Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti ABC008 pro myositidu inkluzních tělísek

4. dubna 2024 aktualizováno: Abcuro, Inc.

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, multicentrická studie fáze II/III k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti ABC008 při léčbě pacientů s myositidou inkluzních tělísek

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, multicentrická studie fáze II/III ke stanovení účinnosti a bezpečnosti ABC008 při léčbě pacientů s myositidou s inkluzními tělísky

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, multicentrická studie fáze II/III ke stanovení účinnosti a bezpečnosti ABC008 při léčbě pacientů s myositidou s inkluzními tělísky Podrobný popis: Toto je randomizovaná, dvojitě zaslepená fáze II/III, placebem kontrolovaná, paralelní multicentrická studie se 3 částmi. Studie bude zahrnovat sentinelovou kohortu (část A) 30 subjektů, které dostanou první tři dávky studovaného léku. Bezpečnostní údaje od subjektů v sentinelových kohortách vyhodnotí Rada pro monitorování dat a bezpečnosti (DSMB) před dalším dávkováním sentinelové kohorty, stejně jako zahájením zařazení do dvojitě zaslepené kohorty bezpečnosti a účinnosti (část B). Po dokončení části A nebo části B mají subjekty možnost zapsat se do otevřené dlouhodobé prodloužené studie nebo postoupit do kohorty obnovy farmakodynamiky (PD) (část C), aby zhodnotili obnovu vyčerpání zabijáckých buněk lektin-like receptor G1 (KLRG1)+ buňky po ukončení léčby ABC008.

Budou provedena hodnocení účinnosti, bezpečnosti, HRQoL a HRU. Pro vyhodnocení PK, PD a imunogenicity ABC008 v průběhu studie budou odebrány vzorky krve.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

231

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Austrálie
    • New South Wales
      • Saint Leonards, New South Wales, Austrálie, 2065
        • Royal North Shore Hospital
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Austrálie, 4006
        • Royal Brisbane and Women's Hospital
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Austrálie, 6009
        • Perron Institute for Neurological and Translational Science
  • Belgie
      • Gent, Belgie, 9000
        • AZ Sint-Lucas & Volkskliniek
  • Francie
      • Paris, Francie, 75013
        • Hospital Pitie-Salpetriere - AP-HP
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, 3M 1M4
        • Heritage Medical Research Clinic - University Of Calgary
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Kanada, H4A 3T2
        • Genge Partners Inc.
  • Německo
      • Berlin, Německo, 15562
        • Krankenhaus und Poliklinik Rüdersdorf GmbH
      • Düsseldorf, Německo, 40225
        • University Hosptial Duesseldorf
  • Spojené království
      • London, Spojené království, WC1N 3BG
        • University College London Hospitals NHS Foundation Trust, National Hospital for Neurology and Neurosurgery (NHNN)
      • Salford, Spojené království, M6 8HD
        • Salford Royal Hospital, Northern Care Alliance NHS Foundation Trust
  • Spojené státy
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85028
        • Neuromuscular Research Center
    • California
      • Irvine, California, Spojené státy, 92868
        • University of California Irvine Medical Center (UCIMC) - Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS) and Neuromuscular Center
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
        • UCLA Medical Center
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90033
        • Keck Hosptial of USC
      • Palo Alto, California, Spojené státy, 94304
        • Stanford Neuroscience Medical Center
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94143
        • University of California, San Francisco
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • University of Colorado Hospital Anschutz Outpatient Pavillion
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Spojené státy, 06519
        • Yale School of Medicine
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Spojené státy, 32224
        • Mayo Clinic
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Northwestern Memorial Hospital, Department of Neurology (Clinic)
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66160
        • University of Kansas Medical
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21287
        • Johns Hopkins University School of Medicine
      • Baltimore, Maryland, Spojené státy, 21224
        • Johns Hopkins Bayview Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
        • Neuromuscular Diagnostic Center - Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 021158
        • Brigham and Womens Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Spojené státy, 98198
        • University of Nebraska Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10021
        • Hospital for Special Surgery
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • Columbia University Medical Center / The Neurological Institute of New York
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
        • Duke Neurological Disorders Clinic -1L
      • Winston-Salem, North Carolina, Spojené státy, 27157
        • Wake Forrest School of Medicine
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44106
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43210
        • The Ohio State University Wexner Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Spojené státy, 17033
        • Penn State Health Milton S. Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • University of Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15213
        • UPMC Arthritis and Autoimmunity Center, Falk Clinic
    • Texas
      • Austin, Texas, Spojené státy, 78759
        • Austin Neuromuscular Center
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75206
        • Texas Neurology
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Nerve and Muscle Center of Texas
    • Virginia
      • Henrico, Virginia, Spojené státy, 23233
        • Virginia Commonwealth University
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98195
        • University of Washington Medical Center - Montlake
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53226
        • Medical College of Wisconsin

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

40 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Dospělí muži a ženy ve věku >40 let v době první dávky studovaného léku;
  • hmotnost >40 a <115 kg; 5. Diagnostika buď klinicko-patologicky definované IBM, klinicky definované IBM nebo pravděpodobné IBM podle diagnostických kritérií výzkumu IBM 2011 European Neuromuscular Center (ENMC) (Rose et al., 2013). Zdokumentované výsledky histopatologického vyšetření musí být k dispozici před základní linií (1. den), aby se potvrdila způsobilost;
  • Schopný vstát ze židle (s područkami), s použitím svých paží, ale bez podpory jiné osoby nebo zařízení (např. hůl, vycházková hůl), při screeningu a základní linii (den 1);
  • Schopný ujít 3 metry, otočit se, vrátit se k židli a posadit se, s pomocným zařízením nebo bez něj. Jakmile se subjekt zvedne ze židle, může použít jakékoli zařízení pro chůzi, ale nemůže být podepřen jinou osobou, nábytkem nebo stěnou;

Kritéria vyloučení:

  • Jakákoli jiná forma myositidy nebo myopatie jiná než IBM, např. metabolická nebo léky indukovaná myopatie, myositida indukovaná léky, antisyntetázový syndrom, polymyositida nebo dermatomyositida, myositida spojená s rakovinou (myositida diagnostikovaná do 3 let, buď před nebo po) myositida v překryvu s jiným autoimunitním onemocněním (např. systémový lupus, systémová skleróza, revmatoidní artritida) nebo svalová dystrofie;
  • Jakýkoli stav, např. těžká degenerativní artritida s omezeným rozsahem pohybu, který podle názoru vyšetřovatele vylučuje schopnost kvantifikovat svalovou sílu nebo provádět funkční hodnocení (např. mTUG);
  • Přítomnost jiného autoimunitního nebo autozánětlivého onemocnění jiného než studovaného indikace, např. revmatoidní artritida, psoriatická artritida, axiální spondyloartropatie, zánětlivé onemocnění střev, systémový lupus erythematodes. Subjekty se Sjogrenovým syndromem, T-buněčnou leukémií velkých granulárních lymfocytů (T-LGLL) nebo dobře kontrolovaným onemocněním štítné žlázy jsou povoleny;

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Aktivní komparátor: 0,5 mg/kg ABC008

Část A - ABC008 N=12

Část B - ABC008 N= 67
Lék: ABC008
Podává se subkutánní injekcí
Aktivní komparátor: 2,0 mg/kg ABC008

Část A - ABC008 N=12

Část B - ABC008 N= 67
Lék: ABC008
Podává se subkutánní injekcí
Komparátor placeba: Placebo

Část A – Placebo N= 6

Část B - Placebo N= 67
Lék: ABC008
Podává se subkutánní injekcí

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Část B – Stanovení účinnosti ABC008 v IBM při dvou úrovních SC dávek měřených pomocí IBM Functional Rating Scale (IBMFRS) v týdnu (W)76
Časové okno: Od základního stavu (týden 0) po dokončení studie, průměrně 76 týdnů
Průměrná změna ve funkční stupnici IBM (IBMFRS)
Od základního stavu (týden 0) po dokončení studie, průměrně 76 týdnů
Část A - Stanovení bezpečnosti a snášenlivosti opakovaného podávání ABC008 u subjektů s IBM při 2 SC dávkových úrovních.
Časové okno: Od základního stavu (týden 0) do týdne 20.
Bezpečnost hodnocená výskytem, ​​typem a závažností nežádoucích příhod souvisejících s léčbou (TEAE)
Od základního stavu (týden 0) do týdne 20.

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Část A – Léčba naléhavých závažných nežádoucích příhod (TEASAE)
Časové okno: Od základního stavu (1. den) po dokončení studie, průměrně 80 týdnů.
Výskyt, typ a závažnost TEASAE.
Od základního stavu (1. den) po dokončení studie, průměrně 80 týdnů.
Část A - Léčba naléhavých nežádoucích příhod (TEAE) nástup do 24 hodin po podání studijního léku.
Časové okno: Od základního stavu (1. den) po dokončení studie, průměrně 80 týdnů.
Výskyt, typ a závažnost TEAE s nástupem do 24 hodin od začátku podávání jakéhokoli léku ve studii
Od základního stavu (1. den) po dokončení studie, průměrně 80 týdnů.
Část A – Nežádoucí účinky vzniklé při léčbě vedoucí ke studijní medikaci nebo přerušení studie.
Časové okno: Od základního stavu (1. den) po dokončení studie, průměrně 80 týdnů.
Výskyt TEAE vedoucí ke studované medikaci nebo přerušení studie
Od základního stavu (1. den) po dokončení studie, průměrně 80 týdnů.
Část A – Klinicky významné změny standardních laboratorních parametrů, vitálních funkcí a EKG
Časové okno: Od základního stavu (1. den) po dokončení studie, průměrně 80 týdnů.
Výskyt klinicky významných změn standardních laboratorních parametrů, vitálních funkcí a EKG
Od základního stavu (1. den) po dokončení studie, průměrně 80 týdnů.
Část A – Nežádoucí události zvláštního zájmu (AESI)
Časové okno: Od základního stavu (1. den) po dokončení studie, průměrně 80 týdnů.
Výskyt AESI.
Od základního stavu (1. den) po dokončení studie, průměrně 80 týdnů.
Část B – Manuální svalový test 12 (MMT 12)
Časové okno: Od základního stavu (1. den) po dokončení studie, průměrně 76 týdnů.
Průměrná změna v MMT 12
Od základního stavu (1. den) po dokončení studie, průměrně 76 týdnů.
Část B - Dynamometrie rukojeti
Časové okno: Od základního stavu (1. den) po dokončení studie, průměrně 76 týdnů.
Průměrná změna síly stisku ruky pomocí dynamometrie.
Od základního stavu (1. den) po dokončení studie, průměrně 76 týdnů.
Část B - Dynamometrie kvadricepsu
Časové okno: Od základního stavu (1. den) po dokončení studie, průměrně 76 týdnů.
Průměrná změna síly kvadricepsu pomocí dynamometrie.
Od základního stavu (1. den) po dokončení studie, průměrně 76 týdnů.
Část B – Upravený časovaný up and Go (mTUG)
Časové okno: Od základního stavu (1. den) po dokončení studie, průměrně 76 týdnů.
Průměrná změna v mTUG.
Od základního stavu (1. den) po dokončení studie, průměrně 76 týdnů.

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Abcuro, Inc.

Spolupracovníci

Syneos Health

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

28. února 2023

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. listopadu 2025

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. prosince 2025

Termíny zápisu do studia

První předloženo

1. února 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

1. února 2023

První zveřejněno (Aktuální)

10. února 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

5. dubna 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

4. dubna 2024

Naposledy ověřeno

1. dubna 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • ABC008-IBM-201

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Myositida s inkluzními tělísky

Klinické studie na ABC008

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Trinidad & Tobago

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit