Badanie mające na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa ABC008 w zapaleniu mięśni ciałek wtrętowych
28 stycznia 2026 zaktualizowane przez: Abcuro, Inc.
Randomizowane, wieloośrodkowe badanie fazy II/III z podwójnie ślepą próbą, kontrolowane placebo, oceniające skuteczność i bezpieczeństwo ABC008 w leczeniu pacjentów z wtrętowym zapaleniem mięśni
Randomizowane, wieloośrodkowe badanie fazy II/III z podwójnie ślepą próbą, kontrolowane placebo, mające na celu określenie skuteczności i bezpieczeństwa ABC008 w leczeniu pacjentów z wtrętowym zapaleniem mięśni
Przegląd badań
Szczegółowy opis
Randomizowane, wieloośrodkowe badanie fazy II/III z podwójnie ślepą próbą, kontrolowane placebo, mające na celu określenie skuteczności i bezpieczeństwa ABC008 w leczeniu pacjentów z wtrętowym zapaleniem mięśni Szczegółowy opis: Jest to randomizowane badanie fazy II/III z podwójnie ślepą próbą, kontrolowane placebo, równoległe wieloośrodkowe badanie składające się z 3 części. Badanie obejmie kohortę wartowniczą (Część A) złożoną z 30 pacjentów, którzy otrzymają pierwsze trzy dawki badanego leku. Dane dotyczące bezpieczeństwa od uczestników z kohort wskaźnikowych zostaną ocenione przez Radę ds. Monitorowania Danych i Bezpieczeństwa (DSMB) przed dalszym dawkowaniem kohorty wskaźnikowej, jak również rozpoczęciem rekrutacji do podwójnie ślepej kohorty bezpieczeństwa i skuteczności (Część B). Po ukończeniu części A lub części B uczestnicy mają możliwość zapisania się do otwartego, długoterminowego badania przedłużonego lub przejścia do kohorty farmakodynamiki (PD) do regeneracji (część C), w celu oceny regeneracji wyczerpania komórek zabójczych komórki receptora lektynopodobnego G1 (KLRG1)+ po zakończeniu leczenia ABC008.
Przeprowadzona zostanie ocena skuteczności, bezpieczeństwa, HRQoL i HRU. W trakcie badania zostaną pobrane próbki krwi w celu oceny PK, PD i immunogenności ABC008 w surowicy.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
272
Faza
- Faza 2
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
New South Wales
-
Saint Leonards, New South Wales, Australia, 2065
- Royal North Shore Hospital
-
-
Queensland
-
Herston, Queensland, Australia, 4006
- Royal Brisbane and Women's Hospital
-
-
Western Australia
-
Nedlands, Western Australia, Australia, 6009
- Perron Institute for Neurological and Translational Science
-
-
-
-
-
Ghent, Belgia, 9000
- AZ Sint-Lucas & Volkskliniek
-
-
-
-
-
Paris, Francja, 75013
- Hospital Pitie-Salpetriere - AP-HP
-
-
-
-
Alberta
-
Calgary, Alberta, Kanada, 3M 1M4
- Heritage Medical Research Clinic - University Of Calgary
-
-
Quebec
-
Montreal, Quebec, Kanada, H4A 3T2
- Genge Partners Inc.
-
-
-
-
-
Berlin, Niemcy, 15562
- Krankenhaus und Poliklinik Rüdersdorf GmbH
-
Düsseldorf, Niemcy, 40225
- University Hosptial Duesseldorf
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85028
- Neuromuscular Research Center
-
-
California
-
Irvine, California, Stany Zjednoczone, 92868
- University of California Irvine Medical Center (UCIMC) - Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS) and Neuromuscular Center
-
Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90095
- UCLA Medical Center
-
Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90033
- Keck Hosptial of USC
-
Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94304
- Stanford Neuroscience Medical Center
-
San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94143
- University of California, San Francisco
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
- University of Colorado Hospital Anschutz Outpatient Pavillion
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06519
- Yale School of Medicine
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Stany Zjednoczone, 32224
- Mayo Clinic
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
- Northwestern Memorial Hospital, Department of Neurology (Clinic)
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Stany Zjednoczone, 66160
- University of Kansas Medical
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287
- Johns Hopkins University School Of Medicine
-
Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21224
- Johns Hopkins Bayview Medical Center
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
- Neuromuscular Diagnostic Center - Massachusetts General Hospital
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 021158
- Brigham and Womens Hospital
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
- Mayo Clinic
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
- Washington University School of Medicine
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Stany Zjednoczone, 98198
- University of Nebraska Medical Center
-
-
New York
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10021
- Hospital for Special Surgery
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
- Columbia University Medical Center / The Neurological Institute of New York
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
- Duke Neurological Disorders Clinic -1L
-
Winston-Salem, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27157
- Wake Forrest School of Medicine
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44106
- University Hospitals Cleveland Medical Center
-
Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43210
- The Ohio State University Wexner Medical Center
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
- Oregon Health & Science University
-
-
Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 17033
- Penn State Health Milton S. Hershey Medical Center
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
- University of Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15213
- UPMC Arthritis and Autoimmunity Center, Falk Clinic
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Stany Zjednoczone, 78759
- Austin Neuromuscular Center
-
Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75206
- Texas Neurology
-
Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
- Nerve and Muscle Center of Texas
-
-
Virginia
-
Henrico, Virginia, Stany Zjednoczone, 23233
- Virginia Commonwealth University
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98195
- University of Washington Medical Center - Montlake
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53226
- Medical College of Wisconsin
-
-
-
-
-
London, Zjednoczone Królestwo, WC1N 3BG
- University College London Hospitals NHS Foundation Trust, National Hospital for Neurology and Neurosurgery (NHNN)
-
Salford, Zjednoczone Królestwo, M6 8HD
- Salford Royal Hospital, Northern Care Alliance NHS Foundation Trust
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
40 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Dorośli mężczyźni i kobiety w wieku >40 lat w momencie podania pierwszej dawki badanego leku;
- waga >40 i <115 kg; 5. Diagnoza kliniczno-patologicznego IBM, klinicznie zdefiniowanego IBM lub prawdopodobnego IBM zgodnie z kryteriami diagnostycznymi Europejskiego Centrum Nerwowo-mięśniowego (ENMC) IBM 2011 (Rose i in., 2013). Udokumentowane wyniki histopatologiczne muszą być dostępne przed punktem odniesienia (dzień 1), aby potwierdzić kwalifikowalność;
- Potrafi wstać z krzesła (z podłokietnikami), używając ramion, ale bez wsparcia innej osoby lub urządzenia (np. laski, laski) podczas badania przesiewowego i linii podstawowej (dzień 1);
- Jest w stanie przejść 3 metry, obrócić się, wrócić do krzesła i usiąść z urządzeniem wspomagającym lub bez niego. Po wstaniu z krzesła podmiot może korzystać z dowolnego urządzenia do chodzenia, ale nie może być podtrzymywany przez inną osobę, meble lub ścianę;
Kryteria wyłączenia:
- Każda inna postać zapalenia mięśni lub miopatii inna niż IBM, np. miopatia metaboliczna lub polekowa, polekowe zapalenie mięśni, zespół antysyntetazowy, zapalenie wielomięśniowe lub zapalenie skórno-mięśniowe, zapalenie mięśni związane z rakiem (zapalenie mięśni zdiagnozowane w ciągu 3 lat, przed lub po) zapalenie mięśni nakładające się na inną chorobę autoimmunologiczną (np. toczeń układowy, twardzina układowa, reumatoidalne zapalenie stawów) lub dystrofię mięśniową;
- W opinii badacza jakikolwiek stan, np. ciężkie zwyrodnieniowe zapalenie stawów z ograniczonym zakresem ruchu, który uniemożliwia ilościowe określenie siły mięśniowej lub wykonanie oceny funkcjonalnej (np. mTUG);
- Obecność innej choroby autoimmunologicznej lub autozapalnej innej niż badane wskazanie, np. reumatoidalne zapalenie stawów, łuszczycowe zapalenie stawów, spondyloartropatia osiowa, nieswoiste zapalenie jelit, toczeń rumieniowaty układowy. Osoby z zespołem Sjögrena, białaczką z dużych ziarnistych limfocytów T-komórkowych (T-LGLL) lub dobrze kontrolowaną chorobą tarczycy są dozwolone;
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Poczwórny
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Aktywny komparator: 0,5 mg/kg ABC008
Część A - ABC008 N=12 Część B - ABC008 N= 67 |
Podawany we wstrzyknięciu podskórnym
|
|
Aktywny komparator: 2,0 mg/kg ABC008
Część A - ABC008 N=12 Część B - ABC008 N= 67 |
Podawany we wstrzyknięciu podskórnym
|
|
Komparator placebo: Placebo
Część A – Placebo N= 6 Część B – Placebo N= 67 |
Podawany we wstrzyknięciu podskórnym
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Część B — Określenie skuteczności ABC008 w IBM przy dwóch poziomach dawek podskórnych, mierzonych za pomocą IBM Functional Rating Scale (IBMFRS) w tygodniu (W) 76
Ramy czasowe: Od linii podstawowej (tydzień 0) do zakończenia badania, średnio 76 tygodni
|
Średnia zmiana w IBM Functional Rating Scale (IBMFRS)
|
Od linii podstawowej (tydzień 0) do zakończenia badania, średnio 76 tygodni
|
|
Część A – Określenie bezpieczeństwa i tolerancji powtarzanego dawkowania ABC008 u pacjentów z IBM przy 2 dawkach podskórnych.
Ramy czasowe: Od linii podstawowej (tydzień 0) do tygodnia 20.
|
Bezpieczeństwo oceniane na podstawie częstości występowania, rodzaju i ciężkości zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem (TEAE)
|
Od linii podstawowej (tydzień 0) do tygodnia 20.
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Część A — Leczenie pojawiających się poważnych zdarzeń niepożądanych (TEASAE)
Ramy czasowe: Od linii bazowej (dzień 1) do zakończenia badania, średnio 80 tygodni.
|
Częstość występowania, rodzaj i nasilenie TEASAE.
|
Od linii bazowej (dzień 1) do zakończenia badania, średnio 80 tygodni.
|
|
Część A — Początek leczenia nagłych zdarzeń niepożądanych (TEAE) w ciągu 24 godzin od podania badanego leku.
Ramy czasowe: Od linii bazowej (dzień 1) do zakończenia badania, średnio 80 tygodni.
|
Częstość występowania, typ i nasilenie TEAE, które wystąpiły w ciągu 24 godzin od rozpoczęcia podawania któregokolwiek z badanych leków
|
Od linii bazowej (dzień 1) do zakończenia badania, średnio 80 tygodni.
|
|
Część A — Leczenie Pojawiające się zdarzenia niepożądane prowadzące do zastosowania badanego leku lub przerwania badania.
Ramy czasowe: Od linii bazowej (dzień 1) do zakończenia badania, średnio 80 tygodni.
|
Występowanie TEAE prowadzących do zastosowania badanego leku lub przerwania badania
|
Od linii bazowej (dzień 1) do zakończenia badania, średnio 80 tygodni.
|
|
Część A — Klinicznie istotne zmiany standardowych parametrów laboratoryjnych, parametrów życiowych i zapisów EKG
Ramy czasowe: Od linii bazowej (dzień 1) do zakończenia badania, średnio 80 tygodni.
|
Występowanie klinicznie istotnych zmian standardowych parametrów laboratoryjnych, parametrów życiowych i EKG
|
Od linii bazowej (dzień 1) do zakończenia badania, średnio 80 tygodni.
|
|
Część A — Zdarzenia niepożądane o szczególnym znaczeniu (AESI)
Ramy czasowe: Od linii bazowej (dzień 1) do zakończenia badania, średnio 80 tygodni.
|
Występowanie AESI.
|
Od linii bazowej (dzień 1) do zakończenia badania, średnio 80 tygodni.
|
|
Część B – Ręczny test mięśni 12 (MMT 12)
Ramy czasowe: Od linii bazowej (dzień 1) do zakończenia badania, średnio 76 tygodni.
|
Średnia zmiana w MMT 12
|
Od linii bazowej (dzień 1) do zakończenia badania, średnio 76 tygodni.
|
|
Część B – Dynamometria chwytu dłoni
Ramy czasowe: Od linii bazowej (dzień 1) do zakończenia badania, średnio 76 tygodni.
|
Średnia zmiana siły chwytu dłoni za pomocą dynamometrii.
|
Od linii bazowej (dzień 1) do zakończenia badania, średnio 76 tygodni.
|
|
Część B - Dynamometria mięśnia czworogłowego uda
Ramy czasowe: Od linii bazowej (dzień 1) do zakończenia badania, średnio 76 tygodni.
|
Średnia zmiana siły mięśnia czworogłowego za pomocą dynamometrii.
|
Od linii bazowej (dzień 1) do zakończenia badania, średnio 76 tygodni.
|
|
Część B — Zmodyfikowany czas rozpoczęcia i startu (mTUG)
Ramy czasowe: Od linii bazowej (dzień 1) do zakończenia badania, średnio 76 tygodni.
|
Średnia zmiana mTUG.
|
Od linii bazowej (dzień 1) do zakończenia badania, średnio 76 tygodni.
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Współpracownicy
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Przydatne linki
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
28 lutego 2023
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
6 listopada 2025
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
27 listopada 2025
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
1 lutego 2023
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
1 lutego 2023
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
10 lutego 2023
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
29 stycznia 2026
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
28 stycznia 2026
Ostatnia weryfikacja
1 czerwca 2025
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- ABC008-IBM-201
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .