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Um estudo de um inibidor de MMSET em pacientes com mieloma múltiplo recidivante e refratário

23 de outubro de 2023 atualizado por: K36 Therapeutics, Inc.

Um estudo de fase 1 do KTX-1001, um inibidor catalítico MMSET oral, de primeira classe, seletivo e potente que suprime o H3K36me2 em pacientes com mieloma múltiplo recidivante e refratário

Um estudo de Fase I para avaliar a segurança de um novo, oralmente disponível, seletivo e potente inibidor de pequena molécula da histona lisina metil transferase MMSET (também conhecido como NSD2/WHSC1) para prevenir a dimetilação de H3K36 em pacientes adultos com recaída ou refratária mieloma múltiplo (MMRR).

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este é um estudo de Fase I, aberto, escalonamento de dose e expansão em pacientes adultos com RRMM.

Na fase de escalonamento de dose (Parte A), os pacientes serão avaliados quanto a DLTs durante o Ciclo 1 (28 dias). O KTX-1001 MTD, RP2D e cronograma serão determinados.

Na fase de expansão da dose (Parte B), serão incluídos pacientes com translocação t(4;14) ou uma mutação GOF em MMSET (por exemplo, E1099K). Os pacientes receberão KTX-1001 no RP2D para definir melhor a segurança e a tolerabilidade e fornecer informações preliminares sobre a eficácia.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

60

Estágio

  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

  • Nome: Soo Bang
  • Número de telefone: 1-347-342-7199
  • E-mail: sbang@k36tx.com

Estude backup de contato

Locais de estudo

  • Canadá
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5G 2C4
        • Recrutamento
        • University Health Network (UHN) - Princess Margaret Cancer Centre (Princess Margaret Hospital)
        • Contato:
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Suzanne Trudel, MSc, MD
  • Espanha
      • Barcelona, Espanha
        • Recrutamento
        • Hospital ClÃ-nic de Barcelona
        • Contato:
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Laura Rosinol, MD, PhD
      • Salamanca, Espanha
        • Recrutamento
        • Instituto de Investigación Biomédica de Salamanca (IBSAL)
        • Contato:
          • Maria-Victoria Mateos Manteca, MD, PhD
          • Número de telefone: 56933 +34 92329-1100
          • E-mail: mvmateos@usal.es
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Maria-Victoria Mateos Manteca, MD, PhD
    • Navarra
      • Pamplona, Navarra, Espanha, 31008
        • Recrutamento
        • Clinica Universidad De Navarra
        • Contato:
        • Contato:
          • Joana Sofia Reis de Carvlaho
          • Número de telefone: +34 94825-5400
          • E-mail: jreis@unav.es
        • Investigador principal:
          • Paula Rodriguez, MD, PhD
  • Estados Unidos
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85259
        • Recrutamento
        • Mayo Clinic Hospital - Phoenix
        • Contato:
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Peter Bergsagel, MD
    • California
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
        • Recrutamento
        • UCSF Medical Center - Hematology and Blood and Marrow Transplant Clinic
        • Investigador principal:
          • Alfred Chung, MD
        • Contato:
        • Contato:
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32224
        • Recrutamento
        • Mayo Clinic Hospital - Florida
        • Contato:
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Vivek Roy, MD
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
        • Recrutamento
        • The Winship Cancer Institute of Emory University
        • Contato:
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Sagar Lonial, MD, FACP
    • Kansas
      • Westwood, Kansas, Estados Unidos, 66205
        • Recrutamento
        • University of Kansas Cancer Center - Fairway
        • Investigador principal:
          • Al-Ola Abdallah, MD
        • Contato:
        • Contato:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Recrutamento
        • Massachusetts General Hospital
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Andrew Yee, MD
        • Contato:
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Recrutamento
        • Mayo Clinic - Transplant Center - Rochester
        • Contato:
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • David Dingli, MD, PhD
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Estados Unidos, 07601
        • Recrutamento
        • Hackensack University Medical Center
        • Contato:
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • David S Siegel, MD, PhD
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10065
        • Recrutamento
        • Memorial Sloan-Kettering Cancer Center
        • Contato:
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Saad Usmani, MD, MBA, FACP
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27705
        • Recrutamento
        • Duke University Hospital
        • Investigador principal:
          • Cristina Gasparetto, MD
        • Contato:
        • Contato:
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37203
        • Recrutamento
        • Tennessee Oncology
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Jesus Berdeja, MD
        • Contato:
    • Texas
      • Dallas, Texas, Estados Unidos, 75235
        • Recrutamento
        • University of Texas Southwestern Harold C. Simmons Comprehensive Cancer Center
        • Contato:
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Aimaz Afrough, MD
  • França
      • Nantes, França
        • Recrutamento
        • Centre Hospitalier Universitaire de Nantes (CHU de Nantes) - Hotel-Dieu
        • Investigador principal:
          • Cyrille Touzeau, MD
        • Contato:
        • Contato:
      • Toulouse, França

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Principais Critérios de Inclusão:

  • ≥ 18 anos de idade
  • Pontuação ECOG ≤ 2

  • Mieloma múltiplo recidivado ou refratário (conforme IMWG)

    • ≥ 3 linhas anteriores de terapia, incluindo um PI, um IMiD e um anticorpo anti-CD38
    • Os pacientes devem ter esgotado as opções terapêuticas disponíveis que se espera que forneçam um benefício clínico significativo, seja por recidiva da doença, doença refratária ao tratamento, intolerância ou recusa da terapia
    • t(4;14) confirmado por teste FISH padrão de atendimento, ou mutação GOF em MMSET confirmada por teste de sequenciamento local (somente coortes de expansão de dose da Parte B)

  • Doença mensurável, incluindo pelo menos 1 dos seguintes critérios:

    • Proteína M sérica ≥ 0,50 g/dL (por SPEP)
    • IgA sérico ≥ 0,50 g/dL (pacientes com mieloma IgA)
    • Proteína M na urina ≥ 200 mg/24 h (por UPEP)
    • sFLC envolvia cadeia leve ≥ 10 mg/dL (100 mg/L) (pacientes com relação sFLC anormal)
    • ≥ 1 lesão extramedular ≥ 1 cm de tamanho e capaz de ser acompanhada por avaliações de imagem (somente coortes de escalonamento de dose da Parte A)
    • Células plasmáticas da medula óssea ≥ 10% (apenas coortes de escalonamento de dose da Parte A)

Principais Critérios de Exclusão:

  • Tratamento com as seguintes terapias no período de tempo especificado antes da primeira dose:

    • Radiação, quimioterapia, imunoterapia ou qualquer outra terapia anticancerígena ≤ 2 semanas
    • Terapias celulares ≤ 8 semanas
    • Transplante autólogo < 100 dias
    • Transplante alogênico ≤ 6 meses ou > 6 meses com DECH ativa
    • Cirurgia de grande porte ≤ 4 semanas
  • Histórico ou atual de leucemia de células plasmáticas, síndrome POEMS (polineuropatia, organomegalia, endocrinopatia e alterações cutâneas), lesão óssea solitária ou lesões ósseas como única evidência de discrasia de células plasmáticas, síndrome mielodisplásica ou neoplasia mieloproliferativa ou amiloidose de cadeia leve
  • Doença ativa do SNC
  • Função inadequada da medula óssea
  • Função renal, hepática, pulmonar e cardíaca inadequadas
  • Infecção viral, bacteriana ou fúngica sistêmica ativa, contínua ou descontrolada. Medicamentos profiláticos permitidos, antimicrobianos ou terapias antirretrovirais definidas em protocolo.
  • Uso de agentes redutores de ácido e fortes inibidores ou indutores de CYP3A4 dentro de 14 dias ou 5 meias-vidas antes da primeira dose
  • Malignidade ativa não relacionada ao mieloma que requer terapia dentro de < 3 anos antes da inscrição, ou não em remissão completa, com exceções definidas no protocolo.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: KTX-1001
O KTX-1001 será administrado por via oral, diariamente, durante 28 dias.
Medicamento: KTX-1001
O KTX-1001 será administrado por via oral, diariamente, durante 28 dias.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Incidência de toxicidade limitante da dose (DLTs)
Prazo: Ciclo 1 (28 dias)
Serão avaliados eventos adversos (EAs) emergentes do tratamento, EAs relacionados ao tratamento e alterações clinicamente significativas nos resultados dos testes laboratoriais
Ciclo 1 (28 dias)

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Concentração plasmática máxima (Cmax) de KTX-1001
Prazo: Ciclo 1 (28 dias)
Ciclo 1 (28 dias)
Tempo para atingir Cmax (tmax) para KTX-1001
Prazo: Ciclo 1 (28 dias)
Ciclo 1 (28 dias)
Área sob a curva de concentração plasmática-tempo (AUC) para KTX-1001
Prazo: Ciclo 1 (28 dias)
Ciclo 1 (28 dias)
Taxa de resposta objetiva (ORR) para KTX-1001
Prazo: Ciclo 1 (28 dias)
De acordo com os Critérios de Consenso do IMWG para Resposta e Avaliação Mínima de Doença Residual em Mieloma Múltiplo
Ciclo 1 (28 dias)
Duração da resposta (DOR) para KTX-1001
Prazo: Ciclo 1 (28 dias)
Ciclo 1 (28 dias)
Sobrevida livre de progressão (PFS) para KTX-1001
Prazo: Ciclo 1 (28 dias)
Ciclo 1 (28 dias)
Sobrevida global (OS) para KTX-1001
Prazo: Ciclo 1 (28 dias)
Ciclo 1 (28 dias)

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

K36 Therapeutics, Inc.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

22 de fevereiro de 2023

Conclusão Primária (Estimado)

1 de dezembro de 2024

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de outubro de 2025

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

1 de dezembro de 2022

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

13 de dezembro de 2022

Primeira postagem (Real)

15 de dezembro de 2022

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

24 de outubro de 2023

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

23 de outubro de 2023

Última verificação

1 de outubro de 2023

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • KTX-MMSET-001
  • EUCTR No: 2022-500801-41-00 (Outro identificador: European Medicines Agency)

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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