Opracowanie bazy danych pacjentów z autoimmunologicznym zapaleniem wątroby połączonej z przechowywaniem próbek biologicznych (AIH Database)

Autoimmunologiczne zapalenie wątroby (AIH) to przewlekła choroba włóknisto-zapalna wątroby charakteryzująca się przewlekłym, nawracającym stanem zapalnym i ryzykiem progresji do niewydolności wątroby i rozwoju raka wątrobowokomórkowego. Chorują zarówno dzieci, jak i dorośli. U znacznej części pacjentów z AIH średnia długość życia pomimo leczenia jest krótsza. Około 80% pacjentów reaguje na obecne terapie, ale ich jakość życia i zdrowie są ogromnie pogorszone przez skutki uboczne. Pozostała część pacjentów (kategoria „trudna do leczenia”) nie reaguje na leczenie i nie rozwija się marskość wątroby oraz jej powikłania; dlatego też terminowa identyfikacja tych osób jest kluczowym aspektem badań epidemiologicznych w AIH. Dane te, łącznie i w połączeniu z pogarszającymi się problemami związanymi z jakością życia pacjentów, podkreślają znaczne obciążenie chorobami i kliniczny wpływ AIH na wyniki pacjentów.

Większość badań epidemiologicznych dotyczących AIH to retrospektywne serie przypadków oparte na seriach skierowań trzeciego stopnia z istotnymi błędami w zakresie selekcji. Badania populacyjne, które obejmują wszystkie przypadki na określonym obszarze geograficznym, dostarczają dokładniejszych szacunków częstości występowania, współczynnika przeżycia i umieralności osób z AIH. Zazwyczaj stosuje się wiele metod ustalania przypadków, w tym ankiety, raporty laboratoryjne, bazy danych histologii wątroby, rejestry przeszczepów i akty zgonu. Przeprowadzono jedynie kilka badań populacyjnych, które ograniczają populację badawczą do kilkudziesięciu pacjentów, a współczynniki zapadalności wahają się od 1,07 do 1,9 na 100 000 mieszkańców. Zgłoszona częstość występowania punktów wynosi 16,9 na 100 000.

Według wiedzy badaczy, we Włoszech nie przeprowadzono żadnych badań epidemiologicznych dotyczących AIH.

Celem badaczy jest stworzenie krajowego rejestru tej rzadkiej choroby, który będzie opisywał częstość występowania i częstość występowania AIH we Włoszech; zidentyfikować i zdefiniować odrębne fenotypy i podfenotypy pacjentów z AIH; zidentyfikować czynniki wpływające na progresję AIH i wpływające na śmiertelność; ocenić bezpieczeństwo i długoterminową skuteczność nowych terapii.

Jest to wieloośrodkowe, ogólnopolskie badanie obserwacyjne i prospektywne, polegające na opracowaniu bazy danych pacjentów połączonej z magazynem próbek biologicznych. Okres rekrutacji będzie obejmował 120 miesięcy, uwzględniając wymaganą liczbę pacjentów. Na podstawie literatury szacowana częstość występowania AIH we Włoszech waha się od 6 000 do 15 000. Na tej podstawie badacze szacują, że do badania zostanie włączonych około 10 000 pacjentów. Minimalny czas obserwacji wyniesie 1 rok.