Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

RAPA-501 Terapi för ALS EAP

9 februari 2026 uppdaterad av: Rapa Therapeutics LLC

Försök med utökad åtkomst i medelstor storlek av autolog hybrid T REG /Th2-cellterapi (RAPA-501) av amyotrofisk lateralskleros

RAPA-501-ALS är ett medelstort försök med utökad åtkomst av RAPA-501 autologa hybrid TREG/Th2-celler hos patienter som lever med amyotrofisk lateralskleros (pwALS).

Studieöversikt

Status

Tillfälligt inte tillgänglig

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Detta är en öppen, icke-randomiserad, multicenter klinisk prövning med utökad tillgång i mellanstorlek av RAPA-501-celler med enstaka medel på patienter med högrisk-ALS som inte är berättigade till andra kliniska ALS-prövningar.

Efter att en försöksperson har gett sitt samtycke till studien kommer en aferesprocedur att utföras för att samla in celler för att tillverka undersökningsprodukten, RAPA-501 T-celler. RAPA-501-celler tillverkas ex vivo med användning av epigenetisk omprogrammering för att ge en T-cellspopulation som är berikad för en dubbel anti-inflammatorisk fenotyp baserad på hybrid TREG och Th2 differentiering. RAPA-501-celler uttrycker både TREG- och Th2-transkriptionsfaktorerna FOXP3 och GATA3, anrikas för uttryck av ATP-ektonukleotidasmolekylerna CD39 och CD73, är anrikade för T-cells homing-molekylen CD103 och undertrycker både effektor-T-cellsinflammatoriska molekyler och CNS. cellinflammatoriska molekyler.

Denna studie utvärderar RAPA-501 T-cellsterapi i dosen 80 x 10EE6 celler per infusion, med upp till 4 infusioner åtskilda med sex veckor mellan doserna (infusion vid tidpunkt 0, och sedan efter vecka 6, 12 och 18). Studiepersonerna följs sedan under flera månader för att fånga större kliniska händelser och för att bedöma överlevnaden. Den totala varaktigheten av RAPA-501-behandling och uppföljningsintervall på detta protokoll är cirka 8 månader (250 dagar). Det primära målet i kohorten med utökad tillgång är att fastställa genomförbarheten och säkerheten för den fastställda säkra dosen av RAPA-501 med högsta dos (80 x 10 6 celler per infusion). Sekundära studiemål hänför sig till bestämning av ALS-sjukdomsaktivitet före terapi, under studieinterventioner och under observationsintervallet efter terapin för RAPA-501-terapi genom övervakning av ALSFRS-R-poäng, SVC-värden, handgreppsstyrka och ROADS-skala . Dessutom hänför sig sekundära studiemål till att karakterisera immunsystemparametrar före och efter terapi och den potentiella effekten av RAPA-501-terapi på serummarkörer för neurodegeneration. För att förbättra förmågan att bestämma potentiell effektivitet kommer dessa parametrar att jämföras med två komparatorarmar som använder maskininlärningsalgoritmer utvecklade av Origent Data Sciences, nämligen: (1) en virtuell intrapatientkontrollkohort (patienten fungerar som egen kontroll); och (2) en komparatorarm utvecklad genom prognostisk kartläggning till PRO-ACT-databasen.

Studietyp

Utökad åtkomst

Utökad åtkomsttyp

  • Befolkning av medelstor storlek

Fas

  • Fas 2
  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85013
        • Barrow Neurological Institute
      • Scottsdale, Arizona, Förenta staterna, 85259
        • Mayo Clinic Hospital Phoenix
    • California
      • Irvine, California, Förenta staterna, 92868
        • University of California Irvine Health
      • San Francisco, California, Förenta staterna, 94143
        • University of California, San Francisco
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30322
        • Emory University
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Förenta staterna, 52242
        • University of Iowa Health Care
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Förenta staterna, 55455
        • University of Minnesota
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Förenta staterna, 07601
        • Hackensack University Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Förenta staterna, 97213
        • Providence Portland Medical Center

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Vuxen
  • Äldre vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Manliga eller kvinnliga patienter ≥ 18 år.
  2. Patienter med sporadisk eller familjär amyotrofisk lateral skleros (ALS) diagnostiserad som laboratoriestödd möjlig, trolig eller definitivt enligt World Federation of Neurology El Escorial Criteria.
  3. Pulmonell långsam vitalkapacitet (SVC) < 50 % av förväntad normal.
  4. Måste ha en källa för autologa T-celler som potentiellt är tillräckliga för att tillverka RAPA-501-celler, enligt definitionen av ett perifert CD3+ T-cellantal ≥ 500 celler per μl.
  5. Patienter som tar riluzol (Rilutek), edaravon (Radicava) och/eller natriumfenylbutyrat/taurursodial (Relyvrio) är berättigade om de tar läkemedlet i minst 30 dagar före screeningbesöket.
  6. Patienter måste vara ≥ två (2) veckor borta från större operation eller undersökningsterapi.
  7. Patienter får inte ha någon pågående, instabil allvarlig sjukdom annat än ALS, enligt bedömningen av platsutredaren.
  8. Serumkreatinin mindre än eller lika med 2,0 mg/dL.
  9. Aspartataminotransferas (AST) och alaninaminotransferas (ALT) ≤ 3 x övre normalgräns (ULN).
  10. Bilirubin ≤ 1,5 (förutom om det beror på Gilberts sjukdom).
  11. Ingen historia av onormal blödningstendens.
  12. Frivilligt skriftligt samtycke måste ges före genomförandet av en studierelaterad procedur som inte ingår i standardsjukvård, med förutsättningen att samtycke kan dras tillbaka av patienten när som helst utan att det påverkar framtida medicinsk vård.

Exklusions kriterier:

  1. Aktiv okontrollerad infektion.
  2. Hypertoni kontrolleras inte tillräckligt med ≤ 3 mediciner.
  3. Historik av dokumenterad lungemboli inom 6 månader efter inskrivningen.
  4. Kliniskt signifikant hjärtpatologi, enligt definition av: hjärtinfarkt inom 6 månader före inskrivning, klass III eller IV hjärtsvikt enligt NYHA, okontrollerad angina, allvarliga okontrollerade ventrikulära arytmier eller elektrokardiografiska tecken på akut ischemi eller avvikelser i aktivt ledningssystem.
  5. HIV, hepatit B eller hepatit C seropositiv.
  6. Gravida eller ammande försökspersoner.
  7. Ämnen i fertil ålder, eller män som har en partner i fertil ålder, som är ovilliga att använda preventivmedel.
  8. Ämnen kan uteslutas efter huvudutredarens gottfinnande eller om det bedöms att ett tillåtande av deltagande skulle innebära en oacceptabel medicinsk eller psykiatrisk risk.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Biologisk: RAPA-501 Autologa T-celler
80 x 10^6 celler per infusion; acceptabelt dosintervall för RAPA-501 är 20 till 80 x 10^6 celler per infusion, beroende på tillverkningsutbytet
Biologisk: RAPA-501 Autologa T-celler
Experimentell: Utökad åtkomstkohort av medelstor storlek. Enkelagent RAPA-501 T-celler, (80 x 106 celler per infusion; acceptabelt dosintervall för RAPA-501 är 20 till 80 x 106 celler per infusion, beroende på tillverkningsutbytet)

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Säkerhet
Tidsram: Hela studien
För patienter med högrisk-ALS som vanligtvis inte är kvalificerade för kliniska ALS-prövningar (definierad delvis av <50 % av förutspådd normal långsam vitalkapacitet [SVC]), utvärdera genomförbarheten och säkerheten för att administrera den högsta etablerade säkra dosen av RAPA- 501 (80 x 106 celler per infusion; acceptabelt dosintervall för RAPA-501 är 20 till 80 x 106 celler per cykel, beroende på tillverkningsutbytet).
Hela studien

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Rapa Therapeutics LLC

Samarbetspartners

Massachusetts General Hospital
National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS)

Utredare

  • Studierektor: Daniel H Fowler, M.D., Rapa Therapeutics LLC

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart

28 mars 2024

Primärt slutförande

1 april 2026

Avslutad studie

1 december 2026

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

4 december 2023

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

4 december 2023

Första postat (Faktisk)

13 december 2023

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

12 februari 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

9 februari 2026

Senast verifierad

1 februari 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • RAPA-501-ALS-EAP
  • 1U01NS136020-01 (U.S.S. NIH-anslag/kontrakt)

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera