Um estudo para avaliar a eficácia e a segurança do ABC008 para miosite por corpos de inclusão
28 de janeiro de 2026 atualizado por: Abcuro, Inc.
Um estudo multicêntrico, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, de fase II/III, para avaliar a eficácia e a segurança do ABC008 no tratamento de indivíduos com miosite por corpos de inclusão
Um estudo multicêntrico, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, de Fase II/III, para determinar a eficácia e a segurança do ABC008 no tratamento de indivíduos com miosite por corpos de inclusão
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Um estudo multicêntrico randomizado, duplo-cego, controlado por placebo, de Fase II/III, para determinar a eficácia e a segurança de ABC008 no tratamento de indivíduos com miosite por corpos de inclusão Descrição detalhada: Este é um estudo randomizado, duplo-cego, fase II/III, estudo multicêntrico paralelo controlado por placebo com 3 partes. O estudo incluirá uma coorte sentinela (Parte A) de 30 indivíduos que receberão as três primeiras doses do medicamento do estudo. Os dados de segurança dos indivíduos nas coortes sentinela serão avaliados por um Conselho de Monitoramento de Dados e Segurança (DSMB) antes da dosagem adicional da coorte sentinela, bem como o início da inscrição na coorte duplo-cega de segurança e eficácia (Parte B). Após a conclusão da Parte A ou Parte B, os indivíduos têm a opção de se inscrever em um estudo de extensão de longo prazo aberto ou progredir para a coorte de recuperação farmacodinâmica (PD) (Parte C), para avaliar a recuperação da depleção de células assassinas Células G1 do receptor tipo lectina (KLRG1)+ após o término do tratamento com ABC008.
Serão realizadas avaliações de eficácia, segurança, HRQoL e HRU. Amostras de sangue serão obtidas para avaliar o soro PK, PD e imunogenicidade de ABC008 ao longo do estudo.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
272
Estágio
- Fase 2
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Berlin, Alemanha, 15562
- Krankenhaus und Poliklinik Rüdersdorf GmbH
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Düsseldorf, Alemanha, 40225
- University Hosptial Duesseldorf
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New South Wales
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Saint Leonards, New South Wales, Austrália, 2065
- Royal North Shore Hospital
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Queensland
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Herston, Queensland, Austrália, 4006
- Royal Brisbane and Women's Hospital
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Western Australia
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Nedlands, Western Australia, Austrália, 6009
- Perron Institute for Neurological and Translational Science
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Ghent, Bélgica, 9000
- AZ Sint-Lucas & Volkskliniek
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Alberta
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Calgary, Alberta, Canadá, 3M 1M4
- Heritage Medical Research Clinic - University Of Calgary
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Quebec
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Montreal, Quebec, Canadá, H4A 3T2
- Genge Partners Inc.
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85028
- Neuromuscular Research Center
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California
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Irvine, California, Estados Unidos, 92868
- University of California Irvine Medical Center (UCIMC) - Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS) and Neuromuscular Center
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
- UCLA Medical Center
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90033
- Keck Hosptial of USC
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Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
- Stanford Neuroscience Medical Center
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San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
- University of California, San Francisco
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-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- University of Colorado Hospital Anschutz Outpatient Pavillion
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-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06519
- Yale School of Medicine
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Florida
-
Jacksonville, Florida, Estados Unidos, 32224
- Mayo Clinic
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Illinois
-
Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Northwestern Memorial Hospital, Department of Neurology (Clinic)
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-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
- University of Kansas Medical
-
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Maryland
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Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21287
- Johns Hopkins University School Of Medicine
-
Baltimore, Maryland, Estados Unidos, 21224
- Johns Hopkins Bayview Medical Center
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-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
- Neuromuscular Diagnostic Center - Massachusetts General Hospital
-
Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 021158
- Brigham and Womens Hospital
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
- Mayo Clinic
-
-
Missouri
-
St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
- Washington University School of Medicine
-
-
Nebraska
-
Omaha, Nebraska, Estados Unidos, 98198
- University of Nebraska Medical Center
-
-
New York
-
New York, New York, Estados Unidos, 10021
- Hospital for Special Surgery
-
New York, New York, Estados Unidos, 10032
- Columbia University Medical Center / The Neurological Institute of New York
-
-
North Carolina
-
Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
- Duke Neurological Disorders Clinic -1L
-
Winston-Salem, North Carolina, Estados Unidos, 27157
- Wake Forrest School of Medicine
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
- University Hospitals Cleveland Medical Center
-
Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43210
- The Ohio State University Wexner Medical Center
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
- Oregon Health & Science University
-
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Pennsylvania
-
Hershey, Pennsylvania, Estados Unidos, 17033
- Penn State Health Milton S. Hershey Medical Center
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- University of Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15213
- UPMC Arthritis and Autoimmunity Center, Falk Clinic
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Estados Unidos, 78759
- Austin Neuromuscular Center
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75206
- Texas Neurology
-
Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- Nerve and Muscle Center of Texas
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Virginia
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Henrico, Virginia, Estados Unidos, 23233
- Virginia Commonwealth University
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Washington
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 98195
- University of Washington Medical Center - Montlake
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Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
- Medical College of Wisconsin
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Paris, França, 75013
- Hospital Pitie-Salpetriere - AP-HP
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London, Reino Unido, WC1N 3BG
- University College London Hospitals NHS Foundation Trust, National Hospital for Neurology and Neurosurgery (NHNN)
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Salford, Reino Unido, M6 8HD
- Salford Royal Hospital, Northern Care Alliance NHS Foundation Trust
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
40 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critério de inclusão:
- Homens e mulheres adultos com idade >40 anos no momento da primeira dose da medicação do estudo;
- peso >40 e <115 kg; 5.Diagnóstico de IBM clinico-patologicamente definida, IBM definida clinicamente ou provável IBM de acordo com os critérios de diagnóstico de pesquisa IBM 2011 do Centro Neuromuscular Europeu (ENMC) (Rose et al., 2013). Os resultados documentados da histopatologia devem estar disponíveis antes da linha de base (dia 1) para confirmar a elegibilidade;
- Capaz de se levantar de uma cadeira (com apoios de braços), com o uso de seus braços, mas sem apoio de outra pessoa ou dispositivo (por exemplo, bengala, bengala), na triagem e linha de base (dia 1);
- Capaz de caminhar 3 metros, virar, caminhar de volta para a cadeira e sentar, com ou sem dispositivo auxiliar. Uma vez levantado da cadeira, o sujeito pode usar qualquer dispositivo de caminhada, mas não pode ser apoiado por outra pessoa, móveis ou parede;
Critério de exclusão:
- Qualquer outra forma de miosite ou miopatia que não IBM, por exemplo, miopatia metabólica ou induzida por drogas, miosite induzida por drogas, síndrome anti-sintetase, polimiosite ou dermatomiosite, miosite associada ao câncer (miosite diagnosticada dentro de 3 anos, antes ou depois) , miosite em sobreposição com outra doença autoimune (por exemplo, lúpus sistêmico, esclerose sistêmica, artrite reumatóide) ou distrofia muscular;
- Qualquer condição, por exemplo, artrite degenerativa grave com amplitude de movimento limitada, que impeça a capacidade de quantificar a força muscular ou realizar avaliações funcionais (por exemplo, mTUG), na opinião do investigador;
- Presença de outra doença autoimune ou autoinflamatória diferente da indicação em estudo, por exemplo, artrite reumatóide, artrite psoriática, espondiloartropatia axial, doença inflamatória intestinal, lúpus eritematoso sistêmico. Indivíduos com síndrome de Sjogren, leucemia de grandes linfócitos granulares de células T (T-LGLL) ou doença da tireoide bem controlada são permitidos;
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Comparador Ativo: 0,5 mg/kg ABC008
Parte A - ABC008 N=12 Parte B - ABC008 N= 67 |
Dado por injeção subcutânea
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Comparador Ativo: 2,0 mg/kg ABC008
Parte A - ABC008 N=12 Parte B - ABC008 N= 67 |
Dado por injeção subcutânea
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Comparador de Placebo: Placebo
Parte A - Placebo N= 6 Parte B - Placebo N= 67 |
Dado por injeção subcutânea
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Parte B - Para determinar a eficácia de ABC008 em IBM em dois níveis de dose SC, conforme medido pela Escala de Classificação Funcional IBM (IBMFRS) na Semana (S) 76
Prazo: Da linha de base (semana 0) até a conclusão do estudo, uma média de 76 semanas
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Mudança média na escala de avaliação funcional da IBM (IBMFRS)
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Da linha de base (semana 0) até a conclusão do estudo, uma média de 76 semanas
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Parte A - Para determinar a segurança e tolerabilidade da dosagem recorrente de ABC008 em indivíduos com IBM em 2 níveis de dosagem SC.
Prazo: Da linha de base (semana 0) até a semana 20.
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Segurança avaliada pela incidência, tipo e gravidade dos Eventos Adversos Emergentes do Tratamento (TEAEs)
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Da linha de base (semana 0) até a semana 20.
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Parte A - Tratamento de Eventos Adversos Graves Emergentes (TEASAEs)
Prazo: Da linha de base (dia 1) até a conclusão do estudo, uma média de 80 semanas.
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Incidência, tipo e gravidade dos TEASAEs.
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Da linha de base (dia 1) até a conclusão do estudo, uma média de 80 semanas.
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Parte A - Início dos Eventos Adversos Emergentes do Tratamento (TEAEs) dentro de 24 horas após a Administração da Medicação do Estudo.
Prazo: Da linha de base (dia 1) até a conclusão do estudo, uma média de 80 semanas.
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Incidência, tipo e gravidade de TEAEs com início dentro de 24 horas a partir do início da administração de qualquer medicamento do estudo
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Da linha de base (dia 1) até a conclusão do estudo, uma média de 80 semanas.
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Parte A - Eventos adversos emergentes do tratamento que levam à medicação do estudo ou à descontinuação do estudo.
Prazo: Da linha de base (dia 1) até a conclusão do estudo, uma média de 80 semanas.
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Incidência de TEAEs levando à medicação do estudo ou à descontinuação do estudo
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Da linha de base (dia 1) até a conclusão do estudo, uma média de 80 semanas.
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Parte A - Alterações clinicamente significativas em parâmetros laboratoriais padrão, sinais vitais e ECGs
Prazo: Da linha de base (dia 1) até a conclusão do estudo, uma média de 80 semanas.
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Incidência de alterações clinicamente significativas em parâmetros laboratoriais padrão, sinais vitais e ECGs
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Da linha de base (dia 1) até a conclusão do estudo, uma média de 80 semanas.
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Parte A - Eventos Adversos de Interesse Especial (AESI)
Prazo: Da linha de base (dia 1) até a conclusão do estudo, uma média de 80 semanas.
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Incidência de AESIs.
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Da linha de base (dia 1) até a conclusão do estudo, uma média de 80 semanas.
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Parte B - Teste Muscular Manual 12 (MMT 12)
Prazo: Da linha de base (dia 1) até a conclusão do estudo, uma média de 76 semanas.
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Mudança média em MMT 12
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Da linha de base (dia 1) até a conclusão do estudo, uma média de 76 semanas.
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Parte B - Dinamometria de preensão manual
Prazo: Da linha de base (dia 1) até a conclusão do estudo, uma média de 76 semanas.
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Mudança média na força de preensão manual por dinamometria.
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Da linha de base (dia 1) até a conclusão do estudo, uma média de 76 semanas.
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Parte B - Dinamometria do Quadríceps
Prazo: Da linha de base (dia 1) até a conclusão do estudo, uma média de 76 semanas.
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Mudança média na força do quadríceps por dinamometria.
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Da linha de base (dia 1) até a conclusão do estudo, uma média de 76 semanas.
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Parte B - Modificado Timed Up and Go (mTUG)
Prazo: Da linha de base (dia 1) até a conclusão do estudo, uma média de 76 semanas.
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Mudança média no mTUG.
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Da linha de base (dia 1) até a conclusão do estudo, uma média de 76 semanas.
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Colaboradores e Investigadores
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Colaboradores
Publicações e links úteis
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Links úteis
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
28 de fevereiro de 2023
Conclusão Primária (Real)
6 de novembro de 2025
Conclusão do estudo (Real)
27 de novembro de 2025
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
1 de fevereiro de 2023
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
1 de fevereiro de 2023
Primeira postagem (Real)
10 de fevereiro de 2023
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
29 de janeiro de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
28 de janeiro de 2026
Última verificação
1 de junho de 2025
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- ABC008-IBM-201
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
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