Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En studie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til ABC008 for inklusjonskroppsmyositt

4. april 2024 oppdatert av: Abcuro, Inc.

En fase II/III randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, multisenterstudie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til ABC008 ved behandling av pasienter med inklusjonskroppsmyositt

En fase II/III randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, multisenterstudie for å bestemme effektiviteten og sikkerheten til ABC008 ved behandling av pasienter med inklusjonskroppsmyositt

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

En fase II/III randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, multisenterstudie for å bestemme effektiviteten og sikkerheten til ABC008 ved behandling av pasienter med inklusjonskroppsmyositt. Detaljert beskrivelse: Dette er en fase II/III randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, parallell multisenterstudie med 3 deler. Studien vil inkludere en sentinel-kohort (del A) på 30 forsøkspersoner som vil motta de tre første dosene av studiemedikamentet. Sikkerhetsdata fra forsøkspersoner i sentinel-kohortene vil bli evaluert av et Data and Safety Monitoring Board (DSMB) før videre dosering av sentinel-kohorten, samt initiering av registrering i den dobbeltblinde sikkerhets- og effektkohorten (del B). Etter fullføring av del A eller del B har forsøkspersonene muligheten til å melde seg inn i en åpen langsiktig forlengelsesstudie eller gå videre til farmakodynamikk (PD) utvinningskohorten (del C), for å evaluere utvinningen av uttømming av drepeceller lektinlignende reseptor G1 (KLRG1)+ celler etter avsluttet behandling med ABC008.

Vurderinger av effektivitet, sikkerhet, HRQoL og HRU vil bli utført. Blodprøver vil bli tatt for å evaluere serum PK, PD og immunogenisitet til ABC008 gjennom hele studien.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

231

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Australia
    • New South Wales
      • Saint Leonards, New South Wales, Australia, 2065
        • Royal North Shore Hospital
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Australia, 4006
        • Royal Brisbane and Women'S Hospital
    • Western Australia
      • Nedlands, Western Australia, Australia, 6009
        • Perron Institute for Neurological and Translational Science
  • Belgia
      • Gent, Belgia, 9000
        • AZ Sint-Lucas & Volkskliniek
  • Canada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Canada, 3M 1M4
        • Heritage Medical Research Clinic - University Of Calgary
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Canada, H4A 3T2
        • Genge Partners Inc.
  • Forente stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forente stater, 85028
        • Neuromuscular Research Center
    • California
      • Irvine, California, Forente stater, 92868
        • University of California Irvine Medical Center (UCIMC) - Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS) and Neuromuscular Center
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90095
        • UCLA Medical Center
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90033
        • Keck Hosptial of USC
      • Palo Alto, California, Forente stater, 94304
        • Stanford Neuroscience Medical Center
      • San Francisco, California, Forente stater, 94143
        • University of California, San Francisco
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • University of Colorado Hospital Anschutz Outpatient Pavillion
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Forente stater, 06519
        • Yale School of Medicine
    • Florida
      • Jacksonville, Florida, Forente stater, 32224
        • Mayo Clinic
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
        • Northwestern Memorial Hospital, Department of Neurology (Clinic)
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forente stater, 66160
        • University of Kansas Medical
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21287
        • Johns Hopkins University School of Medicine
      • Baltimore, Maryland, Forente stater, 21224
        • Johns Hopkins Bayview Medical Center
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
        • Neuromuscular Diagnostic Center - Massachusetts General Hospital
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 021158
        • Brigham and Womens Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forente stater, 55905
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forente stater, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Forente stater, 98198
        • University Of Nebraska Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10021
        • Hospital for Special Surgery
      • New York, New York, Forente stater, 10032
        • Columbia University Medical Center / The Neurological Institute of New York
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forente stater, 27710
        • Duke Neurological Disorders Clinic -1L
      • Winston-Salem, North Carolina, Forente stater, 27157
        • Wake Forrest School of Medicine
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44106
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43210
        • The Ohio State University Wexner Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • Pennsylvania
      • Hershey, Pennsylvania, Forente stater, 17033
        • Penn State Health Milton S. Hershey Medical Center
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • University of Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15213
        • UPMC Arthritis and Autoimmunity Center, Falk Clinic
    • Texas
      • Austin, Texas, Forente stater, 78759
        • Austin Neuromuscular Center
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75206
        • Texas Neurology
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Nerve and Muscle Center of Texas
    • Virginia
      • Henrico, Virginia, Forente stater, 23233
        • Virginia Commonwealth University
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98195
        • University of Washington Medical Center - Montlake
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forente stater, 53226
        • Medical College of Wisconsin
  • Frankrike
      • Paris, Frankrike, 75013
        • Hospital Pitie-Salpetriere - AP-HP
  • Storbritannia
      • London, Storbritannia, WC1N 3BG
        • University College London Hospitals NHS Foundation Trust, National Hospital for Neurology and Neurosurgery (NHNN)
      • Salford, Storbritannia, M6 8HD
        • Salford Royal Hospital, Northern Care Alliance NHS Foundation Trust
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland, 15562
        • Krankenhaus und Poliklinik Rüdersdorf GmbH
      • Düsseldorf, Tyskland, 40225
        • University Hosptial Duesseldorf

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

40 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Voksne menn og kvinner er >40 år på tidspunktet for den første dosen med studiemedisin;
  • vekt >40 og <115 kg; 5.Diagnose av enten klinisk-patologisk definert IBM, klinisk definert IBM eller sannsynlig IBM i henhold til European Neuromuscular Center (ENMC) IBM 2011 forskningsdiagnostiske kriterier (Rose et al., 2013). Dokumenterte histopatologiske resultater må være tilgjengelige før baseline (dag 1) for å bekrefte kvalifisering;
  • i stand til å reise seg fra en stol (med armlener), med bruk av armene, men uten støtte fra en annen person eller enhet (f.eks. stokk, spaserstokk), ved screening og baseline (dag 1);
  • Kan gå 3 meter, snu, gå tilbake til stolen og sette seg ned, med eller uten hjelpemiddel. Når personen har reist seg fra stolen, kan personen bruke hvilken som helst ganganordning, men den kan ikke støttes av en annen person, møbler eller en vegg;

Ekskluderingskriterier:

  • Enhver annen form for myositt eller myopati bortsett fra IBM, f.eks. metabolsk eller medikamentindusert myopati, medikamentindusert myositt, antisyntetasesyndrom, polymyositt eller dermatomyositt, kreftassosiert myositt (myositt diagnostisert innen 3 år, enten før eller etter) myositt i overlapping med en annen autoimmun sykdom (f.eks. systemisk lupus, systemisk sklerose, revmatoid artritt) eller muskeldystrofi;
  • Enhver tilstand, f.eks. alvorlig degenerativ leddgikt med begrenset bevegelsesområde, som utelukker evnen til å kvantifisere muskelstyrke eller utføre funksjonelle vurderinger (f.eks. mTUG), etter etterforskerens mening.
  • Tilstedeværelse av en annen autoimmun eller autoinflammatorisk sykdom annet enn indikasjonen som studeres, f.eks. revmatoid artritt, psoriasisartritt, aksial spondyloartropati, inflammatorisk tarmsykdom, systemisk lupus erythematosus. Personer med Sjogrens syndrom, T-celle stor granulær lymfocytt leukemi (T-LGLL), eller godt kontrollert skjoldbrusk sykdom er tillatt;

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Aktiv komparator: 0,5 mg/kg ABC008

Del A - ABC008 N=12

Del B - ABC008 N= 67
Legemiddel: ABC008
Gis ved subkutan injeksjon
Aktiv komparator: 2,0 mg/kg ABC008

Del A - ABC008 N=12

Del B - ABC008 N= 67
Legemiddel: ABC008
Gis ved subkutan injeksjon
Placebo komparator: Placebo

Del A – Placebo N= 6

Del B – Placebo N= 67
Legemiddel: ABC008
Gis ved subkutan injeksjon

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Del B - For å bestemme effekten av ABC008 i IBM ved to SC-dosenivåer målt ved IBM Functional Rating Scale (IBMFRS) ved uke (W)76
Tidsramme: Fra baseline (uke 0) til gjennomføring av studiet, gjennomsnittlig 76 uker
Gjennomsnittlig endring i IBM Functional Rating Scale (IBMFRS)
Fra baseline (uke 0) til gjennomføring av studiet, gjennomsnittlig 76 uker
Del A - For å bestemme sikkerheten og toleransen ved gjentatt dosering av ABC008 hos personer med IBM ved 2 SC dosenivåer.
Tidsramme: Fra baseline (uke 0) til og med uke 20.
Sikkerhet som vurderes ut fra forekomst, type og alvorlighetsgrad av akutte behandlingsbivirkninger (TEAE)
Fra baseline (uke 0) til og med uke 20.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Del A – Behandling Emergent Serious Adverse Events (TEASAEs)
Tidsramme: Fra baseline (dag 1) til studiegjennomføring, gjennomsnittlig 80 uker.
Forekomst, type og alvorlighetsgrad av TEASAE.
Fra baseline (dag 1) til studiegjennomføring, gjennomsnittlig 80 uker.
Del A - Behandling Emergent Adverse Events (TEAE) debut innen 24 timer etter administrasjon av studiemedisin.
Tidsramme: Fra baseline (dag 1) til studiegjennomføring, gjennomsnittlig 80 uker.
Forekomst, type og alvorlighetsgrad av TEAE med utbrudd innen 24 timer fra starten av en eventuell administrering av studiemedisin
Fra baseline (dag 1) til studiegjennomføring, gjennomsnittlig 80 uker.
Del A – Behandling Nye uønskede hendelser som fører til studiemedisin eller seponering av studien.
Tidsramme: Fra baseline (dag 1) til studiegjennomføring, gjennomsnittlig 80 uker.
Forekomst av TEAE som fører til studiemedisin eller studieavbrudd
Fra baseline (dag 1) til studiegjennomføring, gjennomsnittlig 80 uker.
Del A - Klinisk signifikante endringer i standard laboratorieparametre, vitale tegn og EKG
Tidsramme: Fra baseline (dag 1) til studiegjennomføring, gjennomsnittlig 80 uker.
Forekomst av klinisk signifikante endringer i standard laboratorieparametre, vitale tegn og EKG
Fra baseline (dag 1) til studiegjennomføring, gjennomsnittlig 80 uker.
Del A – Uønskede hendelser av spesiell interesse (AESI)
Tidsramme: Fra baseline (dag 1) til studiegjennomføring, gjennomsnittlig 80 uker.
Forekomst av AESI.
Fra baseline (dag 1) til studiegjennomføring, gjennomsnittlig 80 uker.
Del B – Manuell muskeltest 12 (MMT 12)
Tidsramme: Fra baseline (dag 1) til studiegjennomføring, gjennomsnittlig 76 uker.
Gjennomsnittlig endring i MMT 12
Fra baseline (dag 1) til studiegjennomføring, gjennomsnittlig 76 uker.
Del B - Håndgrepsdynamometri
Tidsramme: Fra baseline (dag 1) til studiegjennomføring, gjennomsnittlig 76 uker.
Gjennomsnittlig endring i håndgrepsstyrke ved dynamometri.
Fra baseline (dag 1) til studiegjennomføring, gjennomsnittlig 76 uker.
Del B - Quadriceps dynamometri
Tidsramme: Fra baseline (dag 1) til studiegjennomføring, gjennomsnittlig 76 uker.
Gjennomsnittlig endring i quadriceps styrke ved dynamometri.
Fra baseline (dag 1) til studiegjennomføring, gjennomsnittlig 76 uker.
Del B – Modifisert Timed Up and Go (mTUG)
Tidsramme: Fra baseline (dag 1) til studiegjennomføring, gjennomsnittlig 76 uker.
Gjennomsnittlig endring i mTUG.
Fra baseline (dag 1) til studiegjennomføring, gjennomsnittlig 76 uker.

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Abcuro, Inc.

Samarbeidspartnere

Syneos Health

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

28. februar 2023

Primær fullføring (Antatt)

1. november 2025

Studiet fullført (Antatt)

1. desember 2025

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

1. februar 2023

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

1. februar 2023

Først lagt ut (Faktiske)

10. februar 2023

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

5. april 2024

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

4. april 2024

Sist bekreftet

1. april 2024

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • ABC008-IBM-201

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Inklusjonskroppsmyositt

Kliniske studier på ABC008

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in South Africa

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere