Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse til evaluering af effektiviteten og sikkerheden af ​​ABC008 for inklusionslegememyositis

4. april 2024 opdateret af: Abcuro, Inc.

En fase II/III randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret, multicenterundersøgelse til evaluering af effektiviteten og sikkerheden af ​​ABC008 i behandlingen af ​​forsøgspersoner med inklusionskropsmyositis

En fase II/III randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret, multicenterundersøgelse til bestemmelse af effektiviteten og sikkerheden af ​​ABC008 i behandlingen af ​​forsøgspersoner med inklusionskropsmyositis

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

En fase II/III randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret, multicenterundersøgelse til bestemmelse af effektiviteten og sikkerheden af ​​ABC008 i behandlingen af ​​forsøgspersoner med inklusionskropsmyositis Detaljeret beskrivelse: Dette er en fase II/III randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret, parallel multicenterundersøgelse med 3 dele. Undersøgelsen vil omfatte en sentinel-kohorte (del A) på 30 forsøgspersoner, som vil modtage de første tre doser af undersøgelseslægemidlet. Sikkerhedsdata fra forsøgspersoner i sentinel-kohorterne vil blive evalueret af et Data and Safety Monitoring Board (DSMB) før yderligere dosering af sentinel-kohorten, samt påbegyndelse af indskrivning i den dobbeltblindede sikkerheds- og effektkohorte (del B). Efter afslutning af del A eller del B har forsøgspersoner mulighed for at tilmelde sig et åbent langsigtet forlængelsesstudie eller gå videre til farmakodynamisk (PD) recovery-kohorte (del C) for at evaluere genopretningen af ​​udtømningen af ​​dræberceller lectin-lignende receptor G1 (KLRG1)+ celler efter endt behandling med ABC008.

Effektivitet, sikkerhed, HRQoL og HRU-vurderinger vil blive udført. Blodprøver vil blive taget for at evaluere serum PK, PD og immunogenicitet af ABC008 gennem hele undersøgelsen.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

231

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
    • New South Wales
      • Saint Leonards, New South Wales, Australien, 2065
        • Royal North Shore Hospital
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Australien, 4006
        • Royal Brisbane and Women's Hospital
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australien, 6009
        • Perron Institute for Neurological and Translational Science
  • Belgien
      • Gent, Belgien, 9000
        • AZ Sint-Lucas & Volkskliniek
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, 3M 1M4
        • Heritage Medical Research Clinic - University Of Calgary
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canada, H4A 3T2
        • Genge Partners Inc.
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige, WC1N 3BG
        • University College London Hospitals NHS Foundation Trust, National Hospital for Neurology and Neurosurgery (NHNN)
      • Salford, Det Forenede Kongerige, M6 8HD
        • Salford Royal Hospital, Northern Care Alliance NHS Foundation Trust
  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85028
        • Neuromuscular Research Center
    • California
      • Irvine, California, Forenede Stater, 92868
        • University of California Irvine Medical Center (UCIMC) - Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS) and Neuromuscular Center
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
        • UCLA Medical Center
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90033
        • Keck Hosptial of USC
      • Palo Alto, California, Forenede Stater, 94304
        • Stanford Neuroscience Medical Center
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94143
        • University of California, San Francisco
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • University of Colorado Hospital Anschutz Outpatient Pavillion
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Forenede Stater, 06519
        • Yale School of Medicine
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forenede Stater, 32224
        • Mayo Clinic
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Northwestern Memorial Hospital, Department of Neurology (Clinic)
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66160
        • University of Kansas Medical
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21287
        • Johns Hopkins University School of Medicine
      • Baltimore, Maryland, Forenede Stater, 21224
        • Johns Hopkins Bayview Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Neuromuscular Diagnostic Center - Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 021158
        • Brigham and Womens Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Forenede Stater, 98198
        • University of Nebraska Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10021
        • Hospital For Special Surgery
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Columbia University Medical Center / The Neurological Institute of New York
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • Duke Neurological Disorders Clinic -1L
      • Winston-Salem, North Carolina, Forenede Stater, 27157
        • Wake Forrest School of Medicine
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44106
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43210
        • The Ohio State University Wexner Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Forenede Stater, 17033
        • Penn State Health Milton S. Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • University of Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15213
        • UPMC Arthritis and Autoimmunity Center, Falk Clinic
    • Texas
      • Austin, Texas, Forenede Stater, 78759
        • Austin Neuromuscular Center
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75206
        • Texas Neurology
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Nerve and Muscle Center of Texas
    • Virginia
      • Henrico, Virginia, Forenede Stater, 23233
        • Virginia Commonwealth University
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98195
        • University of Washington Medical Center - Montlake
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53226
        • Medical College of Wisconsin
  • Frankrig
      • Paris, Frankrig, 75013
        • Hospital Pitie-Salpetriere - AP-HP
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 15562
        • Krankenhaus und Poliklinik Rüdersdorf GmbH
      • Düsseldorf, Tyskland, 40225
        • University Hosptial Duesseldorf

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

40 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Voksne mænd og kvinder er >40 år på tidspunktet for den første dosis af undersøgelsesmedicin;
  • vægt >40 og <115 kg; 5.Diagnose af enten klinisk-patologisk definerede IBM, klinisk definerede IBM eller sandsynlige IBM i henhold til European Neuromuscular Center (ENMC) IBM 2011 forskningsdiagnostiske kriterier (Rose et al., 2013). Dokumenterede histopatologiske resultater skal være tilgængelige før baseline (dag 1) for at bekræfte berettigelse;
  • I stand til at rejse sig fra en stol (med armlæn), med brug af deres arme, men uden støtte fra en anden person eller enhed (f.eks. stok, vandrestav), ved screening og baseline (dag 1);
  • Kan gå 3 meter, vende rundt, gå tilbage til stolen og sætte sig ned, med eller uden hjælpemiddel. Når forsøgspersonen har rejst sig fra stolen, kan den bruge enhver ganganordning, men den kan ikke understøttes af en anden person, møbler eller en væg;

Ekskluderingskriterier:

  • Enhver anden form for myositis eller myopati bortset fra IBM, f.eks. metabolisk eller lægemiddel-induceret myopati, lægemiddel-induceret myositis, anti-synthetase syndrom, polymyositis eller dermatomyositis, cancer-associeret myositis (myositis diagnosticeret inden for 3 år, enten før eller efter) myositis i overlap med en anden autoimmun sygdom (f.eks. systemisk lupus, systemisk sklerose, rheumatoid arthritis) eller muskeldystrofi;
  • Enhver tilstand, f.eks. svær degenerativ arthritis med begrænset bevægelsesområde, som udelukker evnen til at kvantificere muskelstyrke eller udføre funktionelle vurderinger (f.eks. mTUG), efter investigators mening.
  • Tilstedeværelse af en anden autoimmun eller autoinflammatorisk sygdom ud over indikationen under undersøgelse, f.eks. rheumatoid arthritis, psoriasisarthritis, aksial spondyloarthropati, inflammatorisk tarmsygdom, systemisk lupus erythematosus. Personer med Sjogrens syndrom, T-celle stor granulær lymfocytleukæmi (T-LGLL) eller velkontrolleret skjoldbruskkirtelsygdom er tilladt;

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: 0,5 mg/kg ABC008

Del A - ABC008 N=12

Del B - ABC008 N= 67
Medicin: ABC008
Gives ved subkutan injektion
Aktiv komparator: 2,0 mg/kg ABC008

Del A - ABC008 N=12

Del B - ABC008 N= 67
Medicin: ABC008
Gives ved subkutan injektion
Placebo komparator: Placebo

Del A - Placebo N= 6

Del B - Placebo N= 67
Medicin: ABC008
Gives ved subkutan injektion

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Del B - At bestemme effektiviteten af ​​ABC008 i IBM ved to SC-dosisniveauer målt ved IBM Functional Rating Scale (IBMFRS) ved uge (W)76
Tidsramme: Fra baseline (uge 0) til studieafslutning, i gennemsnit 76 uger
Gennemsnitlig ændring i IBM Functional Rating Scale (IBMFRS)
Fra baseline (uge 0) til studieafslutning, i gennemsnit 76 uger
Del A - For at bestemme sikkerheden og tolerabiliteten af ​​tilbagevendende dosering af ABC008 til forsøgspersoner med IBM ved 2 SC dosisniveauer.
Tidsramme: Fra baseline (uge 0) til og med uge 20.
Sikkerhed vurderet ud fra forekomsten, typen og sværhedsgraden af ​​Emergent Adverse Events (TEAE'er)
Fra baseline (uge 0) til og med uge 20.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Del A - Behandling Emergent Serious Adverse Events (TEASAEs)
Tidsramme: Fra baseline (dag 1) til studieafslutning, i gennemsnit 80 uger.
Forekomst, type og sværhedsgrad af TEASAE'er.
Fra baseline (dag 1) til studieafslutning, i gennemsnit 80 uger.
Del A - Behandling Emergent Adverse Events (TEAE'er) indtræder inden for 24 timer efter administration af undersøgelsesmedicin.
Tidsramme: Fra baseline (dag 1) til studieafslutning, i gennemsnit 80 uger.
Forekomst, type og sværhedsgrad af TEAE'er med debut inden for 24 timer fra starten af ​​enhver administration af undersøgelsesmedicin
Fra baseline (dag 1) til studieafslutning, i gennemsnit 80 uger.
Del A - Behandling Nye uønskede hændelser, der fører til undersøgelsesmedicin eller afbrydelse af undersøgelsen.
Tidsramme: Fra baseline (dag 1) til studieafslutning, i gennemsnit 80 uger.
Forekomst af TEAE'er, der fører til undersøgelsesmedicin eller afbrydelse af undersøgelsen
Fra baseline (dag 1) til studieafslutning, i gennemsnit 80 uger.
Del A - Klinisk signifikante ændringer i standard laboratorieparametre, vitale tegn og EKG'er
Tidsramme: Fra baseline (dag 1) til studieafslutning, i gennemsnit 80 uger.
Forekomst af klinisk signifikante ændringer i standardlaboratorieparametre, vitale tegn og EKG'er
Fra baseline (dag 1) til studieafslutning, i gennemsnit 80 uger.
Del A - Uønskede hændelser af særlig interesse (AESI)
Tidsramme: Fra baseline (dag 1) til studieafslutning, i gennemsnit 80 uger.
Forekomst af AESI'er.
Fra baseline (dag 1) til studieafslutning, i gennemsnit 80 uger.
Del B - Manuel muskeltest 12 (MMT 12)
Tidsramme: Fra baseline (dag 1) til studieafslutning, i gennemsnit 76 uger.
Gennemsnitlig ændring i MMT 12
Fra baseline (dag 1) til studieafslutning, i gennemsnit 76 uger.
Del B - Håndgrebsdynamometri
Tidsramme: Fra baseline (dag 1) til studieafslutning, i gennemsnit 76 uger.
Gennemsnitlig ændring i håndgrebsstyrke ved dynamometri.
Fra baseline (dag 1) til studieafslutning, i gennemsnit 76 uger.
Del B - Quadriceps dynamometri
Tidsramme: Fra baseline (dag 1) til studieafslutning, i gennemsnit 76 uger.
Gennemsnitlig ændring i quadriceps styrke ved dynamometri.
Fra baseline (dag 1) til studieafslutning, i gennemsnit 76 uger.
Del B - Modificeret Timed Up and Go (mTUG)
Tidsramme: Fra baseline (dag 1) til studieafslutning, i gennemsnit 76 uger.
Gennemsnitlig ændring i mTUG.
Fra baseline (dag 1) til studieafslutning, i gennemsnit 76 uger.

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Abcuro, Inc.

Samarbejdspartnere

Syneos Health

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

28. februar 2023

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. november 2025

Studieafslutning (Anslået)

1. december 2025

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

1. februar 2023

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

1. februar 2023

Først opslået (Faktiske)

10. februar 2023

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

5. april 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

4. april 2024

Sidst verificeret

1. april 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • ABC008-IBM-201

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Inclusion Body Myositis

Kliniske forsøg med ABC008

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Papua New Guinea

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner