Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie van een MMSET-remmer bij patiënten met gerecidiveerd en refractair multipel myeloom

23 oktober 2023 bijgewerkt door: K36 Therapeutics, Inc.

Een fase 1-studie van KTX-1001, een orale, eersteklas, selectieve en krachtige MMSET-katalytische remmer die H3K36me2 onderdrukt bij patiënten met gerecidiveerd en refractair multipel myeloom

Een Fase I-studie om de veiligheid te evalueren van een nieuwe, oraal verkrijgbare, selectieve en krachtige kleinmoleculaire remmer van de histon-lysine-methyltransferase MMSET (ook bekend als NSD2/WHSC1) om de dimethylering van H3K36 bij volwassen patiënten met recidiverende of refractaire multipel myeloom (RRMM).

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een fase I, open-label, dosisescalatie- en uitbreidingsonderzoek bij volwassen patiënten met RRMM.

In de dosisescalatiefase (deel A) worden de patiënten beoordeeld op DLT's tijdens cyclus 1 (28 dagen). De KTX-1001 MTD, RP2D en het schema worden bepaald.

In de dosisuitbreidingsfase (deel B) zullen patiënten met translocatie t(4;14) of een GOF-mutatie in MMSET (bijv. E1099K) worden ingeschreven. Patiënten zullen KTX-1001 ontvangen bij de RP2D om de veiligheid en verdraagbaarheid verder te definiëren en voorlopige informatie over de werkzaamheid te verstrekken.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

60

Fase

  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 2C4
        • Werving
        • University Health Network (UHN) - Princess Margaret Cancer Centre (Princess Margaret Hospital)
        • Contact:
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Suzanne Trudel, MSc, MD
  • Frankrijk
      • Nantes, Frankrijk
        • Werving
        • Centre Hospitalier Universitaire de Nantes (Chu de Nantes) - Hotel-Dieu
        • Hoofdonderzoeker:
          • Cyrille Touzeau, MD
        • Contact:
        • Contact:
      • Toulouse, Frankrijk
  • Spanje
      • Barcelona, Spanje
        • Werving
        • Hospital ClÃ-nic de Barcelona
        • Contact:
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Laura Rosinol, MD, PhD
      • Salamanca, Spanje
        • Werving
        • Instituto de Investigación Biomédica de Salamanca (IBSAL)
        • Contact:
          • Maria-Victoria Mateos Manteca, MD, PhD
          • Telefoonnummer: 56933 +34 92329-1100
          • E-mail: mvmateos@usal.es
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Maria-Victoria Mateos Manteca, MD, PhD
    • Navarra
      • Pamplona, Navarra, Spanje, 31008
        • Werving
        • Clinica Universidad de Navarra
        • Contact:
        • Contact:
          • Joana Sofia Reis de Carvlaho
          • Telefoonnummer: +34 94825-5400
          • E-mail: jreis@unav.es
        • Hoofdonderzoeker:
          • Paula Rodriguez, MD, PhD
  • Verenigde Staten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85259
        • Werving
        • Mayo Clinic Hospital - Phoenix
        • Contact:
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Peter Bergsagel, MD
    • California
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94143
        • Werving
        • UCSF Medical Center - Hematology and Blood and Marrow Transplant Clinic
        • Hoofdonderzoeker:
          • Alfred Chung, MD
        • Contact:
        • Contact:
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Verenigde Staten, 32224
        • Werving
        • Mayo Clinic Hospital - Florida
        • Contact:
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Vivek Roy, MD
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30322
        • Werving
        • The Winship Cancer Institute of Emory University
        • Contact:
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Sagar Lonial, MD, FACP
    • Kansas
      • Westwood, Kansas, Verenigde Staten, 66205
        • Werving
        • University of Kansas Cancer Center - Fairway
        • Hoofdonderzoeker:
          • Al-Ola Abdallah, MD
        • Contact:
        • Contact:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
        • Werving
        • Massachusetts General Hospital
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Andrew Yee, MD
        • Contact:
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Verenigde Staten, 55905
        • Werving
        • Mayo Clinic - Transplant Center - Rochester
        • Contact:
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • David Dingli, MD, PhD
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Verenigde Staten, 07601
        • Werving
        • Hackensack University Medical Center
        • Contact:
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • David S Siegel, MD, PhD
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10065
        • Werving
        • Memorial Sloan-Kettering Cancer Center
        • Contact:
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Saad Usmani, MD, MBA, FACP
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27705
        • Werving
        • Duke University Hospital
        • Hoofdonderzoeker:
          • Cristina Gasparetto, MD
        • Contact:
        • Contact:
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37203
        • Werving
        • Tennessee Oncology
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Jesus Berdeja, MD
        • Contact:
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75235

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Belangrijkste opnamecriteria:

  • ≥ 18 jaar
  • ECOG-score ≤ 2

  • Recidiverend of refractair multipel myeloom (volgens IMWG)

    • ≥ 3 eerdere therapielijnen, waaronder een PI, een IMiD en een anti-CD38-antilichaam
    • Patiënten moeten beschikbare therapeutische opties hebben uitgeput die naar verwachting een zinvol klinisch voordeel zullen opleveren, hetzij door ziekteterugval, behandelingsrefractaire ziekte, intolerantie of weigering van de therapie
    • t(4;14) bevestigd door standaard FISH-testen, of GOF-mutatie in MMSET bevestigd door lokale sequencing-test (alleen dosisexpansiecohorten deel B)

  • Meetbare ziekte, waaronder ten minste 1 van de volgende criteria:

    • Serum M-eiwit ≥ 0,50 g/dL (volgens SPEP)
    • Serum IgA ≥ 0,50 g/dl (IgA-myeloompatiënten)
    • Urine M-eiwit ≥ 200 mg/24 u (volgens UPEP)
    • sFLC betrokken lichte keten ≥ 10 mg/dl (100 mg/l) (patiënten met abnormale sFLC-ratio)
    • ≥ 1 extramedullaire laesie ≥ 1 cm groot en kan worden gevolgd door beeldvormende beoordelingen (alleen deel A dosisescalatiecohorten)
    • Beenmergplasmacellen ≥ 10% (alleen deel A dosisescalatiecohorten)

Belangrijkste uitsluitingscriteria:

  • Behandeling met de volgende therapieën in de gespecificeerde tijdsperiode voorafgaand aan de eerste dosis:

    • Bestraling, chemotherapie, immunotherapie of een andere behandeling tegen kanker ≤ 2 weken
    • Cellulaire therapieën ≤ 8 weken
    • Autologe transplantatie < 100 dagen
    • Allogene transplantatie ≤ 6 maanden, of > 6 maanden met actieve GVHD
    • Grote operatie ≤ 4 weken
  • Voorgeschiedenis van of huidige plasmacelleukemie, POEMS-syndroom (polyneuropathie, organomegalie, endocrinopathie en huidveranderingen), solitaire botlaesie of botlaesies als het enige bewijs voor plasmaceldyscrasie, myelodysplastisch syndroom of een myeloproliferatief neoplasma of lichteketenamyloïdose
  • Actieve ziekte van het centrale zenuwstelsel
  • Ontoereikende beenmergfunctie
  • Onvoldoende nier-, lever-, long- en hartfunctie
  • Actieve, aanhoudende of ongecontroleerde systemische virale, bacteriële of schimmelinfectie. Toegestane profylactische medicijnen, antimicrobiële middelen of antiretrovirale therapieën gedefinieerd in het protocol.
  • Gebruik van zuurreducerende middelen en sterke remmers of inductoren van CYP3A4 binnen 14 dagen of 5 halfwaardetijden voorafgaand aan de eerste dosis
  • Actieve maligniteit niet gerelateerd aan myeloom waarvoor behandeling nodig is binnen < 3 jaar voorafgaand aan inschrijving, of niet in volledige remissie, met in het protocol gedefinieerde uitzonderingen.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: NVT
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: KTX-1001
KTX-1001 wordt gedurende 28 dagen dagelijks oraal toegediend.
Geneesmiddel: KTX-1001
KTX-1001 wordt gedurende 28 dagen dagelijks oraal toegediend.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Incidentie van dosisbeperkende toxiciteit (DLT's)
Tijdsspanne: Cyclus 1 (28 dagen)
Tijdens de behandeling optredende bijwerkingen, behandelingsgerelateerde bijwerkingen en klinisch significante veranderingen in laboratoriumtestresultaten zullen worden geëvalueerd
Cyclus 1 (28 dagen)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Maximale plasmaconcentratie (Cmax) van KTX-1001
Tijdsspanne: Cyclus 1 (28 dagen)
Cyclus 1 (28 dagen)
Tijd om Cmax (tmax) te bereiken voor KTX-1001
Tijdsspanne: Cyclus 1 (28 dagen)
Cyclus 1 (28 dagen)
Gebied onder de plasmaconcentratie-tijdcurve (AUC) voor KTX-1001
Tijdsspanne: Cyclus 1 (28 dagen)
Cyclus 1 (28 dagen)
Objectief responspercentage (ORR) voor KTX-1001
Tijdsspanne: Cyclus 1 (28 dagen)
Volgens IMWG-consensuscriteria voor respons en beoordeling van minimale restziekte bij multipel myeloom
Cyclus 1 (28 dagen)
Duur van respons (DOR) voor KTX-1001
Tijdsspanne: Cyclus 1 (28 dagen)
Cyclus 1 (28 dagen)
Progressievrije overleving (PFS) voor KTX-1001
Tijdsspanne: Cyclus 1 (28 dagen)
Cyclus 1 (28 dagen)
Algehele overleving (OS) voor KTX-1001
Tijdsspanne: Cyclus 1 (28 dagen)
Cyclus 1 (28 dagen)

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

K36 Therapeutics, Inc.

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

22 februari 2023

Primaire voltooiing (Geschat)

1 december 2024

Studie voltooiing (Geschat)

1 oktober 2025

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

1 december 2022

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

13 december 2022

Eerst geplaatst (Werkelijk)

15 december 2022

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

24 oktober 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

23 oktober 2023

Laatst geverifieerd

1 oktober 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • KTX-MMSET-001
  • EUCTR No: 2022-500801-41-00 (Andere identificatie: European Medicines Agency)

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Multipel myeloom

Klinische onderzoeken op KTX-1001

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Serbia

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren