Un estudio para evaluar la eficacia y seguridad de ABC008 para la miositis por cuerpos de inclusión
4 de abril de 2024 actualizado por: Abcuro, Inc.
Un estudio de fase II/III aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, multicéntrico para evaluar la eficacia y seguridad de ABC008 en el tratamiento de sujetos con miositis por cuerpos de inclusión
Un estudio de fase II/III aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, multicéntrico para determinar la eficacia y seguridad de ABC008 en el tratamiento de sujetos con miositis por cuerpos de inclusión
Descripción general del estudio
Estado
Activo, no reclutando
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Estudio de fase II/III, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, multicéntrico para determinar la eficacia y seguridad de ABC008 en el tratamiento de sujetos con miositis por cuerpos de inclusión Descripción detallada: Este es un estudio de fase II/III aleatorizado, doble ciego, estudio multicéntrico paralelo controlado con placebo con 3 partes. El estudio incluirá una cohorte centinela (Parte A) de 30 sujetos que recibirán las tres primeras dosis del fármaco del estudio. Los datos de seguridad de los sujetos en las cohortes centinela serán evaluados por una Junta de Monitoreo de Datos y Seguridad (DSMB) antes de administrar más dosis a la cohorte centinela, así como el inicio de la inscripción en la cohorte doble ciego de seguridad y eficacia (Parte B). Después de completar la Parte A o la Parte B, los sujetos tienen la opción de inscribirse en un estudio abierto de extensión a largo plazo o avanzar a la cohorte de recuperación de farmacodinámica (PD) (Parte C), para evaluar la recuperación del agotamiento de células asesinas. células del receptor G1 similar a la lectina (KLRG1)+ después del final del tratamiento con ABC008.
Se realizarán evaluaciones de eficacia, seguridad, CVRS y HRU. Se obtendrán muestras de sangre para evaluar la farmacocinética sérica, la farmacocinética y la inmunogenicidad de ABC008 durante todo el estudio.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
231
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Armando Reyes
- Número de teléfono: 1 617 865 5079
- Correo electrónico: IBM-201_clinicaltrial@abcuro.com
Ubicaciones de estudio
-
-
-
Berlin, Alemania, 15562
- Krankenhaus und Poliklinik Rüdersdorf GmbH
-
Düsseldorf, Alemania, 40225
- University Hosptial Duesseldorf
-
-
-
-
New South Wales
-
Saint Leonards, New South Wales, Australia, 2065
- Royal North Shore Hospital
-
-
Queensland
-
Herston, Queensland, Australia, 4006
- Royal Brisbane and Women'S Hospital
-
-
Western Australia
-
Nedlands, Western Australia, Australia, 6009
- Perron Institute for Neurological and Translational Science
-
-
-
-
-
Gent, Bélgica, 9000
- AZ Sint-Lucas & Volkskliniek
-
-
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Canadá, 3M 1M4
- Heritage Medical Research Clinic - University Of Calgary
-
-
Quebec
-
Montréal, Quebec, Canadá, H4A 3T2
- Genge Partners Inc.
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85028
- Neuromuscular Research Center
-
-
California
-
Irvine, California, Estados Unidos, 92868
- University of California Irvine Medical Center (UCIMC) - Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS) and Neuromuscular Center
-
Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
- UCLA Medical Center
-
Los Angeles, California, Estados Unidos, 90033
- Keck Hosptial of USC
-
Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
- Stanford Neuroscience Medical Center
-
San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
- University of California, San Francisco
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- University of Colorado Hospital Anschutz Outpatient Pavillion
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06519
- Yale School of Medicine
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32224
- Mayo Clinic
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Northwestern Memorial Hospital, Department of Neurology (Clinic)
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
- University of Kansas Medical
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
- Johns Hopkins University School of Medicine
-
Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21224
- Johns Hopkins Bayview Medical Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
- Neuromuscular Diagnostic Center - Massachusetts General Hospital
-
Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 021158
- Brigham and Womens Hospital
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
- Mayo Clinic
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
- Washington University School of Medicine
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Estados Unidos, 98198
- University Of Nebraska Medical Center
-
-
New York
-
New York, New York, Estados Unidos, 10021
- Hospital for Special Surgery
-
New York, New York, Estados Unidos, 10032
- Columbia University Medical Center / The Neurological Institute of New York
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
- Duke Neurological Disorders Clinic -1L
-
Winston-Salem, North Carolina, Estados Unidos, 27157
- Wake Forrest School of Medicine
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
- University Hospitals Cleveland Medical Center
-
Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43210
- The Ohio State University Wexner Medical Center
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
- Oregon Health & Science University
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
- Penn State Health Milton S. Hershey Medical Center
-
Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- University of Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
- UPMC Arthritis and Autoimmunity Center, Falk Clinic
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Estados Unidos, 78759
- Austin Neuromuscular Center
-
Dallas, Texas, Estados Unidos, 75206
- Texas Neurology
-
Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Nerve and Muscle Center of Texas
-
-
Virginia
-
Henrico, Virginia, Estados Unidos, 23233
- Virginia Commonwealth University
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Estados Unidos, 98195
- University of Washington Medical Center - Montlake
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
- Medical College of Wisconsin
-
-
-
-
-
Paris, Francia, 75013
- Hospital Pitie-Salpetriere - AP-HP
-
-
-
-
-
London, Reino Unido, WC1N 3BG
- University College London Hospitals NHS Foundation Trust, National Hospital for Neurology and Neurosurgery (NHNN)
-
Salford, Reino Unido, M6 8HD
- Salford Royal Hospital, Northern Care Alliance NHS Foundation Trust
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
40 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Hombres y mujeres adultos mayores de 40 años en el momento de la primera dosis del medicamento del estudio;
- peso >40 y <115 kg; 5.Diagnóstico de IBM definido clínico-patológicamente, IBM clínicamente definido o probable IBM de acuerdo con los criterios de diagnóstico de investigación IBM 2011 del Centro Neuromuscular Europeo (ENMC) (Rose et al., 2013). Los resultados histopatológicos documentados deben estar disponibles antes del inicio (día 1) para confirmar la elegibilidad;
- Capaz de levantarse de una silla (con reposabrazos), con el uso de sus brazos pero sin el apoyo de otra persona o dispositivo (p. ej., bastón, bastón), en la selección y la línea de base (día 1);
- Capaz de caminar 3 metros, dar la vuelta, caminar de regreso a la silla y sentarse, con o sin dispositivo de asistencia. Una vez que se levanta de la silla, el sujeto puede usar cualquier dispositivo para caminar pero no puede ser sostenido por otra persona, muebles o una pared;
Criterio de exclusión:
- Cualquier otra forma de miositis o miopatía que no sea IBM, por ejemplo, miopatía metabólica o inducida por fármacos, miositis inducida por fármacos, síndrome anti-sintetasa, polimiositis o dermatomiositis, miositis asociada al cáncer (miositis diagnosticada dentro de los 3 años, ya sea antes o después) , miositis en superposición con otra enfermedad autoinmune (por ejemplo, lupus sistémico, esclerosis sistémica, artritis reumatoide) o distrofia muscular;
- Cualquier condición, p. ej., artritis degenerativa grave con rango de movimiento limitado, que impide la capacidad de cuantificar la fuerza muscular o realizar evaluaciones funcionales (p. ej., mTUG), en opinión del investigador;
- Presencia de otra enfermedad autoinmune o autoinflamatoria distinta de la indicación en estudio, por ejemplo, artritis reumatoide, artritis psoriásica, espondiloartropatía axial, enfermedad inflamatoria intestinal, lupus eritematoso sistémico. Se permiten sujetos con síndrome de Sjogren, leucemia de linfocitos granulares grandes de células T (T-LGLL) o enfermedad tiroidea bien controlada;
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Comparador activo: 0,5 mg/kg ABC008
Parte A - ABC008 N=12 Parte B - ABC008 N= 67 |
Administrado por inyección subcutánea
|
|
Comparador activo: 2,0 mg/kg ABC008
Parte A - ABC008 N=12 Parte B - ABC008 N= 67 |
Administrado por inyección subcutánea
|
|
Comparador de placebos: Placebo
Parte A - Placebo N= 6 Parte B - Placebo N= 67 |
Administrado por inyección subcutánea
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Parte B: para determinar la eficacia de ABC008 en IBM en dos niveles de dosis SC según lo medido por la escala de calificación funcional de IBM (IBMFRS) en la semana (S)76
Periodo de tiempo: Desde el inicio (semana 0) hasta la finalización del estudio, un promedio de 76 semanas
|
Cambio medio en la escala de calificación funcional de IBM (IBMFRS)
|
Desde el inicio (semana 0) hasta la finalización del estudio, un promedio de 76 semanas
|
|
Parte A: para determinar la seguridad y la tolerabilidad de la dosificación recurrente de ABC008 en sujetos con IBM a niveles de dosis de 2 SC.
Periodo de tiempo: Desde el inicio (semana 0) hasta la semana 20.
|
Seguridad evaluada por la incidencia, el tipo y la gravedad de los eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE)
|
Desde el inicio (semana 0) hasta la semana 20.
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
Parte A - Eventos adversos graves emergentes del tratamiento (TEASAE)
Periodo de tiempo: Desde el inicio (día 1) hasta la finalización del estudio, un promedio de 80 semanas.
|
Incidencia, tipo y gravedad de TEASAE.
|
Desde el inicio (día 1) hasta la finalización del estudio, un promedio de 80 semanas.
|
|
Parte A: inicio de eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE) dentro de las 24 horas posteriores a la administración del medicamento del estudio.
Periodo de tiempo: Desde el inicio (día 1) hasta la finalización del estudio, un promedio de 80 semanas.
|
Incidencia, tipo y gravedad de los TEAE con inicio dentro de las 24 horas desde el inicio de la administración de cualquiera de los medicamentos del estudio
|
Desde el inicio (día 1) hasta la finalización del estudio, un promedio de 80 semanas.
|
|
Parte A: eventos adversos emergentes del tratamiento que conducen a la medicación del estudio o a la interrupción del estudio.
Periodo de tiempo: Desde el inicio (día 1) hasta la finalización del estudio, un promedio de 80 semanas.
|
Incidencia de TEAE que conducen a la medicación del estudio o a la interrupción del estudio
|
Desde el inicio (día 1) hasta la finalización del estudio, un promedio de 80 semanas.
|
|
Parte A: cambios clínicamente significativos en los parámetros de laboratorio estándar, signos vitales y ECG
Periodo de tiempo: Desde el inicio (día 1) hasta la finalización del estudio, un promedio de 80 semanas.
|
Incidencia de cambios clínicamente significativos en los parámetros de laboratorio estándar, signos vitales y ECG
|
Desde el inicio (día 1) hasta la finalización del estudio, un promedio de 80 semanas.
|
|
Parte A - Eventos Adversos de Especial Interés (AESI)
Periodo de tiempo: Desde el inicio (día 1) hasta la finalización del estudio, un promedio de 80 semanas.
|
Incidencia de AESI.
|
Desde el inicio (día 1) hasta la finalización del estudio, un promedio de 80 semanas.
|
|
Parte B - Prueba muscular manual 12 (MMT 12)
Periodo de tiempo: Desde el inicio (día 1) hasta la finalización del estudio, un promedio de 76 semanas.
|
Cambio medio en MMT 12
|
Desde el inicio (día 1) hasta la finalización del estudio, un promedio de 76 semanas.
|
|
Parte B - Dinamometría de agarre manual
Periodo de tiempo: Desde el inicio (día 1) hasta la finalización del estudio, un promedio de 76 semanas.
|
Cambio medio en la fuerza de prensión manual por dinamometría.
|
Desde el inicio (día 1) hasta la finalización del estudio, un promedio de 76 semanas.
|
|
Parte B - Dinamometría de cuádriceps
Periodo de tiempo: Desde el inicio (día 1) hasta la finalización del estudio, un promedio de 76 semanas.
|
Cambio medio en la fuerza del cuádriceps por dinamometría.
|
Desde el inicio (día 1) hasta la finalización del estudio, un promedio de 76 semanas.
|
|
Parte B - Temporizado arriba y listo modificado (mTUG)
Periodo de tiempo: Desde el inicio (día 1) hasta la finalización del estudio, un promedio de 76 semanas.
|
Cambio medio en mTUG.
|
Desde el inicio (día 1) hasta la finalización del estudio, un promedio de 76 semanas.
|
Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Colaboradores
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Enlaces Útiles
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
28 de febrero de 2023
Finalización primaria (Estimado)
1 de noviembre de 2025
Finalización del estudio (Estimado)
1 de diciembre de 2025
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
1 de febrero de 2023
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
1 de febrero de 2023
Publicado por primera vez (Actual)
10 de febrero de 2023
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
5 de abril de 2024
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
4 de abril de 2024
Última verificación
1 de abril de 2024
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- ABC008-IBM-201
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .
Ensayos clínicos sobre Miositis por cuerpos de inclusión
-
University of Texas Southwestern Medical CenterReclutamientoPacientes con cáncer que reciben Stereotactic Body RTXEstados Unidos
Ensayos clínicos sobre ABC008
-
Abcuro, Inc.ReclutamientoLeucemia linfocítica granular grande de células TEstados Unidos
-
Abcuro, Inc.Activo, no reclutandoMiositis por cuerpos de inclusiónAustralia