Een studie om de werkzaamheid en veiligheid van ABC008 voor Inclusion Body Myositis te evalueren
28 januari 2026 bijgewerkt door: Abcuro, Inc.
Een fase II/III gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde, multicenter studie om de werkzaamheid en veiligheid van ABC008 te evalueren bij de behandeling van proefpersonen met Inclusion Body Myositis
Een fase II/III gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde, multicenter studie om de werkzaamheid en veiligheid van ABC008 te bepalen bij de behandeling van proefpersonen met Inclusion Body Myositis
Studie Overzicht
Gedetailleerde beschrijving
Een fase II/III gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde, multicenter studie om de werkzaamheid en veiligheid van ABC008 te bepalen bij de behandeling van patiënten met inclusielichaammyositis. Gedetailleerde beschrijving: Dit is een fase II/III gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde, parallelle multicenter studie met 3 delen. De studie omvat een peilingscohort (deel A) van 30 proefpersonen die de eerste drie doses van het onderzoeksgeneesmiddel zullen krijgen. Veiligheidsgegevens van proefpersonen in de sentinel-cohorten zullen worden beoordeeld door een Data and Safety Monitoring Board (DSMB) vóór verdere dosering van het sentinel-cohort, evenals de start van inschrijving in het dubbelblinde cohort voor veiligheid en werkzaamheid (deel B). Na afronding van deel A of deel B hebben proefpersonen de mogelijkheid om zich in te schrijven voor een open-label langetermijnverlengingsonderzoek of door te gaan naar het farmacodynamische (PD) herstelcohort (deel C), om het herstel van de depletie van killercellen te evalueren. lectine-achtige receptor G1 (KLRG1)+-cellen na het einde van de behandeling met ABC008.
Doeltreffendheid, veiligheid, HRQoL en HRU-beoordelingen zullen worden uitgevoerd. Er zullen bloedmonsters worden genomen om de PK, PD en immunogeniciteit van ABC008 in het serum tijdens het onderzoek te evalueren.
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
272
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
New South Wales
-
Saint Leonards, New South Wales, Australië, 2065
- Royal North Shore Hospital
-
-
Queensland
-
Herston, Queensland, Australië, 4006
- Royal Brisbane and Women's Hospital
-
-
Western Australia
-
Nedlands, Western Australia, Australië, 6009
- Perron Institute for Neurological and Translational Science
-
-
-
-
-
Ghent, België, 9000
- AZ Sint-Lucas & Volkskliniek
-
-
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Canada, 3M 1M4
- Heritage Medical Research Clinic - University Of Calgary
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Canada, H4A 3T2
- Genge Partners Inc.
-
-
-
-
-
Berlin, Duitsland, 15562
- Krankenhaus und Poliklinik Rüdersdorf GmbH
-
Düsseldorf, Duitsland, 40225
- University Hosptial Duesseldorf
-
-
-
-
-
Paris, Frankrijk, 75013
- Hospital Pitie-Salpetriere - AP-HP
-
-
-
-
-
London, Verenigd Koninkrijk, WC1N 3BG
- University College London Hospitals NHS Foundation Trust, National Hospital for Neurology and Neurosurgery (NHNN)
-
Salford, Verenigd Koninkrijk, M6 8HD
- Salford Royal Hospital, Northern Care Alliance NHS Foundation Trust
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85028
- Neuromuscular Research Center
-
-
California
-
Irvine, California, Verenigde Staten, 92868
- University of California Irvine Medical Center (UCIMC) - Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS) and Neuromuscular Center
-
Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90095
- UCLA Medical Center
-
Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90033
- Keck Hosptial of USC
-
Palo Alto, California, Verenigde Staten, 94304
- Stanford Neuroscience Medical Center
-
San Francisco, California, Verenigde Staten, 94143
- University of California, San Francisco
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
- University of Colorado Hospital Anschutz Outpatient Pavillion
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Verenigde Staten, 06519
- Yale School of Medicine
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Verenigde Staten, 32224
- Mayo Clinic
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
- Northwestern Memorial Hospital, Department of Neurology (Clinic)
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Verenigde Staten, 66160
- University of Kansas Medical
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21287
- Johns Hopkins University School Of Medicine
-
Baltimore, Maryland, Verenigde Staten, 21224
- Johns Hopkins Bayview Medical Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
- Neuromuscular Diagnostic Center - Massachusetts General Hospital
-
Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 021158
- Brigham and Womens Hospital
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Verenigde Staten, 55905
- Mayo Clinic
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Verenigde Staten, 63110
- Washington University School of Medicine
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Verenigde Staten, 98198
- University of Nebraska Medical Center
-
-
New York
-
New York, New York, Verenigde Staten, 10021
- Hospital for Special Surgery
-
New York, New York, Verenigde Staten, 10032
- Columbia University Medical Center / The Neurological Institute of New York
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Verenigde Staten, 27710
- Duke Neurological Disorders Clinic -1L
-
Winston-Salem, North Carolina, Verenigde Staten, 27157
- Wake Forrest School of Medicine
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44106
- University Hospitals Cleveland Medical Center
-
Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43210
- The Ohio State University Wexner Medical Center
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
- Oregon Health & Science University
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Verenigde Staten, 17033
- Penn State Health Milton S. Hershey Medical Center
-
Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
- University of Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15213
- UPMC Arthritis and Autoimmunity Center, Falk Clinic
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Verenigde Staten, 78759
- Austin Neuromuscular Center
-
Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75206
- Texas Neurology
-
Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
- Nerve and Muscle Center of Texas
-
-
Virginia
-
Henrico, Virginia, Verenigde Staten, 23233
- Virginia Commonwealth University
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98195
- University of Washington Medical Center - Montlake
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Verenigde Staten, 53226
- Medical College of Wisconsin
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
40 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Volwassen mannen en vrouwen ouder dan 40 jaar ten tijde van de eerste dosis onderzoeksmedicatie;
- gewicht >40 en <115 kg; 5. Diagnose van ofwel klinisch-pathologisch gedefinieerde IBM, klinisch gedefinieerde IBM, of waarschijnlijke IBM volgens de diagnostische onderzoekscriteria van het European Neuromuscular Center (ENMC) IBM 2011 (Rose et al., 2013). Gedocumenteerde histopathologische resultaten moeten beschikbaar zijn voorafgaand aan baseline (dag 1) om te bevestigen dat u in aanmerking komt;
- In staat om op te staan uit een stoel (met armleuningen), met gebruik van hun armen maar zonder steun van een andere persoon of apparaat (bijv. wandelstok, wandelstok), bij screening en baseline (dag 1);
- In staat om 3 meter te lopen, om te draaien, terug te lopen naar de stoel en te gaan zitten, met of zonder hulpmiddel. Als de patiënt eenmaal uit de stoel is opgestaan, kan hij elk loopmiddel gebruiken, maar kan hij niet worden ondersteund door een andere persoon, meubels of een muur;
Uitsluitingscriteria:
- Elke andere vorm van myositis of myopathie anders dan IBM, bijv. metabole of door geneesmiddelen veroorzaakte myopathie, door geneesmiddelen veroorzaakte myositis, antisynthetasesyndroom, polymyositis of dermatomyositis, met kanker geassocieerde myositis (myositis gediagnosticeerd binnen 3 jaar, voor of na) myositis die overlapt met een andere auto-immuunziekte (bijv. systemische lupus, systemische sclerose, reumatoïde artritis) of spierdystrofie;
- Elke aandoening, bijv. ernstige degeneratieve artritis met beperkt bewegingsbereik, die naar de mening van de onderzoeker de mogelijkheid verhindert om spierkracht te kwantificeren of functionele beoordelingen uit te voeren (bijv. mTUG);
- Aanwezigheid van een andere auto-immuunziekte of auto-inflammatoire ziekte anders dan de indicatie die wordt onderzocht, bijv. reumatoïde artritis, arthritis psoriatica, axiale spondyloarthropathie, inflammatoire darmziekte, systemische lupus erythematosus. Proefpersonen met het syndroom van Sjögren, T-cel grote granulaire lymfocytenleukemie (T-LGLL) of goed gecontroleerde schildklierziekte zijn toegestaan;
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Verviervoudigen
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Actieve vergelijker: 0,5 mg/kg ABC008
Deel A - ABC008 N=12 Deel B - ABC008 N= 67 |
Gegeven door subcutane injectie
|
|
Actieve vergelijker: 2,0 mg/kg ABC008
Deel A - ABC008 N=12 Deel B - ABC008 N= 67 |
Gegeven door subcutane injectie
|
|
Placebo-vergelijker: Placebo
Deel A - Placebo N= 6 Deel B - Placebo N= 67 |
Gegeven door subcutane injectie
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Deel B - Om de werkzaamheid van ABC008 in IBM te bepalen bij twee SC-dosisniveaus zoals gemeten met de IBM Functional Rating Scale (IBMFRS) in week (W)76
Tijdsspanne: Van baseline (week 0) tot voltooiing van de studie, gemiddeld 76 weken
|
Gemiddelde verandering in IBM Functional Rating Scale (IBMFRS)
|
Van baseline (week 0) tot voltooiing van de studie, gemiddeld 76 weken
|
|
Deel A - Om de veiligheid en verdraagbaarheid te bepalen van herhaalde dosering van ABC008 bij proefpersonen met IBM op 2 SC-dosisniveaus.
Tijdsspanne: Van baseline (week 0) tot en met week 20.
|
Veiligheid zoals beoordeeld aan de hand van de incidentie, het type en de ernst van tijdens de behandeling optredende ongewenste voorvallen (TEAE's)
|
Van baseline (week 0) tot en met week 20.
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Deel A - Behandeling van opkomende ernstige bijwerkingen (TEASAE's)
Tijdsspanne: Van baseline (dag 1) tot voltooiing van de studie, gemiddeld 80 weken.
|
Incidentie, type en ernst van TEASAE's.
|
Van baseline (dag 1) tot voltooiing van de studie, gemiddeld 80 weken.
|
|
Deel A - Behandeling Opkomende bijwerkingen (TEAE's) beginnen binnen 24 uur na toediening van de onderzoeksmedicatie.
Tijdsspanne: Van baseline (dag 1) tot voltooiing van de studie, gemiddeld 80 weken.
|
Incidentie, type en ernst van TEAE's met aanvang binnen 24 uur vanaf het begin van de toediening van studiemedicatie
|
Van baseline (dag 1) tot voltooiing van de studie, gemiddeld 80 weken.
|
|
Deel A - Behandeling Opkomende bijwerkingen die leiden tot studiemedicatie of stopzetting van de studie.
Tijdsspanne: Van baseline (dag 1) tot voltooiing van de studie, gemiddeld 80 weken.
|
Incidentie van TEAE's leidend tot studiemedicatie of stopzetting van de studie
|
Van baseline (dag 1) tot voltooiing van de studie, gemiddeld 80 weken.
|
|
Deel A - Klinisch significante veranderingen in standaard laboratoriumparameters, vitale functies en ECG's
Tijdsspanne: Van baseline (dag 1) tot voltooiing van de studie, gemiddeld 80 weken.
|
Incidentie van klinisch significante veranderingen in standaard laboratoriumparameters, vitale functies en ECG's
|
Van baseline (dag 1) tot voltooiing van de studie, gemiddeld 80 weken.
|
|
Deel A - Ongewenste gebeurtenissen van speciaal belang (AESI)
Tijdsspanne: Van baseline (dag 1) tot voltooiing van de studie, gemiddeld 80 weken.
|
Incidentie van AESI's.
|
Van baseline (dag 1) tot voltooiing van de studie, gemiddeld 80 weken.
|
|
Deel B - Handmatige spiertest 12 (MMT 12)
Tijdsspanne: Van baseline (dag 1) tot voltooiing van de studie, gemiddeld 76 weken.
|
Gemiddelde verandering in MMT 12
|
Van baseline (dag 1) tot voltooiing van de studie, gemiddeld 76 weken.
|
|
Deel B - Handgreepdynamometrie
Tijdsspanne: Van baseline (dag 1) tot voltooiing van de studie, gemiddeld 76 weken.
|
Gemiddelde verandering in grijpkracht door dynamometrie.
|
Van baseline (dag 1) tot voltooiing van de studie, gemiddeld 76 weken.
|
|
Deel B - Quadriceps-dynamometrie
Tijdsspanne: Van baseline (dag 1) tot voltooiing van de studie, gemiddeld 76 weken.
|
Gemiddelde verandering in quadricepskracht door dynamometrie.
|
Van baseline (dag 1) tot voltooiing van de studie, gemiddeld 76 weken.
|
|
Deel B - Modified Timed Up and Go (mTUG)
Tijdsspanne: Van baseline (dag 1) tot voltooiing van de studie, gemiddeld 76 weken.
|
Gemiddelde verandering in mTUG.
|
Van baseline (dag 1) tot voltooiing van de studie, gemiddeld 76 weken.
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Medewerkers
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Nuttige links
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
28 februari 2023
Primaire voltooiing (Werkelijk)
6 november 2025
Studie voltooiing (Werkelijk)
27 november 2025
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
1 februari 2023
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
1 februari 2023
Eerst geplaatst (Werkelijk)
10 februari 2023
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
29 januari 2026
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
28 januari 2026
Laatst geverifieerd
1 juni 2025
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- ABC008-IBM-201
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .