única evidência de discrasia de células plasmáticas, síndrome mielodisplásica ou neoplasia mieloproliferativa ou amiloidose de cadeia leve
  • Doença ativa do SNC
  • Função inadequada da medula óssea
  • Função renal, hepática, pulmonar e cardíaca inadequadas
  • Infecção viral, bacteriana ou fúngica sistêmica ativa, contínua ou descontrolada. Medicamentos profiláticos permitidos, antimicrobianos ou terapias antirretrovirais definidas em protocolo.
  • Uso de agentes redutores de ácido e fortes inibidores ou indutores de CYP3A4 dentro de 14 dias ou 5 meias-vidas antes da primeira dose
  • Malignidade ativa não relacionada ao mieloma que requer terapia dentro de < 3 anos antes da inscrição, ou não em remissão completa, com exceções definidas no protocolo.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Coorte A (agente único): KTX-1001 + dexametasona
Coorte A1 (agente único): KTX-1001 em RP2D1 + DEX Coorte A2 (agente único): KTX-1001 em RP2D2 + DEX
Medicamento: Coorte A1 e A2: KTX-1001
KTX-1001: Por via oral por 28 dias a cada ciclo até a progressão. Dexametasona: por via oral uma vez por semana
Outros nomes:
  • Dexametasona
  • KTX-1001
Experimental: Coorte B (Mezigdomida): KTX-1001 + Mezigdomida + DEX
Coorte B1 (mezigdomida): KTX-1001 em rp2d1 + mezigdomida + dex coorte B2 (mezigdomida) :: ktx-1001 em rp2d2 + mezigdomida + DEX
Medicamento: Coorte B1 e B2: KTX-1001+Mezigdomida
Medicamento: KTX-1001: Por via oral por 28 dias a cada ciclo até o medicamento de progressão: dexametasona: por via semanal medicamento: mezigdomida dexametasona: por via semanal, uma vez por semana
Outros nomes:
  • Mezigdomide
Experimental: Coorte C (Carfilzomib/Kyprolis®): KTX-1001 + Carfilzomib + DEX
Coorte C1 (Carfilzomib/Kyprolis®): KTX-1001 em RP2D1 + carfilzomibe + DEX Coorte C2 (carfilzomibe/kyprolis®): KTX-1001 em rp2d2 + carfilzomib + dex
Medicamento: Coorte C1 e C2: KTX-1001 + Carfilzomib (Kyprolis®)
Medicamento: KTX-1001: Por via oral por 28 dias a cada ciclo até o medicamento de progressão: dexametasona: por via semanal medicamento: carfilzomibe (kyprolis®): iv, uma vez por semana por 3 semanas em cada ciclo de 28 dias
Outros nomes:
  • Dexametasona
  • Carfilzomib (Kyprolis®)
Experimental: Cohort D (pomalidomide): KTX-1001 + pomalidomide + dex
Cohort D (pomalidomide): KTX-1001 at RP2D2 + pomalidomide + dex
Medicamento: Coorte D: KTX-1001+ Pomalidomida (Pomalisador, Imnovid)
Medicamento: KTX-1001: Por via oral por 28 dias a cada ciclo até o medicamento de progressão: dexametasona: oralmente uma vez por semana medicamento: pomalidomida (pomalisador, imnovid): oralmente, por 21 dias em cada ciclo de 28 dias
Outros nomes:
  • Dexametasona
  • Pomalidomida (pomalisador, imnovid)

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Dose Escalation: Determinação da Dose Recomendada para a Fase 2 (RP2D) e/ou da Dose Máxima Tolerada (MTD) Dose Expansion: Fornecer dados preliminares de eficácia sobre os efeitos antitumorais do KTX-1001 em combinação com outra terapia anti-mieloma
Prazo: Ciclo 1 (28 dias)
Incidência de toxicidade limitante da dose (TLD), eventos adversos emergentes do tratamento (EAET), eventos adversos relacionados com o tratamento e alterações clinicamente significativas nos resultados de testes laboratoriais
Ciclo 1 (28 dias)

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Resposta específica da doença à terapia combinada KTX-1001±
Prazo: Duração do estudo

Taxa de resposta objetiva (ORR) Duração da resposta (DOR) Sobrevivência livre de progressão (PFS) Doença residual mínima (MRD)

De acordo com os critérios de consenso do IMWG para resposta e avaliação de doença residual mínima no mieloma múltiplo
Duração do estudo
Perfil de segurança da terapia combinada KTX-1001±
Prazo: Duração do estudo
Frequência e gravidade dos TEAEs, EAs relacionados ao tratamento e alterações clinicamente significativas nos resultados dos exames laboratoriais
Duração do estudo
Farmacocinética e farmacodinâmica KTX-1001 ± terapia combinada
Prazo: Duração do estudo
Concentração plasmática máxima (CMAX) do tempo KTX-1001 para obter CMAX (TMAX) para a área KTX-1001 sob a curva de tempo de concentração plasmática (AUC) para KTX-1001
Duração do estudo

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

K36 Therapeutics, Inc.

Colaboradores

Bristol-Myers Squibb

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

22 de fevereiro de 2023

Conclusão Primária (Estimado)

31 de dezembro de 2027

Conclusão do estudo (Estimado)

30 de junho de 2028

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

1 de dezembro de 2022

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

13 de dezembro de 2022

Primeira postagem (Real)

15 de dezembro de 2022

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

18 de agosto de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

16 de agosto de 2026

Última verificação

1 de agosto de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • KTX-MMSET-001
  • EUCTR No: 2022-500801-41-00 (Outro identificador: European Medicines Agency)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

INDECISO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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