- ICH GCP
- Amerikanska kliniska prövningsregistret
- Klinisk prövning NCT05796310
Kombination av prediktiva biomarkörer för att öka diagnostikens effektivitet av autismspektrumstörning
30 mars 2023 uppdaterad av: Francesca Cucinotta, IRCCS Centro Neurolesi "Bonino-Pulejo"
Mind the Gap: en bro mellan forskning och klinik för förebyggande och diagnos av autismspektrumstörningar
Tidig identifiering och diagnos av autismspektrumstörning (ASD) är nödvändig för att främja tillgången till tidig behandling.
Trots den höga incidensen, i Italien uppskattas det att 1 av 77 barn (åldern 7-9 år) (Narzisi et al., 2018), diagnosen och valet av rehabiliteringsbehandling för patienter med autismspektrumstörning (ASD) fortfarande är baserat på klinisk observation.
I avsaknad av riktade farmakologiska terapier, utgör tidig övervakning och utvärdering som syftar till att ingripa i tid den enda framgångsrika strategin för att minska symtomens svårighetsgrad (Palomo R et al., 2006) och förbättra livskvaliteten för barn som drabbats av ASD och deras familjer. , vilket också leder till en kostnadsminskning för National Health Service (Ganz ML. 2007).
Jämfört med de stora framstegen inom neurovetenskap, släpar den kliniska hanteringen av autistiska individer allvarligt efter, och sjukdomen diagnostiseras ofta efter 3-4 års ålder trots förekomsten av underskott från de allra första levnadsmånaderna (Zwaigenbaum L. et al. al., 2013).
Syftet med detta projekt är att överbrygga klyftan mellan forskning och klinik, tack vare konvergensen av flera biologiska och kliniska data.
Studieöversikt
Status
Rekrytering
Betingelser
Detaljerad beskrivning
Syftet med detta projekt är att kombinera flera biologiska nivåer av information och deras matchning med den kliniska fenotypen och personliga/familjeanamnesen för den enskilda individen.
Faktum är att genom att stratifiera flera nivåer av biomarkörer, inklusive beteendemässiga (ögonspårning), kliniska och neuropsykologiska variabler, parametrar hämtade från transcriptomics (RNAseq), är målet att identifiera en panel av mellanliggande biomarkörer som kan (a) skilja autistiska individer från typiskt utveckla bröder/systrar, (b) att skilja autistiska subjekt från typiskt utvecklande subjekt, (c) att stratifiera autistiska patienter i ett begränsat antal homogena undergrupper genom fysiopatologi, för att möjliggöra personlig farmakologi och förbättra deras vårdklinik.
Studietyp
Observationell
Inskrivning (Förväntat)
28
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studiekontakt
- Namn: Francesca Cucinotta, MD, PhD
- Telefonnummer: 09060128256
- E-post: francesca.cucinotta@irccsme.it
Studera Kontakt Backup
- Namn: IRCCS Centro Neurolesi Bonino Pulejo Bio-parco delle intelligenze e delle neuro-fragilità
- E-post: info@irccsme.it
Studieorter
-
-
-
Messina, Italien, 98100
- Rekrytering
- Irccs Centro Neurolesi Bonino Pulejo
-
Kontakt:
- IRCCS Centro Neurolesi Bonino Pulejo Bio-parco delle intelligenze e delle neuro-fragilità
- Telefonnummer: 09060128256
- E-post: info@irccsme.it
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
4 år till 17 år (Barn)
Tar emot friska volontärer
N/A
Kön som är behöriga för studier
Allt
Testmetod
Sannolikhetsprov
Studera befolkning
Patienter med följande egenskaper kommer att rekryteras:
- en kohort av minst 25 polikliniska patienter med autismspektrumstörning (diagnostiserad enligt diagnostisk och statistisk handbok för psykiska störningar 5 kriterier), i åldern mellan 4 och 17 år;
- en kohort av minst 25 friska syskon av inskrivna autistiska patienter, i åldern 4 till 17 år;
- en kohort av minst 25 friska kontroller, i åldern mellan 4 och 17 år, matchade efter kön och ålder till de rekryterade ASD-patienterna (+/- 3 år).
Beskrivning
Patienter med autistiskt spektrum, inklusionskriterier:
- i åldern mellan 4 och 17 år;
- Autismspektrumstörning diagnostiserad enligt diagnostiska och statistiska handboken för psykiska störningar (DSM-5) kriterier;
- friska bröder/systrar, i åldern 4 till 17 år;
- adekvat okulär syn, dvs frånvaro av objektiva ögonproblem såsom dubbelseende, grå starr, etc.;
- förmåga att bibehålla position framför monitorn, d.v.s. veta hur man bibehåller eller återställer sin hållning självständigt eller med hjälp av posturala hjälpmedel;
- kognitiva färdigheter lämpliga för uppgiften som att kunna känna igen bilder.
ASD-syskon och typiska utvecklingsbarn, Inklusionskriterier
- i åldern mellan 4 och 17 år;
- typisk utveckling, frånvaro av kända patologier;
- adekvat okulär syn, dvs frånvaro av objektiva ögonproblem såsom dubbelseende, grå starr, etc.;
- förmåga att bibehålla position framför monitorn, d.v.s. veta hur man bibehåller eller återställer sin hållning självständigt eller med hjälp av posturala hjälpmedel;
- kognitiva färdigheter lämpliga för uppgiften som att kunna känna igen bilder.
Patienter med autistiskt spektrum, uteslutningskriterier:
- ålder inte mellan 4 år och 17 år;
- svårigheter att kontrollera okulär motilitet och visuell koppling;
- otillgänglighet för minst ett syskon att delta i den diagnostiska processen;
- patienter med en syndromisk fenotyp eller för vilka förekomsten av ett känt genetiskt syndrom redan har fastställts (t. Syndrom Rett, Xfra, Tuberös skleros, etc.).
ASD-syskon och typiska utvecklingsbarn, uteslutningskriterier:
- ålder inte mellan 4 år och 17 år;
- försökspersoner som diagnostiserats med måttlig/svår intellektuell funktionsnedsättning, eller som drabbats av kända neurologiska patologier (infantil cerebral pares, epilepsi, sensoriska brister) eller med en historia av för tidig födsel (≤32w) eller undervikt (≤10°ile för graviditetsålder);
- patienter med en syndromisk fenotyp eller för vilka förekomsten av ett känt genetiskt syndrom redan har fastställts (t. Syndrom Rett, Xfra, Tuberös skleros, etc.);
- svårigheter att kontrollera okulär motilitet och visuell koppling;
- försökspersoner som lider av neuroutvecklingsstörningar eller familjehistoria för ASD för kontrollgruppen.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
Kohorter och interventioner
Grupp / Kohort |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Patienter med autismspektrumstörning
Denna grupp består av 3-17 år barn med en expert klinisk diagnos av autismspektrumtillstånd.
|
Samling av saliv via svabb för miRNA-bearbetning
Administrering av ögonspårningssession som registrerar saccadiska ögonrörelser, fixeringslängd och pupillrespons.
Administrering av neuropsykologiska tester och insamlad patienthistoria
|
|
Syskon till barn med autismspektrumstörningar
Denna grupp består av 3-17 år gamla syskon, med typisk utveckling, av ett barn med en expert klinisk diagnos av autismspektrumtillstånd.
|
Samling av saliv via svabb för miRNA-bearbetning
Administrering av ögonspårningssession som registrerar saccadiska ögonrörelser, fixeringslängd och pupillrespons.
|
|
Typisk utveckling barn
Denna grupp består av 3-17 år barn med typisk utveckling.
|
Samling av saliv via svabb för miRNA-bearbetning
Administrering av ögonspårningssession som registrerar saccadiska ögonrörelser, fixeringslängd och pupillrespons.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Saliv miRNA-profil
Tidsram: Vid tidpunkten för inskrivningen
|
Mätningar på saliv miRNA-profil - identifiera mikroRNA som uttrycks differentiellt hos patienter med autismspektrumstörning jämfört med syskon och friska kontroller.
|
Vid tidpunkten för inskrivningen
|
|
öga-blick vägegenskaper - Saccadic Eye Movements
Tidsram: Vid tidpunkten för inskrivningen
|
Saccadic ögonrörelsebedömningar mäter hastigheten och noggrannheten hos en deltagares saccadic ögonrörelser som svar på olika stimuli.
|
Vid tidpunkten för inskrivningen
|
|
öga-blick vägegenskaper - fixeringstid
Tidsram: Vid tidpunkten för inskrivningen
|
Total fixeringstid mätningar i förvalda områden (intresseområden)
|
Vid tidpunkten för inskrivningen
|
|
öga-blick vägegenskaper - pupillrespons
Tidsram: Vid tidpunkten för inskrivningen
|
pupillresponsmätningar bedömer förändringarna av genomsnittliga pupilldiametrar för vänster och höger öga efter exponering för förvalda bilder (intresseområden)
|
Vid tidpunkten för inskrivningen
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Autismdiagnostisk observationsschema 2 (endast ASD-patienter)
Tidsram: Vid tidpunkten för inskrivningen
|
Ados2 är en semistrukturerad, standardiserad bedömning för att mäta autistiska beteenden.
|
Vid tidpunkten för inskrivningen
|
|
Vineland Adaptive Behavior Scales (VABS) II (endast ASD-patienter)
Tidsram: Vid tidpunkten för inskrivningen
|
VABS II är en standardiserad semistrukturerad intervju för att mäta adaptivt beteende.
|
Vid tidpunkten för inskrivningen
|
|
Intellektuell kvot (endast ASD-patienter)
Tidsram: Vid tidpunkten för inskrivningen
|
Intellektuell kvot mätt med ett kognitivt test per försöksperson, valt beroende på ålder och språkutveckling (antingen Griffiths Developmental Rating Scales, Wechsler Intelligence Scale for Children - Fourth Edition eller Leiter III).
|
Vid tidpunkten för inskrivningen
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Samarbetspartners
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Allmänna publikationer
- Ganz ML. The lifetime distribution of the incremental societal costs of autism. Arch Pediatr Adolesc Med. 2007 Apr;161(4):343-9. doi: 10.1001/archpedi.161.4.343.
- Sarachana T, Zhou R, Chen G, Manji HK, Hu VW. Investigation of post-transcriptional gene regulatory networks associated with autism spectrum disorders by microRNA expression profiling of lymphoblastoid cell lines. Genome Med. 2010 Apr 7;2(4):23. doi: 10.1186/gm144.
- Ander BP, Barger N, Stamova B, Sharp FR, Schumann CM. Atypical miRNA expression in temporal cortex associated with dysregulation of immune, cell cycle, and other pathways in autism spectrum disorders. Mol Autism. 2015 Jun 19;6:37. doi: 10.1186/s13229-015-0029-9. eCollection 2015.
- Frazier TW, Coury DL, Sohl K, Wagner KE, Uhlig R, Hicks SD, Middleton FA. Evidence-based use of scalable biomarkers to increase diagnostic efficiency and decrease the lifetime costs of autism. Autism Res. 2021 Jun;14(6):1271-1283. doi: 10.1002/aur.2498. Epub 2021 Mar 8.
- Frazier TW, Klingemier EW, Parikh S, Speer L, Strauss MS, Eng C, Hardan AY, Youngstrom EA. Development and Validation of Objective and Quantitative Eye Tracking-Based Measures of Autism Risk and Symptom Levels. J Am Acad Child Adolesc Psychiatry. 2018 Nov;57(11):858-866. doi: 10.1016/j.jaac.2018.06.023. Epub 2018 Sep 13.
- Frazier TW, Strauss M, Klingemier EW, Zetzer EE, Hardan AY, Eng C, Youngstrom EA. A Meta-Analysis of Gaze Differences to Social and Nonsocial Information Between Individuals With and Without Autism. J Am Acad Child Adolesc Psychiatry. 2017 Jul;56(7):546-555. doi: 10.1016/j.jaac.2017.05.005. Epub 2017 May 11.
- Ghahramani Seno MM, Hu P, Gwadry FG, Pinto D, Marshall CR, Casallo G, Scherer SW. Gene and miRNA expression profiles in autism spectrum disorders. Brain Res. 2011 Mar 22;1380:85-97. doi: 10.1016/j.brainres.2010.09.046. Epub 2010 Sep 21.
- Hicks SD, Ignacio C, Gentile K, Middleton FA. Salivary miRNA profiles identify children with autism spectrum disorder, correlate with adaptive behavior, and implicate ASD candidate genes involved in neurodevelopment. BMC Pediatr. 2016 Apr 22;16:52. doi: 10.1186/s12887-016-0586-x.
- Hicks SD, Rajan AT, Wagner KE, Barns S, Carpenter RL, Middleton FA. Validation of a Salivary RNA Test for Childhood Autism Spectrum Disorder. Front Genet. 2018 Nov 9;9:534. doi: 10.3389/fgene.2018.00534. eCollection 2018.
- Leblond CS, Le TL, Malesys S, Cliquet F, Tabet AC, Delorme R, Rolland T, Bourgeron T. Operative list of genes associated with autism and neurodevelopmental disorders based on database review. Mol Cell Neurosci. 2021 Jun;113:103623. doi: 10.1016/j.mcn.2021.103623. Epub 2021 Apr 29.
- Mor M, Nardone S, Sams DS, Elliott E. Hypomethylation of miR-142 promoter and upregulation of microRNAs that target the oxytocin receptor gene in the autism prefrontal cortex. Mol Autism. 2015 Aug 14;6:46. doi: 10.1186/s13229-015-0040-1. eCollection 2015.
- Narzisi A, Costanza C, Umberto B, Filippo M. Non-pharmacological treatments in autism spectrum disorders: an overview on early interventions for pre-schoolers. Curr Clin Pharmacol. 2014 Feb;9(1):17-26. doi: 10.2174/15748847113086660071.
- Narzisi A, Posada M, Barbieri F, Chericoni N, Ciuffolini D, Pinzino M, Romano R, Scattoni ML, Tancredi R, Calderoni S, Muratori F. Prevalence of Autism Spectrum Disorder in a large Italian catchment area: a school-based population study within the ASDEU project. Epidemiol Psychiatr Sci. 2018 Sep 6;29:e5. doi: 10.1017/S2045796018000483.
- Palomo R, Belinchon M, Ozonoff S. Autism and family home movies: a comprehensive review. J Dev Behav Pediatr. 2006 Apr;27(2 Suppl):S59-68. doi: 10.1097/00004703-200604002-00003.
- Zwaigenbaum L, Bryson S, Garon N. Early identification of autism spectrum disorders. Behav Brain Res. 2013 Aug 15;251:133-46. doi: 10.1016/j.bbr.2013.04.004. Epub 2013 Apr 12.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
28 juli 2022
Primärt slutförande (Förväntat)
30 juli 2025
Avslutad studie (Förväntat)
30 juli 2025
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
17 mars 2023
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
30 mars 2023
Första postat (Faktisk)
3 april 2023
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
3 april 2023
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
30 mars 2023
Senast verifierad
1 mars 2023
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- SPECTRUM01
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Nej
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .