En studie för att utvärdera effektiviteten och säkerheten av ABC008 för inklusionskroppsmyosit
28 januari 2026 uppdaterad av: Abcuro, Inc.
En fas II/III randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad, multicenterstudie för att utvärdera effektiviteten och säkerheten av ABC008 vid behandling av patienter med inklusionskroppsmyosit
En fas II/III randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad, multicenterstudie för att fastställa effektiviteten och säkerheten för ABC008 vid behandling av patienter med inklusionskroppsmyosit
Studieöversikt
Detaljerad beskrivning
En fas II/III randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad, multicenterstudie för att fastställa effektiviteten och säkerheten för ABC008 vid behandling av patienter med inklusionskroppsmyosit Detaljerad beskrivning: Detta är en fas II/III randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad, parallell multicenterstudie med 3 delar. Studien kommer att omfatta en sentinel-kohort (del A) med 30 försökspersoner som kommer att få de tre första doserna av studieläkemedlet. Säkerhetsdata från försökspersoner i sentinel-kohorterna kommer att utvärderas av en Data and Safety Monitoring Board (DSMB) innan ytterligare dosering av sentinel-kohorten, såväl som initiering av registrering i den dubbelblinda säkerhets- och effektkohorten (del B). Efter slutförandet av del A eller del B har försökspersoner möjlighet att registrera sig i en öppen långtidsstudie eller gå vidare till farmakodynamisk (PD) återhämtningskohort (del C), för att utvärdera återhämtningen av utarmningen av mördarceller lektinliknande receptor G1 (KLRG1)+ celler efter avslutad behandling med ABC008.
Bedömningar av effektivitet, säkerhet, HRQoL och HRU kommer att genomföras. Blodprov kommer att tas för att utvärdera serum PK, PD och immunogenicitet av ABC008 under hela studien.
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
272
Fas
- Fas 2
- Fas 3
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
New South Wales
-
Saint Leonards, New South Wales, Australien, 2065
- Royal North Shore Hospital
-
-
Queensland
-
Herston, Queensland, Australien, 4006
- Royal Brisbane and Women's Hospital
-
-
Western Australia
-
Nedlands, Western Australia, Australien, 6009
- Perron Institute for Neurological and Translational Science
-
-
-
-
-
Ghent, Belgien, 9000
- AZ Sint-Lucas & Volkskliniek
-
-
-
-
-
Paris, Frankrike, 75013
- Hospital Pitie-Salpetriere - AP-HP
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85028
- Neuromuscular Research Center
-
-
California
-
Irvine, California, Förenta staterna, 92868
- University of California Irvine Medical Center (UCIMC) - Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS) and Neuromuscular Center
-
Los Angeles, California, Förenta staterna, 90095
- UCLA Medical Center
-
Los Angeles, California, Förenta staterna, 90033
- Keck Hosptial of USC
-
Palo Alto, California, Förenta staterna, 94304
- Stanford Neuroscience Medical Center
-
San Francisco, California, Förenta staterna, 94143
- University of California, San Francisco
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
- University of Colorado Hospital Anschutz Outpatient Pavillion
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Förenta staterna, 06519
- Yale School of Medicine
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Förenta staterna, 32224
- Mayo Clinic
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
- Northwestern Memorial Hospital, Department of Neurology (Clinic)
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Förenta staterna, 66160
- University of Kansas Medical
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21287
- Johns Hopkins University School Of Medicine
-
Baltimore, Maryland, Förenta staterna, 21224
- Johns Hopkins Bayview Medical Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02114
- Neuromuscular Diagnostic Center - Massachusetts General Hospital
-
Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 021158
- Brigham and Womens Hospital
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Förenta staterna, 55905
- Mayo Clinic
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Förenta staterna, 63110
- Washington University School of Medicine
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Förenta staterna, 98198
- University of Nebraska Medical Center
-
-
New York
-
New York, New York, Förenta staterna, 10021
- Hospital for Special Surgery
-
New York, New York, Förenta staterna, 10032
- Columbia University Medical Center / The Neurological Institute of New York
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27710
- Duke Neurological Disorders Clinic -1L
-
Winston-Salem, North Carolina, Förenta staterna, 27157
- Wake Forrest School of Medicine
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44106
- University Hospitals Cleveland Medical Center
-
Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43210
- The Ohio State University Wexner Medical Center
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Förenta staterna, 97239
- Oregon Health & Science University
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Förenta staterna, 17033
- Penn State Health Milton S. Hershey Medical Center
-
Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
- University of Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15213
- UPMC Arthritis and Autoimmunity Center, Falk Clinic
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Förenta staterna, 78759
- Austin Neuromuscular Center
-
Dallas, Texas, Förenta staterna, 75206
- Texas Neurology
-
Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
- Nerve and Muscle Center of Texas
-
-
Virginia
-
Henrico, Virginia, Förenta staterna, 23233
- Virginia Commonwealth University
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Förenta staterna, 98195
- University of Washington Medical Center - Montlake
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Förenta staterna, 53226
- Medical College of Wisconsin
-
-
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Kanada, 3M 1M4
- Heritage Medical Research Clinic - University Of Calgary
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H4A 3T2
- Genge Partners Inc.
-
-
-
-
-
London, Storbritannien, WC1N 3BG
- University College London Hospitals NHS Foundation Trust, National Hospital for Neurology and Neurosurgery (NHNN)
-
Salford, Storbritannien, M6 8HD
- Salford Royal Hospital, Northern Care Alliance NHS Foundation Trust
-
-
-
-
-
Berlin, Tyskland, 15562
- Krankenhaus und Poliklinik Rüdersdorf GmbH
-
Düsseldorf, Tyskland, 40225
- University Hosptial Duesseldorf
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
40 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Vuxna män och kvinnor åldrar >40 år vid tidpunkten för den första dosen av studiemedicinering;
- vikt >40 och <115 kg; 5.Diagnos av antingen kliniskt patologiskt definierade IBM, kliniskt definierade IBM eller troliga IBM enligt European Neuromuscular Center (ENMC) IBM 2011 forskningsdiagnostiska kriterier (Rose et al., 2013). Dokumenterade histopatologiska resultat måste finnas tillgängliga före baslinjen (dag 1) för att bekräfta kvalificering;
- Kunna resa sig från en stol (med armstöd), med hjälp av sina armar men utan stöd från en annan person eller enhet (t.ex. käpp, käpp), vid Screening och Baseline (Dag 1);
- Kan gå 3 meter, vända sig om, gå tillbaka till stolen och sitta ner, med eller utan hjälpmedel. När försökspersonen väl har rest sig från stolen kan personen använda vilken gånganordning som helst men kan inte stödjas av en annan person, möbler eller en vägg;
Exklusions kriterier:
- Alla andra former av myosit eller myopati än IBM, t.ex. metabol eller läkemedelsinducerad myopati, läkemedelsinducerad myosit, antisyntetassyndrom, polymyosit eller dermatomyosit, cancerassocierad myosit (myosit diagnostiserat inom 3 år, antingen före eller efter) myosit i överlappning med en annan autoimmun sjukdom (t.ex. systemisk lupus, systemisk skleros, reumatoid artrit) eller muskeldystrofi;
- Alla tillstånd, t.ex. svår degenerativ artrit med begränsad rörelseomfång, som utesluter förmågan att kvantifiera muskelstyrka eller utföra funktionella bedömningar (t.ex. mTUG), enligt utredarens åsikt.
- Förekomst av en annan autoimmun eller autoinflammatorisk sjukdom annan än indikationen som studeras, t.ex. reumatoid artrit, psoriasisartrit, axiell spondyloartropati, inflammatorisk tarmsjukdom, systemisk lupus erythematosus. Patienter med Sjögrens syndrom, T-cell stor granulär lymfocytleukemi (T-LGLL) eller välkontrollerad sköldkörtelsjukdom är tillåtna;
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Fyrdubbla
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Aktiv komparator: 0,5 mg/kg ABC008
Del A - ABC008 N=12 Del B - ABC008 N= 67 |
Ges genom subkutan injektion
|
|
Aktiv komparator: 2,0 mg/kg ABC008
Del A - ABC008 N=12 Del B - ABC008 N= 67 |
Ges genom subkutan injektion
|
|
Placebo-jämförare: Placebo
Del A – Placebo N= 6 Del B - Placebo N= 67 |
Ges genom subkutan injektion
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Del B - Att bestämma effektiviteten av ABC008 i IBM vid två SC-dosnivåer mätt med IBM Functional Rating Scale (IBMFRS) vid vecka (W)76
Tidsram: Från Baseline (vecka 0) till och med studiens slutförande, i genomsnitt 76 veckor
|
Genomsnittlig förändring i IBM Functional Rating Scale (IBMFRS)
|
Från Baseline (vecka 0) till och med studiens slutförande, i genomsnitt 76 veckor
|
|
Del A - För att fastställa säkerheten och tolerabiliteten för återkommande dosering av ABC008 hos patienter med IBM vid 2 SC-dosnivåer.
Tidsram: Från Baseline (vecka 0) till och med vecka 20.
|
Säkerhet bedömd utifrån förekomsten, typen och svårighetsgraden av Emergent Adverse Events (TEAE) av behandling
|
Från Baseline (vecka 0) till och med vecka 20.
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Del A - Behandling Emergent Serious Adverse Events (TEASAE)
Tidsram: Från Baseline (Dag 1) till studiens slutförande, i genomsnitt 80 veckor.
|
Förekomst, typ och svårighetsgrad av TEASAE.
|
Från Baseline (Dag 1) till studiens slutförande, i genomsnitt 80 veckor.
|
|
Del A – Behandling Emergent Adverse Events (TEAE) debut inom 24 timmar efter studiemedicinering.
Tidsram: Från Baseline (Dag 1) till studiens slutförande, i genomsnitt 80 veckor.
|
Förekomst, typ och svårighetsgrad av TEAE med debut inom 24 timmar från början av någon administrering av studieläkemedel
|
Från Baseline (Dag 1) till studiens slutförande, i genomsnitt 80 veckor.
|
|
Del A – Behandling Emergent Adverse Events som leder till studiemedicinering eller studieavbrott.
Tidsram: Från Baseline (Dag 1) till studiens slutförande, i genomsnitt 80 veckor.
|
Förekomst av TEAE som leder till studiemedicinering eller studieavbrott
|
Från Baseline (Dag 1) till studiens slutförande, i genomsnitt 80 veckor.
|
|
Del A - Kliniskt signifikanta förändringar i standardlaboratorieparametrar, vitala tecken och EKG
Tidsram: Från Baseline (Dag 1) till studiens slutförande, i genomsnitt 80 veckor.
|
Förekomst av kliniskt signifikanta förändringar i standardlaboratorieparametrar, vitala tecken och EKG
|
Från Baseline (Dag 1) till studiens slutförande, i genomsnitt 80 veckor.
|
|
Del A - Adverse Events of Special Interest (AESI)
Tidsram: Från Baseline (Dag 1) till studiens slutförande, i genomsnitt 80 veckor.
|
Förekomst av AESI.
|
Från Baseline (Dag 1) till studiens slutförande, i genomsnitt 80 veckor.
|
|
Del B – Manuellt muskeltest 12 (MMT 12)
Tidsram: Från baslinjen (dag 1) till slutförandet av studien, i genomsnitt 76 veckor.
|
Genomsnittlig förändring i MMT 12
|
Från baslinjen (dag 1) till slutförandet av studien, i genomsnitt 76 veckor.
|
|
Del B - Handgreppsdynometri
Tidsram: Från baslinjen (dag 1) till slutförandet av studien, i genomsnitt 76 veckor.
|
Genomsnittlig förändring i handgreppsstyrka genom dynamometri.
|
Från baslinjen (dag 1) till slutförandet av studien, i genomsnitt 76 veckor.
|
|
Del B - Quadriceps dynamometri
Tidsram: Från baslinjen (dag 1) till slutförandet av studien, i genomsnitt 76 veckor.
|
Genomsnittlig förändring i quadriceps styrka genom dynamometri.
|
Från baslinjen (dag 1) till slutförandet av studien, i genomsnitt 76 veckor.
|
|
Del B - Modifierad Timed Up and Go (mTUG)
Tidsram: Från baslinjen (dag 1) till slutförandet av studien, i genomsnitt 76 veckor.
|
Genomsnittlig förändring i mTUG.
|
Från baslinjen (dag 1) till slutförandet av studien, i genomsnitt 76 veckor.
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Samarbetspartners
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Användbara länkar
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
28 februari 2023
Primärt slutförande (Faktisk)
6 november 2025
Avslutad studie (Faktisk)
27 november 2025
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
1 februari 2023
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
1 februari 2023
Första postat (Faktisk)
10 februari 2023
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
29 januari 2026
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
28 januari 2026
Senast verifierad
1 juni 2025
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- ABC008-IBM-201
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .