Udvikling af en autoimmun hepatitispatients database knyttet til en biologisk prøveopbevaring (AIH Database)

Autoimmun hepatitis (AIH) er en kronisk fibroinflammatorisk sygdom i leveren karakteriseret ved kronisk, tilbagevendende inflammation og en risiko for progression til leversvigt og udvikling af hepatocellulær cancer. Både børn og voksne er ramt. En betydelig del af patienter med AIH har en formindsket forventet levetid på trods af behandling. Omkring 80 % af patienterne reagerer på nuværende behandlingsformer, men deres livskvalitet og helbred er enormt forringet af bivirkninger. Den resterende del af patienterne (kategorien svært at behandle) reagerer ikke på behandlingen og udvikler sig til levercirrhose og dens komplikationer; rettidig identifikation af disse individer er således et nøgleaspekt af epidemiologisk forskning i AIH. Sammenholdt og kombineret med patienters svækkende livskvalitetsproblemer fremhæver disse data den betydelige sygdomsbyrde og kliniske indvirkning af AIH på patienternes resultater.

De fleste epidemiologiske undersøgelser af AIH er retrospektive case-serier baseret på tertiære henvisningsserier med relevante selektionsbias. Populationsbaserede undersøgelser, der omfatter alle tilfælde i et afgrænset geografisk område, giver mere præcise estimater af forekomst, overlevelse og dødelighed for individet med AIH. Typisk er der blevet brugt flere case-finding-tilgange, herunder undersøgelser, laboratorierapporter, leverhistologidatabaser, transplantationsregistre og dødsattester. Kun få befolkningsbaserede undersøgelser er blevet udført og begrænser forskningspopulationen til et par dusin patienter, der rapporterer incidensrater fra 1,07 til 1,9 pr. 100.000 indbyggere. Rapporteret pointprævalens er 16,9 pr. 100.000.

Så vidt efterforskerne ved, har der ikke været nogen epidemiologiske undersøgelser i AIH udført i Italien.

Efterforskerne sigter mod at udvikle et nationalt register over denne sjældne sygdom for at beskrive forekomst og prævalens af AIH i Italien; identificere og definere distinkte fænotyper og sub-fænotyper af AIH-patienter; identificere faktorer, der påvirker progressionen af ​​AIH og påvirker dødeligheden; vurdere sikkerhed og langsigtet effekt af nye behandlinger.

Dette er et multicenter, landsdækkende, observationelt og prospektivt studie baseret på udviklingen af ​​en patients database knyttet til et biologisk prøvelager. Tilmeldingsperioden vil dække 120 måneder for at inkludere det nødvendige antal patienter. Baseret på littaure varierer den estimerede prævalens af AIH i Italien fra 6.000 til 15.000. Baseret på dette anslår efterforskerne at indskrive cirka 10.000 patienter. Minimum opfølgningstid vil være 1 år.