Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie inhibitora MMSET u pacjentów z nawracającym i opornym na leczenie szpiczakiem mnogim

16 sierpnia 2026 zaktualizowane przez: K36 Therapeutics, Inc.

Badanie fazy 1 KTX-1001, doustnego, pierwszego w swojej klasie, selektywnego i silnego inhibitora katalitycznego MMSET, który hamuje H3K36me2 u pacjentów z nawrotowym i opornym na leczenie szpiczakiem mnogim

Badanie I fazy mające na celu ocenę bezpieczeństwa nowego, dostępnego doustnie, selektywnego i silnego małocząsteczkowego inhibitora metylotransferazy histonowej lizyny MMSET (znanej również jako NSD2/WHSC1) w zapobieganiu dimetylacji H3K36 u dorosłych pacjentów z nawracającym lub opornym na leczenie szpiczak mnogi (RRMM).

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to otwarte badanie fazy I dotyczące zwiększania i zwiększania dawki u dorosłych pacjentów z RRMM.

W fazie zwiększania dawki (część A) pacjenci będą oceniani pod kątem DLT podczas cyklu 1 (28 dni). KTX-1001 MTD, RP2D i harmonogram zostaną określone.

W fazie zwiększania dawki (Część B) włączeni zostaną pacjenci z translokacją t(4;14) lub mutacją GOF w MMSET (np. E1099K). Pacjenci otrzymają KTX-1001 w RP2D w celu dalszego określenia bezpieczeństwa i tolerancji oraz dostarczenia wstępnych informacji o skuteczności.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

165

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

  • Nazwa: Soo Bang, MHSA
  • Numer telefonu: 1-347-342-7199
  • E-mail: sbang@k36tx.com

Kopia zapasowa kontaktu do badania

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Nantes, Francja
        • Rekrutacyjny
        • Centre Hospitalier Universitaire de Nantes (CHU de Nantes) - Hotel-Dieu
        • Główny śledczy:
          • Cyrille Touzeau, MD
        • Kontakt:
      • Poitiers, Francja
        • Rekrutacyjny
        • Centre Hospitalier Universitaire de Poitiers (CHU de Poitiers)
        • Główny śledczy:
          • Xavier Leleu, MD
        • Kontakt:
      • Toulouse, Francja
        • Rekrutacyjny
        • Institut Universitaire du Cancer de Toulouse - Oncopole
        • Główny śledczy:
          • Pierre BORIES, MD
    • France
      • Villeneuve-d'Ascq, France, Francja
        • Rekrutacyjny
        • Universitaire de Lille
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Salomon Manier, MD
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania
        • Rekrutacyjny
        • Hospital ClÃ-nic de Barcelona
        • Główny śledczy:
          • Laura Rosinol, MD, PhD
        • Kontakt:
      • Madrid, Hiszpania
        • Rekrutacyjny
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
        • Główny śledczy:
          • Joaquín Martínez López, MD
        • Kontakt:
        • Kontakt:
      • Salamanca, Hiszpania
        • Rekrutacyjny
        • Instituto de Investigacion Biomedica de Salamanca (IBSAL)
        • Główny śledczy:
          • Maria-Victoria Mateos Manteca, MD, PhD
        • Kontakt:
    • Navarre
      • Pamplona, Navarre, Hiszpania, 31008
        • Rekrutacyjny
        • Clinica Universidad de Navarra
        • Główny śledczy:
          • Paula Rodriguez, MD, PhD
        • Kontakt:
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 2C4
        • Rekrutacyjny
        • University Health Network (UHN) - Princess Margaret Cancer Centre (Princess Margaret Hospital)
        • Główny śledczy:
          • Suzanne Trudel, MSc, MD
        • Kontakt:
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94143
        • Rekrutacyjny
        • UCSF Medical Center - Hematology and Blood and Marrow Transplant Clinic
        • Główny śledczy:
          • Alfred Chung, MD
        • Kontakt:
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stany Zjednoczone, 32224
        • Rekrutacyjny
        • Mayo Clinic Hospital - Florida
        • Główny śledczy:
          • Vivek Roy, MD
        • Kontakt:
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • University of Miami Don Soffer Clinical Research Center
        • Główny śledczy:
          • Dickran Kazandjian, MD
        • Kontakt:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30322
        • Rekrutacyjny
        • The Winship Cancer Institute of Emory University
        • Główny śledczy:
          • Sagar Lonial, MD, FACP
        • Kontakt:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
        • Rekrutacyjny
        • Massachusetts General Hospital
        • Główny śledczy:
          • Andrew Yee, MD
        • Kontakt:
          • Andrew Yee, MD
          • Numer telefonu: 617-724-4000
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02215
        • Rekrutacyjny
        • Dana-Farber Cancer Institute
        • Główny śledczy:
          • Yuxin Liu, MD
        • Kontakt:
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
        • Rekrutacyjny
        • Mayo Clinic - Transplant Center - Rochester
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • David Dingli, MD, PhD
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07601
        • Rekrutacyjny
        • Hackensack University Medical Center
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • David S Siegel, MD, PhD
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10065
        • Rekrutacyjny
        • Memorial Sloan-Kettering Cancer Center
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Saad Usmani, MD, FACP
        • Kontakt:
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Stany Zjednoczone, 28204
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27705
        • Rekrutacyjny
        • Duke University Hospital
        • Główny śledczy:
          • Cristina Gasparetto, MD
        • Kontakt:
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44195
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Cleveland Clinic - Taussig Cancer Institute
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Louis Williams, MD
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29425
        • Rekrutacyjny
        • Medical University of South Carolina (MUSC) - Hollings Cancer Center
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Anthony Dominick, DO
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37203
        • Rekrutacyjny
        • Tennessee Oncology
        • Główny śledczy:
          • Jesus Berdeja, MD
        • Kontakt:
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75235
        • Rekrutacyjny
        • University of Texas Southwestern Harold C. Simmons Comprehensive Cancer Center
        • Główny śledczy:
          • Aimaz Afrough, MD
        • Kontakt:
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Stany Zjednoczone, 98405
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Northwest Medical Specialties
        • Główny śledczy:
          • Jorge Chaves, MD
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  • ≥ 18 lat
  • Wynik ECOG ≤ 2

  • Nawracający lub oporny na leczenie szpiczak mnogi (zgodnie z IMWG)

    • ≥ 3 wcześniejsze linie terapii, w tym PI, IMiD i przeciwciało anty-CD38
    • Pacjenci muszą wyczerpać dostępne opcje terapeutyczne, od których oczekuje się znaczącej korzyści klinicznej w postaci nawrotu choroby, choroby opornej na leczenie, nietolerancji lub odmowy terapii
    • t(4;14) potwierdzone przez standardowy test FISH lub mutacja GOF w MMSET potwierdzona przez lokalny test sekwencjonowania (tylko kohorty części B z rozszerzeniem dawki)

  • Mierzalna choroba, w tym co najmniej 1 z następujących kryteriów:

    • Białko M w surowicy ≥ 0,50 g/dl (metoda SPEP)
    • Stężenie IgA w surowicy ≥ 0,50 g/dl (pacjenci ze szpiczakiem IgA)
    • Białko M w moczu ≥ 200 mg/24 h (według UPEP)
    • sFLC z udziałem łańcucha lekkiego ≥ 10 mg/dl (100 mg/l) (pacjenci z nieprawidłowym stosunkiem sFLC)
    • ≥ 1 zmiana pozaszpikowa o wielkości ≥ 1 cm, którą można monitorować za pomocą badań obrazowych (tylko kohorty części A, w których zwiększa się dawkę)
    • Komórki plazmatyczne szpiku kostnego ≥ 10% (tylko kohorty części A ze eskalacją dawki)

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  • Leczenie następującymi terapiami w określonym czasie przed podaniem pierwszej dawki:

    • Radioterapia, chemioterapia, immunoterapia lub jakakolwiek inna terapia przeciwnowotworowa ≤ 2 tygodnie
    • Terapie komórkowe ≤ 8 tygodni
    • Przeszczep autologiczny < 100 dni
    • Przeszczep allogeniczny ≤ 6 miesięcy lub > 6 miesięcy z aktywną GVHD
    • Duża operacja ≤ 4 tygodnie
  • Białaczka plazmocytowa w wywiadzie lub obecnie, zespół POEMS (polineuropatia, powiększenie narządów, endokrynopatia i zmiany skórne), pojedyncza zmiana kostna lub zmiany kostne jako jedyny dowód na dyskrazję komórek plazmatycznych, zespół mielodysplastyczny lub nowotwór mieloproliferacyjny lub amyloidozę łańcuchów lekkich
  • Aktywna choroba OUN
  • Niewłaściwa funkcja szpiku kostnego
  • Niewłaściwa czynność nerek, wątroby, płuc i serca
  • Aktywna, trwająca lub niekontrolowana ogólnoustrojowa infekcja wirusowa, bakteryjna lub grzybicza. Dozwolone leki profilaktyczne, środki przeciwdrobnoustrojowe lub terapie antyretrowirusowe określone w protokole.
  • Stosowanie środków redukujących kwasowość oraz silnych inhibitorów lub induktorów CYP3A4 w ciągu 14 dni lub 5 okresów półtrwania przed podaniem pierwszej dawki
  • Czynna choroba nowotworowa niezwiązana ze szpiczakiem wymagająca leczenia w ciągu < 3 lat przed włączeniem do badania lub nie będąca w całkowitej remisji, z wyjątkami określonymi w protokole.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Kohorta (pojedynczy środek): KTX-1001 + deksametazon
Kohorta A1 (pojedynczy środek): KTX-1001 w RP2D1 + DEX Cohort A2 (pojedynczy środek): KTX-1001 w RP2D2 + Dex
Lek: Kohort A1 i A2: KTX-1001
KTX-1001: Doustnie przez 28 dni w każdym cyklu do progresji. Dexametazon: ustnie raz co tydzień
Inne nazwy:
  • Deksametazon
  • KTX-1001
Eksperymentalny: Kohorta B (mezigDiddomide): KTX-1001 + mezigdomyde + dex
Kohorta B1 (mezigDiddomide): KTX-1001 w rp2d1 + mezigdomyde + dex kohort b2 (mezigdomide) :: KTX-1001 w rp2d2 + meziginide + dex
Lek: Kohorta B1 i B2: KTX-1001+moziginid
Lek: KTX-1001: Doustnie przez 28 dni w każdym cyklu do progresji Lek: deksametazon: ustnie raz cotygodniowy: meziginid deksametazon: ustnie raz co tydzień
Inne nazwy:
  • Mezygdomid
Eksperymentalny: Kohorta C (Carfilzomib/Kyprolis®): KTX-1001 + Carfilzomib + Dex
Kohorta C1 (Carfilzomib/Kyprolis®): KTX-1001 w RP2D1 + Carfilzomib + Cohort C2 (Carfilzomib/Kyprolis®): KTX-1001 w RP2D2 + Carfilzomib + Dex
Lek: Kohorta C1 i C2: KTX-1001 + Carfilzomib (Kyprolis®)
Lek: KTX-1001: Doustnie przez 28 dni w każdym cyklu do progresji Lek: deksametazon: doustnie raz tygodniowy: karfilzomib (Kyprolis®): IV, raz na 3 tygodnie w każdym 28-dniowym cyklu
Inne nazwy:
  • Deksametazon
  • Carfilzomib (Kyprolis®)
Eksperymentalny: Cohort D (pomalidomide): KTX-1001 + pomalidomide + dex
Cohort D (pomalidomide): KTX-1001 at RP2D2 + pomalidomide + dex
Lek: Kohorta D: KTX-1001+ pomalidomid (pomalist, Imnovid)
Lek: KTX-1001: Doustnie przez 28 dni w każdym cyklu do progresji Lek: deksametazon: doustnie Raz w tygodniu Lek: pomalidomid (Pomalidomid (pomaliyst, imnovid): doustnie, przez 21 dni w każdym 28-dniowym cyklu
Inne nazwy:
  • Deksametazon
  • Pomalidomid (pomalist, Imnovid)

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Eskalacja Dawki: Określenie zalecanej dawki fazy 2 (RP2D) i/lub maksymalnej tolerowanej dawki (MTD) Rozszerzenie Dawki: Dostarczenie wstępnych danych dotyczących skuteczności działania przeciwnowotworowego KTX-1001 w połączeniu z inną terapią przeciw szpiczakowi
Ramy czasowe: Cykl 1 (28 dni)
Częstość występowania toksyczności ograniczającej dawkę (DLT), niepożądanych zdarzeń związanych z leczeniem (TEAE), niepożądanych zdarzeń związanych z leczeniem oraz klinicznie istotnych zmian w wynikach badań laboratoryjnych
Cykl 1 (28 dni)

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Specyficzna odpowiedź choroby na terapię skojarzoną KTX-1001±
Ramy czasowe: Czas trwania studiów

Wskaźnik obiektywnej odpowiedzi (ORR) Czas trwania odpowiedzi (DOR) Czas przeżycia bez progresji (PFS) Minimalna choroba resztkowa (MRD)

Według uzgodnionych kryteriów IMWG dotyczących odpowiedzi i oceny minimalnej choroby resztkowej w szpiczaku mnogim
Czas trwania studiów
Profil bezpieczeństwa terapii skojarzonej KTX-1001±
Ramy czasowe: Czas trwania studiów
Częstotliwość i nasilenie TEAE, AE związane z leczeniem i klinicznie istotne zmiany w wynikach badań laboratoryjnych
Czas trwania studiów
Farmakokinetyka i farmakodynamika KTX-1001 ± terapia skojarzona
Ramy czasowe: Czas trwania nauki
Maksymalne stężenie w osoczu (CMAX) czasu KTX-1001 do osiągnięcia CMAX (TMAX) dla obszaru KTX-1001 pod krzywą czasu stężenia w osoczu (AUC) dla KTX-1001
Czas trwania nauki

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

K36 Therapeutics, Inc.

Współpracownicy

Bristol-Myers Squibb

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

22 lutego 2023

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

31 grudnia 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

30 czerwca 2028

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

1 grudnia 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

13 grudnia 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

15 grudnia 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

18 sierpnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

16 sierpnia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 sierpnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • KTX-MMSET-001
  • EUCTR No: 2022-500801-41-00 (Inny identyfikator: European Medicines Agency)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIEZDECYDOWANY

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj