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MMSET 抑制剂在复发难治性多发性骨髓瘤患者中的研究

2023年10月23日 更新者：K36 Therapeutics, Inc.

KTX-1001 的 1 期研究，KTX-1001 是一种口服、一流、选择性和有效的 MMSET 催化抑制剂，可抑制复发和难治性多发性骨髓瘤患者的 H3K36me2

一项 I 期研究，旨在评估一种新型、口服、选择性和有效的组蛋白赖氨酸甲基转移酶 MMSET 小分子抑制剂（也称为 NSD2/WHSC1）在预防复发或难治性成年患者 H3K36 二甲基化方面的安全性多发性骨髓瘤 (RRMM)。

研究概览

地位

招聘中

条件

干预/治疗

详细说明

这是针对成年 RRMM 患者的 I 期、开放标签、剂量递增和扩展研究。

在剂量递增阶段（A 部分），将在第 1 周期（28 天）期间评估患者的 DLT。 将确定 KTX-1001 MTD、RP2D 和时间表。

在剂量扩展阶段（B 部分），将招募具有 t(4;14) 易位或 MMSET 中的 GOF 突变（例如，E1099K）的患者。 患者将在 RP2D 接受 KTX-1001，以进一步确定安全性和耐受性并提供初步疗效信息。

研究类型

介入性

注册 (估计的)

60

阶段

  • 阶段1

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习联系方式

研究联系人备份

学习地点

  • 加拿大
    • Ontario
      • Toronto、Ontario、加拿大、M5G 2C4
        • 招聘中
        • University Health Network (UHN) - Princess Margaret Cancer Centre (Princess Margaret Hospital)
        • 接触：
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Suzanne Trudel, MSc, MD
  • 法国
      • Nantes、法国
        • 招聘中
        • Centre Hospitalier Universitaire de Nantes (CHU de Nantes) - Hotel-Dieu
        • 首席研究员：
          • Cyrille Touzeau, MD
        • 接触：
        • 接触：
      • Toulouse、法国
  • 美国
    • Arizona
      • Phoenix、Arizona、美国、85259
        • 招聘中
        • Mayo Clinic Hospital - Phoenix
        • 接触：
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Peter Bergsagel, MD
    • California
      • San Francisco、California、美国、94143
        • 招聘中
        • UCSF Medical Center - Hematology and Blood and Marrow Transplant Clinic
        • 首席研究员：
          • Alfred Chung, MD
        • 接触：
        • 接触：
    • Florida
      • Jacksonville、Florida、美国、32224
        • 招聘中
        • Mayo Clinic Hospital - Florida
        • 接触：
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Vivek Roy, MD
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、美国、30322
        • 招聘中
        • The Winship Cancer Institute of Emory University
        • 接触：
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Sagar Lonial, MD, FACP
    • Kansas
      • Westwood、Kansas、美国、66205
        • 招聘中
        • University of Kansas Cancer Center - Fairway
        • 首席研究员：
          • Al-Ola Abdallah, MD
        • 接触：
        • 接触：
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、美国、02114
        • 招聘中
        • Massachusetts General Hospital
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Andrew Yee, MD
        • 接触：
    • Minnesota
      • Rochester、Minnesota、美国、55905
        • 招聘中
        • Mayo Clinic - Transplant Center - Rochester
        • 接触：
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • David Dingli, MD, PhD
    • New Jersey
      • Hackensack、New Jersey、美国、07601
        • 招聘中
        • Hackensack University Medical Center
        • 接触：
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • David S Siegel, MD, PhD
    • New York
      • New York、New York、美国、10065
        • 招聘中
        • Memorial Sloan-Kettering Cancer Center
        • 接触：
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Saad Usmani, MD, MBA, FACP
    • North Carolina
      • Durham、North Carolina、美国、27705
        • 招聘中
        • Duke University Hospital
        • 首席研究员：
          • Cristina Gasparetto, MD
        • 接触：
        • 接触：
    • Tennessee
      • Nashville、Tennessee、美国、37203
        • 招聘中
        • Tennessee Oncology
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Jesus Berdeja, MD
        • 接触：
    • Texas
      • Dallas、Texas、美国、75235
  • 西班牙
      • Barcelona、西班牙
        • 招聘中
        • Hospital ClÃ-nic de Barcelona
        • 接触：
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Laura Rosinol, MD, PhD
      • Salamanca、西班牙
        • 招聘中
        • Instituto de Investigación Biomédica de Salamanca (IBSAL)
        • 接触：
          • Maria-Victoria Mateos Manteca, MD, PhD
          • 电话号码：56933 +34 92329-1100
          • 邮箱：mvmateos@usal.es
        • 接触：
        • 首席研究员：
          • Maria-Victoria Mateos Manteca, MD, PhD
    • Navarra
      • Pamplona、Navarra、西班牙、31008
        • 招聘中
        • Clinica Universidad De Navarra
        • 接触：
        • 接触：
          • Joana Sofia Reis de Carvlaho
          • 电话号码：+34 94825-5400
          • 邮箱：jreis@unav.es
        • 首席研究员：
          • Paula Rodriguez, MD, PhD

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 及以上 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

描述

关键纳入标准：

  • ≥ 18 岁
  • ECOG评分≤2

  • 复发或难治性多发性骨髓瘤（根据 IMWG）

    • ≥ 3 个既往治疗线，包括 PI、IMiD 和抗 CD38 抗体
    • 患者必须已用尽可用的治疗方案，这些方案有望通过疾病复发、治疗难治性疾病、不耐受或拒绝治疗来提供有意义的临床益处
    • t(4;14) 由护理标准 FISH 测试确认，或 MMSET 中的 GOF 突变由局部测序测试确认（仅限 B 部分剂量扩展队列）

  • 可测量的疾病，至少包括以下标准之一：

    • 血清 M 蛋白 ≥ 0.50 g/dL（通过 SPEP）
    • 血清 IgA ≥ 0.50 g/dL（IgA 骨髓瘤患者）
    • 尿液 M 蛋白 ≥ 200 mg/24 h（通过 UPEP）
    • sFLC 涉及轻链 ≥ 10 mg/dL (100 mg/L)（sFLC 比率异常的患者）
    • ≥ 1 个髓外病变 ≥ 1 cm 并且能够进行影像学评估（仅限 A 部分剂量递增队列）
    • 骨髓浆细胞 ≥ 10%（仅限 A 部分剂量递增队列）

关键排除标准：

  • 在首次给药前的指定时间段内使用以下疗法进行治疗：

    • 放疗、化疗、免疫疗法或任何其他抗癌疗法 ≤ 2 周
    • 细胞疗法 ≤ 8 周
    • 自体移植 < 100 天
    • 同种异体移植 ≤ 6 个月，或 > 6 个月且具有活动性 GVHD
    • 大手术 ≤ 4 周
  • 浆细胞白血病史或当前 POEMS（多发性神经病、器官肿大、内分泌病和皮肤改变）综合征、孤立性骨损伤或骨损伤作为浆细胞异常增生、骨髓增生异常综合征或骨髓增生性肿瘤或轻链淀粉样变性的唯一证据
  • 活动性中枢神经系统疾病
  • 骨髓功能不足
  • 肾、肝、肺和心脏功能不足
  • 活动性、持续性或不受控制的全身性病毒、细菌或真菌感染。 协议中定义的允许的预防药物、抗菌药物或抗逆转录病毒疗法。
  • 在首次给药前 14 天或 5 个半衰期内使用过酸还原剂和 CYP3A4 的强抑制剂或诱导剂
  • 与骨髓瘤无关的活动性恶性肿瘤需要在入组前 < 3 年内进行治疗，或未完全缓解，协议中定义的例外情况。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：KTX-1001
KTX-1001 将每天口服给药，持续 28 天。
药品：KTX-1001
KTX-1001 将每天口服给药，持续 28 天。

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
剂量限制性毒性 (DLT) 的发生率
大体时间：第 1 周期（28 天）
将评估治疗中出现的不良事件 (AE)、治疗相关的 AE 和实验室测试结果的临床显着变化
第 1 周期（28 天）

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
KTX-1001 的最大血浆浓度 (Cmax)
大体时间：第 1 周期（28 天）
第 1 周期（28 天）
KTX-1001 达到 Cmax (tmax) 的时间
大体时间：第 1 周期（28 天）
第 1 周期（28 天）
KTX-1001 的血浆浓度-时间曲线下面积 (AUC)
大体时间：第 1 周期（28 天）
第 1 周期（28 天）
KTX-1001 的客观缓解率 (ORR)
大体时间：第 1 周期（28 天）
根据 IMWG 对多发性骨髓瘤的反应和最小残留病评估的共识标准
第 1 周期（28 天）
KTX-1001 的响应持续时间 (DOR)
大体时间：第 1 周期（28 天）
第 1 周期（28 天）
KTX-1001 的无进展生存期 (PFS)
大体时间：第 1 周期（28 天）
第 1 周期（28 天）
KTX-1001 的总生存期 (OS)
大体时间：第 1 周期（28 天）
第 1 周期（28 天）

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

K36 Therapeutics, Inc.

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2023年2月22日

初级完成 (估计的)

2024年12月1日

研究完成 (估计的)

2025年10月1日

研究注册日期

首次提交

2022年12月1日

首先提交符合 QC 标准的

2022年12月13日

首次发布 (实际的)

2022年12月15日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2023年10月24日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2023年10月23日

最后验证

2023年10月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • KTX-MMSET-001
  • EUCTR No: 2022-500801-41-00 (其他标识符：European Medicines Agency)

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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赞助者和合作者

医疗条件

药物干预

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药物干预

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