Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Een studie van een MMSET-remmer bij patiënten met gerecidiveerd en refractair multipel myeloom

16 augustus 2026 bijgewerkt door: K36 Therapeutics, Inc.

Een fase 1-studie van KTX-1001, een orale, eersteklas, selectieve en krachtige MMSET-katalytische remmer die H3K36me2 onderdrukt bij patiënten met gerecidiveerd en refractair multipel myeloom

Een Fase I-studie om de veiligheid te evalueren van een nieuwe, oraal verkrijgbare, selectieve en krachtige kleinmoleculaire remmer van de histon-lysine-methyltransferase MMSET (ook bekend als NSD2/WHSC1) om de dimethylering van H3K36 bij volwassen patiënten met recidiverende of refractaire multipel myeloom (RRMM).

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een fase I, open-label, dosisescalatie- en uitbreidingsonderzoek bij volwassen patiënten met RRMM.

In de dosisescalatiefase (deel A) worden de patiënten beoordeeld op DLT's tijdens cyclus 1 (28 dagen). De KTX-1001 MTD, RP2D en het schema worden bepaald.

In de dosisuitbreidingsfase (deel B) zullen patiënten met translocatie t(4;14) of een GOF-mutatie in MMSET (bijv. E1099K) worden ingeschreven. Patiënten zullen KTX-1001 ontvangen bij de RP2D om de veiligheid en verdraagbaarheid verder te definiëren en voorlopige informatie over de werkzaamheid te verstrekken.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

165

Fase

  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

  • Naam: Soo Bang, MHSA
  • Telefoonnummer: 1-347-342-7199
  • E-mail: sbang@k36tx.com

Studie Contact Back-up

Studie Locaties

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 2C4
        • Werving
        • University Health Network (UHN) - Princess Margaret Cancer Centre (Princess Margaret Hospital)
        • Hoofdonderzoeker:
          • Suzanne Trudel, MSc, MD
        • Contact:
  • Frankrijk
      • Nantes, Frankrijk
        • Werving
        • Centre Hospitalier Universitaire de Nantes (Chu de Nantes) - Hotel-Dieu
        • Hoofdonderzoeker:
          • Cyrille Touzeau, MD
        • Contact:
      • Poitiers, Frankrijk
        • Werving
        • Centre Hospitalier Universitaire de Poitiers (CHU de Poitiers)
        • Hoofdonderzoeker:
          • Xavier Leleu, MD
        • Contact:
      • Toulouse, Frankrijk
        • Werving
        • Institut Universitaire du Cancer de Toulouse - Oncopole
        • Hoofdonderzoeker:
          • Pierre BORIES, MD
    • France
      • Villeneuve-d'Ascq, France, Frankrijk
        • Werving
        • Universitaire de Lille
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Salomon Manier, MD
  • Spanje
      • Barcelona, Spanje
        • Werving
        • Hospital ClÃ-nic de Barcelona
        • Hoofdonderzoeker:
          • Laura Rosinol, MD, PhD
        • Contact:
      • Madrid, Spanje
        • Werving
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
        • Hoofdonderzoeker:
          • Joaquín Martínez López, MD
        • Contact:
        • Contact:
      • Salamanca, Spanje
        • Werving
        • Instituto de Investigacion Biomedica de Salamanca (IBSAL)
        • Hoofdonderzoeker:
          • Maria-Victoria Mateos Manteca, MD, PhD
        • Contact:
    • Navarre
      • Pamplona, Navarre, Spanje, 31008
        • Werving
        • Clinica Universidad de Navarra
        • Hoofdonderzoeker:
          • Paula Rodriguez, MD, PhD
        • Contact:
  • Verenigde Staten
    • California
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94143
        • Werving
        • UCSF Medical Center - Hematology and Blood and Marrow Transplant Clinic
        • Hoofdonderzoeker:
          • Alfred Chung, MD
        • Contact:
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Verenigde Staten, 32224
        • Werving
        • Mayo Clinic Hospital - Florida
        • Hoofdonderzoeker:
          • Vivek Roy, MD
        • Contact:
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33136
        • Nog niet aan het werven
        • University of Miami Don Soffer Clinical Research Center
        • Hoofdonderzoeker:
          • Dickran Kazandjian, MD
        • Contact:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30322
        • Werving
        • The Winship Cancer Institute of Emory University
        • Hoofdonderzoeker:
          • Sagar Lonial, MD, FACP
        • Contact:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
        • Werving
        • Massachusetts General Hospital
        • Hoofdonderzoeker:
          • Andrew Yee, MD
        • Contact:
          • Andrew Yee, MD
          • Telefoonnummer: 617-724-4000
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02215
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Verenigde Staten, 55905
        • Werving
        • Mayo Clinic - Transplant Center - Rochester
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • David Dingli, MD, PhD
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Verenigde Staten, 07601
        • Werving
        • Hackensack University Medical Center
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • David S Siegel, MD, PhD
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10065
        • Werving
        • Memorial Sloan-Kettering Cancer Center
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Saad Usmani, MD, FACP
        • Contact:
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Verenigde Staten, 28204
      • Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27705
        • Werving
        • Duke University Hospital
        • Hoofdonderzoeker:
          • Cristina Gasparetto, MD
        • Contact:
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44195
        • Nog niet aan het werven
        • Cleveland Clinic - Taussig Cancer Institute
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Louis Williams, MD
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Verenigde Staten, 29425
        • Werving
        • Medical University of South Carolina (MUSC) - Hollings Cancer Center
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Anthony Dominick, DO
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37203
        • Werving
        • Tennessee Oncology
        • Hoofdonderzoeker:
          • Jesus Berdeja, MD
        • Contact:
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75235
        • Werving
        • University of Texas Southwestern Harold C. Simmons Comprehensive Cancer Center
        • Hoofdonderzoeker:
          • Aimaz Afrough, MD
        • Contact:
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Verenigde Staten, 98405
        • Nog niet aan het werven
        • Northwest Medical Specialties
        • Hoofdonderzoeker:
          • Jorge Chaves, MD
        • Contact:

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Belangrijkste opnamecriteria:

  • ≥ 18 jaar
  • ECOG-score ≤ 2

  • Recidiverend of refractair multipel myeloom (volgens IMWG)

    • ≥ 3 eerdere therapielijnen, waaronder een PI, een IMiD en een anti-CD38-antilichaam
    • Patiënten moeten beschikbare therapeutische opties hebben uitgeput die naar verwachting een zinvol klinisch voordeel zullen opleveren, hetzij door ziekteterugval, behandelingsrefractaire ziekte, intolerantie of weigering van de therapie
    • t(4;14) bevestigd door standaard FISH-testen, of GOF-mutatie in MMSET bevestigd door lokale sequencing-test (alleen dosisexpansiecohorten deel B)

  • Meetbare ziekte, waaronder ten minste 1 van de volgende criteria:

    • Serum M-eiwit ≥ 0,50 g/dL (volgens SPEP)
    • Serum IgA ≥ 0,50 g/dl (IgA-myeloompatiënten)
    • Urine M-eiwit ≥ 200 mg/24 u (volgens UPEP)
    • sFLC betrokken lichte keten ≥ 10 mg/dl (100 mg/l) (patiënten met abnormale sFLC-ratio)
    • ≥ 1 extramedullaire laesie ≥ 1 cm groot en kan worden gevolgd door beeldvormende beoordelingen (alleen deel A dosisescalatiecohorten)
    • Beenmergplasmacellen ≥ 10% (alleen deel A dosisescalatiecohorten)

Belangrijkste uitsluitingscriteria:

  • Behandeling met de volgende therapieën in de gespecificeerde tijdsperiode voorafgaand aan de eerste dosis:

    • Bestraling, chemotherapie, immunotherapie of een andere behandeling tegen kanker ≤ 2 weken
    • Cellulaire therapieën ≤ 8 weken
    • Autologe transplantatie < 100 dagen
    • Allogene transplantatie ≤ 6 maanden, of > 6 maanden met actieve GVHD
    • Grote operatie ≤ 4 weken
  • Voorgeschiedenis van of huidige plasmacelleukemie, POEMS-syndroom (polyneuropathie, organomegalie, endocrinopathie en huidveranderingen), solitaire botlaesie of botlaesies als het enige bewijs voor plasmaceldyscrasie, myelodysplastisch syndroom of een myeloproliferatief neoplasma of lichteketenamyloïdose
  • Actieve ziekte van het centrale zenuwstelsel
  • Ontoereikende beenmergfunctie
  • Onvoldoende nier-, lever-, long- en hartfunctie
  • Actieve, aanhoudende of ongecontroleerde systemische virale, bacteriële of schimmelinfectie. Toegestane profylactische medicijnen, antimicrobiële middelen of antiretrovirale therapieën gedefinieerd in het protocol.
  • Gebruik van zuurreducerende middelen en sterke remmers of inductoren van CYP3A4 binnen 14 dagen of 5 halfwaardetijden voorafgaand aan de eerste dosis
  • Actieve maligniteit niet gerelateerd aan myeloom waarvoor behandeling nodig is binnen < 3 jaar voorafgaand aan inschrijving, of niet in volledige remissie, met in het protocol gedefinieerde uitzonderingen.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Cohort A (enkele agent): KTX-1001 + dexamethason
Cohort A1 (enkele agent): KTX-1001 op RP2D1 + DEX Cohort A2 (enkel agent): KTX-1001 op RP2D2 + DEX
Geneesmiddel: Cohort A1 & A2: KTX-1001
KTX-1001: mondeling gedurende 28 dagen elke cyclus tot progressie. Dexamethason: oraal eenmaal wekelijks
Andere namen:
  • Dexamethason
  • KTX-1001
Experimenteel: Cohort B (Mezigdomide): KTX-1001 + Mezigdomide + Dex
Cohort B1 (Mezigdomide): KTX-1001 op Rp2d1 + mezigdomide + dex cohort B2 (mezigdomide) :: ktx-1001 op rp2d2 + mezigdomide + dex
Geneesmiddel: Cohort B1 & B2: KTX-1001+Mezigdomide
Drug: KTX-1001: oraal gedurende 28 dagen elke cyclus tot progressie medicijn: dexamethason: oraal eenmaal wekelijks medicijn: mezigdomide dexamethason: oraal eenmaal wekelijks
Andere namen:
  • Mezigdomide
Experimenteel: Cohort C (Carfilzomib/Kyprolis®): KTX-1001 + Carfilzomib + Dex
Cohort C1 (Carfilzomib/Kyprolis®): KTX-1001 bij RP2D1 + Carfilzomib + DEX Cohort C2 (Carfilzomib/Kyprolis®): KTX-1001 bij RP2D2 + Carfilzomib + Dex
Geneesmiddel: Cohort C1 & C2: KTX-1001 + Carfilzomib (Kyprolis®)
Drug: KTX-1001: Oraal gedurende 28 dagen elke cyclus tot progressie medicijn: dexamethason: oraal eenmaal wekelijks medicijn: carfilzomib (Kyprolis®): IV, eenmaal wekelijks gedurende 3 weken in elke 28-daagse cyclus
Andere namen:
  • Dexamethason
  • Carfilzomib (Kyprolis®)
Experimenteel: Cohort D (pomalidomide): KTX-1001 + pomalidomide + dex
Cohort D (pomalidomide): KTX-1001 at RP2D2 + pomalidomide + dex
Geneesmiddel: Cohort D: KTX-1001+ pomalidomide (Pomalyst, Imnovid)
Drug: KTX-1001: Oraal gedurende 28 dagen elke cyclus tot progressie Geneesmiddel: Dexamethason: Oraal eenmaal per week Drug: Pomalidomide (Pomalyst, Imnovid): Oraal, gedurende 21 dagen in elke 28-dagen cyclus
Andere namen:
  • Dexamethason
  • Pomalidomide (pomalyst, imnovid)

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Dosis-escalatie: Bepaling van de aanbevolen fase 2-dosis (RP2D) en/of de maximale verdragen dosis (MTD) Dosis-uitbreiding: Lever voorlopige werkzaamheidsgegevens over de antitumor-effecten van KTX-1001 in combinatie met andere anti-myeloomtherapie
Tijdsspanne: Cyclus 1 (28 dagen)
Incidentie van dosisbeperkende toxiciteit (DLT's), behandeling-gerelateerde bijwerkingen (TEAE's), behandeling-gerelateerde bijwerkingen (AE's), en klinisch significante veranderingen in laboratoriumtestresultaten
Cyclus 1 (28 dagen)

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Ziektespecifieke respons op KTX-1001± combinatietherapie
Tijdsspanne: Duur van de studie

Objectief responspercentage (ORR) Duur van de respons (DOR) Progressievrije overleving (PFS) Minimale restziekte (MRD)

Volgens IMWG-consensuscriteria voor respons en beoordeling van minimale restziekten bij multipel myeloom
Duur van de studie
Veiligheidsprofiel van KTX-1001± Combinatietherapie
Tijdsspanne: Duur van de studie
Frequentie en ernst van TEAE’s, behandelingsgerelateerde bijwerkingen en klinisch significante veranderingen in laboratoriumtestresultaten
Duur van de studie
Farmacokinetiek en farmacodynamica KTX-1001 ± combinatietherapie
Tijdsspanne: Duur van de studie
Maximale plasmaconcentratie (CMAX) van KTX-1001 tijd om CMAX (TMAX) te bereiken voor KTX-1001-gebied onder de plasma-concentratie-tijdcurve (AUC) voor KTX-1001
Duur van de studie

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

K36 Therapeutics, Inc.

Medewerkers

Bristol-Myers Squibb

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

22 februari 2023

Primaire voltooiing (Geschat)

31 december 2027

Studie voltooiing (Geschat)

30 juni 2028

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

1 december 2022

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

13 december 2022

Eerst geplaatst (Werkelijk)

15 december 2022

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

18 augustus 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

16 augustus 2026

Laatst geverifieerd

1 augustus 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • KTX-MMSET-001
  • EUCTR No: 2022-500801-41-00 (Andere identificatie: European Medicines Agency)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

ONBESLIST

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren