Entwicklung einer Datenbank für Patienten mit Autoimmunhepatitis, verknüpft mit einem Speicher für biologische Proben (AIH Database)

Autoimmunhepatitis (AIH) ist eine chronische fibroinflammatorische Erkrankung der Leber, die durch chronische, rezidivierende Entzündungen gekennzeichnet ist und das Risiko eines Fortschreitens zu Leberversagen und der Entwicklung von Leberzellkrebs birgt. Betroffen sind sowohl Kinder als auch Erwachsene. Ein erheblicher Teil der Patienten mit AIH hat trotz Behandlung eine verkürzte Lebenserwartung. Rund 80 % der Patienten sprechen auf aktuelle Therapien an, ihre Lebensqualität und Gesundheit wird jedoch durch Nebenwirkungen stark beeinträchtigt. Der verbleibende Anteil der Patienten (die schwer zu behandelnde Kategorie) spricht nicht auf die Behandlung an und entwickelt eine Leberzirrhose und deren Komplikationen; Daher ist die rechtzeitige Identifizierung dieser Personen ein Schlüsselaspekt der epidemiologischen Forschung bei AIH. Zusammengenommen und in Kombination mit den beeinträchtigenden Lebensqualitätsproblemen der Patienten verdeutlichen diese Daten die erhebliche Krankheitslast und die klinischen Auswirkungen von AIH auf die Ergebnisse der Patienten.

Die meisten epidemiologischen Studien zu AIH sind retrospektive Fallserien, die auf tertiären Überweisungsserien mit relevanten Selektionsverzerrungen basieren. Bevölkerungsbasierte Studien, die alle Fälle in einem definierten geografischen Gebiet umfassen, liefern genauere Schätzungen der Inzidenz, Überlebens- und Sterblichkeitsrate für Personen mit AIH. Typischerweise wurden mehrere Ansätze zur Fallfindung verwendet, darunter Umfragen, Laborberichte, Datenbanken zur Leberhistologie, Transplantationsregister und Sterbeurkunden. Es wurden nur wenige bevölkerungsbezogene Studien durchgeführt und die Forschungspopulation ist auf einige Dutzend Patienten beschränkt, wobei Inzidenzraten zwischen 1,07 und 1,9 pro 100.000 Einwohner angegeben werden. Die gemeldete Punktprävalenz beträgt 16,9 pro 100.000.

Nach Kenntnis der Forscher wurden in Italien keine epidemiologischen Studien zu AIH durchgeführt.

Ziel der Forscher ist die Entwicklung eines nationalen Registers zu dieser seltenen Krankheit, um die Inzidenz und Prävalenz von AIH in Italien zu beschreiben; unterschiedliche Phänotypen und Subphänotypen von AIH-Patienten identifizieren und definieren; Faktoren identifizieren, die das Fortschreiten der AIH beeinflussen und die Sterblichkeit beeinflussen; Beurteilung der Sicherheit und langfristigen Wirksamkeit neuartiger Therapien.

Hierbei handelt es sich um eine multizentrische, landesweite, beobachtende und prospektive Studie, die auf der Entwicklung einer Patientendatenbank basiert, die mit einer Lagerung biologischer Proben verknüpft ist. Der Einschreibungszeitraum wird 120 Monate umfassen, um die erforderliche Anzahl von Patienten aufzunehmen. Laut Literatur liegt die geschätzte Prävalenz von AIH in Italien zwischen 6.000 und 15.000. Auf dieser Grundlage schätzen die Forscher die Aufnahme von etwa 10.000 Patienten. Die Mindestnachbeobachtungszeit beträgt 1 Jahr.