Desarrollo de una base de datos de pacientes con hepatitis autoinmune vinculada a un almacenamiento de muestras biológicas (AIH Database)

La hepatitis autoinmune (HAI) es una enfermedad fibroinflamatoria crónica del hígado caracterizada por una inflamación crónica y recurrente y un riesgo de progresión a insuficiencia hepática y desarrollo de cáncer hepatocelular. Tanto niños como adultos se ven afectados. Una fracción significativa de pacientes con HAI tiene una esperanza de vida reducida, a pesar del tratamiento. Alrededor del 80% de los pacientes responden a las terapias actuales, pero su calidad de vida y su salud se ven enormemente perjudicadas por los efectos secundarios. La proporción restante de pacientes (la categoría de difícil tratamiento) no responde al tratamiento y progresa a cirrosis hepática y sus complicaciones; por lo tanto, la identificación oportuna de estos individuos es un aspecto clave de la investigación epidemiológica en la HAI. En conjunto y combinados con los problemas debilitantes de la calidad de vida de los pacientes, estos datos resaltan la considerable carga de enfermedad y el impacto clínico de la HAI en los resultados de los pacientes.

La mayoría de los estudios epidemiológicos sobre HAI son series de casos retrospectivos basadas en series de derivación terciaria con sesgos de selección relevantes. Los estudios poblacionales, que incluyen todos los casos en un área geográfica definida, proporcionan estimaciones más precisas de la incidencia, la supervivencia y la tasa de mortalidad del individuo con HAI. Por lo general, se han utilizado múltiples métodos de búsqueda de casos, incluidas encuestas, informes de laboratorio, bases de datos de histología hepática, registros de trasplantes y certificados de defunción. Se han realizado pocos estudios poblacionales y limitan la población de investigación a unas pocas docenas de pacientes, reportando tasas de incidencia que oscilan entre 1,07 y 1,9 por 100.000 habitantes. La prevalencia puntual informada es de 16,9 por 100.000.

Hasta donde saben los investigadores, no se han realizado estudios epidemiológicos sobre HAI en Italia.

Los investigadores tienen como objetivo desarrollar un registro nacional sobre esta enfermedad rara para describir la incidencia y prevalencia de HAI en Italia; identificar y definir distintos fenotipos y subfenotipos de pacientes con HAI; identificar factores que influyen en la progresión de la HAI y que afectan la mortalidad; evaluar la seguridad y la eficacia a largo plazo de nuevas terapias.

Se trata de un estudio multicéntrico, de ámbito nacional, observacional y prospectivo, basado en el desarrollo de una base de datos de pacientes vinculada a un almacenamiento de muestras biológicas. El período de inscripción cubrirá 120 meses para incluir el número requerido de pacientes. Según la literatura, la prevalencia estimada de HAI en Italia oscila entre 6.000 y 15.000. En base a esto, los investigadores estiman inscribir a aproximadamente 10.000 pacientes. El tiempo mínimo de seguimiento será de 1 año.