Utveckling av en autoimmun hepatitpatients databas kopplad till en biologisk provlagring (AIH Database)

Autoimmun hepatit (AIH) är en kronisk fibroinflammatorisk leversjukdom som kännetecknas av kronisk, återfallande inflammation och en risk för progression till leversvikt och utveckling av hepatocellulär cancer. Både barn och vuxna drabbas. En betydande del av patienterna med AIH har en minskad förväntad livslängd, trots behandling. Omkring 80 % av patienterna svarar på nuvarande behandlingar, men deras livskvalitet och hälsa försämras avsevärt av biverkningar. Den återstående andelen patienter (den svårbehandlade kategorin) svarar inte på behandlingen och utvecklas till levercirros och dess komplikationer; Därför är snabb identifiering av dessa individer en nyckelaspekt av epidemiologisk forskning inom AIH. Sammantaget och i kombination med patienters försvagande livskvalitetsproblem, framhäver dessa data den avsevärda sjukdomsbördan och den kliniska effekten av AIH på patienternas resultat.

De flesta epidemiologiska studier på AIH är retrospektiva fallserier baserade på tertiära remissserier med relevanta urvalsbiaser. Populationsbaserade studier, som inkluderar alla fall i ett definierat geografiskt område, ger mer exakta uppskattningar av incidens, överlevnad och dödlighet för individen med AIH. Vanligtvis har flera metoder för att hitta fall använts, inklusive undersökningar, laboratorierapporter, leverhistologidatabaser, transplantationsregister och dödsattester. Endast ett fåtal populationsbaserade studier har utförts och begränsar forskningspopulationen till ett par dussin patienter, och rapporterar incidensnivåer från 1,07 till 1,9 per 100 000 invånare. Rapporterad punktprevalens är 16,9 per 100 000.

Såvitt utredarna vet har det inte gjorts några epidemiologiska studier i AIH utförda i Italien.

Utredarna syftar till att utveckla ett nationellt register över denna sällsynta sjukdom för att beskriva förekomsten och prevalensen av AIH i Italien; identifiera och definiera distinkta fenotyper och subfenotyper av AIH-patienter; identifiera faktorer som påverkar utvecklingen av AIH och påverkar dödligheten; utvärdera säkerhet och långsiktig effekt av nya terapier.

Detta är en multicenter, rikstäckande, observations- och prospektiv studie baserad på utvecklingen av en patients databas kopplad till ett biologiskt provlager. Inskrivningsperioden kommer att omfatta 120 månader för att inkludera det erforderliga antalet patienter. Baserat på litteratur varierar den uppskattade prevalensen av AIH i Italien från 6 000 till 15 000. Baserat på detta uppskattar utredarna att registrera cirka 10 000 patienter. Minsta uppföljningstiden kommer att vara 1 år.