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Uno studio su un inibitore MMSET in pazienti con mieloma multiplo recidivato e refrattario

4 giugno 2026 aggiornato da: K36 Therapeutics, Inc.

Uno studio di fase 1 su KTX-1001, un inibitore catalitico MMSET orale, di prima classe, selettivo e potente che sopprime H3K36me2 in pazienti con mieloma multiplo recidivato e refrattario

Uno studio di fase I per valutare la sicurezza di un nuovo inibitore di piccole molecole disponibile per via orale, selettivo e potente dell'istone lisina metil transferasi MMSET (noto anche come NSD2/WHSC1) per prevenire la dimetilazione di H3K36 in pazienti adulti con recidiva o refrattaria mieloma multiplo (RRMM).

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Si tratta di uno studio di fase I, in aperto, di aumento graduale ed espansione della dose in pazienti adulti con RRMM.

Nella fase di aumento della dose (Parte A), i pazienti saranno valutati per DLT durante il Ciclo 1 (28 giorni). Il KTX-1001 MTD, RP2D e il programma saranno determinati.

Nella fase di espansione della dose (Parte B), verranno arruolati pazienti con traslocazione t(4;14) o una mutazione GOF in MMSET (ad es. E1099K). I pazienti riceveranno KTX-1001 presso l'RP2D per definire ulteriormente la sicurezza e la tollerabilità e fornire informazioni preliminari sull'efficacia.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

165

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

  • Nome: Soo Bang, MHSA
  • Numero di telefono: 1-347-342-7199
  • Email: sbang@k36tx.com

Backup dei contatti dello studio

  • Nome: Raymond Burgos, BSBA
  • Numero di telefono: 1-774-276-6623
  • Email: rburgos@k36tx.com

Luoghi di studio

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 2C4
        • Reclutamento
        • University Health Network (UHN) - Princess Margaret Cancer Centre (Princess Margaret Hospital)
        • Investigatore principale:
          • Suzanne Trudel, MSc, MD
        • Contatto:
  • Francia
      • Nantes, Francia
        • Reclutamento
        • Centre Hospitalier Universitaire de Nantes (CHU de Nantes) - Hotel-Dieu
        • Investigatore principale:
          • Cyrille Touzeau, MD
        • Contatto:
      • Poitiers, Francia
        • Reclutamento
        • Centre Hospitalier Universitaire de Poitiers (CHU de Poitiers)
        • Investigatore principale:
          • Xavier Leleu, MD
        • Contatto:
      • Toulouse, Francia
        • Reclutamento
        • Institut Universitaire du Cancer de Toulouse - Oncopole
        • Investigatore principale:
          • Pierre Bories, MD
    • France
      • Villeneuve-d'Ascq, France, Francia
        • Reclutamento
        • Universitaire de Lille
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Salomon Manier, MD
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna
        • Reclutamento
        • Hospital ClÃ-nic de Barcelona
        • Investigatore principale:
          • Laura Rosinol, MD, PhD
        • Contatto:
      • Madrid, Spagna
        • Reclutamento
        • Hospital Universitario 12 de Octubre
        • Investigatore principale:
          • Joaquín Martínez López, MD
        • Contatto:
        • Contatto:
      • Salamanca, Spagna
        • Reclutamento
        • Instituto de Investigacion Biomedica de Salamanca (IBSAL)
        • Investigatore principale:
          • Maria-Victoria Mateos Manteca, MD, PhD
        • Contatto:
    • Navarre
      • Pamplona, Navarre, Spagna, 31008
        • Reclutamento
        • Clinica Universidad de Navarra
        • Investigatore principale:
          • Paula Rodriguez, MD, PhD
        • Contatto:
  • Stati Uniti
    • California
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94143
        • Reclutamento
        • UCSF Medical Center - Hematology and Blood and Marrow Transplant Clinic
        • Investigatore principale:
          • Alfred Chung, MD
        • Contatto:
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Stati Uniti, 32224
        • Reclutamento
        • Mayo Clinic Hospital - Florida
        • Investigatore principale:
          • Vivek Roy, MD
        • Contatto:
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Reclutamento
        • The Winship Cancer Institute of Emory University
        • Investigatore principale:
          • Sagar Lonial, MD, FACP
        • Contatto:
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Reclutamento
        • Massachusetts General Hospital
        • Investigatore principale:
          • Andrew Yee, MD
        • Contatto:
          • Andrew Yee, MD
          • Numero di telefono: 617-724-4000
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02215
        • Reclutamento
        • Dana-Farber Cancer Institute
        • Investigatore principale:
          • Yuxin Liu, MD
        • Contatto:
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
        • Reclutamento
        • Mayo Clinic - Transplant Center - Rochester
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • David Dingli, MD, PhD
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Stati Uniti, 07601
        • Reclutamento
        • Hackensack University Medical Center
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • David S Siegel, MD, PhD
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10065
        • Reclutamento
        • Memorial Sloan-Kettering Cancer Center
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Saad Usmani, MD, FACP
        • Contatto:
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Stati Uniti, 28204
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27705
        • Reclutamento
        • Duke University Hospital
        • Investigatore principale:
          • Cristina Gasparetto, MD
        • Contatto:
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37203
        • Reclutamento
        • Tennessee Oncology
        • Investigatore principale:
          • Jesus Berdeja, MD
        • Contatto:
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75235
        • Reclutamento
        • University of Texas Southwestern Harold C. Simmons Comprehensive Cancer Center
        • Investigatore principale:
          • Aimaz Afrough, MD
        • Contatto:

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  • ≥ 18 anni di età
  • Punteggio ECOG ≤ 2

  • Mieloma multiplo recidivato o refrattario (come da IMWG)

    • ≥ 3 precedenti linee di terapia, tra cui un PI, un IMiD e un anticorpo anti-CD38
    • I pazienti devono avere esaurito le opzioni terapeutiche disponibili che dovrebbero fornire un beneficio clinico significativo, sia attraverso la ricaduta della malattia, la malattia refrattaria al trattamento, l'intolleranza o il rifiuto della terapia
    • t(4;14) confermata dal test FISH standard o mutazione GOF in MMSET confermata dal test di sequenziamento locale (solo coorti di espansione della dose Parte B)

  • Malattia misurabile, che includa almeno 1 dei seguenti criteri:

    • Proteina M sierica ≥ 0,50 g/dL (mediante SPEP)
    • IgA sierica ≥ 0,50 g/dL (pazienti affetti da mieloma IgA)
    • Proteina M urinaria ≥ 200 mg/24 h (mediante UPEP)
    • sFLC coinvolgeva catene leggere ≥ 10 mg/dL (100 mg/L) (pazienti con rapporto sFLC anomalo)
    • ≥ 1 lesione extramidollare di dimensioni ≥ 1 cm e in grado di essere seguita da valutazioni di imaging (solo coorti di aumento della dose della Parte A)
    • Plasmacellule del midollo osseo ≥ 10% (solo coorti di aumento della dose della Parte A)

Criteri chiave di esclusione:

  • Trattamento con le seguenti terapie nel periodo di tempo specificato prima della prima dose:

    • Radiazioni, chemioterapia, immunoterapia o qualsiasi altra terapia antitumorale ≤ 2 settimane
    • Terapie cellulari ≤ 8 settimane
    • Trapianto autologo < 100 giorni
    • Trapianto allogenico ≤ 6 mesi o > 6 mesi con GVHD attiva
    • Chirurgia maggiore ≤ 4 settimane
  • Pregressa o attuale leucemia plasmacellulare, sindrome POEMS (polineuropatia, organomegalia, endocrinopatia e alterazioni cutanee), lesione ossea solitaria o lesioni ossee come unica prova di discrasia plasmacellulare, sindrome mielodisplastica o neoplasia mieloproliferativa o amiloidosi da catene leggere
  • Malattia attiva del SNC
  • Funzione inadeguata del midollo osseo
  • Funzionalità renale, epatica, polmonare e cardiaca inadeguata
  • Infezione virale, batterica o fungina sistemica attiva, in corso o incontrollata. Farmaci profilattici consentiti, antimicrobici o terapie antiretrovirali definiti nel protocollo.
  • Uso di agenti riducenti l'acidità e forti inibitori o induttori del CYP3A4 entro 14 giorni o 5 emivite prima della prima dose
  • - Tumore maligno attivo non correlato al mieloma che richieda terapia entro <3 anni prima dell'arruolamento o non in remissione completa, con eccezioni definite nel protocollo.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Coorte A (singolo agente): KTX-1001 + desametasone
COHORT A1 (singolo agente): KTX-1001 su RP2D1 + Dex Cohort A2 (singolo agente): KTX-1001 su RP2D2 + DEX
Droga: Coorte A1 e A2: KTX-1001
KTX-1001: oralmente per 28 giorni ogni ciclo fino alla progressione. Dexametasone: oralmente una volta settimanale
Altri nomi:
  • Desametasone
  • KTX-1001
Sperimentale: COHORT B ​​(mezigdomide): KTX-1001 + mezigdomide + dex
COHORT B1 (mezigdomide): KTX-1001 a RP2D1 + mezigdomide + dex coorte b2 (mezigdomide) :: ktx-1001 a rp2d2 + mezigdomide + dex
Droga: Coorte B1 e B2: KTX-1001+mezigdomide
Drutto: KTX-1001: oralmente per 28 giorni ogni ciclo fino a progressione Drug: desametasone: oralmente Drutto settimanale: mezigdomide desametasone: oralmente una volta alla settimana
Altri nomi:
  • Mezigdomide
Sperimentale: Coorte C (Carfilzomib/Kyprolis®): KTX-1001 + Carfilzomib + Dex
COHORT C1 (CarFilzomib/KyProlis®): KTX-1001 a RP2D1 + CarFilzomib + Dex Cohort C2 (CarFilzomib/KyProlis®): KTX-1001 su RP2D2 + Carfilzomib + Dex
Droga: Coorte C1 e C2: KTX-1001 + CarFilzomib (KyProlis®)
Droga: KTX-1001: oralmente per 28 giorni ogni ciclo fino a progressione Drug: desametasone: oralmente farmaco settimanale: Carfilzomib (Kyprolis®): IV, una volta settimanale per 3 settimane in ogni ciclo di 28 giorni
Altri nomi:
  • Desametasone
  • Carfilzomib (Kyprolis®)
Sperimentale: Cohort D (pomalidomide): KTX-1001 + pomalidomide + dex
Cohort D (pomalidomide): KTX-1001 at RP2D2 + pomalidomide + dex
Droga: Coorte D: KTX-1001+ Pomalidomide (Pomalyst, Imnovid)
Drug: KTX-1001: oralmente per 28 giorni ogni ciclo fino a progressione Drug: desametasone: oralmente una volta alla settimana Drug: pomalidomide (pomaly, imnovid): oralmente, per 21 giorni in ogni ciclo di 28 giorni
Altri nomi:
  • Desametasone
  • Pomalidomide (pomaly, imnovid)

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Dose Escalation: Determinazione della Dose Raccomandata per la Fase 2 (RP2D) e/o della Dose Massima Tollerata (MTD) Dose Expansion: Fornire dati preliminari di efficacia sugli effetti antitumorali di KTX-1001 in combinazione con altre terapie anti-mieloma
Lasso di tempo: Ciclo 1 (28 giorni)
Incidenza di tossicità dose-limitante (DLT), eventi avversi insorti durante il trattamento (TEAE), eventi avversi correlati al trattamento e modifiche clinicamente significative nei risultati degli esami di laboratorio
Ciclo 1 (28 giorni)

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Risposta specifica della malattia alla terapia di combinazione KTX-1001±
Lasso di tempo: Durata dello studio

Tasso di risposta obiettiva (ORR) Durata della risposta (DOR) Sopravvivenza libera da progressione (PFS) Malattia minima residua (MRD)

Secondo i criteri di consenso dell’IMWG per la risposta e la valutazione della malattia minima residua nel mieloma multiplo
Durata dello studio
Profilo di sicurezza della terapia combinata KTX-1001±
Lasso di tempo: Durata dello studio
Frequenza e gravità dei TEAE, EA correlati al trattamento e cambiamenti clinicamente significativi nei risultati dei test di laboratorio
Durata dello studio
Farmacocinetica e farmacodinamica KTX-1001 ± terapia di combinazione
Lasso di tempo: Durata dello studio
Concentrazione plasmatica massima (CMAX) di KTX-1001 tempo per ottenere CMAX (TMAX) per l'area KTX-1001 sotto la curva del tempo di concentrazione plasmatica (AUC) per KTX-1001
Durata dello studio

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

K36 Therapeutics, Inc.

Collaboratori

Bristol-Myers Squibb

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

22 febbraio 2023

Completamento primario (Stimato)

31 dicembre 2027

Completamento dello studio (Stimato)

30 giugno 2028

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

1 dicembre 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

13 dicembre 2022

Primo Inserito (Effettivo)

15 dicembre 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

8 giugno 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

4 giugno 2026

Ultimo verificato

1 giugno 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • KTX-MMSET-001
  • EUCTR No: 2022-500801-41-00 (Altro identificatore: European Medicines Agency)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

INDECISO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Coorte A1 e A2: KTX-1001

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